So sánh nghiên cứu thực nghiệm và quan sát trong y học

2022-03-18 05:45 PM

Có một lĩnh vực dịch tễ học mà các chiến lược thử nghiệm được sử dụng rộng rãi: đây là lĩnh vực thử nghiệm lâm sàng và thực địa để thử nghiệm các loại thuốc mới hoặc các chương trình can thiệp.

Mặc dù thử nghiệm là một bước quan trọng trong việc thiết lập mối quan hệ nhân quả, nhưng nó thường không khả thi và không có tính đạo đức nếu đưa con người vào các yếu tố rủi ro trong các nghiên cứu căn nguyên. Thay vào đó, các nhà dịch tễ học sử dụng các thực nghiệm tự nhiên, khi có sẵn hoặc họ sử dụng (thường xuyên hơn) các nghiên cứu quan sát phân tích hoặc các bán thực nghiệm.

Tuy nhiên, có một lĩnh vực dịch tễ học mà các chiến lược thử nghiệm được sử dụng rộng rãi: đây là lĩnh vực thử nghiệm lâm sàng và thực địa để thử nghiệm các loại thuốc mới hoặc các chương trình can thiệp.

Ưu điểm của phương pháp thử nghiệm

Khả năng thao tác hoặc gán các biến độc lập. Đây là lợi thế khác biệt nhất của các chiến lược thử nghiệm.

Nó dễ dàng được minh họa bằng các thử nghiệm lâm sàng, trong đó các trường hợp một bệnh cụ thể được chỉ định một cách có chủ ý (theo thứ tự ngẫu nhiên, hoặc kết hợp) cho việc điều trị và cho các nhóm kiểm soát. Ví dụ, trong đánh giá hiệu quả của dụng cụ tử cung, phụ nữ ở độ tuổi nhất định và có một số đặc điểm khác có thể được chỉ định ngẫu nhiên hoặc theo cặp cho các bác sĩ và y tá. Một tiêu chí để đánh giá, chẳng hạn như tần suất của các biến chứng, được so sánh trong hai nhóm.

Cũng có thể điều chỉnh mức độ phơi nhiễm hoặc liều lượng của phương pháp điều trị.

Khả năng sắp xếp các đối tượng một cách ngẫu nhiên vào các nhóm thực nghiệm và đối chứng. Việc ngẫu nhiên hóa làm cho phân bố của một số biến ngoại lai có nhiều khả năng được cân bằng giữa hai nhóm, mặc dù vẫn cần thiết trong phân tích để so sánh phân phối của các biến này để đảm bảo tính hợp lệ của các suy luận rút ra từ nghiên cứu. Cũng có thể trong thực nghiệm (và cả trong một số nghiên cứu quan sát) sử dụng đối sánh kết hợp với ngẫu nhiên. Ngoài ra, ngẫu nhiên hóa cung cấp cơ sở cho việc tính toán các xác suất sai sót thích hợp trong suy luận.

Khả năng kiểm soát nhiễu và loại bỏ các nguồn liên kết giả. Hầu hết các yếu tố khác ảnh hưởng đến sự liên kết đang được nghiên cứu có thể dễ dàng được kiểm soát trong các thực nghiệm (đặc biệt là ở động vật) hơn là trong các nghiên cứu quan sát.

Khả năng đảm bảo tính thời gian. Việc xác định biến nào xảy ra trước và biến nào là hậu quả của can thiệp khả thi hơn trong các nghiên cứu thực nghiệm hơn là trong một số nghiên cứu phân tích, đặc biệt là các biến của thiết kế nhóm bệnh và nhóm thuần tập.

Khả năng tái tạo các phát hiện. Thực nghiệm thường dễ nhân rộng hơn các nghiên cứu quan sát. Sự sao chép thỏa mãn yêu cầu nhất quán trong quan hệ nhân quả. Tuy nhiên, trên thực tế, rất ít thử nghiệm lâm sàng được nhân rộng chính xác.

Nói chung, bằng chứng cho mối quan hệ nhân quả sẽ thuyết phục hơn nếu nó đến từ một nghiên cứu thực nghiệm được thực hiện cẩn thận, bởi vì các yếu tố lựa chọn vô tình làm sai lệch các nghiên cứu quan sát hầu như có thể bị loại bỏ bởi quá trình ngẫu nhiên hóa. Tuy nhiên, các nguồn sai lệch khác không được kiểm soát ngẫu nhiên một cách tự động.

Những hạn chế của phương pháp thực nghiệm đôi khi bị bỏ qua, vì những ưu điểm ấn tượng của thực nghiệm đã khiến một số người bác bỏ bằng chứng về nhân quả nếu nó không dựa trên thực nghiệm.

Tuy nhiên, nếu chúng ta chỉ giới hạn trong cách tiếp cận thử nghiệm, chúng ta sẽ phải từ bỏ hầu hết các bằng chứng về những tiến bộ đáng kể trong sức khỏe cộng đồng. Thử nghiệm cũng có những hạn chế sau:

Thiếu thực tế. Trong hầu hết các tình huống của con người, không thể ngẫu nhiên hóa tất cả các yếu tố nguy cơ ngoại trừ những yếu tố đang được kiểm tra.

Phương pháp quan sát giải quyết các tình huống thực tế hơn

Khó khăn trong việc ngoại suy. Kết quả của các thực nghiệm trên các mô hình động vật, vốn được kiểm soát chặt chẽ, không thể dễ dàng ngoại suy cho các quần thể người.

Vấn đề đạo đức. Trong thực nghiệm trên người, người ta cố tình tiếp xúc với các yếu tố nguy cơ (trong các nghiên cứu căn nguyên) hoặc việc điều trị được cố tình tránh khỏi các trường hợp (thử nghiệm can thiệp).

Việc kiểm tra hiệu quả hoặc tác dụng phụ của các phương pháp điều trị mới mà không có đánh giá phê bình trong một nhóm nhỏ đối tượng là không kém phi đạo đức.

Khó khăn khi thao tác với biến độc lập. Ví dụ, hầu như không thể chỉ định thói quen hút thuốc một cách ngẫu nhiên cho các nhóm thực nghiệm và nhóm chứng.

Tính không đại diện của mẫu. Nhiều thực nghiệm được thực hiện trên các quần thể bị nuôi nhốt hoặc những người tình nguyện, những người này không nhất thiết phải đại diện cho quần thể nói chung.

Các thực nghiệm trong bệnh viện (nơi phương pháp thực nghiệm khả thi nhất và được sử dụng thường xuyên) mắc phải một số nguồn sai lệch lựa chọn.