Exondys 51: thuốc điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne

2022-06-22 08:11 PM

Eteplirsen được chỉ định cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở những bệnh nhân có đột biến gen DMD đã được xác nhận có khả năng bỏ qua exon 51.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên chung: Exondys 51.

Thương hiệu: Exondys 51.

Eteplirsen được sử dụng để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne.

Liều dùng

Thuốc tiêm tĩnh mạch (IV): 50 mg / mL (dưới dạng lọ đơn liều 100mg / 2mL hoặc 500mg / 10mL).

Bệnh lọa dưỡng cơ Duchenne

Được chỉ định cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở những bệnh nhân có đột biến gen DMD đã được xác nhận có khả năng bỏ qua exon 51.

30 mg / kg tiêm tĩnh mạch (IV) mỗi tuần một lần.

Cân nhắc về liều lượng

Được phê duyệt dưới sự phê duyệt nhanh chóng dựa trên sự gia tăng dystrophin trong cơ xương được quan sát thấy ở một số bệnh nhân.

Lợi ích lâm sàng chưa được thiết lập.

Việc tiếp tục phê duyệt chỉ định này có thể phụ thuộc vào việc xác minh lợi ích lâm sàng trong các thử nghiệm khẳng định.

Tác dụng phụ

Các tác dụng phụ thường gặp của Exondys 51 bao gồm:

Rối loạn thăng bằng;

Nôn mửa;

Viêm da tiếp xúc;

Hoang mang;

Các tác dụng phụ khác của eteplirsen bao gồm:

Đỏ thoáng qua;

Đỏ bừng mặt;

Nhiệt độ tăng cao vào những ngày truyền dịch.

Tương tác thuốc

Eteplirsen không có tương tác nghiêm trọng được liệt kê với các loại thuốc khác.

Eteplirsen không có tương tác vừa phải được liệt kê với các loại thuốc khác.

Eteplirsen không có tương tác nhẹ được liệt kê với các loại thuốc khác.

Cảnh báo

Thuốc này có chứa eteplirsen. Không dùng Exondys 51 nếu bị dị ứng với eteplirsen hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Tránh xa tầm tay trẻ em.

Chống chỉ định

Không có.

Thận trọng

Được phê duyệt dưới sự phê duyệt nhanh chóng; lợi ích lâm sàng chưa được thiết lập.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu trên người về eteplirsen để đánh giá việc sử dụng trong thời kỳ mang thai.

Người ta chưa biết liệu eteplirsen có được phân phối trong sữa mẹ hay không. Cân nhắc lợi ích phát triển và sức khỏe của việc cho con bú cùng với nhu cầu lâm sàng của người mẹ đối với thuốc, và bất kỳ tác dụng phụ tiềm ẩn nào đối với trẻ bú sữa mẹ do thuốc hoặc tình trạng cơ bản của bà mẹ.

Bài viết cùng chuyên mục

Estron: estrogen tự nhiên, làm liệu pháp thay thế hormon

Estron là estrogen tự nhiên, có tác dụng kém estradiol nhưng mạnh hơn estriol, Estron ưa mỡ khuếch tán thụ động qua màng tế bào, và gắn vào một thụ thể ở nhân để điều hòa sự phiên mã các gen đích

Esmya: thuốc điều trị u xơ tử cung

Esmya được chỉ định cho một đợt điều trị trước phẫu thuật các triệu chứng vừa đến nặng của u xơ tử cung ở phụ nữ trong độ tuổi sinh sản, điều trị nối tiếp các triệu chứng vừa đến nặng của u xơ tử cung ở phụ nữ trong độ tuổi sinh sản nhưng không thích hợp với phẫu thuật.

Esomeprazol: Ameprazol, Anserol, Binexsum 40, Clarimom, Colaezo, thuốc ức chế bài tiết acid dạ dày nhóm ức chế bơm proton

Esomeprazol là dạng đồng phân S của omeprazol, được dùng tương tự như omeprazol trong điều trị loét dạ dày tá tràng, bệnh trào ngược dạ dày thực quản và hội chứng Zollinger Ellison

Esmolol hydrochlorid: thuốc chẹn beta, điều trị tăng huyết áp

Esmolol ức chế chọn lọc đáp ứng kích thích giao cảm bằng cách phong bế cạnh tranh các thụ thể beta1 của tim, và có tác dụng yếu trên các thụ thể beta2 của cơ trơn phế quản, và mạch máu

Eprex

Epoetin alfa là một nội tiết tố glycoprotein được tinh chế có tác dụng kích thích sinh hồng cầu. Epoetin alfa được sản xuất từ các tế bào động vật hữu nhũ đã được đưa vào mã gen.

Ezenstatin: thuốc điều trị tăng mỡ máu

Ezenstatin dự phòng biến cố tim mạch ở bệnh nhân bệnh mạch vành có tiền sử hội chứng mạch vành cấp. Điều trị tăng cholesterol máu nguyên phát hoặc rối loạn lipid máu hỗn hợp.

Eurax

Eurax có tác dụng lên nhiều dạng ngứa khác nhau. Thuốc có tác dụng chống ngứa nhanh và duy trì trong khoảng 6 giờ. Nhờ sử dụng Eurax, sẽ tránh được các sang thương gây ngứa và do đó giảm nguy cơ bị nhiễm trùng thứ phát.

Epotiv (Erythropoietin)

Erythropoietin có thể tiêm dưới da hoặc tiêm tĩnh mạch; nên dùng đường tĩnh mạch ở người bệnh phải thẩm phân. Tiêm dưới da phải mất nhiều ngày hơn để đạt tới nồng độ hemoglobin cần đạt so với tiêm tĩnh mạch.

Erylik

Là kháng sinh thuộc họ macrolides, được sử dụng tại chỗ trong mụn trứng cá nhằm cho tác động: Kháng viêm bằng cách làm giảm, tương ứng với việc giảm số lượng vi khuẩn, số lượng protease và acid béo tự do gây kích ứng khởi đầu của viêm.

Ergotamin Tartrat

Ở liều điều trị, ergotamin gây co mạch ngoại vi, tuy nhiên, thuốc gây giãn mạch ở các mạch có trương lực rất cao. Ở liều cao hơn, ergotamin cũng có tác dụng ức chế cạnh tranh alpha - adrenergic.

Edoxaban: thuốc kháng đông

Edoxaban được sử dụng để ngăn ngừa hình thành cục máu đông nghiêm trọng do nhịp tim không đều. Nó cũng được sử dụng để điều trị một số cục máu đông như huyết khối tĩnh mạch sâu hoặc thuyên tắc phổi.

Echinacea: thuốc điều trị cảm lạnh

Echinacea điều trị cảm lạnh thông thường, nhiễm herpes simplex, thuốc kích thích miễn dịch, bệnh vẩy nến, nhiễm trùng đường hô hấp trên, nhiễm trùng đường tiết niệu, nhiễm nấm âm đạo, vết thương ngoài da, và cho các vết loét da.

Eumovate

Miconazole nitrate là một chất kháng nấm và kháng khuẩn mạnh, phổ rộng, tác dụng đặc hiệu đối với bệnh nấm do dermatophyte, nấm men gây bệnh (ví dụ : Candida spp.), và nhiều vi khuẩn Gram dương, kể cả phần lớn các chủng Streptococcus và Staphylococcus spp.

Eramux: thuốc điều trị giảm ho long đờm

Eramux điều trị giảm ho, long đàm trong viêm phế quản cấp tính và mạn tính, suy hô hấp mạn tính, viêm mũi, cảm cúm, hen phế quản. Ho cấp tính và mạn tính.

Expecto

Chỉ định làm loãng đờm trong các bệnh phế quản phổi cấp/mãn tính kèm sự tiết chất nhầy bất thường và sự vận chuyển chất nhầy bị suy yếu. Chống chỉ định mẫn cảm với bất cứ thành phần nào của thuốc.

Eyebright: thuốc điều trị viêm và kích ứng mắt

Eyebright đề xuất sử dụng bao gồm viêm và kích ứng mắt. Eyebright có sẵn dưới các nhãn hiệu khác nhau sau đây và các tên khác như augentrostkraut, Euphrasia officinalis, và ocularia.

Ethambutol

Ethambutol được chỉ định để điều trị cả lao mới và lao tái phát và bao giờ cũng phải dùng phối hợp với các thuốc chống lao khác như isoniazid, rifampicin, streptomycin và pyrazinamid để ngăn chặn phát triển kháng thuốc.

Ezensimva: thuốc điều trị tăng mỡ máu

Ezensimva điều trị tăng mỡ máu nguyên phát hoặc tăng mỡ máu hỗn hợp (khi đơn trị statin không kiểm soát được một cách thích hợp hoặc khi đã điều trị với statin và ezetimib riêng rẽ).

Etamsylat

Thận trọng khi dùng etamsylat vì có liên quan với sự tăng tỷ lệ huyết khối tĩnh mạch sâu ở người bệnh phẫu thuật âm đạo. Các chế phẩm etamsylat có chứa sulfit có thể gây hoặc làm nặng thêm phản ứng kiểu phản vệ.

Erlotinib hydrochlorid: Tarceva, thuốc ức chế kinase, chống ung thư

Erlotinib là chất ức chế kinase, có tác dụng chống ung thư, cơ chế tác dụng của thuốc còn chưa hoàn toàn rõ nhưng đã biết là thuốc ức chế tyrosin kinase của thụ thể yếu tố tăng trưởng biểu mô

Esmolol: thuốc điều trị nhịp tim nhanh và tăng huyết áp

Esmolol là thuốc theo toa được sử dụng để điều trị nhịp tim nhanh, tăng huyết áp trong phẫu thuật, nhịp tim nhanh trên thất và cấp cứu tăng huyết áp.

Ellgy Corn and Warts Treatment Solution: thuốc điều trị các vết chai mụn cóc

Sử dụng dụng cụ bôi thuốc bằng nhựa để bôi một lớp thuốc mỏng lên vị trí da bị bệnh. Phải đảm bảo vùng da bị bệnh phải sạch sẽ và khô ráo trước khi bôi thuốc. Bôi thuốc 2 lần/ngày cho đến khi vùng da lành bệnh.

Eculizumab: kháng thể đơn dòng

Eculizumab là một loại thuốc được kê đơn được sử dụng để điều trị các triệu chứng của tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm, hội chứng urê huyết tán huyết, bệnh nhược cơ và rối loạn phổ viêm tủy thị thần kinh.

Eperison hydrochlorid: Deonas, Doterco 50, Epelax, Epezan, Erisk, Euprisone, Gemfix, thuốc giãn cơ vân

Eperison hydroclorid có tác động chủ yếu trên tủy sống làm giảm các phản xạ tủy và gây giãn cơ vân do làm giảm sự nhạy cảm của thoi cơ thông qua hệ thống ly tâm gamma

Eslicarbazepine Acetate: thuốc điều trị cơn co giật

Eslicarbazepine acetate được sử dụng cho các cơn co giật từng phần khởi phát dưới dạng đơn trị liệu hoặc liệu pháp bổ trợ. Eslicarbazepine acetate có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Aptiom.