Exondys 51: thuốc điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne

2022-06-22 08:11 PM

Eteplirsen được chỉ định cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở những bệnh nhân có đột biến gen DMD đã được xác nhận có khả năng bỏ qua exon 51.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên chung: Exondys 51.

Thương hiệu: Exondys 51.

Eteplirsen được sử dụng để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne.

Liều dùng

Thuốc tiêm tĩnh mạch (IV): 50 mg / mL (dưới dạng lọ đơn liều 100mg / 2mL hoặc 500mg / 10mL).

Bệnh lọa dưỡng cơ Duchenne

Được chỉ định cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở những bệnh nhân có đột biến gen DMD đã được xác nhận có khả năng bỏ qua exon 51.

30 mg / kg tiêm tĩnh mạch (IV) mỗi tuần một lần.

Cân nhắc về liều lượng

Được phê duyệt dưới sự phê duyệt nhanh chóng dựa trên sự gia tăng dystrophin trong cơ xương được quan sát thấy ở một số bệnh nhân.

Lợi ích lâm sàng chưa được thiết lập.

Việc tiếp tục phê duyệt chỉ định này có thể phụ thuộc vào việc xác minh lợi ích lâm sàng trong các thử nghiệm khẳng định.

Tác dụng phụ

Các tác dụng phụ thường gặp của Exondys 51 bao gồm:

Rối loạn thăng bằng;

Nôn mửa;

Viêm da tiếp xúc;

Hoang mang;

Các tác dụng phụ khác của eteplirsen bao gồm:

Đỏ thoáng qua;

Đỏ bừng mặt;

Nhiệt độ tăng cao vào những ngày truyền dịch.

Tương tác thuốc

Eteplirsen không có tương tác nghiêm trọng được liệt kê với các loại thuốc khác.

Eteplirsen không có tương tác vừa phải được liệt kê với các loại thuốc khác.

Eteplirsen không có tương tác nhẹ được liệt kê với các loại thuốc khác.

Cảnh báo

Thuốc này có chứa eteplirsen. Không dùng Exondys 51 nếu bị dị ứng với eteplirsen hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Tránh xa tầm tay trẻ em.

Chống chỉ định

Không có.

Thận trọng

Được phê duyệt dưới sự phê duyệt nhanh chóng; lợi ích lâm sàng chưa được thiết lập.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu trên người về eteplirsen để đánh giá việc sử dụng trong thời kỳ mang thai.

Người ta chưa biết liệu eteplirsen có được phân phối trong sữa mẹ hay không. Cân nhắc lợi ích phát triển và sức khỏe của việc cho con bú cùng với nhu cầu lâm sàng của người mẹ đối với thuốc, và bất kỳ tác dụng phụ tiềm ẩn nào đối với trẻ bú sữa mẹ do thuốc hoặc tình trạng cơ bản của bà mẹ.

Bài viết cùng chuyên mục

Elthon

Không tương tác với macrolide, antacid, ức chế tiết acid, chống trầm cảm, thuốc điều trị loạn nhịp tim, kháng nấm nhóm azol, ức chế protease của HIV.

Estriol

Estriol là một sản phẩm của quá trình khử của estradiol và estron và được phát hiện với nồng độ cao trong nước tiểu, đặc biệt ở nước tiểu người mang thai.

Escitalopram: Diouf, Intalopram 10, thuốc chống trầm cảm, ức chế tái hấp thu serotonin

Escitalopram có khả năng ức chế tái hấp thu serotonin, màng trước khớp thần kinh gấp 100 lần cao hơn loại đồng phân đối hình phải, và gấp 2 lần loại hỗn hợp đồng phân

Erilcar

Suy tim 2.5 mg/lần/ngày (3 ngày đầu), 2.5 mg x 2 lần/ngày (4 ngày tiếp theo), sau đó tăng dần tới liều duy trì 20 mg/ngày chia 2 lần (sáng & tối), có thể đến 40 mg/ngày chia 2 lần nếu cần. Chỉnh liều trong 2 - 4 tuần.

Enhancin

Enhancin là một hợp chất kháng khuẩn dùng đường uống bao gồm một kháng sinh bán tổng hợp là amoxicillin và một chất ức chế β-lactamase là clavulanate potassium.

Eramux: thuốc điều trị giảm ho long đờm

Eramux điều trị giảm ho, long đàm trong viêm phế quản cấp tính và mạn tính, suy hô hấp mạn tính, viêm mũi, cảm cúm, hen phế quản. Ho cấp tính và mạn tính.

Erwinase

Bệnh nhân điều trị với L- asparaginase (chiết từ Escherichia coli) hoặc mẫn cảm với enzyme này có thể được tiếp tục điều trị với Erwinase khi 2 enzym này được riêng biệt miễn dịch.

Etidronat dinatri

Etidronat dinatri được uống với liều duy nhất mỗi ngày. Tuy nhiên, nếu thấy bụng khó chịu, có thể chia nhỏ liều. Ðể thuốc được hấp thu tối đa, người bệnh phải tránh dùng các chất sau đây trong vòng 2 giờ trước và sau khi uống thuốc.

Ezensimva: thuốc điều trị tăng mỡ máu

Ezensimva điều trị tăng mỡ máu nguyên phát hoặc tăng mỡ máu hỗn hợp (khi đơn trị statin không kiểm soát được một cách thích hợp hoặc khi đã điều trị với statin và ezetimib riêng rẽ).

Endoxan

Endoxan được sử dụng trong chương trình đa hóa trị liệu hay đơn trị liệu.

Erythromycin Base: thuốc kháng sinh macrolides

Erythromycin Base là một loại thuốc kháng sinh theo toa được sử dụng để điều trị các triệu chứng của nhiễm trùng do vi khuẩn. Erythromycin Base có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Ery Tab, PCE Dispertab.

Etanercept: thuốc điều trị viêm khớp

Etanercept là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị các triệu chứng của viêm cột sống dính khớp, viêm khớp dạng thấp, viêm khớp vẩy nến, vẩy nến thể mảng và  viêm khớp dạng thấp ở trẻ vị thành niên.

Epotiv (Erythropoietin)

Erythropoietin có thể tiêm dưới da hoặc tiêm tĩnh mạch; nên dùng đường tĩnh mạch ở người bệnh phải thẩm phân. Tiêm dưới da phải mất nhiều ngày hơn để đạt tới nồng độ hemoglobin cần đạt so với tiêm tĩnh mạch.

Eculizumab: kháng thể đơn dòng

Eculizumab là một loại thuốc được kê đơn được sử dụng để điều trị các triệu chứng của tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm, hội chứng urê huyết tán huyết, bệnh nhược cơ và rối loạn phổ viêm tủy thị thần kinh.

Ergometrin (Ergonovin)

Ergometrin maleat (ergonovin maleat) có tác dụng trên tử cung mạnh, đặc biệt trên tử cung sản phụ. Tác dụng chính là gây co tử cung mạnh, tác dụng co kéo dài, trái với oxytocin làm tử cung co nhịp nhàng và sinh lý hơn.

Eltrombopag: thuốc điều trị giảm tiểu cầu miễn dịch

Eltrombopag là một loại thuốc theo toa được sử dụng để điều trị giảm tiểu cầu miễn dịch mãn tính, giảm tiểu cầu mãn tính liên quan đến viêm gan C và thiếu máu bất sản nghiêm trọng.

Eprex

Epoetin alfa là một nội tiết tố glycoprotein được tinh chế có tác dụng kích thích sinh hồng cầu. Epoetin alfa được sản xuất từ các tế bào động vật hữu nhũ đã được đưa vào mã gen.

Econazole

Viên đặt âm đạo 150 mg: Ngày 1 lần vào lúc đi ngủ, dùng 3 ngày liền, hoặc dùng một liều duy nhất loại viên đặt âm đạo, có tác dụng kéo dài trong điều trị viêm âm đạo do Candida. Có thể lặp lại, nếu cần.

Eribulin: thuốc điều trị ung thư vú

Eribulin là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị các triệu chứng của ung thư vú di căn ở những bệnh nhân đã trải qua ít nhất hai đợt điều trị hóa chất.

Eludril: thuốc điều trị nhiễm trùng răng miệng

Dùng tại chỗ điều trị chống nhiễm khuẩn miệng hay chăm sóc hậu phẫu răng miệng. Dự phòng và điều trị viêm nướu có liên quan đến vi khuẩn tích tụ trên nướu.

Erythromycin Ethyl Succinate: thuốc kháng sinh

Erythromycin Ethyl Succinate là một loại thuốc theo toa được sử dụng để điều trị các loại nhiễm trùng do vi khuẩn khác nhau. Erythromycin Ethyl Succinate có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như EES, EryPed.

Enoxaparin: thuốc chống đông máu

Enoxaparin là thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị dự phòng huyết khối tĩnh mạch sâu, có thể dẫn đến thuyên tắc phổi ở bệnh nhân phẫu thuật bụng, phẫu thuật thay khớp háng.

Evening Primrose Oil: thuốc chữa chàm

Evening Primrose Oil sử dụng cho bệnh động mạch vành, bệnh chàm, lạc nội mạc tử cung, rối loạn tiêu hóa, tăng cholesterol máu, đau xương chũm, các triệu chứng mãn kinh, loãng xương, hội chứng tiền kinh nguyệt và viêm khớp dạng thấp.

Ether

Ether là thuốc gây mê để hít. Dùng ether cần có bầu bốc hơi. Đôi khi khẩn cấp, phải nhỏ giọt thẳng vào mặt nạ có phủ các lớp gạc. Trước đó, nên dùng atropin để giảm tiết nước bọt và dịch phế quản.

Edaravone: thuốc điều trị xơ cứng teo cơ cột bên

Edaravone được sử dụng để điều trị bệnh xơ cứng teo cơ cột bên. Edaravone có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Radicava.