Exondys 51: thuốc điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne

2022-06-22 08:11 PM

Eteplirsen được chỉ định cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở những bệnh nhân có đột biến gen DMD đã được xác nhận có khả năng bỏ qua exon 51.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên chung: Exondys 51.

Thương hiệu: Exondys 51.

Eteplirsen được sử dụng để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne.

Liều dùng

Thuốc tiêm tĩnh mạch (IV): 50 mg / mL (dưới dạng lọ đơn liều 100mg / 2mL hoặc 500mg / 10mL).

Bệnh lọa dưỡng cơ Duchenne

Được chỉ định cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở những bệnh nhân có đột biến gen DMD đã được xác nhận có khả năng bỏ qua exon 51.

30 mg / kg tiêm tĩnh mạch (IV) mỗi tuần một lần.

Cân nhắc về liều lượng

Được phê duyệt dưới sự phê duyệt nhanh chóng dựa trên sự gia tăng dystrophin trong cơ xương được quan sát thấy ở một số bệnh nhân.

Lợi ích lâm sàng chưa được thiết lập.

Việc tiếp tục phê duyệt chỉ định này có thể phụ thuộc vào việc xác minh lợi ích lâm sàng trong các thử nghiệm khẳng định.

Tác dụng phụ

Các tác dụng phụ thường gặp của Exondys 51 bao gồm:

Rối loạn thăng bằng;

Nôn mửa;

Viêm da tiếp xúc;

Hoang mang;

Các tác dụng phụ khác của eteplirsen bao gồm:

Đỏ thoáng qua;

Đỏ bừng mặt;

Nhiệt độ tăng cao vào những ngày truyền dịch.

Tương tác thuốc

Eteplirsen không có tương tác nghiêm trọng được liệt kê với các loại thuốc khác.

Eteplirsen không có tương tác vừa phải được liệt kê với các loại thuốc khác.

Eteplirsen không có tương tác nhẹ được liệt kê với các loại thuốc khác.

Cảnh báo

Thuốc này có chứa eteplirsen. Không dùng Exondys 51 nếu bị dị ứng với eteplirsen hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Tránh xa tầm tay trẻ em.

Chống chỉ định

Không có.

Thận trọng

Được phê duyệt dưới sự phê duyệt nhanh chóng; lợi ích lâm sàng chưa được thiết lập.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu trên người về eteplirsen để đánh giá việc sử dụng trong thời kỳ mang thai.

Người ta chưa biết liệu eteplirsen có được phân phối trong sữa mẹ hay không. Cân nhắc lợi ích phát triển và sức khỏe của việc cho con bú cùng với nhu cầu lâm sàng của người mẹ đối với thuốc, và bất kỳ tác dụng phụ tiềm ẩn nào đối với trẻ bú sữa mẹ do thuốc hoặc tình trạng cơ bản của bà mẹ.

Bài viết cùng chuyên mục

Erwinase

Bệnh nhân điều trị với L- asparaginase (chiết từ Escherichia coli) hoặc mẫn cảm với enzyme này có thể được tiếp tục điều trị với Erwinase khi 2 enzym này được riêng biệt miễn dịch.

Eltrombopag: thuốc điều trị giảm tiểu cầu miễn dịch

Eltrombopag là một loại thuốc theo toa được sử dụng để điều trị giảm tiểu cầu miễn dịch mãn tính, giảm tiểu cầu mãn tính liên quan đến viêm gan C và thiếu máu bất sản nghiêm trọng.

Epoetin Alfa: thuốc điều trị thiếu máu ở bệnh mãn tính

Epoetin Alfa là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị thiếu máu liên kết bệnh thận mãn tính, thiếu máu liên quan Zidovudine, thiếu máu liên quan hóa trị, và giảm truyền tế bào hồng cầu dị ứng ở bệnh nhân đang phẫu thuật chọn lọc.

Eculizumab: kháng thể đơn dòng

Eculizumab là một loại thuốc được kê đơn được sử dụng để điều trị các triệu chứng của tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm, hội chứng urê huyết tán huyết, bệnh nhược cơ và rối loạn phổ viêm tủy thị thần kinh.

Eyexacin: thuốc điều trị viêm kết mạc

Eyexacin điều trị viêm kết mạc gây ra bởi những chủng vi khuẩn nhạy cảm: Haemophilus influenzae, Staphylococcus aureus, Staphylococcus epidermidis, Streptococcus pneumoniae.

Ellgy H2O ARR: thuốc tạo da tươi trẻ mịn màng

Da là hàng rào bảo vệ cơ thể tránh khỏi các tổn thương có thể có do tác động của môi trường. Tiếp xúc thường xuyên với những tác nhân này có thể làm tăng sự mất nước của da.

Entecavir: Baraclude, Barcavir, Caavirel, Entecavir Stada, Hepariv, thuốc kháng retrovirus, chống virus viêm gan B

Entecavir là một thuốc tổng hợp tương tự nucleosid purin dẫn xuất từ guanin có hoạt tính kháng virus viêm gan B ở người, HBV

Epivir

Epivir! Những nghiên cứu in vitro chỉ ra rằng những phân lập virus kháng zidovudine có thể trở nên nhạy cảm với zidovudine khi chúng đồng thời kháng với lamivudine.

Episindan: thuốc điều trị ung thư

Phản ứng phụ bao gồm nhiễm trùng, suy tủy, dị ứng, buồn nôn, nôn, tiêu chảy, đau bụng, rụng lông-tóc, tiểu đỏ, viêm tĩnh mạch, xơ cứng tĩnh mạch, viêm bàng quang.

Ezerra: kem bôi ngoài da điều trị da khô ngứa

Ezerra Cream làm dịu nhẹ triệu chứng da khô, ngứa và kích ứng; đồng thời giúp chữa trị, nhẹ dịu các dấu hiệu và triệu chứng da khô, ngứa, mẫn đỏ, kích ứng đi kèm với dị ứng ngoài da.

Epiduo: thuốc điều trị trứng cá mủ

Epiduo điều trị mụn trứng cá khi có các biểu hiện bít tắc, mụn sẩn, mụn mủ. Chỉ dùng gel Epiduo cho người lớn và trẻ em trên 12 tuổi.

Ethosuximid

Phối hợp với các thuốc chống động kinh khác như phenobarbital, phenytoin, primidon hoặc natri valproat khi có động kinh cơn lớn hoặc các thể khác của động kinh.

E Zinc

Điều trị hỗ trợ tiêu chảy cấp (cùng ORS nồng độ thẩm thấu thấp): Uống 1 lần/ngày trong thời gian tiêu chảy, & trong 10-14 ngày ngay cả khi đã hết tiêu chảy. < 6 tháng: 1 mL (dạng giọt) hoặc 2.5 ml.

Exenatide Injectable Solution: thuốc điều trị đái tháo đường tuýp 2

Exenatide Injectable Solution là thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị các triệu chứng của bệnh đái tháo đường tuýp 2. Exenatide Injectable Solution có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Byetta

Estron: estrogen tự nhiên, làm liệu pháp thay thế hormon

Estron là estrogen tự nhiên, có tác dụng kém estradiol nhưng mạnh hơn estriol, Estron ưa mỡ khuếch tán thụ động qua màng tế bào, và gắn vào một thụ thể ở nhân để điều hòa sự phiên mã các gen đích

Enervon C

Cung cấp cho cơ thể các yếu tố cơ bản cần cho sự tăng trưởng và củng cố hệ thống miễn dịch cơ thể chống lại các stresse: trong giai đoạn tăng trưởng, các trường hợp phải cố gắng về thể chất và tinh thần.

Effferalgan Vitamine C

Effferalgan Vitamine C! Dạng uống được hấp thu nhanh và gần như hoàn toàn. Dạng tọa dược được hấp thu kéo dài. Sinh khả dụng của cả hai dạng tương đương nhau.

Erythromycin Ophthalmic: thuốc mỡ tra mắt

Erythromycin Ophthalmic là thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị viêm kết mạc. Erythromycin Ophthalmic có sẵn dưới các tên thương hiệu khác nhau sau: Ilotycin

Empagliflozin-Linagliptin: thuốc điều trị đái tháo đường tuýp 2

Empagliflozin Linagliptin là một loại thuốc kê đơn kết hợp được sử dụng để điều trị các triệu chứng của bệnh đái tháo đường tuýp 2. Empagliflozin / Linagliptin có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Glyxambi.

Eslicarbazepine Acetate: thuốc điều trị cơn co giật

Eslicarbazepine acetate được sử dụng cho các cơn co giật từng phần khởi phát dưới dạng đơn trị liệu hoặc liệu pháp bổ trợ. Eslicarbazepine acetate có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Aptiom.

Exjade

Các nghiên cứu trên động vật phát hiện các tác dụng phụ trên thai (gây quái thai hoặc thai chết hoặc các tác động khác) và không có các nghiên cứu kiểm chứng trên phụ nữ; hoặc chưa có các nghiên cứu trên phụ nữ hoặc trên động vật.

Empagliflozin: thuốc điều trị đái tháo đường tuýp 2

Empagliflozin là thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị các triệu chứng của bệnh đái tháo đường tuýp 2 và suy tim. Empagliflozin có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Jardiance.

Elagolix: thuốc điều trị bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính

Obinutuzumab là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính. Obinutuzumab có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Gazyva.

Exforge HCT: thuốc kết hợp ba hợp chất chống tăng huyết áp

Exforge HCT kết hợp ba hợp chất chống tăng huyết áp với cơ chế bổ trợ để kiểm soát huyết áp ở những bệnh nhân bị tăng huyết áp vô căn: nhóm thuốc đối kháng calci, nhóm thuốc đối kháng angiotensin II và nhóm thuốc lợi tiểu thiazid.

Equal

Tác động của Equal chỉ được biết là cung cấp vị ngọt tương tự như của đường sucrose nhưng mạnh hơn gấp 200 lần.