Exondys 51: thuốc điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne

2022-06-22 08:11 PM

Eteplirsen được chỉ định cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở những bệnh nhân có đột biến gen DMD đã được xác nhận có khả năng bỏ qua exon 51.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên chung: Exondys 51.

Thương hiệu: Exondys 51.

Eteplirsen được sử dụng để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne.

Liều dùng

Thuốc tiêm tĩnh mạch (IV): 50 mg / mL (dưới dạng lọ đơn liều 100mg / 2mL hoặc 500mg / 10mL).

Bệnh lọa dưỡng cơ Duchenne

Được chỉ định cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở những bệnh nhân có đột biến gen DMD đã được xác nhận có khả năng bỏ qua exon 51.

30 mg / kg tiêm tĩnh mạch (IV) mỗi tuần một lần.

Cân nhắc về liều lượng

Được phê duyệt dưới sự phê duyệt nhanh chóng dựa trên sự gia tăng dystrophin trong cơ xương được quan sát thấy ở một số bệnh nhân.

Lợi ích lâm sàng chưa được thiết lập.

Việc tiếp tục phê duyệt chỉ định này có thể phụ thuộc vào việc xác minh lợi ích lâm sàng trong các thử nghiệm khẳng định.

Tác dụng phụ

Các tác dụng phụ thường gặp của Exondys 51 bao gồm:

Rối loạn thăng bằng;

Nôn mửa;

Viêm da tiếp xúc;

Hoang mang;

Các tác dụng phụ khác của eteplirsen bao gồm:

Đỏ thoáng qua;

Đỏ bừng mặt;

Nhiệt độ tăng cao vào những ngày truyền dịch.

Tương tác thuốc

Eteplirsen không có tương tác nghiêm trọng được liệt kê với các loại thuốc khác.

Eteplirsen không có tương tác vừa phải được liệt kê với các loại thuốc khác.

Eteplirsen không có tương tác nhẹ được liệt kê với các loại thuốc khác.

Cảnh báo

Thuốc này có chứa eteplirsen. Không dùng Exondys 51 nếu bị dị ứng với eteplirsen hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Tránh xa tầm tay trẻ em.

Chống chỉ định

Không có.

Thận trọng

Được phê duyệt dưới sự phê duyệt nhanh chóng; lợi ích lâm sàng chưa được thiết lập.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu trên người về eteplirsen để đánh giá việc sử dụng trong thời kỳ mang thai.

Người ta chưa biết liệu eteplirsen có được phân phối trong sữa mẹ hay không. Cân nhắc lợi ích phát triển và sức khỏe của việc cho con bú cùng với nhu cầu lâm sàng của người mẹ đối với thuốc, và bất kỳ tác dụng phụ tiềm ẩn nào đối với trẻ bú sữa mẹ do thuốc hoặc tình trạng cơ bản của bà mẹ.

Bài viết cùng chuyên mục

Epoprostenol: thuốc điều trị tăng áp động mạch phổi

Epoprostenol là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị tăng áp động mạch phổi. Epoprostenol có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Flolan, Veletri.

Empagliflozin-Metformin: thuốc điều trị đái tháo đường tuýp 2

Empagliflozin - Metformin là thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị các triệu chứng của bệnh đái tháo đường tuýp 2. Empagliflozin-Metformin có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Synjardy, Synjardy XR.

Emparis

Chỉ định điều trị ngắn (cho tới 10 ngày) trào ngược dạ dày thực quản có tiền sử viêm loét thực quản khi không thể/không thích hợp dùng đường uống. Chống chỉ định mẫn cảm với bất cứ thành phần nào của thuốc.

Eperison hydrochlorid: Deonas, Doterco 50, Epelax, Epezan, Erisk, Euprisone, Gemfix, thuốc giãn cơ vân

Eperison hydroclorid có tác động chủ yếu trên tủy sống làm giảm các phản xạ tủy và gây giãn cơ vân do làm giảm sự nhạy cảm của thoi cơ thông qua hệ thống ly tâm gamma

Ethambutol

Ethambutol được chỉ định để điều trị cả lao mới và lao tái phát và bao giờ cũng phải dùng phối hợp với các thuốc chống lao khác như isoniazid, rifampicin, streptomycin và pyrazinamid để ngăn chặn phát triển kháng thuốc.

Empagliflozin: thuốc điều trị đái tháo đường tuýp 2

Empagliflozin là thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị các triệu chứng của bệnh đái tháo đường tuýp 2 và suy tim. Empagliflozin có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Jardiance.

Esomeprazol: Ameprazol, Anserol, Binexsum 40, Clarimom, Colaezo, thuốc ức chế bài tiết acid dạ dày nhóm ức chế bơm proton

Esomeprazol là dạng đồng phân S của omeprazol, được dùng tương tự như omeprazol trong điều trị loét dạ dày tá tràng, bệnh trào ngược dạ dày thực quản và hội chứng Zollinger Ellison

Efferalgan

Efferalgan! Paracetamol được chuyển hóa theo 2 đường và được đào thải trong nước tiểu dưới dạng liên hợp glucuronic (60-80%) và liên hợp sulfonic (20-30%), và dưới 5% dưới dạng không đổi.

Etamsylat

Thận trọng khi dùng etamsylat vì có liên quan với sự tăng tỷ lệ huyết khối tĩnh mạch sâu ở người bệnh phẫu thuật âm đạo. Các chế phẩm etamsylat có chứa sulfit có thể gây hoặc làm nặng thêm phản ứng kiểu phản vệ.

Eludril: thuốc điều trị nhiễm trùng răng miệng

Dùng tại chỗ điều trị chống nhiễm khuẩn miệng hay chăm sóc hậu phẫu răng miệng. Dự phòng và điều trị viêm nướu có liên quan đến vi khuẩn tích tụ trên nướu.

Eurocapro

Nhiễm khuẩn tiết niệu:cấp, không biến chứng: 125 - 250 mg x 2 lần/ngày, viêm bàng quang ở phụ nữ (tiền mãn kinh): liều duy nhất 250 mg, biến chứng: 250-500 mg x 2 lần/ngày.

Enantone LP

Enantone LP! Liệu pháp nội tiết; chất tương tự hormone làm giải phóng gonadotropin (GnRH). Leuproréline là một nonapeptide tổng hợp, là chất tương tự của GnRH tự nhiên.

Epinephrin (Adrenalin)

Adrenalin (epinephrin) là thuốc tác dụng trực tiếp giống giao cảm, kích thích cả thụ thể alpha và thụ thể beta, nhưng lên thụ thể beta mạnh hơn thụ thể alpha.

Epivir

Epivir! Những nghiên cứu in vitro chỉ ra rằng những phân lập virus kháng zidovudine có thể trở nên nhạy cảm với zidovudine khi chúng đồng thời kháng với lamivudine.

Ezenstatin: thuốc điều trị tăng mỡ máu

Ezenstatin dự phòng biến cố tim mạch ở bệnh nhân bệnh mạch vành có tiền sử hội chứng mạch vành cấp. Điều trị tăng cholesterol máu nguyên phát hoặc rối loạn lipid máu hỗn hợp.

Elagolix: thuốc điều trị bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính

Obinutuzumab là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính. Obinutuzumab có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Gazyva.

Esmolol hydrochlorid: thuốc chẹn beta, điều trị tăng huyết áp

Esmolol ức chế chọn lọc đáp ứng kích thích giao cảm bằng cách phong bế cạnh tranh các thụ thể beta1 của tim, và có tác dụng yếu trên các thụ thể beta2 của cơ trơn phế quản, và mạch máu

Ether

Ether là thuốc gây mê để hít. Dùng ether cần có bầu bốc hơi. Đôi khi khẩn cấp, phải nhỏ giọt thẳng vào mặt nạ có phủ các lớp gạc. Trước đó, nên dùng atropin để giảm tiết nước bọt và dịch phế quản.

Esorid

Esorid (Cisapride) là một piperidinyl benzamide biến đổi có cấu trúc hóa học liên quan với metoclopramide.

Estromineral: thuốc ngăn ngừa và cải thiện các triệu chứng mãn kinh

Estromineral bổ sung estrogen tự nhiên, can xi và các hoạt chất chống ôxy hóa từ tự nhiên giúp điều hòa nội tiết tố cho phụ nữ tiền mãn kinh, mãn kinh sớm, mãn kinh tiến triển.

Elomet

Elomet! Thuốc được chỉ định làm giảm biểu hiện viêm và ngứa trong các bệnh da đáp ứng với corticosteroid như bệnh vẩy nến và viêm da dị ứng.

Estron: estrogen tự nhiên, làm liệu pháp thay thế hormon

Estron là estrogen tự nhiên, có tác dụng kém estradiol nhưng mạnh hơn estriol, Estron ưa mỡ khuếch tán thụ động qua màng tế bào, và gắn vào một thụ thể ở nhân để điều hòa sự phiên mã các gen đích

Exemestan: Aromasin, thuốc chống ung thư, ức chế aromatase

Exemestan là chất ức chế chọn lọc không hồi phục aromatase steroid, thuốc có tác dụng ngăn ngừa sự chuyển đổi các androgen thành estrogen ở các mô ngoại vi

Estradiol Vaginal: thuốc điều trị khô rát âm đạo

Estradiol âm đạo là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị các triệu chứng khô, rát và kích ứng âm đạo sau khi mãn kinh (triệu chứng vận mạch mãn kinh, âm hộ mãn kinh và viêm teo âm đạo).

Enclomiphene: thuốc điều trị suy sinh dục nam

Enclomiphene được sử dụng để nâng cao tổng lượng testosterone trong huyết thanh trong khi duy trì số lượng tinh trùng ở mức bình thường ở nam giới bị thiểu năng sinh dục thứ phát.