Exondys 51: thuốc điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne

2022-06-22 08:11 PM

Eteplirsen được chỉ định cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở những bệnh nhân có đột biến gen DMD đã được xác nhận có khả năng bỏ qua exon 51.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên chung: Exondys 51.

Thương hiệu: Exondys 51.

Eteplirsen được sử dụng để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne.

Liều dùng

Thuốc tiêm tĩnh mạch (IV): 50 mg / mL (dưới dạng lọ đơn liều 100mg / 2mL hoặc 500mg / 10mL).

Bệnh lọa dưỡng cơ Duchenne

Được chỉ định cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở những bệnh nhân có đột biến gen DMD đã được xác nhận có khả năng bỏ qua exon 51.

30 mg / kg tiêm tĩnh mạch (IV) mỗi tuần một lần.

Cân nhắc về liều lượng

Được phê duyệt dưới sự phê duyệt nhanh chóng dựa trên sự gia tăng dystrophin trong cơ xương được quan sát thấy ở một số bệnh nhân.

Lợi ích lâm sàng chưa được thiết lập.

Việc tiếp tục phê duyệt chỉ định này có thể phụ thuộc vào việc xác minh lợi ích lâm sàng trong các thử nghiệm khẳng định.

Tác dụng phụ

Các tác dụng phụ thường gặp của Exondys 51 bao gồm:

Rối loạn thăng bằng;

Nôn mửa;

Viêm da tiếp xúc;

Hoang mang;

Các tác dụng phụ khác của eteplirsen bao gồm:

Đỏ thoáng qua;

Đỏ bừng mặt;

Nhiệt độ tăng cao vào những ngày truyền dịch.

Tương tác thuốc

Eteplirsen không có tương tác nghiêm trọng được liệt kê với các loại thuốc khác.

Eteplirsen không có tương tác vừa phải được liệt kê với các loại thuốc khác.

Eteplirsen không có tương tác nhẹ được liệt kê với các loại thuốc khác.

Cảnh báo

Thuốc này có chứa eteplirsen. Không dùng Exondys 51 nếu bị dị ứng với eteplirsen hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Tránh xa tầm tay trẻ em.

Chống chỉ định

Không có.

Thận trọng

Được phê duyệt dưới sự phê duyệt nhanh chóng; lợi ích lâm sàng chưa được thiết lập.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu trên người về eteplirsen để đánh giá việc sử dụng trong thời kỳ mang thai.

Người ta chưa biết liệu eteplirsen có được phân phối trong sữa mẹ hay không. Cân nhắc lợi ích phát triển và sức khỏe của việc cho con bú cùng với nhu cầu lâm sàng của người mẹ đối với thuốc, và bất kỳ tác dụng phụ tiềm ẩn nào đối với trẻ bú sữa mẹ do thuốc hoặc tình trạng cơ bản của bà mẹ.

Bài viết cùng chuyên mục

Ery Children: thuốc kháng sinh thuộc họ macrolide

Ery Children (Erythromycine) là kháng sinh thuộc họ macrolide. Erythromycine ức chế sự tổng hợp protein của vi khuẩn bằng cách tác dụng lên tiểu đơn vị 50s của ribosome của vi khuẩn và cản trở sự chuyển vị peptide.

Estazolam: thuốc điều trị mất ngủ

Estazolam được sử dụng để điều trị chứng mất ngủ. Estazolam có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Prosom.

Echinacea: thuốc điều trị cảm lạnh

Echinacea điều trị cảm lạnh thông thường, nhiễm herpes simplex, thuốc kích thích miễn dịch, bệnh vẩy nến, nhiễm trùng đường hô hấp trên, nhiễm trùng đường tiết niệu, nhiễm nấm âm đạo, vết thương ngoài da, và cho các vết loét da.

Esmeron

Hỗ trợ gây mê để đặt ống nội khí quản trong (i) giai đoạn khởi mê thường quy và đem lại sự giãn cơ vân trong phẫu thuật, (ii) kỹ thuật khởi mê nối tiếp nhanh. Hỗ trợ khoa chăm sóc đặc biệt để đặt ống nội khí quản và thông khí cơ học.

Ellgy Plus: bảo vệ gót chân không bị khô và rạn nứt

Bôi vào gót chân, chà xát nhẹ, 2-3 lần trong ngày. Dùng đều đặn và thường xuyên da gót chân sẽ được bảo vệ, không bị khô và rạn nứt.

Exjade

Các nghiên cứu trên động vật phát hiện các tác dụng phụ trên thai (gây quái thai hoặc thai chết hoặc các tác động khác) và không có các nghiên cứu kiểm chứng trên phụ nữ; hoặc chưa có các nghiên cứu trên phụ nữ hoặc trên động vật.

Epinephrine Racemic: thuốc điều trị cơn hen phế quản

Epinephrine racemic được sử dụng để làm giảm tạm thời các triệu chứng liên quan đến bệnh hen phế quản, ví dụ: khó thở, tức ngực, thở khò khè, và để điều trị bệnh phổi ở trẻ em.

Emtricitabine Tenofovir DF: thuốc điều trị nhiễm HIV

Emtricitabine tenofovir DF là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị nhiễm HIV và phòng ngừa lây nhiễm HIV qua đường tình dục.

Elonva: thuốc kích thích phát triển các nang noãn

Elonva hoạt động như một chất kích thích nang trứng duy trì có tác dụng dược lý tương tự như hormone kích thích nang tái tổ hợp (rFSH), tuy nhiên, với thời gian bán hủy tương đối dài, dẫn đến thời gian tác dụng dài hơn.

Epoprostenol: thuốc điều trị tăng áp động mạch phổi

Epoprostenol là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị tăng áp động mạch phổi. Epoprostenol có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Flolan, Veletri.

Erwinase

Bệnh nhân điều trị với L- asparaginase (chiết từ Escherichia coli) hoặc mẫn cảm với enzyme này có thể được tiếp tục điều trị với Erwinase khi 2 enzym này được riêng biệt miễn dịch.

Enterobella: thuốc điều trị rối loạn vi sinh đường ruột

Điều trị và phòng ngừa rối loạn vi sinh đường ruột và bệnh lý kém hấp thu vitamin nội sinh. Điều trị hỗ trợ để phục hồi hệ vi sinh đường ruột bị ảnh hưởng khi dùng thuốc kháng sinh hoặc hóa trị.

Estrone (foliculin)

Estron được sử dụng đơn độc (đối với nữ mãn kinh đã cắt bỏ tử cung hoặc không thể dung nạp được progestin hoặc có nguy cơ cao mắc bệnh tim mạch) hoặc phối hợp với một progestin.

Ercefuryl

Tiêu chảy cấp tính do nhiễm khuẩn, không có dấu hiệu xâm lấn (suy giảm tổng trạng, sốt cao, dấu hiệu nhiễm trùng - nhiễm độc...).  Trong điều trị tiêu chảy, việc bù nước luôn cần thiết.

Ergoloid Mesylates: thuốc điều trị chứng suy giảm tinh thần

Mesylat ergoloid được sử dụng để điều trị chứng suy giảm tinh thần do tuổi tác và chứng mất trí nhớ Alzheimer. Mesylat ergoloid có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Hydergine.

Etonsaid 10: thuốc điều trị đau cấp tính

Etonsaid 10 điều trị ngắn hạn (≤5 ngày) đau cấp tính nghiêm trọng vừa cần giảm đau ở cấp độ opioid, thường sử dụng sau phẫu thuật và bắt đầu với dạng tiêm tĩnh mạch/tiêm bắp.

Ery sachet

Thuốc được đào thải yếu qua thận, do đó không cần thiết phải giảm liều trường hợp bệnh nhân bị suy thận. Cốm pha hỗn dịch uống dùng cho nhũ nhi 125 mg: hộp 24 gói. Cốm pha hỗn dịch uống dùng cho trẻ em 250 mg: hộp 24 gói.

Ellgy Corn and Warts Treatment Solution: thuốc điều trị các vết chai mụn cóc

Sử dụng dụng cụ bôi thuốc bằng nhựa để bôi một lớp thuốc mỏng lên vị trí da bị bệnh. Phải đảm bảo vùng da bị bệnh phải sạch sẽ và khô ráo trước khi bôi thuốc. Bôi thuốc 2 lần/ngày cho đến khi vùng da lành bệnh.

Eletriptan: thuốc điều trị chứng đau nửa đầu

Eletriptan là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị chứng đau nửa đầu. Eletriptan có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Relpax.

Escitalopram: Diouf, Intalopram 10, thuốc chống trầm cảm, ức chế tái hấp thu serotonin

Escitalopram có khả năng ức chế tái hấp thu serotonin, màng trước khớp thần kinh gấp 100 lần cao hơn loại đồng phân đối hình phải, và gấp 2 lần loại hỗn hợp đồng phân

Ergotamine: thuốc điều trị đau nửa đầu và bốc hỏa

Ergotamine là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị chứng đau nửa đầu và các cơn bốc hỏa trong thời kỳ mãn kinh. Ergotamine có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Ergomar.

Exsanron: thuốc điều trị thiếu máu

Exsanron điều trị thiếu máu do thiếu sắt ở phụ nữ có thai, trẻ em, thanh thiếu niên, hay người lớn trong các trường hợp như chảy máu đường ruột, chảy máu do loét, đang điều trị thẩm tách máu hay phẫu thuật dạ dày.

Eptifibatide: thuốc chống kết tập tiểu cầu

Eptifibatide là thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị hội chứng mạch vành cấp tính được quản lý bằng phương pháp y tế hoặc can thiệp mạch vành qua da và để điều trị bệnh nhân trải qua PCI.

Estradiol Vaginal: thuốc điều trị khô rát âm đạo

Estradiol âm đạo là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị các triệu chứng khô, rát và kích ứng âm đạo sau khi mãn kinh (triệu chứng vận mạch mãn kinh, âm hộ mãn kinh và viêm teo âm đạo).

Elagolix: thuốc điều trị bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính

Obinutuzumab là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính. Obinutuzumab có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Gazyva.