Exondys 51: thuốc điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne

2022-06-22 08:11 PM

Eteplirsen được chỉ định cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở những bệnh nhân có đột biến gen DMD đã được xác nhận có khả năng bỏ qua exon 51.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên chung: Exondys 51.

Thương hiệu: Exondys 51.

Eteplirsen được sử dụng để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne.

Liều dùng

Thuốc tiêm tĩnh mạch (IV): 50 mg / mL (dưới dạng lọ đơn liều 100mg / 2mL hoặc 500mg / 10mL).

Bệnh lọa dưỡng cơ Duchenne

Được chỉ định cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở những bệnh nhân có đột biến gen DMD đã được xác nhận có khả năng bỏ qua exon 51.

30 mg / kg tiêm tĩnh mạch (IV) mỗi tuần một lần.

Cân nhắc về liều lượng

Được phê duyệt dưới sự phê duyệt nhanh chóng dựa trên sự gia tăng dystrophin trong cơ xương được quan sát thấy ở một số bệnh nhân.

Lợi ích lâm sàng chưa được thiết lập.

Việc tiếp tục phê duyệt chỉ định này có thể phụ thuộc vào việc xác minh lợi ích lâm sàng trong các thử nghiệm khẳng định.

Tác dụng phụ

Các tác dụng phụ thường gặp của Exondys 51 bao gồm:

Rối loạn thăng bằng;

Nôn mửa;

Viêm da tiếp xúc;

Hoang mang;

Các tác dụng phụ khác của eteplirsen bao gồm:

Đỏ thoáng qua;

Đỏ bừng mặt;

Nhiệt độ tăng cao vào những ngày truyền dịch.

Tương tác thuốc

Eteplirsen không có tương tác nghiêm trọng được liệt kê với các loại thuốc khác.

Eteplirsen không có tương tác vừa phải được liệt kê với các loại thuốc khác.

Eteplirsen không có tương tác nhẹ được liệt kê với các loại thuốc khác.

Cảnh báo

Thuốc này có chứa eteplirsen. Không dùng Exondys 51 nếu bị dị ứng với eteplirsen hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Tránh xa tầm tay trẻ em.

Chống chỉ định

Không có.

Thận trọng

Được phê duyệt dưới sự phê duyệt nhanh chóng; lợi ích lâm sàng chưa được thiết lập.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu trên người về eteplirsen để đánh giá việc sử dụng trong thời kỳ mang thai.

Người ta chưa biết liệu eteplirsen có được phân phối trong sữa mẹ hay không. Cân nhắc lợi ích phát triển và sức khỏe của việc cho con bú cùng với nhu cầu lâm sàng của người mẹ đối với thuốc, và bất kỳ tác dụng phụ tiềm ẩn nào đối với trẻ bú sữa mẹ do thuốc hoặc tình trạng cơ bản của bà mẹ.

Bài viết cùng chuyên mục

Eszopiclone: thuốc điều trị mất ngủ

Eszopiclone là một loại thuốc theo toa được sử dụng để điều trị chứng mất ngủ ở người lớn. Eszopiclone có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Lunesta.

Ephedrine

Ephedrin là thuốc giống thần kinh giao cảm có tác dụng trực tiếp và gián tiếp lên các thụ thể adrenergic. Thuốc có tác dụng lên cả thụ thể alpha và beta.

Emtricitabine Tenofovir DF: thuốc điều trị nhiễm HIV

Emtricitabine tenofovir DF là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị nhiễm HIV và phòng ngừa lây nhiễm HIV qua đường tình dục.

Esketamine Otic: thuốc điều trị ù tai cấp tính

Esketamine otic đang chờ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ phê duyệt để điều trị chứng ù tai cấp tính ở tai trong sau chấn thương âm thanh cấp tính hoặc nhiễm trùng tai giữa.

Esmolol: thuốc điều trị nhịp tim nhanh và tăng huyết áp

Esmolol là thuốc theo toa được sử dụng để điều trị nhịp tim nhanh, tăng huyết áp trong phẫu thuật, nhịp tim nhanh trên thất và cấp cứu tăng huyết áp.

Esorid

Esorid (Cisapride) là một piperidinyl benzamide biến đổi có cấu trúc hóa học liên quan với metoclopramide.

Endoxan

Endoxan được sử dụng trong chương trình đa hóa trị liệu hay đơn trị liệu.

Ethyl Alcohol Intranasal: thuốc khử trùng mũi

Ethyl Alcohol Intranasal là sản phẩm không kê đơn được sử dụng để khử trùng mũi như một phần của các biện pháp kiểm soát nhiễm trùng nhằm giảm vi khuẩn vận chuyển trong mũi nhằm giảm nguy cơ lây truyền mầm bệnh qua đường mũi.

Ezensimva: thuốc điều trị tăng mỡ máu

Ezensimva điều trị tăng mỡ máu nguyên phát hoặc tăng mỡ máu hỗn hợp (khi đơn trị statin không kiểm soát được một cách thích hợp hoặc khi đã điều trị với statin và ezetimib riêng rẽ).

Enoxaparin: thuốc chống đông máu

Enoxaparin là thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị dự phòng huyết khối tĩnh mạch sâu, có thể dẫn đến thuyên tắc phổi ở bệnh nhân phẫu thuật bụng, phẫu thuật thay khớp háng.

Eredys: thuốc điều trị rối loạn cương dương

Khi xảy ra kích thích tình dục làm giải phóng oxyd nitric tại chỗ, tadalafil ức chế PDE5 sẽ làm tăng nồng độ cGMP trong thể hang của dương vật, dẫn đến giãn cơ trơn và tăng lưu lượng máu, do đó tạo ra sự cương dương.

Erythromycin Ophthalmic: thuốc mỡ tra mắt

Erythromycin Ophthalmic là thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị viêm kết mạc. Erythromycin Ophthalmic có sẵn dưới các tên thương hiệu khác nhau sau: Ilotycin

Eurax

Eurax có tác dụng lên nhiều dạng ngứa khác nhau. Thuốc có tác dụng chống ngứa nhanh và duy trì trong khoảng 6 giờ. Nhờ sử dụng Eurax, sẽ tránh được các sang thương gây ngứa và do đó giảm nguy cơ bị nhiễm trùng thứ phát.

Epclusa: thuốc điều trị nhiễm vi rút viêm gan C mạn tính ở người lớn

Nuốt cả viên, dùng kèm hoặc không kèm thức ăn, nếu xảy ra nôn ói trong vòng 3 giờ sau khi dùng thuốc, sử dụng thêm 1 viên

Ergotamine-Caffeine: thuốc điều trị đau đầu do mạch máu

Ergotamine Caffeine là một loại thuốc kê đơn kết hợp được sử dụng để phá thai hoặc ngăn ngừa đau đầu do mạch máu. Ergotamine Caffeine có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Cafergot, Migergot.

Erythromycin Base Sulfisoxazole: thuốc điều trị viêm tai giữa

Erythromycin base sulfisoxazole được sử dụng để điều trị viêm tai giữa cấp tính do H. influenzae. Erythromycin base sulfisoxazole có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Pediazole.

Ethosuximid

Phối hợp với các thuốc chống động kinh khác như phenobarbital, phenytoin, primidon hoặc natri valproat khi có động kinh cơn lớn hoặc các thể khác của động kinh.

Engerix-B: vắc xin phòng bệnh viêm gan

Engerix-B được chỉ định để tạo miễn dịch chủ động chống lây nhiễm các dưới typ đã được biết đến của vi rút viêm gan B (HBV) ở các đối tượng ở mọi lứa tuổi được xem là có nguy cơ phơi nhiễm với HBV.

Efodyl

Nhiễm khuẩn nặng hơn hoặc do vi khuẩn kém nhạy cảm hơn: tăng 500 mg x 2 lần/ngày. Nhiễm khuẩn đường niệu chưa biến chứng 125 mg x 2 lần/ngày, có thể tăng tới 250 mg x 2 lần/ngày.

Elonva: thuốc kích thích phát triển các nang noãn

Elonva hoạt động như một chất kích thích nang trứng duy trì có tác dụng dược lý tương tự như hormone kích thích nang tái tổ hợp (rFSH), tuy nhiên, với thời gian bán hủy tương đối dài, dẫn đến thời gian tác dụng dài hơn.

Ertapenem: thuốc kháng sinh

Ertapenem điều trị các triệu chứng của bệnh viêm phổi, nhiễm trùng đường tiết niệu, nhiễm trùng vùng chậu cấp tính, nhiễm trùng trong ổ bụng có biến chứng và nhiễm trùng da hoặc cấu trúc da có biến chứng.

Elderberry: thuốc điều trị và phòng ngừa cảm lạnh

Các công dụng được đề xuất của Elderberry bao gồm điều trị và phòng ngừa cảm lạnh thông thường, các triệu chứng ho và cúm, viêm xoang, như một chất kích thích miễn dịch, và điều trị loét miệng và viêm amidan.

Eyebright: thuốc điều trị viêm và kích ứng mắt

Eyebright đề xuất sử dụng bao gồm viêm và kích ứng mắt. Eyebright có sẵn dưới các nhãn hiệu khác nhau sau đây và các tên khác như augentrostkraut, Euphrasia officinalis, và ocularia.

Ezerra: kem bôi ngoài da điều trị da khô ngứa

Ezerra Cream làm dịu nhẹ triệu chứng da khô, ngứa và kích ứng; đồng thời giúp chữa trị, nhẹ dịu các dấu hiệu và triệu chứng da khô, ngứa, mẫn đỏ, kích ứng đi kèm với dị ứng ngoài da.

Estrone (foliculin)

Estron được sử dụng đơn độc (đối với nữ mãn kinh đã cắt bỏ tử cung hoặc không thể dung nạp được progestin hoặc có nguy cơ cao mắc bệnh tim mạch) hoặc phối hợp với một progestin.