Exondys 51: thuốc điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne

2022-06-22 08:11 PM

Eteplirsen được chỉ định cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở những bệnh nhân có đột biến gen DMD đã được xác nhận có khả năng bỏ qua exon 51.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên chung: Exondys 51.

Thương hiệu: Exondys 51.

Eteplirsen được sử dụng để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne.

Liều dùng

Thuốc tiêm tĩnh mạch (IV): 50 mg / mL (dưới dạng lọ đơn liều 100mg / 2mL hoặc 500mg / 10mL).

Bệnh lọa dưỡng cơ Duchenne

Được chỉ định cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở những bệnh nhân có đột biến gen DMD đã được xác nhận có khả năng bỏ qua exon 51.

30 mg / kg tiêm tĩnh mạch (IV) mỗi tuần một lần.

Cân nhắc về liều lượng

Được phê duyệt dưới sự phê duyệt nhanh chóng dựa trên sự gia tăng dystrophin trong cơ xương được quan sát thấy ở một số bệnh nhân.

Lợi ích lâm sàng chưa được thiết lập.

Việc tiếp tục phê duyệt chỉ định này có thể phụ thuộc vào việc xác minh lợi ích lâm sàng trong các thử nghiệm khẳng định.

Tác dụng phụ

Các tác dụng phụ thường gặp của Exondys 51 bao gồm:

Rối loạn thăng bằng;

Nôn mửa;

Viêm da tiếp xúc;

Hoang mang;

Các tác dụng phụ khác của eteplirsen bao gồm:

Đỏ thoáng qua;

Đỏ bừng mặt;

Nhiệt độ tăng cao vào những ngày truyền dịch.

Tương tác thuốc

Eteplirsen không có tương tác nghiêm trọng được liệt kê với các loại thuốc khác.

Eteplirsen không có tương tác vừa phải được liệt kê với các loại thuốc khác.

Eteplirsen không có tương tác nhẹ được liệt kê với các loại thuốc khác.

Cảnh báo

Thuốc này có chứa eteplirsen. Không dùng Exondys 51 nếu bị dị ứng với eteplirsen hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Tránh xa tầm tay trẻ em.

Chống chỉ định

Không có.

Thận trọng

Được phê duyệt dưới sự phê duyệt nhanh chóng; lợi ích lâm sàng chưa được thiết lập.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu trên người về eteplirsen để đánh giá việc sử dụng trong thời kỳ mang thai.

Người ta chưa biết liệu eteplirsen có được phân phối trong sữa mẹ hay không. Cân nhắc lợi ích phát triển và sức khỏe của việc cho con bú cùng với nhu cầu lâm sàng của người mẹ đối với thuốc, và bất kỳ tác dụng phụ tiềm ẩn nào đối với trẻ bú sữa mẹ do thuốc hoặc tình trạng cơ bản của bà mẹ.

Bài viết cùng chuyên mục

Evening Primrose Oil: thuốc chữa chàm

Evening Primrose Oil sử dụng cho bệnh động mạch vành, bệnh chàm, lạc nội mạc tử cung, rối loạn tiêu hóa, tăng cholesterol máu, đau xương chũm, các triệu chứng mãn kinh, loãng xương, hội chứng tiền kinh nguyệt và viêm khớp dạng thấp.

Ezenstatin: thuốc điều trị tăng mỡ máu

Ezenstatin dự phòng biến cố tim mạch ở bệnh nhân bệnh mạch vành có tiền sử hội chứng mạch vành cấp. Điều trị tăng cholesterol máu nguyên phát hoặc rối loạn lipid máu hỗn hợp.

Everolimus: thuốc điều trị ung thư

Everolimus được sử dụng để điều trị ung thư vú, ung thư biểu mô tế bào thận, khối u nội tiết thần kinh tiến triển, u mạch thận, u tế bào hình sao khổng lồ dưới lớp đệm, động kinh khởi phát một phần, thải ghép thận và thải ghép gan.

Equal

Tác động của Equal chỉ được biết là cung cấp vị ngọt tương tự như của đường sucrose nhưng mạnh hơn gấp 200 lần.

Etanercept: thuốc điều trị viêm khớp

Etanercept là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị các triệu chứng của viêm cột sống dính khớp, viêm khớp dạng thấp, viêm khớp vẩy nến, vẩy nến thể mảng và  viêm khớp dạng thấp ở trẻ vị thành niên.

Ecocort: thuốc điều trị nấm

Ecocort (Econazole) dễ dàng thấm qua tầng thượng bì và hiện diện với nồng độ có hiệu lực tận trung bì. Tuy nhiên chỉ dưới 1% liều sử dụng được hấp thu vào máu.

Etonsaid 10: thuốc điều trị đau cấp tính

Etonsaid 10 điều trị ngắn hạn (≤5 ngày) đau cấp tính nghiêm trọng vừa cần giảm đau ở cấp độ opioid, thường sử dụng sau phẫu thuật và bắt đầu với dạng tiêm tĩnh mạch/tiêm bắp.

Ephedrine

Ephedrin là thuốc giống thần kinh giao cảm có tác dụng trực tiếp và gián tiếp lên các thụ thể adrenergic. Thuốc có tác dụng lên cả thụ thể alpha và beta.

Emtricitabine Tenofovir DF: thuốc điều trị nhiễm HIV

Emtricitabine tenofovir DF là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị nhiễm HIV và phòng ngừa lây nhiễm HIV qua đường tình dục.

Eurax

Eurax có tác dụng lên nhiều dạng ngứa khác nhau. Thuốc có tác dụng chống ngứa nhanh và duy trì trong khoảng 6 giờ. Nhờ sử dụng Eurax, sẽ tránh được các sang thương gây ngứa và do đó giảm nguy cơ bị nhiễm trùng thứ phát.

Erythromycin Ophthalmic: thuốc mỡ tra mắt

Erythromycin Ophthalmic là thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị viêm kết mạc. Erythromycin Ophthalmic có sẵn dưới các tên thương hiệu khác nhau sau: Ilotycin

Ether

Ether là thuốc gây mê để hít. Dùng ether cần có bầu bốc hơi. Đôi khi khẩn cấp, phải nhỏ giọt thẳng vào mặt nạ có phủ các lớp gạc. Trước đó, nên dùng atropin để giảm tiết nước bọt và dịch phế quản.

Ethanol: thuốc điều trị ngộ độc methanol

Ethanol được sử dụng để kiểm soát ngộ độc do uống phải methanol, hoặc ethylene glycol. Ethanol có sẵn dưới các nhãn hiệu khác nhau sau đây và các tên khác như alcohol (ethyl).

Etomidat: Etomidate Lipuro, thuốc mê đường tĩnh mạch

Etomidat là dẫn chất carboxyl hóa của imidazol, có tác dụng an thần, gây ngủ được sử dụng làm thuốc mê đường tĩnh mạch

Eludril: thuốc điều trị nhiễm trùng răng miệng

Dùng tại chỗ điều trị chống nhiễm khuẩn miệng hay chăm sóc hậu phẫu răng miệng. Dự phòng và điều trị viêm nướu có liên quan đến vi khuẩn tích tụ trên nướu.

Epinephrine Inhaled: thuốc giãn phế quản

Epinephrine Inhaled là sản phẩm không kê đơn được sử dụng để giảm tạm thời các triệu chứng nhẹ của bệnh hen suyễn từng cơn. Epinephrine Inhaled có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Primatene Mist.

Engerix-B: vắc xin phòng bệnh viêm gan

Engerix-B được chỉ định để tạo miễn dịch chủ động chống lây nhiễm các dưới typ đã được biết đến của vi rút viêm gan B (HBV) ở các đối tượng ở mọi lứa tuổi được xem là có nguy cơ phơi nhiễm với HBV.

Expas Forte: thuốc điều trị giảm đau

Expas Forte là thuốc trị cơn đau quặn mật do co thắt cơ trơn trong những bệnh về đường mật: sỏi túi mật, sỏi ống mật, viêm túi mật, viêm quanh túi mật, viêm đường mật, viêm bóng tụy.

Eslicarbazepine Acetate: thuốc điều trị cơn co giật

Eslicarbazepine acetate được sử dụng cho các cơn co giật từng phần khởi phát dưới dạng đơn trị liệu hoặc liệu pháp bổ trợ. Eslicarbazepine acetate có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Aptiom.

Ezetrol

EZETROL, kết hợp với fenofibrate, được chỉ định như điều trị hỗ trợ chế độ ăn kiêng để giảm lượng cholesterol toàn phần, LDL-C, Apo B và non-HDL-C ở những bệnh nhân người lớn tăng lipid máu kết hợp.

Mục lục các thuốc theo vần E

Easprin - xem Acid acetylsalicylic, Eau oxygéneé - xem Hydrogen peroxid, Eclaran - xem Benzoyl peroxyd, Eclaran 5 - xem Benzoyl peroxyd, Ecodergin - xem Econazol, Ecofenac - xem Diclofenac, Ecomucyl - xem Acetylcystein.

Eurocapro

Nhiễm khuẩn tiết niệu:cấp, không biến chứng: 125 - 250 mg x 2 lần/ngày, viêm bàng quang ở phụ nữ (tiền mãn kinh): liều duy nhất 250 mg, biến chứng: 250-500 mg x 2 lần/ngày.

Ery sachet

Thuốc được đào thải yếu qua thận, do đó không cần thiết phải giảm liều trường hợp bệnh nhân bị suy thận. Cốm pha hỗn dịch uống dùng cho nhũ nhi 125 mg: hộp 24 gói. Cốm pha hỗn dịch uống dùng cho trẻ em 250 mg: hộp 24 gói.

Ertapenem natri: Invanz, thuốc kháng sinh nhóm carbapenem, họ beta lactam

Ertapenem là một kháng sinh tổng hợp nhóm carbapenem, có cấu trúc và tác dụng dược lý tương tự các thuốc trong nhóm là imipenem và meropenem

Enoxaparin natri: Enoxaplen, Troynoxa 60, thuốc chống đông máu, chống huyết khối

Enoxaparin natri là một heparin có khối lượng phân tử thấp, có tác dụng chống đông máu, được chế tạo từ heparin niêm mạc ruột lợn bằng cách giảm khối lượng phân tử trong môi trường kiềm hợp chất ester benzyl của heparin