Exondys 51: thuốc điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne

2022-06-22 08:11 PM

Eteplirsen được chỉ định cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở những bệnh nhân có đột biến gen DMD đã được xác nhận có khả năng bỏ qua exon 51.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên chung: Exondys 51.

Thương hiệu: Exondys 51.

Eteplirsen được sử dụng để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne.

Liều dùng

Thuốc tiêm tĩnh mạch (IV): 50 mg / mL (dưới dạng lọ đơn liều 100mg / 2mL hoặc 500mg / 10mL).

Bệnh lọa dưỡng cơ Duchenne

Được chỉ định cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở những bệnh nhân có đột biến gen DMD đã được xác nhận có khả năng bỏ qua exon 51.

30 mg / kg tiêm tĩnh mạch (IV) mỗi tuần một lần.

Cân nhắc về liều lượng

Được phê duyệt dưới sự phê duyệt nhanh chóng dựa trên sự gia tăng dystrophin trong cơ xương được quan sát thấy ở một số bệnh nhân.

Lợi ích lâm sàng chưa được thiết lập.

Việc tiếp tục phê duyệt chỉ định này có thể phụ thuộc vào việc xác minh lợi ích lâm sàng trong các thử nghiệm khẳng định.

Tác dụng phụ

Các tác dụng phụ thường gặp của Exondys 51 bao gồm:

Rối loạn thăng bằng;

Nôn mửa;

Viêm da tiếp xúc;

Hoang mang;

Các tác dụng phụ khác của eteplirsen bao gồm:

Đỏ thoáng qua;

Đỏ bừng mặt;

Nhiệt độ tăng cao vào những ngày truyền dịch.

Tương tác thuốc

Eteplirsen không có tương tác nghiêm trọng được liệt kê với các loại thuốc khác.

Eteplirsen không có tương tác vừa phải được liệt kê với các loại thuốc khác.

Eteplirsen không có tương tác nhẹ được liệt kê với các loại thuốc khác.

Cảnh báo

Thuốc này có chứa eteplirsen. Không dùng Exondys 51 nếu bị dị ứng với eteplirsen hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Tránh xa tầm tay trẻ em.

Chống chỉ định

Không có.

Thận trọng

Được phê duyệt dưới sự phê duyệt nhanh chóng; lợi ích lâm sàng chưa được thiết lập.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu trên người về eteplirsen để đánh giá việc sử dụng trong thời kỳ mang thai.

Người ta chưa biết liệu eteplirsen có được phân phối trong sữa mẹ hay không. Cân nhắc lợi ích phát triển và sức khỏe của việc cho con bú cùng với nhu cầu lâm sàng của người mẹ đối với thuốc, và bất kỳ tác dụng phụ tiềm ẩn nào đối với trẻ bú sữa mẹ do thuốc hoặc tình trạng cơ bản của bà mẹ.

Bài viết cùng chuyên mục

Effferalgan Vitamine C

Effferalgan Vitamine C! Dạng uống được hấp thu nhanh và gần như hoàn toàn. Dạng tọa dược được hấp thu kéo dài. Sinh khả dụng của cả hai dạng tương đương nhau.

Evolocumab: thuốc điều trị tăng cholesterol máu

Evolocumab là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để giảm nguy cơ nhồi máu cơ tim, đột quỵ, tái thông mạch vành và điều trị tăng lipid máu nguyên phát và tăng cholesterol máu gia đình đồng hợp tử.

Efferalgan

Efferalgan! Paracetamol được chuyển hóa theo 2 đường và được đào thải trong nước tiểu dưới dạng liên hợp glucuronic (60-80%) và liên hợp sulfonic (20-30%), và dưới 5% dưới dạng không đổi.

Etidronat dinatri

Etidronat dinatri được uống với liều duy nhất mỗi ngày. Tuy nhiên, nếu thấy bụng khó chịu, có thể chia nhỏ liều. Ðể thuốc được hấp thu tối đa, người bệnh phải tránh dùng các chất sau đây trong vòng 2 giờ trước và sau khi uống thuốc.

Etamsylat

Thận trọng khi dùng etamsylat vì có liên quan với sự tăng tỷ lệ huyết khối tĩnh mạch sâu ở người bệnh phẫu thuật âm đạo. Các chế phẩm etamsylat có chứa sulfit có thể gây hoặc làm nặng thêm phản ứng kiểu phản vệ.

Epinephrine Inhaled: thuốc giãn phế quản

Epinephrine Inhaled là sản phẩm không kê đơn được sử dụng để giảm tạm thời các triệu chứng nhẹ của bệnh hen suyễn từng cơn. Epinephrine Inhaled có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Primatene Mist.

Eligard

Xem xét dùng thêm một thuốc kháng androgen thích hợp bắt đầu 3 ngày trước khi điều trị và tiếp tục trong 2 - 3 tuần đầu điều trị để phòng ngừa di chứng tăng testosterone trong huyết thanh lúc ban đầu.

Erilcar

Suy tim 2.5 mg/lần/ngày (3 ngày đầu), 2.5 mg x 2 lần/ngày (4 ngày tiếp theo), sau đó tăng dần tới liều duy trì 20 mg/ngày chia 2 lần (sáng & tối), có thể đến 40 mg/ngày chia 2 lần nếu cần. Chỉnh liều trong 2 - 4 tuần.

Expas Forte: thuốc điều trị giảm đau

Expas Forte là thuốc trị cơn đau quặn mật do co thắt cơ trơn trong những bệnh về đường mật: sỏi túi mật, sỏi ống mật, viêm túi mật, viêm quanh túi mật, viêm đường mật, viêm bóng tụy.

Erythromycin Base: thuốc kháng sinh macrolides

Erythromycin Base là một loại thuốc kháng sinh theo toa được sử dụng để điều trị các triệu chứng của nhiễm trùng do vi khuẩn. Erythromycin Base có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Ery Tab, PCE Dispertab.

Ergoloid Mesylates: thuốc điều trị chứng suy giảm tinh thần

Mesylat ergoloid được sử dụng để điều trị chứng suy giảm tinh thần do tuổi tác và chứng mất trí nhớ Alzheimer. Mesylat ergoloid có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Hydergine.

Empagliflozin: thuốc điều trị đái tháo đường tuýp 2

Empagliflozin là thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị các triệu chứng của bệnh đái tháo đường tuýp 2 và suy tim. Empagliflozin có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Jardiance.

Enantone LP

Enantone LP! Liệu pháp nội tiết; chất tương tự hormone làm giải phóng gonadotropin (GnRH). Leuproréline là một nonapeptide tổng hợp, là chất tương tự của GnRH tự nhiên.

Estrogen

Estrogen liên hợp được chỉ định đơn độc (đối với phụ nữ mãn kinh đã cắt bỏ tử cung hoặc không thể dung nạp được progestin hoặc có nguy cơ cao mắc bệnh tim mạch) hoặc phối hợp với một progestin.

Erylik

Là kháng sinh thuộc họ macrolides, được sử dụng tại chỗ trong mụn trứng cá nhằm cho tác động: Kháng viêm bằng cách làm giảm, tương ứng với việc giảm số lượng vi khuẩn, số lượng protease và acid béo tự do gây kích ứng khởi đầu của viêm.

Ergotamine: thuốc điều trị đau nửa đầu và bốc hỏa

Ergotamine là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị chứng đau nửa đầu và các cơn bốc hỏa trong thời kỳ mãn kinh. Ergotamine có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Ergomar.

Epoprostenol: thuốc điều trị tăng áp động mạch phổi

Epoprostenol là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị tăng áp động mạch phổi. Epoprostenol có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Flolan, Veletri.

Econazole

Viên đặt âm đạo 150 mg: Ngày 1 lần vào lúc đi ngủ, dùng 3 ngày liền, hoặc dùng một liều duy nhất loại viên đặt âm đạo, có tác dụng kéo dài trong điều trị viêm âm đạo do Candida. Có thể lặp lại, nếu cần.

Eperison hydrochlorid: Deonas, Doterco 50, Epelax, Epezan, Erisk, Euprisone, Gemfix, thuốc giãn cơ vân

Eperison hydroclorid có tác động chủ yếu trên tủy sống làm giảm các phản xạ tủy và gây giãn cơ vân do làm giảm sự nhạy cảm của thoi cơ thông qua hệ thống ly tâm gamma

Ethionamid

Ethionamid là một thuốc loại hai trong điều trị bệnh lao, bao giờ cũng phải dùng đồng thời với các thuốc trị lao khác. Chỉ dùng ethionamid khi các thuốc trị lao thiết yếu bị kháng hoặc bị chống chỉ định.

Efavirenz: Aviranz, Efavula, thuốc ức chế enzym phiên mã ngược, kháng retrovirus

Efavirenz thuộc nhóm không nucleosid, có tác dụng ức chế không cạnh tranh, nhưng đặc hiệu lên enzym phiên mã ngược của HIV1, do đó ức chế sự nhân lên của HIV1

Elitan: thuốc điều trị và dự phòng nôn

Elitan (Metoclopramid) là chất phong bế thụ thể dopamin, đối kháng với tác dụng trung ương và ngoại vi của dopamin, làm các thụ thể ở đường tiêu hóa nhạy cảm với acetylcholin.

Ecocort: thuốc điều trị nấm

Ecocort (Econazole) dễ dàng thấm qua tầng thượng bì và hiện diện với nồng độ có hiệu lực tận trung bì. Tuy nhiên chỉ dưới 1% liều sử dụng được hấp thu vào máu.

Epotiv (Erythropoietin)

Erythropoietin có thể tiêm dưới da hoặc tiêm tĩnh mạch; nên dùng đường tĩnh mạch ở người bệnh phải thẩm phân. Tiêm dưới da phải mất nhiều ngày hơn để đạt tới nồng độ hemoglobin cần đạt so với tiêm tĩnh mạch.

Erythrogel (eryacne)

Erythrogel (eryacne)! Erythromycin là một kháng sinh thuộc nhóm macrolide có tác dụng in vitro và in vivo trên hầu hết các vi khuẩn hiếu khí và kỵ khí gram dương cũng như trên một vài trực khuẩn gram âm.