Exondys 51: thuốc điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne

2022-06-22 08:11 PM

Eteplirsen được chỉ định cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở những bệnh nhân có đột biến gen DMD đã được xác nhận có khả năng bỏ qua exon 51.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên chung: Exondys 51.

Thương hiệu: Exondys 51.

Eteplirsen được sử dụng để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne.

Liều dùng

Thuốc tiêm tĩnh mạch (IV): 50 mg / mL (dưới dạng lọ đơn liều 100mg / 2mL hoặc 500mg / 10mL).

Bệnh lọa dưỡng cơ Duchenne

Được chỉ định cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở những bệnh nhân có đột biến gen DMD đã được xác nhận có khả năng bỏ qua exon 51.

30 mg / kg tiêm tĩnh mạch (IV) mỗi tuần một lần.

Cân nhắc về liều lượng

Được phê duyệt dưới sự phê duyệt nhanh chóng dựa trên sự gia tăng dystrophin trong cơ xương được quan sát thấy ở một số bệnh nhân.

Lợi ích lâm sàng chưa được thiết lập.

Việc tiếp tục phê duyệt chỉ định này có thể phụ thuộc vào việc xác minh lợi ích lâm sàng trong các thử nghiệm khẳng định.

Tác dụng phụ

Các tác dụng phụ thường gặp của Exondys 51 bao gồm:

Rối loạn thăng bằng;

Nôn mửa;

Viêm da tiếp xúc;

Hoang mang;

Các tác dụng phụ khác của eteplirsen bao gồm:

Đỏ thoáng qua;

Đỏ bừng mặt;

Nhiệt độ tăng cao vào những ngày truyền dịch.

Tương tác thuốc

Eteplirsen không có tương tác nghiêm trọng được liệt kê với các loại thuốc khác.

Eteplirsen không có tương tác vừa phải được liệt kê với các loại thuốc khác.

Eteplirsen không có tương tác nhẹ được liệt kê với các loại thuốc khác.

Cảnh báo

Thuốc này có chứa eteplirsen. Không dùng Exondys 51 nếu bị dị ứng với eteplirsen hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Tránh xa tầm tay trẻ em.

Chống chỉ định

Không có.

Thận trọng

Được phê duyệt dưới sự phê duyệt nhanh chóng; lợi ích lâm sàng chưa được thiết lập.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu trên người về eteplirsen để đánh giá việc sử dụng trong thời kỳ mang thai.

Người ta chưa biết liệu eteplirsen có được phân phối trong sữa mẹ hay không. Cân nhắc lợi ích phát triển và sức khỏe của việc cho con bú cùng với nhu cầu lâm sàng của người mẹ đối với thuốc, và bất kỳ tác dụng phụ tiềm ẩn nào đối với trẻ bú sữa mẹ do thuốc hoặc tình trạng cơ bản của bà mẹ.

Bài viết cùng chuyên mục

Ergoloid Mesylates: thuốc điều trị chứng suy giảm tinh thần

Mesylat ergoloid được sử dụng để điều trị chứng suy giảm tinh thần do tuổi tác và chứng mất trí nhớ Alzheimer. Mesylat ergoloid có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Hydergine.

Esketamine Otic: thuốc điều trị ù tai cấp tính

Esketamine otic đang chờ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ phê duyệt để điều trị chứng ù tai cấp tính ở tai trong sau chấn thương âm thanh cấp tính hoặc nhiễm trùng tai giữa.

Expecto

Chỉ định làm loãng đờm trong các bệnh phế quản phổi cấp/mãn tính kèm sự tiết chất nhầy bất thường và sự vận chuyển chất nhầy bị suy yếu. Chống chỉ định mẫn cảm với bất cứ thành phần nào của thuốc.

Eyebright: thuốc điều trị viêm và kích ứng mắt

Eyebright đề xuất sử dụng bao gồm viêm và kích ứng mắt. Eyebright có sẵn dưới các nhãn hiệu khác nhau sau đây và các tên khác như augentrostkraut, Euphrasia officinalis, và ocularia.

Ergotamine: thuốc điều trị đau nửa đầu và bốc hỏa

Ergotamine là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị chứng đau nửa đầu và các cơn bốc hỏa trong thời kỳ mãn kinh. Ergotamine có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Ergomar.

Etopul

Phụ nữ có thai chỉ sử dụng nếu lợi ích cao hơn hẳn nguy cơ, người mẹ không nên cho con bú trong khi điều trị. Tính an toàn và hiệu quả chưa được chứng minh ở bệnh nhân suy thận và trẻ em nhỏ hơn 18 tuổi.

Enervon C

Cung cấp cho cơ thể các yếu tố cơ bản cần cho sự tăng trưởng và củng cố hệ thống miễn dịch cơ thể chống lại các stresse: trong giai đoạn tăng trưởng, các trường hợp phải cố gắng về thể chất và tinh thần.

Estramustin phosphat

Estramustin phosphat là một phân tử kết hợp oestradiol và mù tạc nitơ (nornitrogen mustard) bằng một liên kết carbamat. Phân tử được phosphoryl hóa để dễ tan trong nước.

Exforge

Cần thận trọng khi dùng Exforge cho bệnh nhân suy gan, hoặc rối loạn tắc nghẽn đường mật, liều khuyến cáo tối đa là 80 mg valsartan.

Estazolam: thuốc điều trị mất ngủ

Estazolam được sử dụng để điều trị chứng mất ngủ. Estazolam có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Prosom.

Etoposid

Etoposid được dùng đơn độc hay thường kết hợp với các thuốc hủy khối u khác trong điều trị ung thư tinh hoàn kháng trị đã qua phẫu thuật, hóa trị liệu và điều trị bằng tia xạ; trong điều trị carcinoma phổi tế bào nhỏ.

Esorid

Esorid (Cisapride) là một piperidinyl benzamide biến đổi có cấu trúc hóa học liên quan với metoclopramide.

Ezetimibe: thuốc điều trị tăng cholesterol máu

Ezetimibe sử dụng để điều trị với các chất làm tan mỡ và chỉ nên là một thành phần của can thiệp đa yếu tố nguy cơ ở những người có nguy cơ mắc bệnh xơ vữa động mạch do tăng cholesterol máu tăng lên đáng kể.

Etomidate: thuốc gây mê

Etomidate là một loại thuốc kê đơn được sử dụng làm thuốc gây mê tổng quát. Không có nghiên cứu đầy đủ và có kiểm soát trên phụ nữ mang thai

Enoxaparin natri: Enoxaplen, Troynoxa 60, thuốc chống đông máu, chống huyết khối

Enoxaparin natri là một heparin có khối lượng phân tử thấp, có tác dụng chống đông máu, được chế tạo từ heparin niêm mạc ruột lợn bằng cách giảm khối lượng phân tử trong môi trường kiềm hợp chất ester benzyl của heparin

Enzalutamide: thuốc điều trị ung thư tuyến tiền liệt

Enzalutamide là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị ung thư tuyến tiền liệt. Enzalutamide có sẵn dưới các tên thương hiệu khác nhau sau: Xtandi.

Etidronat dinatri

Etidronat dinatri được uống với liều duy nhất mỗi ngày. Tuy nhiên, nếu thấy bụng khó chịu, có thể chia nhỏ liều. Ðể thuốc được hấp thu tối đa, người bệnh phải tránh dùng các chất sau đây trong vòng 2 giờ trước và sau khi uống thuốc.

Econazole

Viên đặt âm đạo 150 mg: Ngày 1 lần vào lúc đi ngủ, dùng 3 ngày liền, hoặc dùng một liều duy nhất loại viên đặt âm đạo, có tác dụng kéo dài trong điều trị viêm âm đạo do Candida. Có thể lặp lại, nếu cần.

Mục lục các thuốc theo vần E

Easprin - xem Acid acetylsalicylic, Eau oxygéneé - xem Hydrogen peroxid, Eclaran - xem Benzoyl peroxyd, Eclaran 5 - xem Benzoyl peroxyd, Ecodergin - xem Econazol, Ecofenac - xem Diclofenac, Ecomucyl - xem Acetylcystein.

Eptifibatide: thuốc chống kết tập tiểu cầu

Eptifibatide là thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị hội chứng mạch vành cấp tính được quản lý bằng phương pháp y tế hoặc can thiệp mạch vành qua da và để điều trị bệnh nhân trải qua PCI.

Eumovate

Miconazole nitrate là một chất kháng nấm và kháng khuẩn mạnh, phổ rộng, tác dụng đặc hiệu đối với bệnh nấm do dermatophyte, nấm men gây bệnh (ví dụ : Candida spp.), và nhiều vi khuẩn Gram dương, kể cả phần lớn các chủng Streptococcus và Staphylococcus spp.

Exemestan: Aromasin, thuốc chống ung thư, ức chế aromatase

Exemestan là chất ức chế chọn lọc không hồi phục aromatase steroid, thuốc có tác dụng ngăn ngừa sự chuyển đổi các androgen thành estrogen ở các mô ngoại vi

Enalapril

Enalapril là thuốc ức chế men chuyển angiotensin, Enalapril làm giảm huyết áp ở người huyết áp bình thường, người tăng huyết áp và có tác dụng tốt ở người suy tim sung huyết.

Elonva: thuốc kích thích phát triển các nang noãn

Elonva hoạt động như một chất kích thích nang trứng duy trì có tác dụng dược lý tương tự như hormone kích thích nang tái tổ hợp (rFSH), tuy nhiên, với thời gian bán hủy tương đối dài, dẫn đến thời gian tác dụng dài hơn.

Erylik

Là kháng sinh thuộc họ macrolides, được sử dụng tại chỗ trong mụn trứng cá nhằm cho tác động: Kháng viêm bằng cách làm giảm, tương ứng với việc giảm số lượng vi khuẩn, số lượng protease và acid béo tự do gây kích ứng khởi đầu của viêm.