Exondys 51: thuốc điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne

2022-06-22 08:11 PM

Eteplirsen được chỉ định cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở những bệnh nhân có đột biến gen DMD đã được xác nhận có khả năng bỏ qua exon 51.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên chung: Exondys 51.

Thương hiệu: Exondys 51.

Eteplirsen được sử dụng để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne.

Liều dùng

Thuốc tiêm tĩnh mạch (IV): 50 mg / mL (dưới dạng lọ đơn liều 100mg / 2mL hoặc 500mg / 10mL).

Bệnh lọa dưỡng cơ Duchenne

Được chỉ định cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở những bệnh nhân có đột biến gen DMD đã được xác nhận có khả năng bỏ qua exon 51.

30 mg / kg tiêm tĩnh mạch (IV) mỗi tuần một lần.

Cân nhắc về liều lượng

Được phê duyệt dưới sự phê duyệt nhanh chóng dựa trên sự gia tăng dystrophin trong cơ xương được quan sát thấy ở một số bệnh nhân.

Lợi ích lâm sàng chưa được thiết lập.

Việc tiếp tục phê duyệt chỉ định này có thể phụ thuộc vào việc xác minh lợi ích lâm sàng trong các thử nghiệm khẳng định.

Tác dụng phụ

Các tác dụng phụ thường gặp của Exondys 51 bao gồm:

Rối loạn thăng bằng;

Nôn mửa;

Viêm da tiếp xúc;

Hoang mang;

Các tác dụng phụ khác của eteplirsen bao gồm:

Đỏ thoáng qua;

Đỏ bừng mặt;

Nhiệt độ tăng cao vào những ngày truyền dịch.

Tương tác thuốc

Eteplirsen không có tương tác nghiêm trọng được liệt kê với các loại thuốc khác.

Eteplirsen không có tương tác vừa phải được liệt kê với các loại thuốc khác.

Eteplirsen không có tương tác nhẹ được liệt kê với các loại thuốc khác.

Cảnh báo

Thuốc này có chứa eteplirsen. Không dùng Exondys 51 nếu bị dị ứng với eteplirsen hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Tránh xa tầm tay trẻ em.

Chống chỉ định

Không có.

Thận trọng

Được phê duyệt dưới sự phê duyệt nhanh chóng; lợi ích lâm sàng chưa được thiết lập.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu trên người về eteplirsen để đánh giá việc sử dụng trong thời kỳ mang thai.

Người ta chưa biết liệu eteplirsen có được phân phối trong sữa mẹ hay không. Cân nhắc lợi ích phát triển và sức khỏe của việc cho con bú cùng với nhu cầu lâm sàng của người mẹ đối với thuốc, và bất kỳ tác dụng phụ tiềm ẩn nào đối với trẻ bú sữa mẹ do thuốc hoặc tình trạng cơ bản của bà mẹ.

Bài viết cùng chuyên mục

Etoposid

Etoposid được dùng đơn độc hay thường kết hợp với các thuốc hủy khối u khác trong điều trị ung thư tinh hoàn kháng trị đã qua phẫu thuật, hóa trị liệu và điều trị bằng tia xạ; trong điều trị carcinoma phổi tế bào nhỏ.

Emparis

Chỉ định điều trị ngắn (cho tới 10 ngày) trào ngược dạ dày thực quản có tiền sử viêm loét thực quản khi không thể/không thích hợp dùng đường uống. Chống chỉ định mẫn cảm với bất cứ thành phần nào của thuốc.

Estriol

Estriol là một sản phẩm của quá trình khử của estradiol và estron và được phát hiện với nồng độ cao trong nước tiểu, đặc biệt ở nước tiểu người mang thai.

Enervon C

Cung cấp cho cơ thể các yếu tố cơ bản cần cho sự tăng trưởng và củng cố hệ thống miễn dịch cơ thể chống lại các stresse: trong giai đoạn tăng trưởng, các trường hợp phải cố gắng về thể chất và tinh thần.

Esomeprazol: Ameprazol, Anserol, Binexsum 40, Clarimom, Colaezo, thuốc ức chế bài tiết acid dạ dày nhóm ức chế bơm proton

Esomeprazol là dạng đồng phân S của omeprazol, được dùng tương tự như omeprazol trong điều trị loét dạ dày tá tràng, bệnh trào ngược dạ dày thực quản và hội chứng Zollinger Ellison

Exjade

Các nghiên cứu trên động vật phát hiện các tác dụng phụ trên thai (gây quái thai hoặc thai chết hoặc các tác động khác) và không có các nghiên cứu kiểm chứng trên phụ nữ; hoặc chưa có các nghiên cứu trên phụ nữ hoặc trên động vật.

Extra Deep Heat

Kem Extra Deep Heat với công thức chứa hàm lượng cao Methyl Salicylat và Menthol cho sức nóng mạnh, làm giãn các mạch gần kề mặt da, nhờ vậy các hoạt chất dễ dàng thấm qua da làm giảm ngay các cơn đau.

Erythromycin Ophthalmic: thuốc mỡ tra mắt

Erythromycin Ophthalmic là thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị viêm kết mạc. Erythromycin Ophthalmic có sẵn dưới các tên thương hiệu khác nhau sau: Ilotycin

Ergometrin (Ergonovin)

Ergometrin maleat (ergonovin maleat) có tác dụng trên tử cung mạnh, đặc biệt trên tử cung sản phụ. Tác dụng chính là gây co tử cung mạnh, tác dụng co kéo dài, trái với oxytocin làm tử cung co nhịp nhàng và sinh lý hơn.

Ephedrine

Ephedrin là thuốc giống thần kinh giao cảm có tác dụng trực tiếp và gián tiếp lên các thụ thể adrenergic. Thuốc có tác dụng lên cả thụ thể alpha và beta.

Evolocumab: thuốc điều trị tăng cholesterol máu

Evolocumab là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để giảm nguy cơ nhồi máu cơ tim, đột quỵ, tái thông mạch vành và điều trị tăng lipid máu nguyên phát và tăng cholesterol máu gia đình đồng hợp tử.

Elaria: thuốc giảm đau chống viêm

Elaria (Diclofenac), dẫn chất của acid phenylacetic là thuốc chống viêm không steroid. Thuốc có tác dụng chống viêm, giảm đau và giảm sốt mạnh. Diclofenac là một chất ức chế mạnh hoạt tính của cyclooxygenase.

Empagliflozin-Linagliptin: thuốc điều trị đái tháo đường tuýp 2

Empagliflozin Linagliptin là một loại thuốc kê đơn kết hợp được sử dụng để điều trị các triệu chứng của bệnh đái tháo đường tuýp 2. Empagliflozin / Linagliptin có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Glyxambi.

Elagolix: thuốc điều trị bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính

Obinutuzumab là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính. Obinutuzumab có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Gazyva.

Etomidate Lipuro

Etomidate-Lipuro không có tác dụng giảm đau. Nếu dùng trong gây mê thời gian ngắn, phải dùng một thuốc giảm đau mạnh, thí dụ fentanyl, phải được cho trước hoặc cùng lúc với Etomidate-Lipuro.

Erythromycin Stearate: thuốc kháng sinh

Erythromycin Stearate là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị các bệnh nhiễm trùng do vi khuẩn và ký sinh trùng như bệnh giun sán, bệnh Legionnaires, bệnh viêm niệu đạo và bệnh giang mai.

Efavirenz: Aviranz, Efavula, thuốc ức chế enzym phiên mã ngược, kháng retrovirus

Efavirenz thuộc nhóm không nucleosid, có tác dụng ức chế không cạnh tranh, nhưng đặc hiệu lên enzym phiên mã ngược của HIV1, do đó ức chế sự nhân lên của HIV1

Escitalopram: Diouf, Intalopram 10, thuốc chống trầm cảm, ức chế tái hấp thu serotonin

Escitalopram có khả năng ức chế tái hấp thu serotonin, màng trước khớp thần kinh gấp 100 lần cao hơn loại đồng phân đối hình phải, và gấp 2 lần loại hỗn hợp đồng phân

Ellgy Corn and Warts Treatment Solution: thuốc điều trị các vết chai mụn cóc

Sử dụng dụng cụ bôi thuốc bằng nhựa để bôi một lớp thuốc mỏng lên vị trí da bị bệnh. Phải đảm bảo vùng da bị bệnh phải sạch sẽ và khô ráo trước khi bôi thuốc. Bôi thuốc 2 lần/ngày cho đến khi vùng da lành bệnh.

Mục lục các thuốc theo vần E

Easprin - xem Acid acetylsalicylic, Eau oxygéneé - xem Hydrogen peroxid, Eclaran - xem Benzoyl peroxyd, Eclaran 5 - xem Benzoyl peroxyd, Ecodergin - xem Econazol, Ecofenac - xem Diclofenac, Ecomucyl - xem Acetylcystein.

Elomet

Elomet! Thuốc được chỉ định làm giảm biểu hiện viêm và ngứa trong các bệnh da đáp ứng với corticosteroid như bệnh vẩy nến và viêm da dị ứng.

Ether

Ether là thuốc gây mê để hít. Dùng ether cần có bầu bốc hơi. Đôi khi khẩn cấp, phải nhỏ giọt thẳng vào mặt nạ có phủ các lớp gạc. Trước đó, nên dùng atropin để giảm tiết nước bọt và dịch phế quản.

Eletriptan: thuốc điều trị chứng đau nửa đầu

Eletriptan là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị chứng đau nửa đầu. Eletriptan có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Relpax.

Ergotamin Tartrat

Ở liều điều trị, ergotamin gây co mạch ngoại vi, tuy nhiên, thuốc gây giãn mạch ở các mạch có trương lực rất cao. Ở liều cao hơn, ergotamin cũng có tác dụng ức chế cạnh tranh alpha - adrenergic.

Exemestan: Aromasin, thuốc chống ung thư, ức chế aromatase

Exemestan là chất ức chế chọn lọc không hồi phục aromatase steroid, thuốc có tác dụng ngăn ngừa sự chuyển đổi các androgen thành estrogen ở các mô ngoại vi