Exondys 51: thuốc điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne

2022-06-22 08:11 PM

Eteplirsen được chỉ định cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở những bệnh nhân có đột biến gen DMD đã được xác nhận có khả năng bỏ qua exon 51.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên chung: Exondys 51.

Thương hiệu: Exondys 51.

Eteplirsen được sử dụng để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne.

Liều dùng

Thuốc tiêm tĩnh mạch (IV): 50 mg / mL (dưới dạng lọ đơn liều 100mg / 2mL hoặc 500mg / 10mL).

Bệnh lọa dưỡng cơ Duchenne

Được chỉ định cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở những bệnh nhân có đột biến gen DMD đã được xác nhận có khả năng bỏ qua exon 51.

30 mg / kg tiêm tĩnh mạch (IV) mỗi tuần một lần.

Cân nhắc về liều lượng

Được phê duyệt dưới sự phê duyệt nhanh chóng dựa trên sự gia tăng dystrophin trong cơ xương được quan sát thấy ở một số bệnh nhân.

Lợi ích lâm sàng chưa được thiết lập.

Việc tiếp tục phê duyệt chỉ định này có thể phụ thuộc vào việc xác minh lợi ích lâm sàng trong các thử nghiệm khẳng định.

Tác dụng phụ

Các tác dụng phụ thường gặp của Exondys 51 bao gồm:

Rối loạn thăng bằng;

Nôn mửa;

Viêm da tiếp xúc;

Hoang mang;

Các tác dụng phụ khác của eteplirsen bao gồm:

Đỏ thoáng qua;

Đỏ bừng mặt;

Nhiệt độ tăng cao vào những ngày truyền dịch.

Tương tác thuốc

Eteplirsen không có tương tác nghiêm trọng được liệt kê với các loại thuốc khác.

Eteplirsen không có tương tác vừa phải được liệt kê với các loại thuốc khác.

Eteplirsen không có tương tác nhẹ được liệt kê với các loại thuốc khác.

Cảnh báo

Thuốc này có chứa eteplirsen. Không dùng Exondys 51 nếu bị dị ứng với eteplirsen hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Tránh xa tầm tay trẻ em.

Chống chỉ định

Không có.

Thận trọng

Được phê duyệt dưới sự phê duyệt nhanh chóng; lợi ích lâm sàng chưa được thiết lập.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu trên người về eteplirsen để đánh giá việc sử dụng trong thời kỳ mang thai.

Người ta chưa biết liệu eteplirsen có được phân phối trong sữa mẹ hay không. Cân nhắc lợi ích phát triển và sức khỏe của việc cho con bú cùng với nhu cầu lâm sàng của người mẹ đối với thuốc, và bất kỳ tác dụng phụ tiềm ẩn nào đối với trẻ bú sữa mẹ do thuốc hoặc tình trạng cơ bản của bà mẹ.

Bài viết cùng chuyên mục

Elitan: thuốc điều trị và dự phòng nôn

Elitan (Metoclopramid) là chất phong bế thụ thể dopamin, đối kháng với tác dụng trung ương và ngoại vi của dopamin, làm các thụ thể ở đường tiêu hóa nhạy cảm với acetylcholin.

Eculizumab: kháng thể đơn dòng

Eculizumab là một loại thuốc được kê đơn được sử dụng để điều trị các triệu chứng của tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm, hội chứng urê huyết tán huyết, bệnh nhược cơ và rối loạn phổ viêm tủy thị thần kinh.

Ertapenem: thuốc kháng sinh

Ertapenem điều trị các triệu chứng của bệnh viêm phổi, nhiễm trùng đường tiết niệu, nhiễm trùng vùng chậu cấp tính, nhiễm trùng trong ổ bụng có biến chứng và nhiễm trùng da hoặc cấu trúc da có biến chứng.

Esmolol hydrochlorid: thuốc chẹn beta, điều trị tăng huyết áp

Esmolol ức chế chọn lọc đáp ứng kích thích giao cảm bằng cách phong bế cạnh tranh các thụ thể beta1 của tim, và có tác dụng yếu trên các thụ thể beta2 của cơ trơn phế quản, và mạch máu

Exemestan: Aromasin, thuốc chống ung thư, ức chế aromatase

Exemestan là chất ức chế chọn lọc không hồi phục aromatase steroid, thuốc có tác dụng ngăn ngừa sự chuyển đổi các androgen thành estrogen ở các mô ngoại vi

Entecavir: Baraclude, Barcavir, Caavirel, Entecavir Stada, Hepariv, thuốc kháng retrovirus, chống virus viêm gan B

Entecavir là một thuốc tổng hợp tương tự nucleosid purin dẫn xuất từ guanin có hoạt tính kháng virus viêm gan B ở người, HBV

Erythromycin Stearate: thuốc kháng sinh

Erythromycin Stearate là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị các bệnh nhiễm trùng do vi khuẩn và ký sinh trùng như bệnh giun sán, bệnh Legionnaires, bệnh viêm niệu đạo và bệnh giang mai.

Eszopiclone: thuốc điều trị mất ngủ

Eszopiclone là một loại thuốc theo toa được sử dụng để điều trị chứng mất ngủ ở người lớn. Eszopiclone có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Lunesta.

Eludril: thuốc điều trị nhiễm trùng răng miệng

Dùng tại chỗ điều trị chống nhiễm khuẩn miệng hay chăm sóc hậu phẫu răng miệng. Dự phòng và điều trị viêm nướu có liên quan đến vi khuẩn tích tụ trên nướu.

Estradiol

Estradiol và các estrogen khác có vai trò quan trọng đối với sự phát triển và duy trì bộ máy sinh sản và những tính dục phụ của nữ. Estrogen tác động trực tiếp làm tử cung, vòi trứng và âm đạo.

Ednyt

Ednyt! Sau khi uống, enalapril maleate được thủy phân thành chất chuyển hóa hoạt động enalaprilate trong gan. Enalaprilate tác dụng lên hệ renin-angiotensin-aldosterone bằng cách ức chế men chuyển.

Epivir

Epivir! Những nghiên cứu in vitro chỉ ra rằng những phân lập virus kháng zidovudine có thể trở nên nhạy cảm với zidovudine khi chúng đồng thời kháng với lamivudine.

Exenatide Injectable Solution: thuốc điều trị đái tháo đường tuýp 2

Exenatide Injectable Solution là thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị các triệu chứng của bệnh đái tháo đường tuýp 2. Exenatide Injectable Solution có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Byetta

Eltrombopag: thuốc điều trị giảm tiểu cầu miễn dịch

Eltrombopag là một loại thuốc theo toa được sử dụng để điều trị giảm tiểu cầu miễn dịch mãn tính, giảm tiểu cầu mãn tính liên quan đến viêm gan C và thiếu máu bất sản nghiêm trọng.

Efferalgan

Efferalgan! Paracetamol được chuyển hóa theo 2 đường và được đào thải trong nước tiểu dưới dạng liên hợp glucuronic (60-80%) và liên hợp sulfonic (20-30%), và dưới 5% dưới dạng không đổi.

Entecavir Stella: thuốc điều trị viêm gan B mạn tính

Điều trị chứng nhiễm virus viêm gan B mạn tính ở người lớn bị bệnh gan còn bù có bằng chứng về hoạt động sao chép của virus, có sự tăng cao kéo dài các trị số men gan và có biểu hiện bệnh về mặt mô học.

Epclusa: thuốc điều trị nhiễm vi rút viêm gan C mạn tính ở người lớn

Nuốt cả viên, dùng kèm hoặc không kèm thức ăn, nếu xảy ra nôn ói trong vòng 3 giờ sau khi dùng thuốc, sử dụng thêm 1 viên

Erilcar

Suy tim 2.5 mg/lần/ngày (3 ngày đầu), 2.5 mg x 2 lần/ngày (4 ngày tiếp theo), sau đó tăng dần tới liều duy trì 20 mg/ngày chia 2 lần (sáng & tối), có thể đến 40 mg/ngày chia 2 lần nếu cần. Chỉnh liều trong 2 - 4 tuần.

Erythromycin Ethyl Succinate: thuốc kháng sinh

Erythromycin Ethyl Succinate là một loại thuốc theo toa được sử dụng để điều trị các loại nhiễm trùng do vi khuẩn khác nhau. Erythromycin Ethyl Succinate có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như EES, EryPed.

Episindan: thuốc điều trị ung thư

Phản ứng phụ bao gồm nhiễm trùng, suy tủy, dị ứng, buồn nôn, nôn, tiêu chảy, đau bụng, rụng lông-tóc, tiểu đỏ, viêm tĩnh mạch, xơ cứng tĩnh mạch, viêm bàng quang.

Eprex

Epoetin alfa là một nội tiết tố glycoprotein được tinh chế có tác dụng kích thích sinh hồng cầu. Epoetin alfa được sản xuất từ các tế bào động vật hữu nhũ đã được đưa vào mã gen.

Everolimus: thuốc điều trị ung thư

Everolimus được sử dụng để điều trị ung thư vú, ung thư biểu mô tế bào thận, khối u nội tiết thần kinh tiến triển, u mạch thận, u tế bào hình sao khổng lồ dưới lớp đệm, động kinh khởi phát một phần, thải ghép thận và thải ghép gan.

Etomidate Lipuro

Etomidate-Lipuro không có tác dụng giảm đau. Nếu dùng trong gây mê thời gian ngắn, phải dùng một thuốc giảm đau mạnh, thí dụ fentanyl, phải được cho trước hoặc cùng lúc với Etomidate-Lipuro.

Ellgy Corn and Warts Treatment Solution: thuốc điều trị các vết chai mụn cóc

Sử dụng dụng cụ bôi thuốc bằng nhựa để bôi một lớp thuốc mỏng lên vị trí da bị bệnh. Phải đảm bảo vùng da bị bệnh phải sạch sẽ và khô ráo trước khi bôi thuốc. Bôi thuốc 2 lần/ngày cho đến khi vùng da lành bệnh.

Ergotamine-Caffeine: thuốc điều trị đau đầu do mạch máu

Ergotamine Caffeine là một loại thuốc kê đơn kết hợp được sử dụng để phá thai hoặc ngăn ngừa đau đầu do mạch máu. Ergotamine Caffeine có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Cafergot, Migergot.