Exondys 51: thuốc điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne

2022-06-22 08:11 PM

Eteplirsen được chỉ định cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở những bệnh nhân có đột biến gen DMD đã được xác nhận có khả năng bỏ qua exon 51.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên chung: Exondys 51.

Thương hiệu: Exondys 51.

Eteplirsen được sử dụng để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne.

Liều dùng

Thuốc tiêm tĩnh mạch (IV): 50 mg / mL (dưới dạng lọ đơn liều 100mg / 2mL hoặc 500mg / 10mL).

Bệnh lọa dưỡng cơ Duchenne

Được chỉ định cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở những bệnh nhân có đột biến gen DMD đã được xác nhận có khả năng bỏ qua exon 51.

30 mg / kg tiêm tĩnh mạch (IV) mỗi tuần một lần.

Cân nhắc về liều lượng

Được phê duyệt dưới sự phê duyệt nhanh chóng dựa trên sự gia tăng dystrophin trong cơ xương được quan sát thấy ở một số bệnh nhân.

Lợi ích lâm sàng chưa được thiết lập.

Việc tiếp tục phê duyệt chỉ định này có thể phụ thuộc vào việc xác minh lợi ích lâm sàng trong các thử nghiệm khẳng định.

Tác dụng phụ

Các tác dụng phụ thường gặp của Exondys 51 bao gồm:

Rối loạn thăng bằng;

Nôn mửa;

Viêm da tiếp xúc;

Hoang mang;

Các tác dụng phụ khác của eteplirsen bao gồm:

Đỏ thoáng qua;

Đỏ bừng mặt;

Nhiệt độ tăng cao vào những ngày truyền dịch.

Tương tác thuốc

Eteplirsen không có tương tác nghiêm trọng được liệt kê với các loại thuốc khác.

Eteplirsen không có tương tác vừa phải được liệt kê với các loại thuốc khác.

Eteplirsen không có tương tác nhẹ được liệt kê với các loại thuốc khác.

Cảnh báo

Thuốc này có chứa eteplirsen. Không dùng Exondys 51 nếu bị dị ứng với eteplirsen hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Tránh xa tầm tay trẻ em.

Chống chỉ định

Không có.

Thận trọng

Được phê duyệt dưới sự phê duyệt nhanh chóng; lợi ích lâm sàng chưa được thiết lập.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu trên người về eteplirsen để đánh giá việc sử dụng trong thời kỳ mang thai.

Người ta chưa biết liệu eteplirsen có được phân phối trong sữa mẹ hay không. Cân nhắc lợi ích phát triển và sức khỏe của việc cho con bú cùng với nhu cầu lâm sàng của người mẹ đối với thuốc, và bất kỳ tác dụng phụ tiềm ẩn nào đối với trẻ bú sữa mẹ do thuốc hoặc tình trạng cơ bản của bà mẹ.

Bài viết cùng chuyên mục

Eyexacin: thuốc điều trị viêm kết mạc

Eyexacin điều trị viêm kết mạc gây ra bởi những chủng vi khuẩn nhạy cảm: Haemophilus influenzae, Staphylococcus aureus, Staphylococcus epidermidis, Streptococcus pneumoniae.

Epiduo: thuốc điều trị trứng cá mủ

Epiduo điều trị mụn trứng cá khi có các biểu hiện bít tắc, mụn sẩn, mụn mủ. Chỉ dùng gel Epiduo cho người lớn và trẻ em trên 12 tuổi.

Equal

Tác động của Equal chỉ được biết là cung cấp vị ngọt tương tự như của đường sucrose nhưng mạnh hơn gấp 200 lần.

Exforge HCT: thuốc kết hợp ba hợp chất chống tăng huyết áp

Exforge HCT kết hợp ba hợp chất chống tăng huyết áp với cơ chế bổ trợ để kiểm soát huyết áp ở những bệnh nhân bị tăng huyết áp vô căn: nhóm thuốc đối kháng calci, nhóm thuốc đối kháng angiotensin II và nhóm thuốc lợi tiểu thiazid.

Esketamine Otic: thuốc điều trị ù tai cấp tính

Esketamine otic đang chờ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ phê duyệt để điều trị chứng ù tai cấp tính ở tai trong sau chấn thương âm thanh cấp tính hoặc nhiễm trùng tai giữa.

Eplerenone Inspra: thuốc lợi tiểu

Eplerenone là thuốc chẹn thụ thể aldosterone, là thuốc hạ huyết áp, được sử dụng để điều trị suy tim sung huyết sau cơn đau tim, và cũng được sử dụng để điều trị tăng huyết áp.

Elderberry: thuốc điều trị và phòng ngừa cảm lạnh

Các công dụng được đề xuất của Elderberry bao gồm điều trị và phòng ngừa cảm lạnh thông thường, các triệu chứng ho và cúm, viêm xoang, như một chất kích thích miễn dịch, và điều trị loét miệng và viêm amidan.

Epivir

Epivir! Những nghiên cứu in vitro chỉ ra rằng những phân lập virus kháng zidovudine có thể trở nên nhạy cảm với zidovudine khi chúng đồng thời kháng với lamivudine.

Epoetin Alfa: thuốc điều trị thiếu máu ở bệnh mãn tính

Epoetin Alfa là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị thiếu máu liên kết bệnh thận mãn tính, thiếu máu liên quan Zidovudine, thiếu máu liên quan hóa trị, và giảm truyền tế bào hồng cầu dị ứng ở bệnh nhân đang phẫu thuật chọn lọc.

Enantone LP

Enantone LP! Liệu pháp nội tiết; chất tương tự hormone làm giải phóng gonadotropin (GnRH). Leuproréline là một nonapeptide tổng hợp, là chất tương tự của GnRH tự nhiên.

Epinephrin (Adrenalin)

Adrenalin (epinephrin) là thuốc tác dụng trực tiếp giống giao cảm, kích thích cả thụ thể alpha và thụ thể beta, nhưng lên thụ thể beta mạnh hơn thụ thể alpha.

Ethambutol

Ethambutol được chỉ định để điều trị cả lao mới và lao tái phát và bao giờ cũng phải dùng phối hợp với các thuốc chống lao khác như isoniazid, rifampicin, streptomycin và pyrazinamid để ngăn chặn phát triển kháng thuốc.

Erythromycin Ophthalmic: thuốc mỡ tra mắt

Erythromycin Ophthalmic là thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị viêm kết mạc. Erythromycin Ophthalmic có sẵn dưới các tên thương hiệu khác nhau sau: Ilotycin

Ethyl Alcohol Intranasal: thuốc khử trùng mũi

Ethyl Alcohol Intranasal là sản phẩm không kê đơn được sử dụng để khử trùng mũi như một phần của các biện pháp kiểm soát nhiễm trùng nhằm giảm vi khuẩn vận chuyển trong mũi nhằm giảm nguy cơ lây truyền mầm bệnh qua đường mũi.

Ednyt

Ednyt! Sau khi uống, enalapril maleate được thủy phân thành chất chuyển hóa hoạt động enalaprilate trong gan. Enalaprilate tác dụng lên hệ renin-angiotensin-aldosterone bằng cách ức chế men chuyển.

Engerix B

Engerix-B, vaccin viêm gan siêu vi B, là một hỗn dịch vô khuẩn chứa kháng nguyên bề mặt chủ yếu của virus viêm gan B đã được làm tinh khiết, sản xuất bằng kỹ thuật tái tổ hợp DNA và hấp phụ trên hydroxyd nhôm.

Ergometrin (Ergonovin)

Ergometrin maleat (ergonovin maleat) có tác dụng trên tử cung mạnh, đặc biệt trên tử cung sản phụ. Tác dụng chính là gây co tử cung mạnh, tác dụng co kéo dài, trái với oxytocin làm tử cung co nhịp nhàng và sinh lý hơn.

Evening Primrose Oil: thuốc chữa chàm

Evening Primrose Oil sử dụng cho bệnh động mạch vành, bệnh chàm, lạc nội mạc tử cung, rối loạn tiêu hóa, tăng cholesterol máu, đau xương chũm, các triệu chứng mãn kinh, loãng xương, hội chứng tiền kinh nguyệt và viêm khớp dạng thấp.

Etoposid

Etoposid được dùng đơn độc hay thường kết hợp với các thuốc hủy khối u khác trong điều trị ung thư tinh hoàn kháng trị đã qua phẫu thuật, hóa trị liệu và điều trị bằng tia xạ; trong điều trị carcinoma phổi tế bào nhỏ.

Erythromycin Base: thuốc kháng sinh macrolides

Erythromycin Base là một loại thuốc kháng sinh theo toa được sử dụng để điều trị các triệu chứng của nhiễm trùng do vi khuẩn. Erythromycin Base có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Ery Tab, PCE Dispertab.

Ethionamid

Ethionamid là một thuốc loại hai trong điều trị bệnh lao, bao giờ cũng phải dùng đồng thời với các thuốc trị lao khác. Chỉ dùng ethionamid khi các thuốc trị lao thiết yếu bị kháng hoặc bị chống chỉ định.

Erylik

Là kháng sinh thuộc họ macrolides, được sử dụng tại chỗ trong mụn trứng cá nhằm cho tác động: Kháng viêm bằng cách làm giảm, tương ứng với việc giảm số lượng vi khuẩn, số lượng protease và acid béo tự do gây kích ứng khởi đầu của viêm.

Epirubicin hydrochlorid: 4 Epeedo 50, Epibra, Episindan, Farmorubicina, Maxtecine, Otiden, thuốc chống ung thư nhóm anthracyclin

Epirubicin là 4 epime của doxorubicin và là dẫn chất bán tổng hợp của daunorubicin, thuốc thuộc nhóm anthracyclin có tác dụng gây độc tế cho tế bào tương tự như doxorubicin và daunorubicin

Esmolol: thuốc điều trị nhịp tim nhanh và tăng huyết áp

Esmolol là thuốc theo toa được sử dụng để điều trị nhịp tim nhanh, tăng huyết áp trong phẫu thuật, nhịp tim nhanh trên thất và cấp cứu tăng huyết áp.

Ergotamine: thuốc điều trị đau nửa đầu và bốc hỏa

Ergotamine là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị chứng đau nửa đầu và các cơn bốc hỏa trong thời kỳ mãn kinh. Ergotamine có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Ergomar.