Exondys 51: thuốc điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne

2022-06-22 08:11 PM

Eteplirsen được chỉ định cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở những bệnh nhân có đột biến gen DMD đã được xác nhận có khả năng bỏ qua exon 51.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên chung: Exondys 51.

Thương hiệu: Exondys 51.

Eteplirsen được sử dụng để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne.

Liều dùng

Thuốc tiêm tĩnh mạch (IV): 50 mg / mL (dưới dạng lọ đơn liều 100mg / 2mL hoặc 500mg / 10mL).

Bệnh lọa dưỡng cơ Duchenne

Được chỉ định cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở những bệnh nhân có đột biến gen DMD đã được xác nhận có khả năng bỏ qua exon 51.

30 mg / kg tiêm tĩnh mạch (IV) mỗi tuần một lần.

Cân nhắc về liều lượng

Được phê duyệt dưới sự phê duyệt nhanh chóng dựa trên sự gia tăng dystrophin trong cơ xương được quan sát thấy ở một số bệnh nhân.

Lợi ích lâm sàng chưa được thiết lập.

Việc tiếp tục phê duyệt chỉ định này có thể phụ thuộc vào việc xác minh lợi ích lâm sàng trong các thử nghiệm khẳng định.

Tác dụng phụ

Các tác dụng phụ thường gặp của Exondys 51 bao gồm:

Rối loạn thăng bằng;

Nôn mửa;

Viêm da tiếp xúc;

Hoang mang;

Các tác dụng phụ khác của eteplirsen bao gồm:

Đỏ thoáng qua;

Đỏ bừng mặt;

Nhiệt độ tăng cao vào những ngày truyền dịch.

Tương tác thuốc

Eteplirsen không có tương tác nghiêm trọng được liệt kê với các loại thuốc khác.

Eteplirsen không có tương tác vừa phải được liệt kê với các loại thuốc khác.

Eteplirsen không có tương tác nhẹ được liệt kê với các loại thuốc khác.

Cảnh báo

Thuốc này có chứa eteplirsen. Không dùng Exondys 51 nếu bị dị ứng với eteplirsen hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Tránh xa tầm tay trẻ em.

Chống chỉ định

Không có.

Thận trọng

Được phê duyệt dưới sự phê duyệt nhanh chóng; lợi ích lâm sàng chưa được thiết lập.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu trên người về eteplirsen để đánh giá việc sử dụng trong thời kỳ mang thai.

Người ta chưa biết liệu eteplirsen có được phân phối trong sữa mẹ hay không. Cân nhắc lợi ích phát triển và sức khỏe của việc cho con bú cùng với nhu cầu lâm sàng của người mẹ đối với thuốc, và bất kỳ tác dụng phụ tiềm ẩn nào đối với trẻ bú sữa mẹ do thuốc hoặc tình trạng cơ bản của bà mẹ.

Bài viết cùng chuyên mục

Estradiol

Estradiol và các estrogen khác có vai trò quan trọng đối với sự phát triển và duy trì bộ máy sinh sản và những tính dục phụ của nữ. Estrogen tác động trực tiếp làm tử cung, vòi trứng và âm đạo.

Ertapenem natri: Invanz, thuốc kháng sinh nhóm carbapenem, họ beta lactam

Ertapenem là một kháng sinh tổng hợp nhóm carbapenem, có cấu trúc và tác dụng dược lý tương tự các thuốc trong nhóm là imipenem và meropenem

Extra Deep Heat

Kem Extra Deep Heat với công thức chứa hàm lượng cao Methyl Salicylat và Menthol cho sức nóng mạnh, làm giãn các mạch gần kề mặt da, nhờ vậy các hoạt chất dễ dàng thấm qua da làm giảm ngay các cơn đau.

Enterobella: thuốc điều trị rối loạn vi sinh đường ruột

Điều trị và phòng ngừa rối loạn vi sinh đường ruột và bệnh lý kém hấp thu vitamin nội sinh. Điều trị hỗ trợ để phục hồi hệ vi sinh đường ruột bị ảnh hưởng khi dùng thuốc kháng sinh hoặc hóa trị.

Ergotamine-Caffeine: thuốc điều trị đau đầu do mạch máu

Ergotamine Caffeine là một loại thuốc kê đơn kết hợp được sử dụng để phá thai hoặc ngăn ngừa đau đầu do mạch máu. Ergotamine Caffeine có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Cafergot, Migergot.

Exforge

Cần thận trọng khi dùng Exforge cho bệnh nhân suy gan, hoặc rối loạn tắc nghẽn đường mật, liều khuyến cáo tối đa là 80 mg valsartan.

Elderberry: thuốc điều trị và phòng ngừa cảm lạnh

Các công dụng được đề xuất của Elderberry bao gồm điều trị và phòng ngừa cảm lạnh thông thường, các triệu chứng ho và cúm, viêm xoang, như một chất kích thích miễn dịch, và điều trị loét miệng và viêm amidan.

Eyexacin: thuốc điều trị viêm kết mạc

Eyexacin điều trị viêm kết mạc gây ra bởi những chủng vi khuẩn nhạy cảm: Haemophilus influenzae, Staphylococcus aureus, Staphylococcus epidermidis, Streptococcus pneumoniae.

Eltium 50: thuốc điều trị đầy bụng ợ hơi

Eltium 50 điều trị những triệu chứng về dạ dày-ruột gây ra bởi viêm dạ dày mãn (cảm giác đầy bụng, trướng bụng, đau bụng trên, chán ăn, ợ nóng, buồn nôn và nôn).

Mục lục các thuốc theo vần E

Easprin - xem Acid acetylsalicylic, Eau oxygéneé - xem Hydrogen peroxid, Eclaran - xem Benzoyl peroxyd, Eclaran 5 - xem Benzoyl peroxyd, Ecodergin - xem Econazol, Ecofenac - xem Diclofenac, Ecomucyl - xem Acetylcystein.

Erythromycin Stearate: thuốc kháng sinh

Erythromycin Stearate là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị các bệnh nhiễm trùng do vi khuẩn và ký sinh trùng như bệnh giun sán, bệnh Legionnaires, bệnh viêm niệu đạo và bệnh giang mai.

Ethosuximid

Phối hợp với các thuốc chống động kinh khác như phenobarbital, phenytoin, primidon hoặc natri valproat khi có động kinh cơn lớn hoặc các thể khác của động kinh.

Evista

Thận trọng ở bệnh nhân có nguy cơ bị chứng huyết khối tắc tĩnh mạch. Nên ngừng thuốc khi bệnh nhân phải bất động trong thời gian dài. Không dùng cho nam giới & phụ nữ cho con bú.

Esketamine Otic: thuốc điều trị ù tai cấp tính

Esketamine otic đang chờ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ phê duyệt để điều trị chứng ù tai cấp tính ở tai trong sau chấn thương âm thanh cấp tính hoặc nhiễm trùng tai giữa.

Erythrogel (eryacne)

Erythrogel (eryacne)! Erythromycin là một kháng sinh thuộc nhóm macrolide có tác dụng in vitro và in vivo trên hầu hết các vi khuẩn hiếu khí và kỵ khí gram dương cũng như trên một vài trực khuẩn gram âm.

Empagliflozin-Linagliptin: thuốc điều trị đái tháo đường tuýp 2

Empagliflozin Linagliptin là một loại thuốc kê đơn kết hợp được sử dụng để điều trị các triệu chứng của bệnh đái tháo đường tuýp 2. Empagliflozin / Linagliptin có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Glyxambi.

Exemestan: Aromasin, thuốc chống ung thư, ức chế aromatase

Exemestan là chất ức chế chọn lọc không hồi phục aromatase steroid, thuốc có tác dụng ngăn ngừa sự chuyển đổi các androgen thành estrogen ở các mô ngoại vi

Elamipretide: thuốc điều trị hội chứng Barth và bệnh cơ ti thể

Elamipretide đang chờ FDA chấp thuận cho hội chứng Barth và bệnh cơ ti thể nguyên phát.

Eptifibatide: thuốc chống kết tập tiểu cầu

Eptifibatide là thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị hội chứng mạch vành cấp tính được quản lý bằng phương pháp y tế hoặc can thiệp mạch vành qua da và để điều trị bệnh nhân trải qua PCI.

E Zinc

Điều trị hỗ trợ tiêu chảy cấp (cùng ORS nồng độ thẩm thấu thấp): Uống 1 lần/ngày trong thời gian tiêu chảy, & trong 10-14 ngày ngay cả khi đã hết tiêu chảy. < 6 tháng: 1 mL (dạng giọt) hoặc 2.5 ml.

Elaria: thuốc giảm đau chống viêm

Elaria (Diclofenac), dẫn chất của acid phenylacetic là thuốc chống viêm không steroid. Thuốc có tác dụng chống viêm, giảm đau và giảm sốt mạnh. Diclofenac là một chất ức chế mạnh hoạt tính của cyclooxygenase.

Esmolol: thuốc điều trị nhịp tim nhanh và tăng huyết áp

Esmolol là thuốc theo toa được sử dụng để điều trị nhịp tim nhanh, tăng huyết áp trong phẫu thuật, nhịp tim nhanh trên thất và cấp cứu tăng huyết áp.

Endoxan

Endoxan được sử dụng trong chương trình đa hóa trị liệu hay đơn trị liệu.

Ezensimva: thuốc điều trị tăng mỡ máu

Ezensimva điều trị tăng mỡ máu nguyên phát hoặc tăng mỡ máu hỗn hợp (khi đơn trị statin không kiểm soát được một cách thích hợp hoặc khi đã điều trị với statin và ezetimib riêng rẽ).

Escitalopram: Diouf, Intalopram 10, thuốc chống trầm cảm, ức chế tái hấp thu serotonin

Escitalopram có khả năng ức chế tái hấp thu serotonin, màng trước khớp thần kinh gấp 100 lần cao hơn loại đồng phân đối hình phải, và gấp 2 lần loại hỗn hợp đồng phân