Exondys 51: thuốc điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne

2022-06-22 08:11 PM

Eteplirsen được chỉ định cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở những bệnh nhân có đột biến gen DMD đã được xác nhận có khả năng bỏ qua exon 51.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên chung: Exondys 51.

Thương hiệu: Exondys 51.

Eteplirsen được sử dụng để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne.

Liều dùng

Thuốc tiêm tĩnh mạch (IV): 50 mg / mL (dưới dạng lọ đơn liều 100mg / 2mL hoặc 500mg / 10mL).

Bệnh lọa dưỡng cơ Duchenne

Được chỉ định cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở những bệnh nhân có đột biến gen DMD đã được xác nhận có khả năng bỏ qua exon 51.

30 mg / kg tiêm tĩnh mạch (IV) mỗi tuần một lần.

Cân nhắc về liều lượng

Được phê duyệt dưới sự phê duyệt nhanh chóng dựa trên sự gia tăng dystrophin trong cơ xương được quan sát thấy ở một số bệnh nhân.

Lợi ích lâm sàng chưa được thiết lập.

Việc tiếp tục phê duyệt chỉ định này có thể phụ thuộc vào việc xác minh lợi ích lâm sàng trong các thử nghiệm khẳng định.

Tác dụng phụ

Các tác dụng phụ thường gặp của Exondys 51 bao gồm:

Rối loạn thăng bằng;

Nôn mửa;

Viêm da tiếp xúc;

Hoang mang;

Các tác dụng phụ khác của eteplirsen bao gồm:

Đỏ thoáng qua;

Đỏ bừng mặt;

Nhiệt độ tăng cao vào những ngày truyền dịch.

Tương tác thuốc

Eteplirsen không có tương tác nghiêm trọng được liệt kê với các loại thuốc khác.

Eteplirsen không có tương tác vừa phải được liệt kê với các loại thuốc khác.

Eteplirsen không có tương tác nhẹ được liệt kê với các loại thuốc khác.

Cảnh báo

Thuốc này có chứa eteplirsen. Không dùng Exondys 51 nếu bị dị ứng với eteplirsen hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Tránh xa tầm tay trẻ em.

Chống chỉ định

Không có.

Thận trọng

Được phê duyệt dưới sự phê duyệt nhanh chóng; lợi ích lâm sàng chưa được thiết lập.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu trên người về eteplirsen để đánh giá việc sử dụng trong thời kỳ mang thai.

Người ta chưa biết liệu eteplirsen có được phân phối trong sữa mẹ hay không. Cân nhắc lợi ích phát triển và sức khỏe của việc cho con bú cùng với nhu cầu lâm sàng của người mẹ đối với thuốc, và bất kỳ tác dụng phụ tiềm ẩn nào đối với trẻ bú sữa mẹ do thuốc hoặc tình trạng cơ bản của bà mẹ.

Bài viết cùng chuyên mục

Eperison hydrochlorid: Deonas, Doterco 50, Epelax, Epezan, Erisk, Euprisone, Gemfix, thuốc giãn cơ vân

Eperison hydroclorid có tác động chủ yếu trên tủy sống làm giảm các phản xạ tủy và gây giãn cơ vân do làm giảm sự nhạy cảm của thoi cơ thông qua hệ thống ly tâm gamma

Exemestane: thuốc điều trị ung thư

Exemestane là một chất chống ung thư được sử dụng để điều trị ung thư vú ở phụ nữ sau mãn kinh. Exemestane thường được dùng cho những phụ nữ bị ung thư tiến triển ngay cả khi đã dùng tamoxifen từ 2 đến 3 năm.

Eligard

Xem xét dùng thêm một thuốc kháng androgen thích hợp bắt đầu 3 ngày trước khi điều trị và tiếp tục trong 2 - 3 tuần đầu điều trị để phòng ngừa di chứng tăng testosterone trong huyết thanh lúc ban đầu.

Empagliflozin: thuốc điều trị đái tháo đường tuýp 2

Empagliflozin là thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị các triệu chứng của bệnh đái tháo đường tuýp 2 và suy tim. Empagliflozin có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Jardiance.

Exemestan: Aromasin, thuốc chống ung thư, ức chế aromatase

Exemestan là chất ức chế chọn lọc không hồi phục aromatase steroid, thuốc có tác dụng ngăn ngừa sự chuyển đổi các androgen thành estrogen ở các mô ngoại vi

Eredys: thuốc điều trị rối loạn cương dương

Khi xảy ra kích thích tình dục làm giải phóng oxyd nitric tại chỗ, tadalafil ức chế PDE5 sẽ làm tăng nồng độ cGMP trong thể hang của dương vật, dẫn đến giãn cơ trơn và tăng lưu lượng máu, do đó tạo ra sự cương dương.

Erenumab: thuốc ngăn ngừa cơn đau nửa đầu

Erenumab là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để ngăn ngừa các cơn đau nửa đầu ở người lớn. Erenumab có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Aimovig.

Engerix-B: vắc xin phòng bệnh viêm gan

Engerix-B được chỉ định để tạo miễn dịch chủ động chống lây nhiễm các dưới typ đã được biết đến của vi rút viêm gan B (HBV) ở các đối tượng ở mọi lứa tuổi được xem là có nguy cơ phơi nhiễm với HBV.

Estrone (foliculin)

Estron được sử dụng đơn độc (đối với nữ mãn kinh đã cắt bỏ tử cung hoặc không thể dung nạp được progestin hoặc có nguy cơ cao mắc bệnh tim mạch) hoặc phối hợp với một progestin.

Endoxan

Endoxan được sử dụng trong chương trình đa hóa trị liệu hay đơn trị liệu.

Elitan: thuốc điều trị và dự phòng nôn

Elitan (Metoclopramid) là chất phong bế thụ thể dopamin, đối kháng với tác dụng trung ương và ngoại vi của dopamin, làm các thụ thể ở đường tiêu hóa nhạy cảm với acetylcholin.

Efavirenz: Aviranz, Efavula, thuốc ức chế enzym phiên mã ngược, kháng retrovirus

Efavirenz thuộc nhóm không nucleosid, có tác dụng ức chế không cạnh tranh, nhưng đặc hiệu lên enzym phiên mã ngược của HIV1, do đó ức chế sự nhân lên của HIV1

Effferalgan Vitamine C

Effferalgan Vitamine C! Dạng uống được hấp thu nhanh và gần như hoàn toàn. Dạng tọa dược được hấp thu kéo dài. Sinh khả dụng của cả hai dạng tương đương nhau.

Epirubicin Bidiphar: thuốc điều trị ung thư

Epirubicin Bidiphar 10 được sử dụng để điều trị: ung thư vú, ung thư buồng trứng tiến triển, ung thư dạ dày, ung thư phổi tế bào nhỏ.

Estrogen

Estrogen liên hợp được chỉ định đơn độc (đối với phụ nữ mãn kinh đã cắt bỏ tử cung hoặc không thể dung nạp được progestin hoặc có nguy cơ cao mắc bệnh tim mạch) hoặc phối hợp với một progestin.

Enalapril

Enalapril là thuốc ức chế men chuyển angiotensin, Enalapril làm giảm huyết áp ở người huyết áp bình thường, người tăng huyết áp và có tác dụng tốt ở người suy tim sung huyết.

Expas Forte: thuốc điều trị giảm đau

Expas Forte là thuốc trị cơn đau quặn mật do co thắt cơ trơn trong những bệnh về đường mật: sỏi túi mật, sỏi ống mật, viêm túi mật, viêm quanh túi mật, viêm đường mật, viêm bóng tụy.

Esomeprazole: thuốc điều trị viêm loét dạ dày thực quản

Esomeprazole được sử dụng để điều trị một số vấn đề về dạ dày và thực quản, chẳng hạn như trào ngược axit, loét. Nó hoạt động bằng cách giảm lượng axit trong dạ dày. Nó làm giảm các triệu chứng như ợ chua, khó nuốt và ho dai dẳng.

Echinacea: thuốc điều trị cảm lạnh

Echinacea điều trị cảm lạnh thông thường, nhiễm herpes simplex, thuốc kích thích miễn dịch, bệnh vẩy nến, nhiễm trùng đường hô hấp trên, nhiễm trùng đường tiết niệu, nhiễm nấm âm đạo, vết thương ngoài da, và cho các vết loét da.

Exomuc

Exomuc! Acétylcystéine có tác dụng điều hòa sự tiết đàm kiểu làm tiêu đàm, tác động lên pha gel của đàm bằng cách cắt đứt cầu disulfure của các glycoprotéine.

Exjade

Các nghiên cứu trên động vật phát hiện các tác dụng phụ trên thai (gây quái thai hoặc thai chết hoặc các tác động khác) và không có các nghiên cứu kiểm chứng trên phụ nữ; hoặc chưa có các nghiên cứu trên phụ nữ hoặc trên động vật.

Elaria: thuốc giảm đau chống viêm

Elaria (Diclofenac), dẫn chất của acid phenylacetic là thuốc chống viêm không steroid. Thuốc có tác dụng chống viêm, giảm đau và giảm sốt mạnh. Diclofenac là một chất ức chế mạnh hoạt tính của cyclooxygenase.

Esketamine Intranasal: thuốc chống trầm cảm

Esketamine Intranasal là thuốc kê đơn được chỉ định, kết hợp với thuốc chống trầm cảm đường mũi họng dùng cho người lớn, để điều trị trầm cảm kháng trị và rối loạn trầm cảm nặng ở người lớn.

Edaravone: thuốc điều trị xơ cứng teo cơ cột bên

Edaravone được sử dụng để điều trị bệnh xơ cứng teo cơ cột bên. Edaravone có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Radicava.

Ecazide

Ecazide phối hợp một thuốc ức chế men chuyển là captopril, và một thuốc lợi tiểu là hydrochlorothiazide, do đó tác dụng hạ huyết áp được hiệp đồng.