Exondys 51: thuốc điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne

2022-06-22 08:11 PM

Eteplirsen được chỉ định cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở những bệnh nhân có đột biến gen DMD đã được xác nhận có khả năng bỏ qua exon 51.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên chung: Exondys 51.

Thương hiệu: Exondys 51.

Eteplirsen được sử dụng để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne.

Liều dùng

Thuốc tiêm tĩnh mạch (IV): 50 mg / mL (dưới dạng lọ đơn liều 100mg / 2mL hoặc 500mg / 10mL).

Bệnh lọa dưỡng cơ Duchenne

Được chỉ định cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở những bệnh nhân có đột biến gen DMD đã được xác nhận có khả năng bỏ qua exon 51.

30 mg / kg tiêm tĩnh mạch (IV) mỗi tuần một lần.

Cân nhắc về liều lượng

Được phê duyệt dưới sự phê duyệt nhanh chóng dựa trên sự gia tăng dystrophin trong cơ xương được quan sát thấy ở một số bệnh nhân.

Lợi ích lâm sàng chưa được thiết lập.

Việc tiếp tục phê duyệt chỉ định này có thể phụ thuộc vào việc xác minh lợi ích lâm sàng trong các thử nghiệm khẳng định.

Tác dụng phụ

Các tác dụng phụ thường gặp của Exondys 51 bao gồm:

Rối loạn thăng bằng;

Nôn mửa;

Viêm da tiếp xúc;

Hoang mang;

Các tác dụng phụ khác của eteplirsen bao gồm:

Đỏ thoáng qua;

Đỏ bừng mặt;

Nhiệt độ tăng cao vào những ngày truyền dịch.

Tương tác thuốc

Eteplirsen không có tương tác nghiêm trọng được liệt kê với các loại thuốc khác.

Eteplirsen không có tương tác vừa phải được liệt kê với các loại thuốc khác.

Eteplirsen không có tương tác nhẹ được liệt kê với các loại thuốc khác.

Cảnh báo

Thuốc này có chứa eteplirsen. Không dùng Exondys 51 nếu bị dị ứng với eteplirsen hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Tránh xa tầm tay trẻ em.

Chống chỉ định

Không có.

Thận trọng

Được phê duyệt dưới sự phê duyệt nhanh chóng; lợi ích lâm sàng chưa được thiết lập.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu trên người về eteplirsen để đánh giá việc sử dụng trong thời kỳ mang thai.

Người ta chưa biết liệu eteplirsen có được phân phối trong sữa mẹ hay không. Cân nhắc lợi ích phát triển và sức khỏe của việc cho con bú cùng với nhu cầu lâm sàng của người mẹ đối với thuốc, và bất kỳ tác dụng phụ tiềm ẩn nào đối với trẻ bú sữa mẹ do thuốc hoặc tình trạng cơ bản của bà mẹ.

Bài viết cùng chuyên mục

Endoxan

Endoxan được sử dụng trong chương trình đa hóa trị liệu hay đơn trị liệu.

Etomidate: thuốc gây mê

Etomidate là một loại thuốc kê đơn được sử dụng làm thuốc gây mê tổng quát. Không có nghiên cứu đầy đủ và có kiểm soát trên phụ nữ mang thai

Ellgy Corn and Warts Treatment Solution: thuốc điều trị các vết chai mụn cóc

Sử dụng dụng cụ bôi thuốc bằng nhựa để bôi một lớp thuốc mỏng lên vị trí da bị bệnh. Phải đảm bảo vùng da bị bệnh phải sạch sẽ và khô ráo trước khi bôi thuốc. Bôi thuốc 2 lần/ngày cho đến khi vùng da lành bệnh.

Eplerenone Inspra: thuốc lợi tiểu

Eplerenone là thuốc chẹn thụ thể aldosterone, là thuốc hạ huyết áp, được sử dụng để điều trị suy tim sung huyết sau cơn đau tim, và cũng được sử dụng để điều trị tăng huyết áp.

Estramustin phosphat

Estramustin phosphat là một phân tử kết hợp oestradiol và mù tạc nitơ (nornitrogen mustard) bằng một liên kết carbamat. Phân tử được phosphoryl hóa để dễ tan trong nước.

Ergometrin (Ergonovin)

Ergometrin maleat (ergonovin maleat) có tác dụng trên tử cung mạnh, đặc biệt trên tử cung sản phụ. Tác dụng chính là gây co tử cung mạnh, tác dụng co kéo dài, trái với oxytocin làm tử cung co nhịp nhàng và sinh lý hơn.

Ergoloid Mesylates: thuốc điều trị chứng suy giảm tinh thần

Mesylat ergoloid được sử dụng để điều trị chứng suy giảm tinh thần do tuổi tác và chứng mất trí nhớ Alzheimer. Mesylat ergoloid có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Hydergine.

Epoprostenol: thuốc điều trị tăng áp động mạch phổi

Epoprostenol là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị tăng áp động mạch phổi. Epoprostenol có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Flolan, Veletri.

Expas Forte: thuốc điều trị giảm đau

Expas Forte là thuốc trị cơn đau quặn mật do co thắt cơ trơn trong những bệnh về đường mật: sỏi túi mật, sỏi ống mật, viêm túi mật, viêm quanh túi mật, viêm đường mật, viêm bóng tụy.

Epinephrin (Adrenalin)

Adrenalin (epinephrin) là thuốc tác dụng trực tiếp giống giao cảm, kích thích cả thụ thể alpha và thụ thể beta, nhưng lên thụ thể beta mạnh hơn thụ thể alpha.

Ethinylestradiol

Estrogen được sử dụng chủ yếu làm một thành phần trong thuốc uống tránh thai và trong điều trị thay thế hormon ở phụ nữ sau mãn kinh.

Etanercept: thuốc điều trị viêm khớp

Etanercept là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị các triệu chứng của viêm cột sống dính khớp, viêm khớp dạng thấp, viêm khớp vẩy nến, vẩy nến thể mảng và  viêm khớp dạng thấp ở trẻ vị thành niên.

Efferalgan Codein

Efferalgan Codein! Phối hợp paracétamol và codéine phosphate cho tác dụng giảm đau mạnh hơn rất nhiều so với từng hoạt chất riêng biệt, và thời gian tác dụng cũng dài hơn.

Enoxaparin: thuốc chống đông máu

Enoxaparin là thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị dự phòng huyết khối tĩnh mạch sâu, có thể dẫn đến thuyên tắc phổi ở bệnh nhân phẫu thuật bụng, phẫu thuật thay khớp háng.

Estrogen

Estrogen liên hợp được chỉ định đơn độc (đối với phụ nữ mãn kinh đã cắt bỏ tử cung hoặc không thể dung nạp được progestin hoặc có nguy cơ cao mắc bệnh tim mạch) hoặc phối hợp với một progestin.

Exomuc

Exomuc! Acétylcystéine có tác dụng điều hòa sự tiết đàm kiểu làm tiêu đàm, tác động lên pha gel của đàm bằng cách cắt đứt cầu disulfure của các glycoprotéine.

Estazolam: thuốc điều trị mất ngủ

Estazolam được sử dụng để điều trị chứng mất ngủ. Estazolam có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Prosom.

Entecavir Stella: thuốc điều trị viêm gan B mạn tính

Điều trị chứng nhiễm virus viêm gan B mạn tính ở người lớn bị bệnh gan còn bù có bằng chứng về hoạt động sao chép của virus, có sự tăng cao kéo dài các trị số men gan và có biểu hiện bệnh về mặt mô học.

Erythropoietin

Erythropoietin là một hormon thiết yếu để tạo hồng cầu từ mô dòng hồng cầu trong tủy xương. Phần lớn do thận sản xuất để đáp ứng với thiếu oxygen mô, một phần nhỏ (10%) do gan tổng hợp.

Eculizumab: kháng thể đơn dòng

Eculizumab là một loại thuốc được kê đơn được sử dụng để điều trị các triệu chứng của tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm, hội chứng urê huyết tán huyết, bệnh nhược cơ và rối loạn phổ viêm tủy thị thần kinh.

Estriol

Estriol là một sản phẩm của quá trình khử của estradiol và estron và được phát hiện với nồng độ cao trong nước tiểu, đặc biệt ở nước tiểu người mang thai.

Estradiol

Estradiol và các estrogen khác có vai trò quan trọng đối với sự phát triển và duy trì bộ máy sinh sản và những tính dục phụ của nữ. Estrogen tác động trực tiếp làm tử cung, vòi trứng và âm đạo.

Eslicarbazepine Acetate: thuốc điều trị cơn co giật

Eslicarbazepine acetate được sử dụng cho các cơn co giật từng phần khởi phát dưới dạng đơn trị liệu hoặc liệu pháp bổ trợ. Eslicarbazepine acetate có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Aptiom.

Eszopiclone: thuốc điều trị mất ngủ

Eszopiclone là một loại thuốc theo toa được sử dụng để điều trị chứng mất ngủ ở người lớn. Eszopiclone có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Lunesta.

Elaria: thuốc giảm đau chống viêm

Elaria (Diclofenac), dẫn chất của acid phenylacetic là thuốc chống viêm không steroid. Thuốc có tác dụng chống viêm, giảm đau và giảm sốt mạnh. Diclofenac là một chất ức chế mạnh hoạt tính của cyclooxygenase.