Olipudase Alfa

Tên thương hiệu: Xenpozyme, olipudase Alfa-rpcp.

Nhóm thuốc: Enzyme, chuyển hóa.

Olipudase Alfa là một loại thuốc theo toa được sử dụng để điều trị các biểu hiện ngoài hệ thần kinh trung ương do thiếu axit sphingomyelinase (ASMD).

Liều lượng

Thuốc tiêm, bột đông khô để pha chế

20 mg/liều đơn.

Liều lượng dựa trên trọng lượng

Giai đoạn tăng liều và duy trì dựa trên trọng lượng cơ thể.

BMI 30 trở xuống: Liều lượng dựa trên cân nặng thực tế (kg).

BMI trên 30: Liều dựa trên trọng lượng cơ thể đã điều chỉnh.

Tính toán cơ thể đã điều chỉnh.

Trọng lượng cơ thể điều chỉnh (kg) = (chiều cao thực tế tính bằng m)2 ×30.

Tăng liều

Tăng liều dần dần được sử dụng để giảm quá mẫn và các phản ứng liên quan đến tiêm truyền hoặc tăng nồng độ transaminase.

Liều 1 (ngày 1/tuần 0): 0,1 mg/kg IV;

Liều 2 (tuần 2): 0,3 mg/kg IV;

Liều 3 (tuần 4): 0,3 mg/kg IV;

Liều 4 (tuần 6): 0,6 mg/kg IV;

Liều 5 (tuần 8): 0,6 mg/kg IV;

Liều 6 (tuần 10): 1 mg/kg IV;

Liều 7 (tuần 12): 2 mg/kg IV;

Liều 8 (tuần 14): 3 mg/kg IV (liều duy trì được khuyến nghị);

Lưu ý: Giai đoạn tăng liều bao gồm liều 3 mg/kg đầu tiên.

Giai đoạn duy trì

3 mg/kg tiêm tĩnh mạch mỗi 2 tuần.

Tác dụng phụ

Tác dụng phụ thường gặp

Đau đầu, ho, tiêu chảy, hạ huyết áp, đỏ mắt, sốt, sổ mũi, đau bụng, buồn nôn, nôn mửa, phát ban, đau khớp, ngứa, mệt mỏi, đau họng.

Tác dụng phụ nghiêm trọng

Phát ban, ngứa hoặc nổi mẩn da, mờ mắt, đau nhức cơ thể, tức ngực, lú lẫn, chóng mặt, sự ngất xỉu, choáng váng, khô hoặc đau họng, nhịp tim hoặc mạch đập nhanh, đập mạnh hoặc không đều.

Chống chỉ định

Không có.

Cảnh báo

Có thể gây hại cho thai nhi.

Phản ứng quá mẫn bao gồm sốc phản vệ.

Cân nhắc điều trị trước bằng thuốc kháng histamine, thuốc hạ sốt và/hoặc corticosteroid trước khi truyền.

Phải có sẵn các biện pháp hỗ trợ y tế phù hợp, bao gồm cả thiết bị hồi sức tim phổi trong quá trình dùng thuốc.

Nếu xảy ra phản ứng quá mẫn nghiêm trọng (ví dụ như sốc phản vệ), hãy ngừng thuốc ngay lập tức và bắt đầu điều trị y tế thích hợp.

Sau các phản ứng quá mẫn nghiêm trọng (bao gồm sốc phản vệ), hãy cân nhắc nguy cơ và lợi ích của việc sử dụng lại thuốc.

Nếu bệnh nhân được thử lại bằng cách sử dụng tốc độ truyền chậm hơn ở liều thấp hơn liều khuyến cáo, có thể xem xét quy trình giải mẫn cảm phù hợp với liệu pháp điều trị.

Nếu quyết định sử dụng lại, hãy đảm bảo bệnh nhân dung nạp được dịch truyền; nếu dung nạp được, có thể tăng liều lượng (liều lượng và/hoặc tỷ lệ) để đạt được liều lượng khuyến cáo.

Nếu xảy ra phản ứng nhẹ hoặc trung bình, tốc độ truyền có thể chậm lại hoặc tạm thời dừng lại và/hoặc giảm liều.

Phản ứng liên quan đến truyền dịch

Thuốc kháng histamine, thuốc hạ sốt và/hoặc corticosteroid có thể được dùng trước khi dùng để giảm nguy cơ phản ứng liên quan đến tiêm truyền (IAR); tuy nhiên, IAR vẫn có thể xảy ra ở bệnh nhân sau khi được điều trị trước.

Nếu xảy ra IAR nghiêm trọng, hãy ngừng ngay lập tức và bắt đầu điều trị y tế thích hợp.

Xem xét các rủi ro và lợi ích của việc sử dụng lại thuốc sau IAR nặng.

Nếu xảy ra IAR nhẹ hoặc trung bình, hãy giảm tốc độ hoặc tạm thời giữ tốc độ truyền và/hoặc giảm liều.

Mức độ transaminase tăng cao

Có thể liên quan đến tăng transaminase (ALT, AST hoặc cả hai) trong vòng 24-48 giờ sau khi truyền.

Đánh giá ALT và AST trong vòng 1 tháng trước khi bắt đầu, trong vòng 72 giờ trước khi truyền bất kỳ liều nào trong quá trình tăng liều, bao gồm liều 3 mg/kg đầu tiên hoặc trước lần truyền theo lịch tiếp theo khi tiếp tục điều trị sau khi quên liều.

Nếu mức transaminase cơ bản hoặc trước khi truyền (trong giai đoạn tăng liều) trên 2×ULN, hãy lặp lại mức transaminase trong vòng 72 giờ sau khi truyền.

Nếu nồng độ transaminase trước khi truyền tăng cao trên mức cơ bản và 2× ULN trở lên trước lần dùng thuốc theo lịch tiếp theo, hãy giảm liều (lặp lại liều thấp hơn trước đó hoặc giảm liều) hoặc tạm thời giữ lại cho đến khi mức transaminase trở về mức cơ bản.

Khuyến cáo tiếp tục xét nghiệm transaminase như một phần của quản lý lâm sàng thường quy khi đạt được liều duy trì được khuyến nghị.

Mang thai và cho con bú

Dựa trên những phát hiện từ các nghiên cứu về sinh sản ở động vật, olipudase Alfa có thể gây hại cho phôi thai khi dùng cho phụ nữ mang thai.

Không nên bắt đầu hoặc tăng liều vào bất kỳ thời điểm nào trong thai kỳ vì nó có thể dẫn đến tăng nồng độ chất chuyển hóa sphingomyelin và có thể làm tăng nguy cơ dị tật thai nhi.

Tuy nhiên, quyết định tiếp tục hay ngừng dùng thuốc duy trì trong thai kỳ nên xem xét nhu cầu dùng thuốc của người phụ nữ và các nguy cơ tiềm ẩn liên quan đến thuốc đối với thai nhi cũng như các kết quả bất lợi tiềm ẩn do thiếu hụt acid sphingomyelinase ở mẹ không được điều trị (ASMD).

Xác minh tình trạng mang thai ở phụ nữ có khả năng sinh sản trước khi bắt đầu dùng olipudase Alfa.

Khuyên phụ nữ có khả năng sinh sản nên sử dụng biện pháp tránh thai hiệu quả trong quá trình điều trị và trong 14 ngày sau liều cuối cùng nếu ngừng sử dụng Olipudase Alfa.

Không có dữ liệu về sự hiện diện của olipudase Alfa trong sữa mẹ, tác dụng của nó đối với trẻ bú mẹ hoặc sản xuất sữa.

Thuốc có trong sữa động vật; Khi thuốc có trong sữa động vật thì thuốc đó có thể sẽ có trong sữa mẹ.