Deferasirox: thuốc điều trị bệnh u máu do truyền máu

2022-06-06 10:41 AM

Deferasirox là một loại thuốc theo toa được sử dụng để điều trị bệnh u máu do truyền máu và bệnh thalassemia không phụ thuộc vào truyền máu.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên chung: Deferasirox.

Nhóm thuốc: Chelators.

Deferasirox là một loại thuốc theo toa được sử dụng để điều trị bệnh u máu do truyền máu và bệnh thalassemia không phụ thuộc vào truyền máu.

Deferasirox có sẵn dưới các tên thương hiệu khác nhau sau: Exjade, Jadenu, Jadenu Sprinkle.

Liều dùng

Viên nén pha hỗn dịch uống (Exjade): 125mg; 250mg; 500mg.

Viên uống (Jadenu): 90mg; 180mg; 360mg.

Hạt uống (Jadenu Sprinkle): 90mg; 180mg; 360mg.

U máu do truyền máu

Liều lượng dành cho người lớn:

Exjade: 20 mg / kg uống mỗi ngày; có thể tăng thêm từ 5 đến 10 mg dựa trên ferritin huyết thanh; nếu không được kiểm soát trên 30 mg / kg / ngày (tức là, ferritin huyết thanh liên tục trên 2500 mcg / L), có thể tăng lên đến 40 mg / kg mỗi ngày.

Jadenu: 14 mg / kg uống mỗi ngày (viên tròn đến gần nhất); điều chỉnh liều trong 3,5-7 mg / kg tùy theo đáp ứng và mục tiêu; nếu không được kiểm soát đầy đủ trên 21 mg / kg / ngày (nồng độ ferritin huyết thanh liên tục trên 2500 mcg / L), có thể tăng lên 28 mg / kg / ngày; không vượt quá 28 mg / kg.

Liều dùng cho trẻ em dưới 2 tuổi:

Chưa xác định được tính an toàn và hiệu quả.

Liều dùng cho trẻ em trên 2 tuổi:

Exjade: 20 mg / kg uống mỗi ngày; có thể tăng thêm từ 5 đến 10 mg dựa trên ferritin huyết thanh; nếu không được kiểm soát trên 30 mg / kg / ngày (tức là, ferritin huyết thanh liên tục trên 2500 mcg / L), có thể tăng lên đến 40 mg / kg mỗi ngày.

Jadenu: 14 mg / kg uống mỗi ngày (viên tròn đến gần nhất); điều chỉnh liều trong 3,5-7 mg / kg tùy theo đáp ứng và mục tiêu; nếu không được kiểm soát đầy đủ với liều 21 mg / kg / ngày (nồng độ ferritin huyết thanh liên tục trên 2500 mcg / L), có thể tăng lên đến 28 mg / kg / ngày; không vượt quá 28 mg / kg.

Thalassemia không truyền máu

Liều lượng dành cho người lớn:

Exjade: 10 mg / kg uống mỗi ngày (tính liều chính xác đến kích thước viên nén); nếu LIC trên 15 mg Fe / g ngày sau 4 tuần, cân nhắc tăng liều 5-10 mg / kg lên đến 20 mg / kg / ngày.

Jadenu: 7 mg / kg uống mỗi ngày (tính liều cho cả viên gần nhất); nếu LIC trên 7 mg Fe / g ngày sau 6 tháng, tăng liều 3,5-7 mg / kg lên đến 14 mg / kg / ngày; không vượt quá 14 mg / kg / ngày.

Liều dùng cho trẻ em dưới 10 tuổi:

Chưa xác định được tính an toàn và hiệu quả

Liều dùng cho trẻ em trên 10 tuổi:

Exjade: 10 mg / kg uống mỗi ngày (tính liều chính xác đến kích thước viên nén); nếu LIC trên 15 mg Fe / g ngày sau 4 tuần, cân nhắc tăng liều 5-10 mg / kg lên đến 20 mg / kg / ngày.

Jadenu: 7 mg / kg uống mỗi ngày (tính liều cho cả viên gần nhất); nếu LIC trên 7 mg Fe / g ngày sau 6 tháng, tăng liều 3,5-7 mg / kg lên đến 14 mg / kg / ngày; không vượt quá 14 mg / kg / ngày.

Tác dụng phụ

Các tác dụng phụ thường gặp của Deferasirox bao gồm:

Buồn nôn,

Nôn mửa,

Đau bụng,

Tiêu chảy,

Chóng mặt,

Lo ngại,

Cảm giác mệt mỏi,

Vấn đề về giấc ngủ (mất ngủ),

Phát ban,

Da đổi màu,

Đau đầu,

Sốt,

Ho,

Đau xoang, hoặc,

Chảy nước mũi hoặc nghẹt mũi.

Các tác dụng phụ nghiêm trọng của Deferasirox bao gồm:

Các vấn đề về thị lực hoặc thính giác;

Vấn đề về thận - ít hoặc không đi tiểu, sưng bàn chân hoặc mắt cá chân, cảm thấy mệt mỏi hoặc khó thở;

Các vấn đề về gan - buồn nôn, đau bụng trên, ngứa, cảm giác mệt mỏi, chán ăn, nước tiểu sẫm màu, phân màu đất sét, vàng da (vàng da hoặc mắt);

Số lượng tế bào máu thấp - sốt, ớn lạnh, lở miệng, lở loét da, da nhợt nhạt, dễ bầm tím, chảy máu bất thường, tay và chân lạnh, cảm thấy choáng váng hoặc khó thở; hoặc,

dấu hiệu của xuất huyết dạ dày - phân có máu hoặc nhựa đường, ho ra máu hoặc chất nôn trông giống như bã cà phê.

Các tác dụng phụ hiếm gặp của Deferasirox bao gồm:

Không có.

Tương tác thuốc

Deferasirox có những tương tác nghiêm trọng với các loại thuốc sau:

Pacritinib.

Tucatinib.

Deferasirox có tương tác vừa phải với ít nhất 227 loại thuốc khác.

Deferasirox có những tương tác nhỏ với các loại thuốc sau:

Cevimeline.

Docetaxel.

Donepezil.

Doxorubicin liposomal.

Dutasteride.

Galantamine.

Imipramine.

Oxybutynin.

Pioglitazone.

Saxagliptin.

Chống chỉ định

Quá mẫn cảm.

GFR ước tính dưới 40 ml / phút / 1,73 m^² hoặc creatinin huyết thanh trên 2 x ULN.

Tình trạng hoạt động kém và các hội chứng loạn sản tủy có nguy cơ cao hoặc các khối u ác tính tiến triển.

Số lượng tiểu cầu dưới 50 x10 ^ 9 / L.

Thận trọng

Dùng chung với thuốc kháng axit có chứa nhôm làm giảm hấp thu;

Cholestyramine dùng đồng thời;

Nguy cơ suy gan, một số dẫn đến tử vong; hầu hết xảy ra ở độ tuổi trên 55 và các bệnh kèm theo (ví dụ: xơ gan, suy đa cơ quan);

Cân nhắc giảm liều hoặc theo dõi chặt chẽ hơn chức năng thận và gan, và nồng độ ferritin huyết thanh trong thời gian bệnh nhân đang dùng liều trên 25 mg / kg / ngày trong khi giá trị ferritin huyết thanh của họ dưới 1.000 mcg / L; sử dụng liều hiệu quả tối thiểu để duy trì gánh nặng sắt thấp;

Tần suất các tác dụng phụ về thính giác không phân biệt quan hệ nhân quả có thể tăng lên ở những bệnh nhi dùng liều trên 25 mg / kg / ngày khi ferritin huyết thanh dưới 1.000 mcg / L;

Tổn thương và suy gan cấp tính, bao gồm cả các kết quả tử vong, đã xảy ra ở trẻ em; suy gan đã xảy ra liên quan đến chấn thương thận cấp tính ở bệnh nhi có nguy cơ thải sắt quá mức trong một sự kiện suy giảm thể tích; ngắt quãng điều trị khi nghi ngờ có chấn thương gan cấp tính hoặc chấn thương thận cấp tính và trong thời gian suy giảm thể tích; theo dõi chức năng gan và thận thường xuyên hơn ở những bệnh nhi đang dùng liều trong khoảng 20-40 mg / kg / ngày và khi gánh nặng sắt về gần mức bình thường; sử dụng liều hiệu quả tối thiểu để đạt được và duy trì gánh nặng sắt thấp;

Tránh dùng cho người suy gan nặng (Child-Pugh C); theo dõi chặt chẽ với người suy gan nhẹ hoặc trung bình và giảm liều ban đầu xuống 50%;

Cân nhắc việc ngừng sử dụng nếu rối loạn thính giác / mắt xảy ra;

Thủng và xuất huyết tiêu hóa (GI), bao gồm cả các trường hợp tử vong được báo cáo, đặc biệt ở những bệnh nhân cao tuổi có khối u ác tính huyết học tiến triển và / hoặc số lượng tiểu cầu thấp; được báo cáo về kích ứng, loét và xuất huyết GI trên không béo; theo dõi các dấu hiệu và triệu chứng của loét và xuất huyết GI trong khi điều trị và bắt đầu đánh giá và điều trị kịp thời nếu nghi ngờ có tác dụng ngoại ý nghiêm trọng về GI; Nguy cơ xuất huyết tiêu hóa có thể tăng lên khi dùng kết hợp với các thuốc có khả năng gây loét hoặc xuất huyết , chẳng hạn như thuốc chống viêm không steroid (NSAID)), corticosteroid, bisphosphonat uống, hoặc thuốc chống đông máu; Đã có báo cáo về các vết loét phức tạp với thủng đường tiêu hóa.

Giảm bạch cầu trung tính , mất bạch cầu hạt và giảm tiểu cầu , kể cả các trường hợp tử vong, được báo cáo; các rối loạn huyết học đã có từ trước có thể làm tăng nguy cơ này.

Người cao tuổi: Theo dõi chặt chẽ độc tính do tần suất giảm chức năng gan, thận và / hoặc tim nhiều hơn.

Các phản ứng quá mẫn nghiêm trọng (ví dụ: sốc phản vệ , phù mạch ) và ban đỏ đa dạng được báo cáo.

Phát ban có thể xảy ra trong quá trình điều trị; đối với phát ban ở mức độ nhẹ đến trung bình, có thể tiếp tục điều trị mà không cần điều chỉnh liều lượng; phát ban thường tự khỏi; trong trường hợp nghiêm trọng, điều trị gián đoạn; có thể xem xét sử dụng lại với liều thấp hơn sau khi giải quyết phát ban.

Không nên giới thiệu lại những bệnh nhân đã từng bị phản ứng quá mẫn trước đó với sản phẩm deferasirox; có thể gây sốc phản vệ.

Phản ứng có hại trên da nghiêm trọng (SCAR), bao gồm hội chứng Stevens-Johnson (SJS), hoại tử biểu bì nhiễm độc (TEN), và phản ứng thuốc với tăng bạch cầu ái toan và các triệu chứng toàn thân (DRESS) có thể đe dọa tính mạng hoặc tử vong được báo cáo trong quá trình điều trị; các trường hợp đa dạng được quan sát; tư vấn cho bệnh nhân các dấu hiệu và triệu chứng của phản ứng da nghiêm trọng, và theo dõi chặt chẽ; nếu nghi ngờ có bất kỳ phản ứng da nghiêm trọng nào, hãy ngừng thuốc ngay lập tức và không sử dụng lại liệu pháp.

Rối loạn thính giác (ví dụ, mất thính giác tần số cao, giảm thính lực) và rối loạn mắt (đục thủy tinh thể, đục thủy tinh thể, tăng IOP, rối loạn võng mạc).

Giảm thiểu nguy cơ thải sắt quá mức bằng cách theo dõi nồng độ ferritin huyết thanh hàng tháng để đánh giá đáp ứng của bệnh nhân với điều trị; khi được sử dụng cho bệnh thalassemia không phụ thuộc vào truyền dịch, cũng đo LIC q6 tháng.

Suy thận

Đánh giá chức năng cầu thận và ống thận trước khi bắt đầu điều trị hoặc tăng liều; sử dụng các phương trình dự đoán đã được xác nhận để sử dụng cho bệnh nhân người lớn và trẻ em để ước tính GFR; lấy chất điện giải trong huyết thanh và phân tích nước tiểu ở tất cả bệnh nhân để đánh giá chức năng ống thận.

Nguy cơ suy thận cấp , tử vong ở một số bệnh nhân và cần lọc máu ở những người khác.

Có thể cân nhắc giảm hoặc ngắt liều nếu xảy ra bất thường về mức độ của các dấu hiệu chức năng ống thận và / hoặc theo chỉ định lâm sàng.

Thận trọng ở bệnh nhi với eGFR 40-60 mL / phút / 1,73 m^²; nếu cần điều trị, sử dụng liều tối thiểu có hiệu quả và theo dõi chức năng thận thường xuyên; chuẩn độ liều riêng lẻ dựa trên sự cải thiện của tổn thương thận; đối với bệnh nhân suy thận (eGFR 40–60 mL / phút / 1,73 m^²) giảm liều khởi đầu 50%.

Liệu pháp có thể gây ra chấn thương thận cấp tính bao gồm suy thận cần lọc máu dẫn đến hậu quả tử vong; nhiễm độc ống thận, bao gồm cả Hội chứng Fanconi mắc phải, được báo cáo ở bệnh nhân đang điều trị, thường gặp nhất ở bệnh nhi mắc bệnh beta-thalassemia và nồng độ ferritin huyết thanh dưới 1.500 mcg / L.

Ở bệnh nhi, điều trị gián đoạn trong các bệnh cấp tính có thể gây suy giảm thể tích, chẳng hạn như nôn mửa, tiêu chảy hoặc giảm lượng đường uống kéo dài và theo dõi chức năng thận thường xuyên hơn; điều chỉnh kịp thời tình trạng thiếu hụt chất lỏng để ngăn ngừa tổn thương thận; tiếp tục điều trị nếu thích hợp, dựa trên các đánh giá về chức năng thận, khi lượng đường uống và tình trạng thể tích bình thường.

Hầu hết các trường hợp tử vong được báo cáo với rối loạn huyết học giai đoạn nặng.

Theo dõi mức Cr huyết thanh và CBC.

Theo dõi chặt chẽ chức năng thận nếu CrCl 40-60 mL / phút, đặc biệt trong trường hợp có thêm các yếu tố nguy cơ có thể làm suy giảm chức năng thận (ví dụ: dùng thuốc đồng thời, mất nước, nhiễm trùng nặng).

Bệnh lý ống thận đã được báo cáo; phần lớn các báo cáo là ở trẻ em và thanh thiếu niên mắc bệnh beta-thalassemia và nồng độ ferritin huyết thanh dưới 1500 mcg / L.

Mang thai và cho con bú

Không có nghiên cứu nào về việc sử dụng thuốc ở phụ nữ có thai để thông báo về các nguy cơ liên quan đến thuốc; sử dụng deferasirox cho chuột trong thời kỳ mang thai dẫn đến giảm khả năng sống của con cái và gia tăng các dị tật ở thận ở con đực với liều khoảng hoặc thấp hơn liều khuyến cáo cho người trên cơ sở mg / m²; không có tác dụng lên thai nào được ghi nhận ở thỏ mang thai ở liều tương đương với liều khuyến cáo của con người trên cơ sở mg / m²; Thuốc chỉ nên được sử dụng trong thời kỳ mang thai nếu lợi ích mang lại cao hơn nguy cơ có thể xảy ra đối với thai nhi.

Tư vấn cho bệnh nhân sử dụng phương pháp tránh thai không dùng hormone vì thuốc có thể làm cho các biện pháp tránh thai bằng hormone không hiệu quả.

Không có sẵn dữ liệu liên quan đến sự hiện diện của thuốc hoặc các chất chuyển hóa của chúng trong sữa mẹ, ảnh hưởng đến trẻ bú sữa mẹ hoặc sản xuất sữa; thuốc và các chất chuyển hóa của chúng được bài tiết qua sữa chuột; vì nhiều loại thuốc được bài tiết qua sữa mẹ và do có khả năng gây phản ứng có hại nghiêm trọng ở trẻ bú mẹ, nên phải đưa ra quyết định ngừng cho con bú hay ngừng thuốc, có tính đến tầm quan trọng của thuốc đối với người mẹ.

Bài viết cùng chuyên mục

Desvenlafaxine: thuốc điều trị chứng rối loạn trầm cảm

Desvenlafaxine là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị chứng rối loạn trầm cảm nghiêm trọng. Desvenlafaxine có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Pristiq, Khedezla.

Duratocin

1 liều đơn 1 mL, tiêm tĩnh mạch chậm trong vòng 1 phút, chỉ sau khi hoàn tất việc mổ lấy thai dưới sự gây tê ngoài màng cứng, hoặc gây tê tủy sống.

Dolfenal

Dolfenal được chỉ định để làm giảm các chứng đau về thân thể và đau do thần kinh từ nhẹ đến trung bình, nhức đầu, đau nửa đầu, đau do chấn thương, đau sau khi sinh, đau hậu phẫu, đau răng, đau và sốt

Di Antalvic

Nếu cần thiết có thể dùng trong thời kỳ có thai nhưng không nên dùng k o dài (có nguy cơ gây hội chứng cai thuốc ở trẻ sơ sinh) và tuân theo liều khuyến cáo.

Dobutamin

Dobutamin là một catecholamin tổng hợp, một thuốc tăng co cơ tim được chọn để hỗ trợ tuần hoàn ngắn hạn trong suy tim giai đoạn cuối. Dobutamin ít gây nhịp tim nhanh và loạn nhịp hơn catecholamin nội sinh hoặc isoproterenol.

Duodart: thuốc điều trị bệnh phì đại lành tính tuyến tiền liệt

Duodart được chỉ định để điều trị bệnh phì đại lành tính tuyến tiền liệt có mức độ triệu chứng từ vừa đến nặng. Thuốc làm giảm nguy cơ bí tiểu cấp tính và phẫu thuật ở bệnh nhân phì đại lành tính tiền liệt tuyến có triệu chứng mức độ vừa đến nặng.

Duphalac

Điều trị ở bệnh viện trường hợp bệnh nhân bị hôn mê hoặc tiền hôn mê, điều trị tấn công bằng cách cho vào ống thông dạ dày hoặc thụt rửa, thông dạ dày 6 - 10 gói, nguyên chất hoặc pha loãng với nước.

Dextran 70

Dextran 70 là dung dịch keo ưu trương, chứa 6% dextran trọng lượng phân tử cao, trung bình 70000. Liên kết polyme chủ yếu là liên kết 1,6 - glucosid.

Dapson

Dapson là một sunfon tổng hợp kháng khuẩn, ức chế sự phát triển của trực khuẩn phong (Mycobacterium leprae).

Dicyclomine: thuốc điều trị hội chứng ruột kích thích

Dicyclomine được sử dụng để điều trị một số loại vấn đề về đường ruột được gọi là hội chứng ruột kích thích. Nó giúp giảm các triệu chứng co thắt dạ dày và ruột.

Dicloxacillin: thuốc kháng sinh

Dicloxacillin là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị các bệnh nhiễm trùng do vi khuẩn gây ra bởi Staphylococcus aureus.

Daunorubicin (Daunomycin)

Daunorubicin là một anthracyclin glycosid, thuộc loại kháng sinh nhưng không dùng như một thuốc kháng khuẩn. Daunorubicin có tác dụng mạnh nhất đến pha S trong chu trình phân chia tế bào.

Durogesic: thuốc điều trị đau mạn tính nặng

Durogesic được chỉ định điều trị đau mạn tính nặng đòi hỏi sử dụng opioid kéo dài liên tục. Điều trị lâu dài đau mạn tính nặng ở trẻ em từ 2 tuổi đang sử dụng liệu pháp opioid.

Dextromethorphan

Dextromethorphan hydrobromid là thuốc giảm ho có tác dụng lên trung tâm ho ở hành não. Mặc dù cấu trúc hóa học có liên quan đến morphin, nhưng dextromethorphan không có tác dụng giảm đau và nói chung rất ít tác dụng an thần.

Doxorubicin Bidiphar: thuốc điều trị ung thư nhóm anthracyclin

Doxorubicin là thuốc chống ung thư nhóm anthracyclin, có thể dùng đơn độc hoặc phối hợp với thuốc chống ung thư khác. Sự kháng thuốc chéo xảy ra khi khối u kháng cả doxorubicin và daunorubicin.

Desloratadine: thuốc kháng histamin H1

Desloratadin là chất chuyển hóa chính có tác dụng của loratadin, một thuốc kháng histamin ba vòng thế hệ 2, ít có tác dụng ức chế thần kinh trung ương hơn thế hệ 1.

Diulactone: thuốc lợi tiểu giữ kali bài tiết lượng Natri và nước

Diulactone là chất đối vận đặc biệt với aldosterone, hoạt động chủ yếu qua kết hợp cạnh tranh của các thụ thể tại vị trí trao đổi ion Na+/K+ phụ thuộc aldosterone trong ống lượn xa.

Doxylamine succinat: thuốc kháng histamin H1

Doxylamin là một dẫn chất ethanolamin, thuộc nhóm kháng histamin H1 thế hệ thứ nhất, an thần có tác dụng kháng muscarinic và gây buồn ngủ mạnh

Duinum: thuốc điều trị phụ nữ vô sinh không phóng noãn

Duinum (Clomifen) là một hợp chất triarylethylen phi steroid có tính chất kháng oestrogen được dùng để điều trị vô sinh nữ. Thuốc có tác dụng kháng estrogen lẫn tác dụng giống oestrogen.

Doxylamine Pyridoxine: thuốc điều trị buồn nôn và nôn khi mang thai

Doxylamine Pyridoxine là sự kết hợp của các loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị chứng buồn nôn và nôn trong thời kỳ mang thai.

Di Ansel Extra

Cơn đau mức độ trung bình không đáp ứng với aspirin hoặc paracetamol đơn thuần, có hoặc không kèm nóng sốt: Đau nhức cơ bắp, đau xương, đau khớp, đau lưng, đau răng, đau bụng kinh, đau thần kinh, đau do cảm cúm.

Direxiode

Direxiode! Điều trị không thể thiếu việc bù nước nếu cần thiết. Lượng nước bù và đường sử dụng (uống, tiêm tĩnh mạch) tùy thuộc mức độ tiêu chảy, tuổi và tình trạng của bệnh nhân.

Doxorubicin Ebewe: thuốc điều trị ung thư hệ tạo máu và hệ lympho

Doxorubicin đã cho thấy có hoạt tính chống tân sinh ở một số loài động vật và có hiệu quả trên người nhưng vẫn chưa có sự nhất trí về việc bằng cách nào doxorubicin và các anthracycline khác có tác dụng chống ung thư.

Deferoxamin

Deferoxamin được dùng như một chất bổ trợ trong điều trị ngộ độc sắt cấp, thuốc có hiệu quả cao khi được dùng sớm. Deferoxamin tác dụng theo cơ chế tạo phức với sắt bằng cách liên kết các ion sắt III vào ba nhóm hydroxamic của phân tử.

Diphenhydramine: thuốc kháng dị ứng

Diphenhydramine là một loại thuốc theo toa được sử dụng để điều trị các triệu chứng của phản ứng dị ứng, mất ngủ, ho, say tàu xe và parkinson.