Ataluren: thuốc điều trị chứng loạn dưỡng cơ

2022-04-18 12:32 PM

Ataluren là một phương pháp điều trị nghiên cứu đang được phát triển để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne do một đột biến vô nghĩa trong gen dystrophin ở bệnh nhân lưu động từ 2 tuổi trở lên và chứng loạn dưỡng cơ Becker.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên chung: Ataluren.

Ataluren là một phương pháp điều trị nghiên cứu đang được phát triển để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) do một đột biến vô nghĩa trong gen dystrophin ở bệnh nhân lưu động từ 2 tuổi trở lên và chứng loạn dưỡng cơ Becker (BMD).

Ataluren có sẵn dưới các tên thương hiệu khác nhau sau: Translarna.

Liều dùng

Hạt (125, 250 và 1.000 mg).

Các hạt phải được uống sau khi trộn chúng với thức ăn lỏng hoặc nửa rắn (chẳng hạn như sữa chua).

Ataluren được dùng ba lần một ngày và liều khuyến cáo là 10 mg / kg (10 mg mỗi kg thể trọng) vào buổi sáng, 10 mg / kg vào buổi trưa và 20 mg / kg vào buổi tối (tổng liều hàng ngày 40 mg / kg).

Tác dụng phụ

Nôn mửa.

Bệnh tiêu chảy.

Buồn nôn.

Đau đầu.

Đau hoặc khó chịu ở dạ dày.

Đầy hơi.

Giảm sự thèm ăn.

Giảm cân.

Chất béo trung tính cao.

Tăng huyết áp.

Ho.

Chảy máu cam.

Khó chịu ở bụng.

Táo bón.

Phát ban.

Đau ở tay, chân và cơ ngực.

Có máu trong nước tiểu.

Tiểu không tự chủ.

Sốt.

Tương tác thuốc

Aminoglycoside.

Rifampicin.

Oseltamivir.

Acyclovir.

Captopril.

Furosemide.

Bumetanide.

Valsartan.

Pravastatin.

Rosuvastatin.

Atorvastatin.

Pitavastatin.

Ciprofloxacin.

Cảnh báo

Thuốc này có chứa ataluren. Không dùng Translarna nếu bị dị ứng với ataluren hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Chống chỉ định

Quá mẫn với hoạt chất hoặc bất kỳ thành phần không hoạt động nào: polydextrose, macrogol, poloxamer, mannitol, crospovidone, hydroxyethylcellulose, hương vani nhân tạo (maltodextrin, hương nhân tạo và propylene glycol), silica - keo khan và magie stearat.

Sử dụng đồng thời các aminoglycosid tiêm tĩnh mạch.

Thận trọng

Cần thận trọng khi dùng đồng thời ataluren với các sản phẩm thuốc là chất cảm ứng UGT1A9, hoặc chất nền của OAT1 hoặc OAT3.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu đầy đủ về việc sử dụng ataluren ở phụ nữ có thai. Các nghiên cứu trên động vật cho thấy độc tính sinh sản chỉ ở liều lượng dẫn đến độc tính đối với mẹ. Ataluren không được khuyến cáo sử dụng trong thời kỳ mang thai.

Người ta chưa biết liệu ataluren có được bài tiết qua sữa mẹ hay không. Dữ liệu dược lực học / độc tính hiện có ở động vật cho thấy sự bài tiết của ataluren / các chất chuyển hóa trong sữa. Không nên cho con bú trong thời gian điều trị bằng ataluren.

Bài viết cùng chuyên mục

Aminoplasmal

Dịch truyền chứa tất cả các acid amin cần thiết do đó làm giảm tiêu hao năng lượng do các phản ứng tổng hợp acid amin

Ambenonium: thuốc điều trị bệnh nhược cơ

Ambenonium được sử dụng để điều trị bệnh nhược cơ. Ambenonium có sẵn dưới các tên thương hiệu khác nhau sau: Mytelase.

Alprazolam

Alprazolam là một triazolobenzodiazepin có tác dụng ngắn chống lo âu, chống trầm cảm và được kê đơn rộng rãi trong điều trị các tình trạng lo âu, hoảng sợ.

A 313

Viên nang và ống tiêm: - Như các chỉ định của Vitamin A (quáng gà, hội chứng tiền kinh, viêm đại tràng, một số bệnh nhiễm khuẩn...). - Ống dùng ngoài da: bỏng, loét, vết thương nông, lỗ rò.

Abatrio

Nên ngưng điều trị bằng Abatrio nếu bệnh nhân đau bụng, buồn nôn, nôn, hoặc kết quả các xét nghiệm sinh hóa bất thường cho đến khi viêm tụy được loại trừ. Có thai, cho con bú: không nên dùng.

Artemisinin

Artemisinin là thuốc chống sốt rét, được phân lập từ cây Thanh hao hoa vàng (Artemisia annua L.), họ Asteriaceae.

Aspirin Chlorpheniramine Phenylephrine: thuốc điều trị ho do cảm lạnh

Aspirin Chlorpheniramine Phenylephrine là sản phẩm không kê đơn (OTC) được sử dụng để giảm tạm thời ho cảm lạnh thông thường và các triệu chứng đường hô hấp trên.

Agivastar: thuốc điều trị tăng cholesterol máu vừa hoặc nặng

Được chỉ định bổ trợ cho liệu pháp ăn uống khi đáp ứng với chế độ ăn và các điều trị không mang tính chất dược lý khác (như luyện tập, giảm cân) không hiệu quả ở người bệnh tăng cholesterol máu tiên phát (týp IIa, IIb).

Alphagan

Yếu tố nguy cơ lớn nhất ở người bệnh glaucome là tăng nhãn áp, nNhãn áp càng tăng thì càng có nguy cơ suy thoái thần kinh thị giác, càng dễ bị mù.

Alphachymotrypsine Choay

Trong một vài trường hợp, có thể có các biểu hiện dị ứng với thuốc, khi đó nên tránh hay ngưng sử dụng, đường uống: 2 viên lần, 3 hoặc 4 lần trong ngày.

Amitase

Điều trị đồng thời với kháng sinh trong các tình trạng nhiễm trùng, Khó khạc đàm trong các bệnh sau, viêm phế quản, hen phế quản và điều trị đồng thời với các thuốc trị lao trong lao phổi.

Agilosart: thuốc điều trị tăng huyết áp

Điều trị tăng huyết áp: Có thể dùng đơn độc hoặc phối hợp với các thuốc chống tăng huyết áp khác. Nên dùng Losartan cho người bệnh không dung nạp được các chất ức chế enzym chuyển angiotensin.

Amphetamine: thuốc điều trị tăng động ngủ rũ và béo phì

Amphetamine là một loại thuốc theo toa được chỉ định để điều trị chứng ngủ rũ, rối loạn tăng động giảm chú ý và béo phì ngoại sinh như một phương pháp hỗ trợ ngắn hạn.

Anyfen: thuốc giảm đau xương khớp

Anyfen được chỉ định làm giảm các dấu hiệu và triệu chứng của bệnh viêm khớp dạng thấp, viêm khớp dạng thấp dễ kích thích, viêm xương - khớp, làm giảm các chứng đau nhẹ và giảm đau do cảm lạnh thông thường.

Aerius: thuốc kháng dị ứng thế hệ mới

Aerius được chỉ định để giảm nhanh các triệu chứng liên quan đến viêm mũi dị ứng, như hắt hơi, sổ mũi và ngứa mũi, sung huyết/nghẹt mũi, cũng như ngứa, chảy nước mắt và đỏ mắt, ngứa họng và ho.

Artesunate: thuốc chống sốt rét

Thuốc có tác dụng mạnh và nhanh diệt thể phân liệt trong máu đối với Plasmodium vivax và đối với cả hai P falciparum nhạy cảm và kháng cloroquin

Ampicillin and sulbactam

Ampicilin là kháng sinh kháng khuẩn, tác dụng trên nhiều vi khuẩn Gram dương và âm, do ức chế sinh tổng hợp mucopeptid của thành tế bào vi khuẩn.

Act Hib

Act Hib! Dự phòng cho trẻ từ 2 tháng tuổi trở lên chống lại các nhiễm trùng xâm lấn do Haemophilus influenzae b (viêm màng não, nhiễm trùng huyết, viêm mô tế bào, viêm khớp, viêm nắp thanh quản...).

Axcel Loratadine: thuốc chữa viêm mũi dị ứng và dị ứng da

Loratadine là thuốc kháng histamine thuộc nhóm 3 vòng có tác dụng kéo dài, có hoạt tính đối kháng chọn lọc các thụ thể histamine H1. Làm giảm các triệu chứng của bệnh viêm mũi dị ứng như là hắt hơi; chứng ngứa và đỏ mắt; mày đay mạn tính và dị ứng da.