Ataluren: thuốc điều trị chứng loạn dưỡng cơ

2022-04-18 12:32 PM

Ataluren là một phương pháp điều trị nghiên cứu đang được phát triển để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne do một đột biến vô nghĩa trong gen dystrophin ở bệnh nhân lưu động từ 2 tuổi trở lên và chứng loạn dưỡng cơ Becker.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên chung: Ataluren.

Ataluren là một phương pháp điều trị nghiên cứu đang được phát triển để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) do một đột biến vô nghĩa trong gen dystrophin ở bệnh nhân lưu động từ 2 tuổi trở lên và chứng loạn dưỡng cơ Becker (BMD).

Ataluren có sẵn dưới các tên thương hiệu khác nhau sau: Translarna.

Liều dùng

Hạt (125, 250 và 1.000 mg).

Các hạt phải được uống sau khi trộn chúng với thức ăn lỏng hoặc nửa rắn (chẳng hạn như sữa chua).

Ataluren được dùng ba lần một ngày và liều khuyến cáo là 10 mg / kg (10 mg mỗi kg thể trọng) vào buổi sáng, 10 mg / kg vào buổi trưa và 20 mg / kg vào buổi tối (tổng liều hàng ngày 40 mg / kg).

Tác dụng phụ

Nôn mửa.

Bệnh tiêu chảy.

Buồn nôn.

Đau đầu.

Đau hoặc khó chịu ở dạ dày.

Đầy hơi.

Giảm sự thèm ăn.

Giảm cân.

Chất béo trung tính cao.

Tăng huyết áp.

Ho.

Chảy máu cam.

Khó chịu ở bụng.

Táo bón.

Phát ban.

Đau ở tay, chân và cơ ngực.

Có máu trong nước tiểu.

Tiểu không tự chủ.

Sốt.

Tương tác thuốc

Aminoglycoside.

Rifampicin.

Oseltamivir.

Acyclovir.

Captopril.

Furosemide.

Bumetanide.

Valsartan.

Pravastatin.

Rosuvastatin.

Atorvastatin.

Pitavastatin.

Ciprofloxacin.

Cảnh báo

Thuốc này có chứa ataluren. Không dùng Translarna nếu bị dị ứng với ataluren hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Chống chỉ định

Quá mẫn với hoạt chất hoặc bất kỳ thành phần không hoạt động nào: polydextrose, macrogol, poloxamer, mannitol, crospovidone, hydroxyethylcellulose, hương vani nhân tạo (maltodextrin, hương nhân tạo và propylene glycol), silica - keo khan và magie stearat.

Sử dụng đồng thời các aminoglycosid tiêm tĩnh mạch.

Thận trọng

Cần thận trọng khi dùng đồng thời ataluren với các sản phẩm thuốc là chất cảm ứng UGT1A9, hoặc chất nền của OAT1 hoặc OAT3.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu đầy đủ về việc sử dụng ataluren ở phụ nữ có thai. Các nghiên cứu trên động vật cho thấy độc tính sinh sản chỉ ở liều lượng dẫn đến độc tính đối với mẹ. Ataluren không được khuyến cáo sử dụng trong thời kỳ mang thai.

Người ta chưa biết liệu ataluren có được bài tiết qua sữa mẹ hay không. Dữ liệu dược lực học / độc tính hiện có ở động vật cho thấy sự bài tiết của ataluren / các chất chuyển hóa trong sữa. Không nên cho con bú trong thời gian điều trị bằng ataluren.

Bài viết cùng chuyên mục

A.P.L

A.P.L - Hormon điều hòa tuyến sinh dục - Hoạt chất là Chorionic gonadotropin.

Acid Salicylic

Acid salicylic có tác dụng làm tróc mạnh lớp sừng da và sát khuẩn nhẹ khi bôi trên da. ở nồng độ thấp, thuốc có tác dụng tạo hình lớp sừng (điều chỉnh những bất thường của quá trình sừng hóa); ở nồng độ cao (>1%).

Adapalene: thuốc điều trị mụn trứng cá

Adapalene được sử dụng để điều trị mụn trứng cá. Nó có thể làm giảm số lượng và mức độ nghiêm trọng của mụn trứng cá và thúc đẩy quá trình chữa lành nhanh chóng các mụn phát triển. Adapalene thuộc về một nhóm thuốc được gọi là retinoids.

Albothyl

Điều trị tại chỗ chứng viêm hoặc nhiễm khuẩn và tổn thương tổ chức của âm đạo và cổ tử cung (dịch tiết do nhiễm khuẩn, Trichomonas và nấm, loé t do mũ tử cung ép), các chứng condylom nhọn.

Azicine: thuốc kháng sinh hoạt chất Azithromycin

Azithromycin được chỉ định để điều trị các trường hợp nhiễm khuẩn gây ra bởi vi khuẩn nhạy cảm; trong nhiễm khuẩn đường hô hấp dưới bao gồm viêm phế quản và viêm phổi, trong nhiễm khuẩn răng miệng, trong nhiễm khuẩn da và mô mềm.

Ascortonyl

Không có nghiên cứu về độc tính gây quái thai trên thú vật, trên lâm sàng, không có tác dụng gây dị dạng hay độc phôi nào được ghi nhận cho đến nay.

Agimstan-H: thuốc điều trị tăng huyết áp dạng phối hợp

Agimstan-H 80/25 là thuốc phối hợp telmisartan và hydroclorothiazid để điều trị tăng huyết áp vô căn ở người lớn, trong trường hợp không kiểm soát được huyết áp bằng biện pháp dùng một thuốc hoặc biện pháp phối hợp hai thuốc.

Acid Pantothenic: thuốc điều trị chuột rút, viêm dây thần kinh

Khi tiêm liều cao dexpanthenol đã được báo cáo là làm tăng nhu động ruột dạ dày do kích thích acetyl hóa cholin thành acetylcholin; tuy vậy, hiệu quả của thuốc không được chứng minh

Alirocumab: thuốc điều trị tăng mỡ máu phòng nguy cơ tim mạch

Alirocumab được chỉ định như một chất bổ trợ cho chế độ ăn kiêng, một mình hoặc kết hợp với các liệu pháp hạ lipid khác (ví dụ, statin, ezetimibe), để điều trị người lớn bị tăng lipid máu nguyên phát.

Acetaminophen Phenyltoloxamine: thuốc giảm đau

Acetaminophen phenyltoloxamine là sản phẩm không kê đơn (OTC) được sử dụng để giảm đau (giảm đau). Acetaminophen / phenyltoloxamine có sẵn dưới các tên thương hiệu khác.

Alpha Therapeutic

Albumin được phân bố ở dịch ngoại bào và hơn 60 phần trăm nằm trong khu vực ngoại mạch, Tổng số albumin trong cơ thể người 70 kg tương đương 320 g, có chu kỳ tuần hoàn 15 đến 20 ngày, trung bình 15 g một ngày.

Allopurinol Stada: thuốc điều trị bệnh gout do hình thành acid uric

Allopurinol Stada giảm sự hình thành urat/acid uric trong những bệnh cảnh gây lắng đọng urat/acid uric (như viêm khớp do gút, sạn urat ở da, sỏi thận) hoặc nguy cơ lâm sàng có thể dự đoán được.

Amlevo

Levofloxacin ít được chuyển hóa và được thải trừ chủ yếu dưới dạng không đổi qua nước tiểu.

Azithromycin

Azithromycin là một kháng sinh mới có hoạt phổ rộng thuộc nhóm macrolid, được gọi là azalid. Thuốc có tác dụng diệt khuẩn mạnh bằng cách gắn với ribosom của vi khuẩn gây bệnh.

Act Hib

Act Hib! Dự phòng cho trẻ từ 2 tháng tuổi trở lên chống lại các nhiễm trùng xâm lấn do Haemophilus influenzae b (viêm màng não, nhiễm trùng huyết, viêm mô tế bào, viêm khớp, viêm nắp thanh quản...).

Aluminum Acetate Solution: thuốc giảm kích ứng da

Aluminum Acetate Solution là sản phẩm không kê đơn được sử dụng để làm giảm tạm thời kích ứng da do cây thường xuân, sồi, cây sơn độc, côn trùng cắn, nấm da chân và viêm da tiếp xúc.

Aziphar: thuốc kháng sinh điều trị nhiễm khuẩn

Aziphar được chỉ định dùng trong các trường hợp nhiễm khuẩn do các vi khuẩn nhạy cảm với thuốc như: nhiễm khuẩn đường hô hấp dưới, nhiễm khuẩn đường hô hấp trên, nhiễm khuẩn da và mô mềm.

Aspirin Chlorpheniramine Dextromethorphan: thuốc điều trị ho do cảm lạnh

Aspirin chlorpheniramine dextromethorphan là sản phẩm không kê đơn (OTC) được sử dụng để giảm tạm thời ho cảm lạnh thông thường và các triệu chứng hô hấp trên.

Allipem: thuốc điều trị ung thư phổi không tế bào nhỏ

Pemetrexed được sử dụng như là liệu pháp đơn trị thứ hai hoặc liệu pháp điều trị hàng đầu kết hợp với Cispatin để điều trị ung thư phổi không tế bào nhỏ tiến triển tại chỗ hoặc di căn.

Agiremid: thuốc điều trị loét dạ dày tá tràng

Agiremid là thuốc điều trị các thương tổn niêm mạc dạ dày (ăn mòn, chảy máu, đỏ và phù nề) trong các tình trạng nặng cấp tính của viêm dạ dày cấp và viêm dạ dày mạn.

Acular: thuốc kháng viêm không steroid

Dung dịch nhỏ mắt ACULAR được chỉ định để làm giảm tạm thời ngứa mắt do viêm kết mạc dị ứng theo mùa. ACULAR cũng được chỉ định để điều trị viêm sau mổ ở bệnh nhân đã được mổ lấy thủy tinh thể đục.

Acabrose 50mg

Kiểm tra Hb được glycosyl hóa khi kiểm soát đường huyết dài hạn. Kiểm tra transaminase huyết thanh mỗi 3 tháng trong năm đầu tiên điều trị và định kỳ sau đó; nếu tăng transaminase, giảm liều hoặc ngưng điều trị.

Anzatax

Thận trọng ở bệnh nhân suy gan, bệnh lý thần kinh; phụ nữ có thai, cho con bú, ngưng cho con bú, không lái xe, vận hành máy móc khi đang dùng thuốc.

Arimidex: thuốc điều trị ung thư vú

Liều dùng hàng ngày của Arimidex lên tới 10 mg cũng không gây bất kỳ ảnh hưởng nào đến sự bài tiết cortisol hay aldosterone, được đo trước hoặc sau nghiệm pháp kích thích ACTH tiêu chuẩn.

Augmentin SR

Điều trị ngắn hạn nhiễm khuẩn đường hô hấp, như viêm phổi mắc phải tại cộng đồng, đợt cấp viêm phế quản mạn, viêm xoang cấp do vi khuẩn.