Ataluren: thuốc điều trị chứng loạn dưỡng cơ

2022-04-18 12:32 PM

Ataluren là một phương pháp điều trị nghiên cứu đang được phát triển để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne do một đột biến vô nghĩa trong gen dystrophin ở bệnh nhân lưu động từ 2 tuổi trở lên và chứng loạn dưỡng cơ Becker.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên chung: Ataluren.

Ataluren là một phương pháp điều trị nghiên cứu đang được phát triển để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) do một đột biến vô nghĩa trong gen dystrophin ở bệnh nhân lưu động từ 2 tuổi trở lên và chứng loạn dưỡng cơ Becker (BMD).

Ataluren có sẵn dưới các tên thương hiệu khác nhau sau: Translarna.

Liều dùng

Hạt (125, 250 và 1.000 mg).

Các hạt phải được uống sau khi trộn chúng với thức ăn lỏng hoặc nửa rắn (chẳng hạn như sữa chua).

Ataluren được dùng ba lần một ngày và liều khuyến cáo là 10 mg / kg (10 mg mỗi kg thể trọng) vào buổi sáng, 10 mg / kg vào buổi trưa và 20 mg / kg vào buổi tối (tổng liều hàng ngày 40 mg / kg).

Tác dụng phụ

Nôn mửa.

Bệnh tiêu chảy.

Buồn nôn.

Đau đầu.

Đau hoặc khó chịu ở dạ dày.

Đầy hơi.

Giảm sự thèm ăn.

Giảm cân.

Chất béo trung tính cao.

Tăng huyết áp.

Ho.

Chảy máu cam.

Khó chịu ở bụng.

Táo bón.

Phát ban.

Đau ở tay, chân và cơ ngực.

Có máu trong nước tiểu.

Tiểu không tự chủ.

Sốt.

Tương tác thuốc

Aminoglycoside.

Rifampicin.

Oseltamivir.

Acyclovir.

Captopril.

Furosemide.

Bumetanide.

Valsartan.

Pravastatin.

Rosuvastatin.

Atorvastatin.

Pitavastatin.

Ciprofloxacin.

Cảnh báo

Thuốc này có chứa ataluren. Không dùng Translarna nếu bị dị ứng với ataluren hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Chống chỉ định

Quá mẫn với hoạt chất hoặc bất kỳ thành phần không hoạt động nào: polydextrose, macrogol, poloxamer, mannitol, crospovidone, hydroxyethylcellulose, hương vani nhân tạo (maltodextrin, hương nhân tạo và propylene glycol), silica - keo khan và magie stearat.

Sử dụng đồng thời các aminoglycosid tiêm tĩnh mạch.

Thận trọng

Cần thận trọng khi dùng đồng thời ataluren với các sản phẩm thuốc là chất cảm ứng UGT1A9, hoặc chất nền của OAT1 hoặc OAT3.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu đầy đủ về việc sử dụng ataluren ở phụ nữ có thai. Các nghiên cứu trên động vật cho thấy độc tính sinh sản chỉ ở liều lượng dẫn đến độc tính đối với mẹ. Ataluren không được khuyến cáo sử dụng trong thời kỳ mang thai.

Người ta chưa biết liệu ataluren có được bài tiết qua sữa mẹ hay không. Dữ liệu dược lực học / độc tính hiện có ở động vật cho thấy sự bài tiết của ataluren / các chất chuyển hóa trong sữa. Không nên cho con bú trong thời gian điều trị bằng ataluren.

Bài viết cùng chuyên mục

Atropin

Atropin là alcaloid kháng muscarin, một hợp chất amin bậc ba, có cả tác dụng lên trung ương và ngoại biên. Thuốc ức chế cạnh tranh với acetylcholin ở các thụ thể muscarin của các cơ quan chịu sự chi phối của hệ phó giao cảm.

Amifampridine: thuốc điều trị hội chứng nhược cơ

Amifampridine được sử dụng để điều trị hội chứng nhược cơ Lambert-Eaton. Amifampridine có sẵn dưới các tên thương hiệu khác nhau.

Acetylcholine: thuốc sử dụng nội nhãn

Acetylcholine là một loại thuốc kê đơn được sử dụng như một chế phẩm phó giao cảm để sử dụng nội nhãn. Acetylcholine có sẵn dưới các tên thương hiệu khác nhau sau: Miochol E.

Actemra

Hiệu quả của Actemra làm giảm bớt các triệu chứng, và dấu hiệu của viêm khớp dạng thấp, được đánh giá qua 5 thử nghiệm ngẫu nhiên.

Acetylsalicylic (Aspirin)

Aspirin ức chế không thuận nghịch cyclooxygenase, do đó ức chế tổng hợp prostaglandin. Các tế bào có khả năng tổng hợp cyclooxygenase mới sẽ có thể tiếp tục tổng hợp prostaglandin, sau khi nồng độ acid salicylic giảm.

Alendronat Natri: muối natri của acid alendronic

Alendronat gắn vào xương và có nửa đời đào thải cuối cùng kéo dài tới trên 10 năm; tuy nhiên alendronat vẫn có hoạt tính dược lý khi gắn vào khung xương

Afinitor: thuốc chống ung thư ức chế protein kinase

Afinitor - Everolimus là một chất ức chế dẫn truyền tín hiệu nhắm đến mTOR (đích của rapamycin ở động vật có vú) hoặc đặc hiệu hơn là mTORC1. mTOR là một serine-threonine kinase chủ chốt, đóng vai trò trung tâm trong việc điều hòa sự phát triển, tăng sinh và sống sót của tế bào.

Abciximab

Do tăng nguy cơ chảy máu nên có chống chỉ định với có xuất huyết nội tạng; tiền sử tai biến mạch não; mới phẫu thuật hoặc có chấn thương sọ não, u hoặc dị tật nội sọ.

Anaferon

Phối hợp điều trị và dự phòng tái phát herpes mạn tính (bao gồm herpes môi, herpes sinh dục), virus viêm não truyền từ ve (tick-borne encephalitis virus), enterovirus, rotavirus, coronavirus, calicivirus.

Ampicillin and sulbactam

Ampicilin là kháng sinh kháng khuẩn, tác dụng trên nhiều vi khuẩn Gram dương và âm, do ức chế sinh tổng hợp mucopeptid của thành tế bào vi khuẩn.

Amiloride hydrocloride

Amilorid là một thuốc giữ kali có tác dụng bài tiết natri - niệu, lợi tiểu và chống tăng huyết áp yếu (so với thuốc lợi tiểu thiazid).

Amikacin

Amikacin sulfat là kháng sinh bán tổng hợp họ aminoglycosid. Thuốc diệt khuẩn nhanh do gắn hẳn vào tiểu đơn vị 30S của ribosom vi khuẩn và ngăn chặn sự tổng hợp protein của vi khuẩn.

Axcel Eviline: thuốc điều trị viêm loét dạ dày tá tràng

Axcel Eviline là thuốc kháng acid, chống đầy hơi được dùng để điều trị triệu chứng trong các bệnh loét đường tiêu hóa, khó tiêu, ợ nóng, đầy hơi và chướng bụng, viêm dạ dày-thực quản và các trường hợp tăng tiết acid hay đầy hơi khác.

AC Vax

Thuốc AC Vax có thành phần hoạt chất là Vaccin não mô cầu.

Antidol

Trong hoạt dịch, ibuprofène đạt được nồng độ ổn định khoảng giữa giờ thứ 2 và giờ thứ 8 sau khi uống, nồng độ tối đa trong hoạt dịch bằng khoảng 1/3 nồng độ tối đa trong huyết tương.

Actilyse: thuốc điều trị tiêu huyết khối

Do tính đặc hiệu tương đối của alteplase với fibrin, một liều 100 mg làm giảm vừa phải lượng fibrinogen trong tuần hoàn xuống còn khoảng 60% sau 4 giờ, lượng này thường sẽ trở lại khoảng 80% sau 24 giờ.

Alendronat: thuốc điều trị và dự phòng loãng xương

Alendronat điều trị và dự phòng loãng xương ở phụ nữ mãn kinh, điều trị loãng xương ở đàn ông. Trong điều trị loãng xương, alendronat làm tăng khối lượng xương và ngăn ngừa gãy xương, kể cả khớp háng, cổ tay và đốt sống (gãy do nén đốt sống).

Acupan: thuốc giảm đau trung ương

Acupan là thuốc giảm đau trung ương không thuộc morphin. Thuốc có cấu trúc khác với các thuốc giảm đau khác đã biết. Trong thử nghiệm in vitro ở chuột, thuốc có tác dụng ức chế sự thu giữ trở lại catecholamin và serotonin tại các khớp nối thần kinh.

Arcoxia: thuốc kháng viêm không steroid

Arcoxia được chỉ định điều trị cấp tính và mãn tính các dấu hiệu và triệu chứng bệnh thoái hóa khớp (osteoarthritis-OA) và viêm khớp dạng thấp (rheumatoid arthritis-RA).

Acamprosate: thuốc cai rượu bán theo đơn

Acamprosate là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để duy trì chế độ kiêng rượu ở những bệnh nhân kiêng rượu khi bắt đầu điều trị. Acamprosate có sẵn dưới các tên thương hiệu Campral.

Alphachymotrypsine Choay

Trong một vài trường hợp, có thể có các biểu hiện dị ứng với thuốc, khi đó nên tránh hay ngưng sử dụng, đường uống: 2 viên lần, 3 hoặc 4 lần trong ngày.

Acetazolamid Pharmedic

Chống chỉ định: Nhiễm acid do tăng clor máu. Giảm natri và kali huyết. Điều trị dài ngày glaucom góc đóng mạn tính không sung huyết. Không nên dùng Acetazolamid cho phụ nữ mang thai và cho con bú.

Aspirin Chlorpheniramine Phenylephrine: thuốc điều trị ho do cảm lạnh

Aspirin Chlorpheniramine Phenylephrine là sản phẩm không kê đơn (OTC) được sử dụng để giảm tạm thời ho cảm lạnh thông thường và các triệu chứng đường hô hấp trên.

Augmex: thuốc kháng sinh phối hợp Amoxicilin và Clavulanat

Amoxicilin và Clavulanat đều hấp thu dễ dàng qua đường uống. Sự hấp thu của thuốc không bị ảnh hưởng bởi thức ăn và tốt nhất là uống ngay trước bữa ăn. Nồng độ của hai chất này trong huyết thanh đạt tối đa sau 1 - 2 giờ uống thuốc.

Apaisac: sữa tẩy da làm dịu da nhậy cảm

Sữa làm sạch và tẩy trang dùng cho mặt và vùng mắt giúp nhẹ nhàng làm sạch và tẩy trang da nhạy cảm dễ bị ửng đỏ; Kem làm dịu da bị ửng đỏ dùng cho da nhạy cảm dễ bị ửng đỏ, giúp dưỡng ẩm và làm dịu cảm giác nóng rát.