Ataluren: thuốc điều trị chứng loạn dưỡng cơ

2022-04-18 12:32 PM

Ataluren là một phương pháp điều trị nghiên cứu đang được phát triển để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne do một đột biến vô nghĩa trong gen dystrophin ở bệnh nhân lưu động từ 2 tuổi trở lên và chứng loạn dưỡng cơ Becker.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên chung: Ataluren.

Ataluren là một phương pháp điều trị nghiên cứu đang được phát triển để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) do một đột biến vô nghĩa trong gen dystrophin ở bệnh nhân lưu động từ 2 tuổi trở lên và chứng loạn dưỡng cơ Becker (BMD).

Ataluren có sẵn dưới các tên thương hiệu khác nhau sau: Translarna.

Liều dùng

Hạt (125, 250 và 1.000 mg).

Các hạt phải được uống sau khi trộn chúng với thức ăn lỏng hoặc nửa rắn (chẳng hạn như sữa chua).

Ataluren được dùng ba lần một ngày và liều khuyến cáo là 10 mg / kg (10 mg mỗi kg thể trọng) vào buổi sáng, 10 mg / kg vào buổi trưa và 20 mg / kg vào buổi tối (tổng liều hàng ngày 40 mg / kg).

Tác dụng phụ

Nôn mửa.

Bệnh tiêu chảy.

Buồn nôn.

Đau đầu.

Đau hoặc khó chịu ở dạ dày.

Đầy hơi.

Giảm sự thèm ăn.

Giảm cân.

Chất béo trung tính cao.

Tăng huyết áp.

Ho.

Chảy máu cam.

Khó chịu ở bụng.

Táo bón.

Phát ban.

Đau ở tay, chân và cơ ngực.

Có máu trong nước tiểu.

Tiểu không tự chủ.

Sốt.

Tương tác thuốc

Aminoglycoside.

Rifampicin.

Oseltamivir.

Acyclovir.

Captopril.

Furosemide.

Bumetanide.

Valsartan.

Pravastatin.

Rosuvastatin.

Atorvastatin.

Pitavastatin.

Ciprofloxacin.

Cảnh báo

Thuốc này có chứa ataluren. Không dùng Translarna nếu bị dị ứng với ataluren hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Chống chỉ định

Quá mẫn với hoạt chất hoặc bất kỳ thành phần không hoạt động nào: polydextrose, macrogol, poloxamer, mannitol, crospovidone, hydroxyethylcellulose, hương vani nhân tạo (maltodextrin, hương nhân tạo và propylene glycol), silica - keo khan và magie stearat.

Sử dụng đồng thời các aminoglycosid tiêm tĩnh mạch.

Thận trọng

Cần thận trọng khi dùng đồng thời ataluren với các sản phẩm thuốc là chất cảm ứng UGT1A9, hoặc chất nền của OAT1 hoặc OAT3.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu đầy đủ về việc sử dụng ataluren ở phụ nữ có thai. Các nghiên cứu trên động vật cho thấy độc tính sinh sản chỉ ở liều lượng dẫn đến độc tính đối với mẹ. Ataluren không được khuyến cáo sử dụng trong thời kỳ mang thai.

Người ta chưa biết liệu ataluren có được bài tiết qua sữa mẹ hay không. Dữ liệu dược lực học / độc tính hiện có ở động vật cho thấy sự bài tiết của ataluren / các chất chuyển hóa trong sữa. Không nên cho con bú trong thời gian điều trị bằng ataluren.

Bài viết cùng chuyên mục

Ascortonyl

Không có nghiên cứu về độc tính gây quái thai trên thú vật, trên lâm sàng, không có tác dụng gây dị dạng hay độc phôi nào được ghi nhận cho đến nay.

Axcel Dexchlorpheniramine: thuốc điều trị cảm mạo phù mạch viêm da dị ứng

Axcel Dexchlorpheniramine được chỉ định điều trị các trường hợp dị ứng bao gồm: cảm mạo, phù mạch, viêm mũi vận mạch, chàm dị ứng, viêm da dị ứng và do tiếp xúc, phản ứng thuốc huyết thanh, côn trùng đốt, chứng ngứa.

Ameferro

Thời gian điều trị phải đủ để’ điều chỉnh tình trạng thiếu máu và nguồn dự trữ sắt, trung bình 3 đến 4 tháng, có thể lâu hơn nếu không giải quyết được nguyên nhân thiếu máu

Acamprosate: thuốc cai rượu bán theo đơn

Acamprosate là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để duy trì chế độ kiêng rượu ở những bệnh nhân kiêng rượu khi bắt đầu điều trị. Acamprosate có sẵn dưới các tên thương hiệu Campral.

Actemra: thuốc điều trị viêm khớp

Thận trọng bệnh nhân có tiền sử loét ruột, viêm túi thừa, nhiễm trùng tái phá, mạn tính, bệnh lao tiềm ẩn, viêm gan do virút

Aluminum Acetate Solution: thuốc giảm kích ứng da

Aluminum Acetate Solution là sản phẩm không kê đơn được sử dụng để làm giảm tạm thời kích ứng da do cây thường xuân, sồi, cây sơn độc, côn trùng cắn, nấm da chân và viêm da tiếp xúc.

Artrodar

Khởi đầu 1 viên/lần/ngày uống cùng bữa ăn tối trong 2 đến 4 tuần đầu tiên, có thể kết hợp NSAID khác, hoặc thuốc giảm đau.

Acetaminophen Diphenhydramine Dextromethorphan

Acetaminophen diphenhydramine dextromethorphan là sản phẩm không kê đơn (OTC) được sử dụng để làm giảm các triệu chứng cảm lạnh và cúm.

Antidol

Trong hoạt dịch, ibuprofène đạt được nồng độ ổn định khoảng giữa giờ thứ 2 và giờ thứ 8 sau khi uống, nồng độ tối đa trong hoạt dịch bằng khoảng 1/3 nồng độ tối đa trong huyết tương.

Amoclavic và Amoclavic Forte

Amoclavic là kháng sinh diệt khuẩn phổ rộng bao gồm nhiều dòng vi khuẩn Gram dương và Gram âm sinh hay không sinh b-lactamase.

Agivastar: thuốc điều trị tăng cholesterol máu vừa hoặc nặng

Được chỉ định bổ trợ cho liệu pháp ăn uống khi đáp ứng với chế độ ăn và các điều trị không mang tính chất dược lý khác (như luyện tập, giảm cân) không hiệu quả ở người bệnh tăng cholesterol máu tiên phát (týp IIa, IIb).

Acemetacin Stada

Đợt cấp của bệnh gout: 1 viên x 3 lần /ngày, uống cho đến khi hết triệu chứng. Bệnh nhân không bị rối loạn tiêu hóa: có thể tăng liều lên 300mg/ngày, khởi đầu 2 viên, sau đó thêm 1 viên mỗi 8 giờ.

Arsenic trioxide: Asadin, thuốc điều trị ung thư

Các nghiên cứu in vitro trên hệ microsom gan người cho thấy arsenic trioxid không có tác dụng ức chế hoạt tính các enzym chính của cytochrom P450 như 1A2, 2A6, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1

Agimstan: thuốc điều trị tăng huyết áp

Agimstan điều trị tăng huyết áp: Có thể dùng đơn độc hoặc phối hợp với các thuốc điều trị tăng huyết áp khác. Được dùng để thay thế các thuốc ức chế ACE trong điều trị suy tim hoặc bệnh thận do đái tháo đường.

Axcel Eviline: thuốc điều trị viêm loét dạ dày tá tràng

Axcel Eviline là thuốc kháng acid, chống đầy hơi được dùng để điều trị triệu chứng trong các bệnh loét đường tiêu hóa, khó tiêu, ợ nóng, đầy hơi và chướng bụng, viêm dạ dày-thực quản và các trường hợp tăng tiết acid hay đầy hơi khác.

Actelsar HCT 40mg/12,5mg: thuốc điều trị tăng huyết áp

Actelsar HCT là một sự kết hợp của một thuốc đối kháng thụ thể angiotensin II, telmisartan, và thuốc lợi tiêu thiazid, hydrochlorothiazide. Sự kết hợp của những thành phần này có tác dụng hạ huyết áp hiệp đồng, làm giảm huyết áp tốt hơn mỗi thành phần.

Acenocoumarol: Darius, thuốc dự phòng và điều trị huyết khối

Thuốc này ức chế enzym vitamin K epoxid reductase, dẫn tới ngăn cản quá trình chuyển acid glutamic thành acid gammacarboxyglutamic của các protein tiền thân của các yếu tố đông máu

Adacel

Bệnh lý não (hôn mê, giảm tri giác, co giật kéo dài) không do một nguyên nhân xác định nào khác xảy ra trong vòng 7 ngày sau khi tiêm một liều vắc-xin bất kỳ có thành phần ho gà.

ABO 10

Thuốc ABO 10 có thành phần hoạt chất là Acid boric. Thành phần, dạng thuốc, hàm lượng, cơ chế tác dụng, chỉ định, chống chỉ định

Amoxicillin

Amoxicilin uống hay tiêm đều cho những nồng độ thuốc như nhau trong huyết tương, nửa đời của amoxicilin khoảng 61,3 phút, dài hơn ở trẻ sơ sinh.

Adalimumab: thuốc giảm đau và sưng do viêm khớp

Adalimumab được sử dụng để giảm đau và sưng do một số loại viêm khớp (như thấp khớp, vẩy nến, vô căn ở trẻ vị thành niên, viêm cột sống dính khớp).

Abacavir: Ziagen, thuốc kháng virus điều trị HIV

Abacavir chỉ có tác dụng ức chế mà không diệt virus HIV nên trong thời gian điều trị, người bệnh vẫn cần phải triệt để áp dụng các biện pháp an toàn

Acid Valproic

Acid valproic hoặc natri valproat là thuốc chống động kinh, bị phân ly thành ion valproat ở đường tiêu hóa. Tác dụng chống động kinh của valproat có lẽ thông qua chất ức chế dẫn truyền thần kinh.

Atropine Pralidoxime: thuốc điều trị ngộ độc phospho hữu cơ

Atropine pralidoxime được sử dụng để điều trị ngộ độc bởi chất độc thần kinh phospho hữu cơ cũng như thuốc trừ sâu phospho hữu cơ ở người lớn và bệnh nhi nặng hơn 41 kg.

Alphagan P: thuốc nhỏ mắt hạ nhãn áp

Alphagan P là chất chủ vận tại thụ thể alpha adrenergic. Hai giờ sau khi nhỏ mắt, thuốc đạt tác dụng hạ nhãn áp tối đa. Nghiên cứu bằng đo huỳnh quang trên động vật và trên người cho thấy brimonidin tartrat có cơ chế tác dụng kép.