Ataluren: thuốc điều trị chứng loạn dưỡng cơ

2022-04-18 12:32 PM

Ataluren là một phương pháp điều trị nghiên cứu đang được phát triển để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne do một đột biến vô nghĩa trong gen dystrophin ở bệnh nhân lưu động từ 2 tuổi trở lên và chứng loạn dưỡng cơ Becker.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên chung: Ataluren.

Ataluren là một phương pháp điều trị nghiên cứu đang được phát triển để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) do một đột biến vô nghĩa trong gen dystrophin ở bệnh nhân lưu động từ 2 tuổi trở lên và chứng loạn dưỡng cơ Becker (BMD).

Ataluren có sẵn dưới các tên thương hiệu khác nhau sau: Translarna.

Liều dùng

Hạt (125, 250 và 1.000 mg).

Các hạt phải được uống sau khi trộn chúng với thức ăn lỏng hoặc nửa rắn (chẳng hạn như sữa chua).

Ataluren được dùng ba lần một ngày và liều khuyến cáo là 10 mg / kg (10 mg mỗi kg thể trọng) vào buổi sáng, 10 mg / kg vào buổi trưa và 20 mg / kg vào buổi tối (tổng liều hàng ngày 40 mg / kg).

Tác dụng phụ

Nôn mửa.

Bệnh tiêu chảy.

Buồn nôn.

Đau đầu.

Đau hoặc khó chịu ở dạ dày.

Đầy hơi.

Giảm sự thèm ăn.

Giảm cân.

Chất béo trung tính cao.

Tăng huyết áp.

Ho.

Chảy máu cam.

Khó chịu ở bụng.

Táo bón.

Phát ban.

Đau ở tay, chân và cơ ngực.

Có máu trong nước tiểu.

Tiểu không tự chủ.

Sốt.

Tương tác thuốc

Aminoglycoside.

Rifampicin.

Oseltamivir.

Acyclovir.

Captopril.

Furosemide.

Bumetanide.

Valsartan.

Pravastatin.

Rosuvastatin.

Atorvastatin.

Pitavastatin.

Ciprofloxacin.

Cảnh báo

Thuốc này có chứa ataluren. Không dùng Translarna nếu bị dị ứng với ataluren hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Chống chỉ định

Quá mẫn với hoạt chất hoặc bất kỳ thành phần không hoạt động nào: polydextrose, macrogol, poloxamer, mannitol, crospovidone, hydroxyethylcellulose, hương vani nhân tạo (maltodextrin, hương nhân tạo và propylene glycol), silica - keo khan và magie stearat.

Sử dụng đồng thời các aminoglycosid tiêm tĩnh mạch.

Thận trọng

Cần thận trọng khi dùng đồng thời ataluren với các sản phẩm thuốc là chất cảm ứng UGT1A9, hoặc chất nền của OAT1 hoặc OAT3.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu đầy đủ về việc sử dụng ataluren ở phụ nữ có thai. Các nghiên cứu trên động vật cho thấy độc tính sinh sản chỉ ở liều lượng dẫn đến độc tính đối với mẹ. Ataluren không được khuyến cáo sử dụng trong thời kỳ mang thai.

Người ta chưa biết liệu ataluren có được bài tiết qua sữa mẹ hay không. Dữ liệu dược lực học / độc tính hiện có ở động vật cho thấy sự bài tiết của ataluren / các chất chuyển hóa trong sữa. Không nên cho con bú trong thời gian điều trị bằng ataluren.

Bài viết cùng chuyên mục

Agivastar: thuốc điều trị tăng cholesterol máu vừa hoặc nặng

Được chỉ định bổ trợ cho liệu pháp ăn uống khi đáp ứng với chế độ ăn và các điều trị không mang tính chất dược lý khác (như luyện tập, giảm cân) không hiệu quả ở người bệnh tăng cholesterol máu tiên phát (týp IIa, IIb).

Acetaminophen Diphenhydramine Dextromethorphan

Acetaminophen diphenhydramine dextromethorphan là sản phẩm không kê đơn (OTC) được sử dụng để làm giảm các triệu chứng cảm lạnh và cúm.

Abaloparatide: thuốc điều trị loãng xương sau mãn kinh

Abaloparatide được sử dụng để điều trị phụ nữ sau mãn kinh bị loãng xương có nguy cơ gãy xương cao, được xác định là có tiền sử gãy xương do loãng xương, có nhiều yếu tố nguy cơ gãy xương.

Allipem: thuốc điều trị ung thư phổi không tế bào nhỏ

Pemetrexed được sử dụng như là liệu pháp đơn trị thứ hai hoặc liệu pháp điều trị hàng đầu kết hợp với Cispatin để điều trị ung thư phổi không tế bào nhỏ tiến triển tại chỗ hoặc di căn.

Arthrodont

Nhũ nhi và trẻ em dưới 3 tuổi do trong thành phần có menthol có thể gây các ảnh hưởng trên thần kinh như co giật khi dùng liều cao.

Adalimumab: thuốc giảm đau và sưng do viêm khớp

Adalimumab được sử dụng để giảm đau và sưng do một số loại viêm khớp (như thấp khớp, vẩy nến, vô căn ở trẻ vị thành niên, viêm cột sống dính khớp).

Aldesleukin (interleukin 2 tái tổ hợp)

Aldesleukin là một bột màu trắng, vô khuẩn, dùng để tiêm, có chứa 18 x 106 đvqt/mg aldesleukin, một interleukin - 2 của người tái tổ hợp (rIL - 2), đóng trong các lọ thủy tinh (5 ml).

Ambroco

Ambroxol HCl là một dẫn xuất của bromhexine, một chất tan đàm. Thuốc kích thích tuyến nhầy tiết dịch, và cắt đứt hệ acid glycoprotein trong đàm nhầy khiến đàm bớt nhầy dính hơn.

Anyfen: thuốc giảm đau xương khớp

Anyfen được chỉ định làm giảm các dấu hiệu và triệu chứng của bệnh viêm khớp dạng thấp, viêm khớp dạng thấp dễ kích thích, viêm xương - khớp, làm giảm các chứng đau nhẹ và giảm đau do cảm lạnh thông thường.

Aibezym: thuốc bổ sung vi khuẩn có lợi cho đường tiêu hóa

Bổ sung vi khuẩn có lợi cho đường tiêu hóa và tăng cường khả năng miễn dịch trong các trường hợp: Tiêu chảy do nhiễm khuẩn, do kháng sinh và hóa trị liệu…Viêm ruột cấp tính hay mạn tính. Rối loạn tiêu hóa: chướng bụng, đầy hơi, táo bón.

Azicine: thuốc kháng sinh hoạt chất Azithromycin

Azithromycin được chỉ định để điều trị các trường hợp nhiễm khuẩn gây ra bởi vi khuẩn nhạy cảm; trong nhiễm khuẩn đường hô hấp dưới bao gồm viêm phế quản và viêm phổi, trong nhiễm khuẩn răng miệng, trong nhiễm khuẩn da và mô mềm.

Arodin

Điều trị & phòng ngừa nhiễm khuẩn tại các vết cắn & trầy da, dùng sát trùng trong tiểu phẫu, phỏng & các vết thương da khác.

Atopiclair

Giúp làm giảm cảm giác ngứa, rát & đau do một số vấn đề da liễu gây ra (như viêm da cơ địa, viêm da tiếp xúc); hỗ trợ làm giảm khô ráp da nhờ duy trì độ ẩm của da, cần thiết cho quá trình phục hồi da.

Acetaminophen / Pamabrom / Pyrilamine: thuốc giảm đau bụng kinh

Thận trọng khi sử dụng acetaminophen / pamabrom / pyrilamine trong thời kỳ mang thai nếu lợi ích cao hơn nguy cơ. Các nghiên cứu trên động vật cho thấy rủi ro và các nghiên cứu trên người không có sẵn.

Acetaminophen Dextromethorphan Phenylephrine

Acetaminophen dextromethorphan phenylephrine là sản phẩm không kê đơn (OTC) được sử dụng để giảm triệu chứng ho và tắc nghẽn.

Avelox

Viên moxifloxacin được hấp thu tốt và nhanh chóng ở đường tiêu hóa. Khả dụng sinh học tuyệt đối khoảng 90% và không bị ảnh hưởng bởi thức ăn và các sản phẩm sữa.

Acetazolamid

Acetazolamid là chất ức chế carbonic anhydrase. Ức chế enzym này làm giảm tạo thành ion hydrogen và bicarbonat từ carbon dioxyd và nước.

Abatrio

Nên ngưng điều trị bằng Abatrio nếu bệnh nhân đau bụng, buồn nôn, nôn, hoặc kết quả các xét nghiệm sinh hóa bất thường cho đến khi viêm tụy được loại trừ. Có thai, cho con bú: không nên dùng.

Acetaminophen Chlorpheniramine: thuốc điều trị cảm lạnh và cúm

Chống chỉ định ở những trường hợp quá mẫn cảm đã được ghi nhận; các cơn hen suyễ, tăng nhãn áp góc hẹp, phì đại tuyến tiền liệt có triệu chứng , tắc nghẽn cổ bàng quang và loét dạ dày tá tràng.

Alfuzosin hydrochloride: Alsiful SR., Chimal, Flotral, Gomzat, Xatral SR, Xatral XL

Alfuzosin có tác dụng chọn lọc với các thụ thể alpha1 adrenergic ở đường tiết niệu dưới, tuyến tiền liệt, vỏ tuyến tiền liệt, vùng đáy, cổ bàng quang và niệu đạo.

Asthmatin: thuốc phòng và điều trị hen suyễn

Phòng ngừa và điều trị lâu dài bệnh hen suyễn. Giảm triệu chứng viêm mũi dị ứng (viêm mũi dị ứng theo mùa ở người lớn và trẻ em từ 2 tuổi trở lên và viêm mũi dị ứng quanh năm ở người lớn và trẻ em từ 6 tháng tuổi trở lên).

Azficel-T: thuốc điều trị nếp nhăn mũi má

Azficel T được sử dụng như một liệu pháp tế bào thẩm mỹ được chỉ định để cải thiện sự xuất hiện của nếp nhăn rãnh mũi má mức độ trung bình đến nghiêm trọng ở người lớn.

Aluminum Acetate Solution: thuốc giảm kích ứng da

Aluminum Acetate Solution là sản phẩm không kê đơn được sử dụng để làm giảm tạm thời kích ứng da do cây thường xuân, sồi, cây sơn độc, côn trùng cắn, nấm da chân và viêm da tiếp xúc.

Aceblue

Ðược dùng làm thuốc tiêu chất nhầy trong bệnh nhầy nhớt (mucoviscidosis) (xơ nang tuyến tụy), bệnh lý hô hấp có đờm nhầy quánh như trong viêm phế quản cấp và mạn, và làm sạch thường quy trong mở khí quản.

Acefdrox

Thận trọng dùng thuốc cho bệnh nhân có: Tiền sử dị ứng penicillin, tiền sử loét đường tiêu hóa, đặc biệt viêm ruột giả mạc. Phụ nữ có thai & cho con bú không dùng.