Ataluren: thuốc điều trị chứng loạn dưỡng cơ

2022-04-18 12:32 PM

Ataluren là một phương pháp điều trị nghiên cứu đang được phát triển để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne do một đột biến vô nghĩa trong gen dystrophin ở bệnh nhân lưu động từ 2 tuổi trở lên và chứng loạn dưỡng cơ Becker.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên chung: Ataluren.

Ataluren là một phương pháp điều trị nghiên cứu đang được phát triển để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) do một đột biến vô nghĩa trong gen dystrophin ở bệnh nhân lưu động từ 2 tuổi trở lên và chứng loạn dưỡng cơ Becker (BMD).

Ataluren có sẵn dưới các tên thương hiệu khác nhau sau: Translarna.

Liều dùng

Hạt (125, 250 và 1.000 mg).

Các hạt phải được uống sau khi trộn chúng với thức ăn lỏng hoặc nửa rắn (chẳng hạn như sữa chua).

Ataluren được dùng ba lần một ngày và liều khuyến cáo là 10 mg / kg (10 mg mỗi kg thể trọng) vào buổi sáng, 10 mg / kg vào buổi trưa và 20 mg / kg vào buổi tối (tổng liều hàng ngày 40 mg / kg).

Tác dụng phụ

Nôn mửa.

Bệnh tiêu chảy.

Buồn nôn.

Đau đầu.

Đau hoặc khó chịu ở dạ dày.

Đầy hơi.

Giảm sự thèm ăn.

Giảm cân.

Chất béo trung tính cao.

Tăng huyết áp.

Ho.

Chảy máu cam.

Khó chịu ở bụng.

Táo bón.

Phát ban.

Đau ở tay, chân và cơ ngực.

Có máu trong nước tiểu.

Tiểu không tự chủ.

Sốt.

Tương tác thuốc

Aminoglycoside.

Rifampicin.

Oseltamivir.

Acyclovir.

Captopril.

Furosemide.

Bumetanide.

Valsartan.

Pravastatin.

Rosuvastatin.

Atorvastatin.

Pitavastatin.

Ciprofloxacin.

Cảnh báo

Thuốc này có chứa ataluren. Không dùng Translarna nếu bị dị ứng với ataluren hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Chống chỉ định

Quá mẫn với hoạt chất hoặc bất kỳ thành phần không hoạt động nào: polydextrose, macrogol, poloxamer, mannitol, crospovidone, hydroxyethylcellulose, hương vani nhân tạo (maltodextrin, hương nhân tạo và propylene glycol), silica - keo khan và magie stearat.

Sử dụng đồng thời các aminoglycosid tiêm tĩnh mạch.

Thận trọng

Cần thận trọng khi dùng đồng thời ataluren với các sản phẩm thuốc là chất cảm ứng UGT1A9, hoặc chất nền của OAT1 hoặc OAT3.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu đầy đủ về việc sử dụng ataluren ở phụ nữ có thai. Các nghiên cứu trên động vật cho thấy độc tính sinh sản chỉ ở liều lượng dẫn đến độc tính đối với mẹ. Ataluren không được khuyến cáo sử dụng trong thời kỳ mang thai.

Người ta chưa biết liệu ataluren có được bài tiết qua sữa mẹ hay không. Dữ liệu dược lực học / độc tính hiện có ở động vật cho thấy sự bài tiết của ataluren / các chất chuyển hóa trong sữa. Không nên cho con bú trong thời gian điều trị bằng ataluren.

Bài viết cùng chuyên mục

Aredia

Các thay đổi về sinh hóa phản ánh tác dụng của Aredia trong việc ức chế quá trình làm tăng calci huyết do bệnh lý khối u, được ghi nhận qua sự giảm canxi.

ABO 10

Thuốc ABO 10 có thành phần hoạt chất là Acid boric. Thành phần, dạng thuốc, hàm lượng, cơ chế tác dụng, chỉ định, chống chỉ định

Alphagan

Yếu tố nguy cơ lớn nhất ở người bệnh glaucome là tăng nhãn áp, nNhãn áp càng tăng thì càng có nguy cơ suy thoái thần kinh thị giác, càng dễ bị mù.

Aibezym: thuốc bổ sung vi khuẩn có lợi cho đường tiêu hóa

Bổ sung vi khuẩn có lợi cho đường tiêu hóa và tăng cường khả năng miễn dịch trong các trường hợp: Tiêu chảy do nhiễm khuẩn, do kháng sinh và hóa trị liệu…Viêm ruột cấp tính hay mạn tính. Rối loạn tiêu hóa: chướng bụng, đầy hơi, táo bón.

Alendronat Natri: muối natri của acid alendronic

Alendronat gắn vào xương và có nửa đời đào thải cuối cùng kéo dài tới trên 10 năm; tuy nhiên alendronat vẫn có hoạt tính dược lý khi gắn vào khung xương

Acetaminophen Diphenhydramine Dextromethorphan

Acetaminophen diphenhydramine dextromethorphan là sản phẩm không kê đơn (OTC) được sử dụng để làm giảm các triệu chứng cảm lạnh và cúm.

Actelsar: thuốc đối kháng thụ thể angiotensin II

Telmisartan đối kháng angiotensin II với ái lực rất cao từ vị trí liên kết của nó ở phân nhóm thụ thể AT1, thụ thể này chịu trách nhiệm cho các hoạt động đã biết của angiotensin II.

Arsenic trioxide: Asadin, thuốc điều trị ung thư

Các nghiên cứu in vitro trên hệ microsom gan người cho thấy arsenic trioxid không có tác dụng ức chế hoạt tính các enzym chính của cytochrom P450 như 1A2, 2A6, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1

Aluvia

Phối hợp thuốc kháng retrovirus khác điều trị nhiễm HIV 1. Lựa chọn Aluvia cho bệnh nhân đã từng sử dụng thuốc ức chế protease nên dựa vào xét nghiệm đề kháng virus và tiền sử điều trị..

Artemether

Artemether là dẫn chất bán tổng hợp của artemisinin, được chế tạo bằng cách khử artemisinin, rồi ether hóa lactol thu được. Artemether chủ yếu có tác dụng diệt thể phân liệt ở máu.

Acid Nalidixic

Acid nalidixic là thuốc kháng khuẩn phổ rộng, tác dụng với hầu hết các vi khuẩn ưa khí Gram âm E. coli, Proteus, Klebsiella. Enterobacter thường nhạy cảm với thuốc.

Amlaxopin: thuốc điều trị tăng huyết áp

Chống chỉ định mẫn cảm với bất cứ thành phần nào của thuốc, thuốc chẹn kênh Ca, huyết áp thấp, sốc tim, hẹp động mạch chủ, suy tim sau nhồi máu cơ tim.

Asthmatin: thuốc phòng và điều trị hen suyễn

Phòng ngừa và điều trị lâu dài bệnh hen suyễn. Giảm triệu chứng viêm mũi dị ứng (viêm mũi dị ứng theo mùa ở người lớn và trẻ em từ 2 tuổi trở lên và viêm mũi dị ứng quanh năm ở người lớn và trẻ em từ 6 tháng tuổi trở lên).

Axitan: thuốc ức chế các thụ thể của bơm proton

Do pantoprazole liên kết với các enzyme tại thụ thể tế bào, nó có thể ức chế tiết acid hydrochloric độc lập của kích thích bởi các chất khác (acetylcholine, histamine, gastrin). Hiệu quả là như nhau ở đường uống hoặc tiêm tĩnh mạch.

Aconite: thuốc điều trị đau dây thần kinh

Aconite được sử dụng để điều trị đau dây thần kinh mặt, thấp khớp và đau thần kinh tọa. Aconite có thể có hiệu quả tại chỗ đối với chứng đau dây thần kinh mặt.

Adrim

Adrim làm tăng độc tính liệu pháp chống ung thư khác hoặc liệu pháp chiếu xạ trên cơ tim, niêm mạc, da và gan; làm nặng thêm viêm bàng quang chảy máu do cyclophosphamide.

ACC 200

ACC có hoạt chất là Acetylcystein, chỉ định và công dụng trong tiêu nhày trong các bệnh phế quản-phổi cấp và mãn tính kèm theo tăng tiết chất nhày.

Amiloride hydrocloride

Amilorid là một thuốc giữ kali có tác dụng bài tiết natri - niệu, lợi tiểu và chống tăng huyết áp yếu (so với thuốc lợi tiểu thiazid).

Acetaminophen Chlorpheniramine Phenylephrine: thuốc cúm và cảm lạnh

Chống chỉ định ở những trường hợp quá mẫn cảm đã được ghi nhận; cơn hen suyễn, tăng nhãn áp góc hẹp, phì đại tuyến tiền liệt có triệu chứng, tắc nghẽn bàng quang và loét dạ dày tá tràng; thiếu hụt G-6-PD đã biết.

Arthrodont

Nhũ nhi và trẻ em dưới 3 tuổi do trong thành phần có menthol có thể gây các ảnh hưởng trên thần kinh như co giật khi dùng liều cao.

Acenac

Thuốc không được dùng cho người đang bị hay nghi ngờ có loét tá tràng hoặc loét đường tiêu hóa, hoặc người có tiền sử loét tá tràng hoặc đường tiêu hóa tái phát.

Acetazolamid

Acetazolamid là chất ức chế carbonic anhydrase. Ức chế enzym này làm giảm tạo thành ion hydrogen và bicarbonat từ carbon dioxyd và nước.

Abapressin

Thuốc Abapressin có thành phần hoạt chất là Guanethidin, thành phần, dạng thuốc, hàm lượng, cơ chế tác dụng, chỉ định, chống chỉ định

Acemetacin Stada

Đợt cấp của bệnh gout: 1 viên x 3 lần /ngày, uống cho đến khi hết triệu chứng. Bệnh nhân không bị rối loạn tiêu hóa: có thể tăng liều lên 300mg/ngày, khởi đầu 2 viên, sau đó thêm 1 viên mỗi 8 giờ.

Axcel Fusidic acid Cream: thuốc điều trị nhiễm trùng da

Axcel Fusidic acid Cream được chỉ định để điều trị nhiễm trùng da do tụ cầu và các vi sinh vật khác nhạy cảm với fusidic. Acid fusidic có cấu trúc steroid, thuộc nhóm fusinadines, có tác dụng kháng khuẩn tại chỗ khi sử dụng ngoài.