Ataluren: thuốc điều trị chứng loạn dưỡng cơ

2022-04-18 12:32 PM

Ataluren là một phương pháp điều trị nghiên cứu đang được phát triển để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne do một đột biến vô nghĩa trong gen dystrophin ở bệnh nhân lưu động từ 2 tuổi trở lên và chứng loạn dưỡng cơ Becker.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên chung: Ataluren.

Ataluren là một phương pháp điều trị nghiên cứu đang được phát triển để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) do một đột biến vô nghĩa trong gen dystrophin ở bệnh nhân lưu động từ 2 tuổi trở lên và chứng loạn dưỡng cơ Becker (BMD).

Ataluren có sẵn dưới các tên thương hiệu khác nhau sau: Translarna.

Liều dùng

Hạt (125, 250 và 1.000 mg).

Các hạt phải được uống sau khi trộn chúng với thức ăn lỏng hoặc nửa rắn (chẳng hạn như sữa chua).

Ataluren được dùng ba lần một ngày và liều khuyến cáo là 10 mg / kg (10 mg mỗi kg thể trọng) vào buổi sáng, 10 mg / kg vào buổi trưa và 20 mg / kg vào buổi tối (tổng liều hàng ngày 40 mg / kg).

Tác dụng phụ

Nôn mửa.

Bệnh tiêu chảy.

Buồn nôn.

Đau đầu.

Đau hoặc khó chịu ở dạ dày.

Đầy hơi.

Giảm sự thèm ăn.

Giảm cân.

Chất béo trung tính cao.

Tăng huyết áp.

Ho.

Chảy máu cam.

Khó chịu ở bụng.

Táo bón.

Phát ban.

Đau ở tay, chân và cơ ngực.

Có máu trong nước tiểu.

Tiểu không tự chủ.

Sốt.

Tương tác thuốc

Aminoglycoside.

Rifampicin.

Oseltamivir.

Acyclovir.

Captopril.

Furosemide.

Bumetanide.

Valsartan.

Pravastatin.

Rosuvastatin.

Atorvastatin.

Pitavastatin.

Ciprofloxacin.

Cảnh báo

Thuốc này có chứa ataluren. Không dùng Translarna nếu bị dị ứng với ataluren hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Chống chỉ định

Quá mẫn với hoạt chất hoặc bất kỳ thành phần không hoạt động nào: polydextrose, macrogol, poloxamer, mannitol, crospovidone, hydroxyethylcellulose, hương vani nhân tạo (maltodextrin, hương nhân tạo và propylene glycol), silica - keo khan và magie stearat.

Sử dụng đồng thời các aminoglycosid tiêm tĩnh mạch.

Thận trọng

Cần thận trọng khi dùng đồng thời ataluren với các sản phẩm thuốc là chất cảm ứng UGT1A9, hoặc chất nền của OAT1 hoặc OAT3.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu đầy đủ về việc sử dụng ataluren ở phụ nữ có thai. Các nghiên cứu trên động vật cho thấy độc tính sinh sản chỉ ở liều lượng dẫn đến độc tính đối với mẹ. Ataluren không được khuyến cáo sử dụng trong thời kỳ mang thai.

Người ta chưa biết liệu ataluren có được bài tiết qua sữa mẹ hay không. Dữ liệu dược lực học / độc tính hiện có ở động vật cho thấy sự bài tiết của ataluren / các chất chuyển hóa trong sữa. Không nên cho con bú trong thời gian điều trị bằng ataluren.

Bài viết cùng chuyên mục

Adenosine

Adenosin khi tiêm tĩnh mạch bị mất nhanh khỏi tuần hoàn do thuốc xâm nhập vào tế bào, chủ yếu vào hồng cầu và tế bào nội mô mạch máu.

Atracurium besylate: Hanaatra inj, Notrixum, Tracrium, thuốc phong bế thần kinh cơ

Thuốc hầu như không tác động đến tần số tim, huyết áp trung bình, sức cản mạch máu toàn thân, cung lượng tim hoặc huyết áp tĩnh mạch trung tâm.

Aloxi: thuốc điều trị buồn nôn và nôn cấp tính do hóa trị liệu ung thư

Aloxi điều trị và phòng ngừa buồn nôn và nôn cấp tính do hóa trị liệu ung thư gây nôn cao. Phòng ngừa buồn nôn và nôn do hóa trị liệu ung thư gây nôn trung bình.

Aprovel

Irbesartan không ảnh hưởng đến triglycerides, cholesterol hay glucose, Nó cũng không ảnh hưởng đến acid uric huyết thanh hay sự bài tiết acid uric trong nước tiểu.

A 313

Viên nang và ống tiêm: - Như các chỉ định của Vitamin A (quáng gà, hội chứng tiền kinh, viêm đại tràng, một số bệnh nhiễm khuẩn...). - Ống dùng ngoài da: bỏng, loét, vết thương nông, lỗ rò.

Amlor

Amlodipine là chất ức chế dòng ion calcium (chất ức chế kênh calcium chậm hay chất đối kháng ion calcium) và ức chế dòng ion calcium đi qua màng tế bào vào cơ tim và cơ trơn mạch máu.

Acarbose

Acarbose là một tetrasacharid chống đái tháo đường, ức chế men alpha - glucosidase ruột đặc biệt là sucrase, làm chậm tiêu hóa và hấp thu carbohydrat.

Axcel Erythromycin ES

Phản ứng phụ. Rối loạn tiêu hóa, viêm đại tràng giả mạc. Phản ứng độc với gan, phản ứng dị ứng/phản vệ có thể xảy ra. Bệnh bạch cầu hạt, phản ứng rối loạn tâm thần, ác mộng, hội chứng giống nhược cơ, viêm tuỵ.

Acetaminophen trực tràng: thuốc hạ sốt giảm đau

Acetaminophen trực tràng là sản phẩm không kê đơn (OTC) được sử dụng làm thuốc hạ sốt giảm đau. Thuốc đặt trực tràng Acetaminophen có sẵn dưới các tên thương hiệu khác.

Acetylcholine: thuốc sử dụng nội nhãn

Acetylcholine là một loại thuốc kê đơn được sử dụng như một chế phẩm phó giao cảm để sử dụng nội nhãn. Acetylcholine có sẵn dưới các tên thương hiệu khác nhau sau: Miochol E.

A Methapred

A - Methapred có thành phần hoạt chất là Methyl prednisolon.

Alvityl comprimé enrobé

Phòng ngừa và điều chỉnh một vài tình trạng thiếu hụt vitamine do chế độ dinh dưỡng mất cân đối hoặc không đủ ở người lớn, thanh niên và trẻ em trên 6 tuổi.

Amantadin

Amantadin có tác dụng thông qua tác dụng dopaminergic và kháng virus. Thuốc dùng để phòng và điều trị triệu chứng các bệnh gây bởi nhiều chủng virus cúm A.

Antidol

Trong hoạt dịch, ibuprofène đạt được nồng độ ổn định khoảng giữa giờ thứ 2 và giờ thứ 8 sau khi uống, nồng độ tối đa trong hoạt dịch bằng khoảng 1/3 nồng độ tối đa trong huyết tương.

Acid ascorbic (Vitamin C)

Vitamin C tham gia trong chuyển hóa phenylalanin, tyrosin, acid folic, norepinephrin, histamin, sắt, và một số hệ thống enzym chuyển hóa thuốc, trong sử dụng carbohydrat, trong tổng hợp lipid và protein, trong chức năng miễn dịch.

Aredia

Các thay đổi về sinh hóa phản ánh tác dụng của Aredia trong việc ức chế quá trình làm tăng calci huyết do bệnh lý khối u, được ghi nhận qua sự giảm canxi.

Avelox Dịch truyền: kháng sinh phổ rộng tác dụng diệt khuẩn

Dung dịch Avelox tiêm truyền tĩnh mạch được chỉ định trong điều trị bệnh viêm phổi mắc phải từ cộng đồng do những chủng vi khuẩn nhạy cảm, nhiễm trùng da và tổ chức dưới da phức, nhiễm trùng ổ bụng phức tạp.

Abalgin

Thuốc Abalgin có thành phần hoạt chất là Dextroproxyphen.

Apixaban: thuốc chống đông máu

Apixaban là thuốc chống đông máu làm giảm đông máu và giảm nguy cơ đột quỵ và tắc mạch hệ thống ở bệnh nhân rung nhĩ không rõ nguyên nhân. Apixaban có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Eliquis.

Arcoxia: thuốc kháng viêm không steroid

Arcoxia được chỉ định điều trị cấp tính và mãn tính các dấu hiệu và triệu chứng bệnh thoái hóa khớp (osteoarthritis-OA) và viêm khớp dạng thấp (rheumatoid arthritis-RA).

Amphotericin B Deoxycholate: thuốc điều trị nhiễm nấm toàn thân

Amphotericin B Deoxycholate là thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị các triệu chứng của nhiễm nấm toàn thân. Amphotericin B Deoxycholate có sẵn dưới các tên thương hiệu khác.

Amphotericin B Liposomal: thuốc điều trị nhiễm nấm

Amphotericin B Liposomal là thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị nhiễm nấm ở bệnh nhân giảm bạch cầu trung tính, nhiễm nấm toàn thân,  viêm màng não do Cryptococcus ở bệnh nhân nhiễm HIV và bệnh Leishmaniasis nội tạng. 

Acetaminophen Chlorpheniramine Phenylephrine: thuốc cúm và cảm lạnh

Chống chỉ định ở những trường hợp quá mẫn cảm đã được ghi nhận; cơn hen suyễn, tăng nhãn áp góc hẹp, phì đại tuyến tiền liệt có triệu chứng, tắc nghẽn bàng quang và loét dạ dày tá tràng; thiếu hụt G-6-PD đã biết.

Aspirin Rectal: thuốc đặt trực tràng hạ sốt giảm đau

Thuốc đặt trực tràng Aspirin  là sản phẩm không kê đơn (OTC) được sử dụng làm thuốc hạ sốt  giảm đau.

Afinitor: thuốc chống ung thư ức chế protein kinase

Afinitor - Everolimus là một chất ức chế dẫn truyền tín hiệu nhắm đến mTOR (đích của rapamycin ở động vật có vú) hoặc đặc hiệu hơn là mTORC1. mTOR là một serine-threonine kinase chủ chốt, đóng vai trò trung tâm trong việc điều hòa sự phát triển, tăng sinh và sống sót của tế bào.