Ataluren: thuốc điều trị chứng loạn dưỡng cơ

2022-04-18 12:32 PM

Ataluren là một phương pháp điều trị nghiên cứu đang được phát triển để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne do một đột biến vô nghĩa trong gen dystrophin ở bệnh nhân lưu động từ 2 tuổi trở lên và chứng loạn dưỡng cơ Becker.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên chung: Ataluren.

Ataluren là một phương pháp điều trị nghiên cứu đang được phát triển để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) do một đột biến vô nghĩa trong gen dystrophin ở bệnh nhân lưu động từ 2 tuổi trở lên và chứng loạn dưỡng cơ Becker (BMD).

Ataluren có sẵn dưới các tên thương hiệu khác nhau sau: Translarna.

Liều dùng

Hạt (125, 250 và 1.000 mg).

Các hạt phải được uống sau khi trộn chúng với thức ăn lỏng hoặc nửa rắn (chẳng hạn như sữa chua).

Ataluren được dùng ba lần một ngày và liều khuyến cáo là 10 mg / kg (10 mg mỗi kg thể trọng) vào buổi sáng, 10 mg / kg vào buổi trưa và 20 mg / kg vào buổi tối (tổng liều hàng ngày 40 mg / kg).

Tác dụng phụ

Nôn mửa.

Bệnh tiêu chảy.

Buồn nôn.

Đau đầu.

Đau hoặc khó chịu ở dạ dày.

Đầy hơi.

Giảm sự thèm ăn.

Giảm cân.

Chất béo trung tính cao.

Tăng huyết áp.

Ho.

Chảy máu cam.

Khó chịu ở bụng.

Táo bón.

Phát ban.

Đau ở tay, chân và cơ ngực.

Có máu trong nước tiểu.

Tiểu không tự chủ.

Sốt.

Tương tác thuốc

Aminoglycoside.

Rifampicin.

Oseltamivir.

Acyclovir.

Captopril.

Furosemide.

Bumetanide.

Valsartan.

Pravastatin.

Rosuvastatin.

Atorvastatin.

Pitavastatin.

Ciprofloxacin.

Cảnh báo

Thuốc này có chứa ataluren. Không dùng Translarna nếu bị dị ứng với ataluren hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Chống chỉ định

Quá mẫn với hoạt chất hoặc bất kỳ thành phần không hoạt động nào: polydextrose, macrogol, poloxamer, mannitol, crospovidone, hydroxyethylcellulose, hương vani nhân tạo (maltodextrin, hương nhân tạo và propylene glycol), silica - keo khan và magie stearat.

Sử dụng đồng thời các aminoglycosid tiêm tĩnh mạch.

Thận trọng

Cần thận trọng khi dùng đồng thời ataluren với các sản phẩm thuốc là chất cảm ứng UGT1A9, hoặc chất nền của OAT1 hoặc OAT3.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu đầy đủ về việc sử dụng ataluren ở phụ nữ có thai. Các nghiên cứu trên động vật cho thấy độc tính sinh sản chỉ ở liều lượng dẫn đến độc tính đối với mẹ. Ataluren không được khuyến cáo sử dụng trong thời kỳ mang thai.

Người ta chưa biết liệu ataluren có được bài tiết qua sữa mẹ hay không. Dữ liệu dược lực học / độc tính hiện có ở động vật cho thấy sự bài tiết của ataluren / các chất chuyển hóa trong sữa. Không nên cho con bú trong thời gian điều trị bằng ataluren.

Bài viết cùng chuyên mục

Azurette: thuốc tránh thai dạng uống

Azurette  (desogestrel / ethinyl estradiol và ethinyl estradiol tablet USP) được chỉ định để ngừa thai ở những phụ nữ có thai sử dụng sản phẩm này như một phương pháp tránh thai.

Adacel

Bệnh lý não (hôn mê, giảm tri giác, co giật kéo dài) không do một nguyên nhân xác định nào khác xảy ra trong vòng 7 ngày sau khi tiêm một liều vắc-xin bất kỳ có thành phần ho gà.

Augmentin Tablets: kháng sinh mở rộng phổ kháng khuẩn

Clavulanate trong Augmentin có tác dụng ngăn cản cơ chế phòng vệ này bằng cách ức chế các men beta-lactamase, do đó khiến vi khuẩn nhạy cảm với tác dụng diệt khuẩn nhanh của amoxicillin tại nồng độ đạt được trong cơ thể.

Acetaminophen / Pamabrom: thuốc giảm đau do đau bụng kinh

Acetaminophen - pamabrom là sản phẩm không kê đơn được sử dụng để giảm đau do đau bụng kinh. Acetaminophen / pamabrom có ​​sẵn dưới các tên thương hiệu khác.

Algotra: thuốc giảm đau không có chất gây nghiện và hạ sốt

Nên chọn liều thấp nhất có hiệu quả, người lớn và thanh thiếu niên trên 12 tuổi, khởi đầu 2 viên một ngày, có thể tăng liều nhưng không quá 8 viên/ngày, cách khoảng các liều không ít hơn 6 tiếng.

Avelumab: thuốc điều trị ung thư

Avelumab được sử dụng ở người lớn bị ung thư biểu mô tế bào Merkel di căn, đang tiến triển bệnh trong hoặc sau khi hóa trị liệu, kết hợp với axitinib để điều trị đầu tay ở bệnh nhân ung thư biểu mô tế bào thận tiến triển.

Apremilast: thuốc điều trị bệnh vảy nến và Behςet

Apremilast là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị bệnh viêm khớp vẩy nến, bệnh vẩy nến mảng bám và bệnh loét miệng liên quan đến bệnh Behςet. Apremilast có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Otezla.

Aspirin: thuốc chống kết dính tiểu cầu và giảm đau

Aspirin chống kết tập tiểu cầu, aspirin được sử dụng trong một số bệnh lý tim mạch Aspirin được chỉ định để giảm các cơn đau nhẹ và vừa, đồng thời giảm sốt. Aspirin cũng được sử dụng trong chứng viêm cấp và mạn.

Axalimogene Filolisbac: thuốc điều trị ung thư cổ tử cung di căn

Axalimogene filolisbac đang được thử nghiệm lâm sàng để điều trị ung thư cổ tử cung di căn dai dẳng tái phát. Axalimogene filolisbac có sẵn dưới các tên thương hiệu khác nhau sau: ADXS11 001.

Acetaminophen IV: thuốc điều trị đau và sốt đường tĩnh mạch

Acetaminophen IV là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị đau và sốt. Acetaminophen IV có sẵn dưới các tên thương hiệu khác nhau như Ofirmev.

Aberel

Các thể bệnh trứng cá, trừ trứng cá đỏ, dùng cho các trường hợp như trứng cá thường, hội chứng Favre, và Racouchot, các bệnh trứng cá nghề nghiệp.

Agimosarid

Khi bắt đầu và khi ngừng điều trị: theo dõi nồng độ thuốc trong huyết thanh (vì thuốc có khoảng điều trị hẹp), thời gian prothrombin (ở người đang uống thuốc chống đông).

Ammonium Chloride: thuốc điều trị nhiễm kiềm chuyển hóa

Amoni clorua là một lựa chọn điều trị cho các trường hợp nhiễm kiềm chuyển hóa nghiêm trọng. Amoni Clorua không có tương tác nghiêm trọng nào được biết đến với các loại thuốc khác.

Ampicillin

Ở người mang thai, nồng độ thuốc trong huyết thanh chỉ bằng một nửa, do ở người mang thai, ampicilin có thể tích phân bố lớn hơn nhiều.

Allipem: thuốc điều trị ung thư phổi không tế bào nhỏ

Pemetrexed được sử dụng như là liệu pháp đơn trị thứ hai hoặc liệu pháp điều trị hàng đầu kết hợp với Cispatin để điều trị ung thư phổi không tế bào nhỏ tiến triển tại chỗ hoặc di căn.

Abboticin

Thuốc Abboticin có thành phần hoạt chất là Erythromycin.

Azenmarol: thuốc điều trị và dự phòng huyết khối

Azenmarol dự phòng biến chứng huyết khối tắc mạch do rung nhĩ, bệnh van hai lá, van nhân tạo. Dự phòng biến chứng huyết khối tắc mạch trong nhồi máu cơ tim biến chứng như huyết khối trên thành tim, rối loạn chức năng thất trái nặng.

Abelcet

Thuốc Abelcet có thành phần hoạt chất là Amphotericin B.

Atozet: thuốc hạ mỡ máu phối hợp

Làm giảm nguy cơ biến cố tim mạch ở bệnh nhân bệnh động mạch vành và có tiền sử hội chứng mạch vành cấp, đã điều trị bằng statin hay không

Apaziquone: thuốc điều trị khối u bàng quang

Apaziquone hiện đang được thử nghiệm lâm sàng để loại bỏ khối u bàng quang sau khi qua đường truyền qua đường nội soi ở những bệnh nhân bị ung thư bàng quang không xâm lấn cơ.

Ambroxol

Ambroxol là một chất chuyển hóa của bromhexin, có tác dụng và công dụng như bromhexin. Ambroxol được coi như có tác dụng long đờm và làm tiêu chất nhầy nhưng chưa được chứng minh đầy đủ.

Axcel Diphenhydramine Paediatric Syrup: thuốc giảm ho viêm mũi dị ứng

Diphenhydramine HCl là thuốc kháng histamin có tác dụng an thần và kháng muscarin. Diphenhydramine tác dụng thông qua ức chế cạnh tranh ở thụ thể histamin H1. Giảm ho, giảm viêm mũi dị ứng và viêm phế quản dị ứng.

Mục lục các thuốc theo vần A

A - Gram - xem Amoxicilin, A - Hydrocort - xem Hydrocortison, A - Methapred - xem Methyl prednisolon, A.P.L, xem Chorionic gonadotropin - Các gonadotropin, A.T.P - xem Adenosin

Adapalene: thuốc điều trị mụn trứng cá

Adapalene được sử dụng để điều trị mụn trứng cá. Nó có thể làm giảm số lượng và mức độ nghiêm trọng của mụn trứng cá và thúc đẩy quá trình chữa lành nhanh chóng các mụn phát triển. Adapalene thuộc về một nhóm thuốc được gọi là retinoids.

Afinitor: thuốc chống ung thư ức chế protein kinase

Afinitor - Everolimus là một chất ức chế dẫn truyền tín hiệu nhắm đến mTOR (đích của rapamycin ở động vật có vú) hoặc đặc hiệu hơn là mTORC1. mTOR là một serine-threonine kinase chủ chốt, đóng vai trò trung tâm trong việc điều hòa sự phát triển, tăng sinh và sống sót của tế bào.