Ataluren: thuốc điều trị chứng loạn dưỡng cơ

2022-04-18 12:32 PM

Ataluren là một phương pháp điều trị nghiên cứu đang được phát triển để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne do một đột biến vô nghĩa trong gen dystrophin ở bệnh nhân lưu động từ 2 tuổi trở lên và chứng loạn dưỡng cơ Becker.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên chung: Ataluren.

Ataluren là một phương pháp điều trị nghiên cứu đang được phát triển để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) do một đột biến vô nghĩa trong gen dystrophin ở bệnh nhân lưu động từ 2 tuổi trở lên và chứng loạn dưỡng cơ Becker (BMD).

Ataluren có sẵn dưới các tên thương hiệu khác nhau sau: Translarna.

Liều dùng

Hạt (125, 250 và 1.000 mg).

Các hạt phải được uống sau khi trộn chúng với thức ăn lỏng hoặc nửa rắn (chẳng hạn như sữa chua).

Ataluren được dùng ba lần một ngày và liều khuyến cáo là 10 mg / kg (10 mg mỗi kg thể trọng) vào buổi sáng, 10 mg / kg vào buổi trưa và 20 mg / kg vào buổi tối (tổng liều hàng ngày 40 mg / kg).

Tác dụng phụ

Nôn mửa.

Bệnh tiêu chảy.

Buồn nôn.

Đau đầu.

Đau hoặc khó chịu ở dạ dày.

Đầy hơi.

Giảm sự thèm ăn.

Giảm cân.

Chất béo trung tính cao.

Tăng huyết áp.

Ho.

Chảy máu cam.

Khó chịu ở bụng.

Táo bón.

Phát ban.

Đau ở tay, chân và cơ ngực.

Có máu trong nước tiểu.

Tiểu không tự chủ.

Sốt.

Tương tác thuốc

Aminoglycoside.

Rifampicin.

Oseltamivir.

Acyclovir.

Captopril.

Furosemide.

Bumetanide.

Valsartan.

Pravastatin.

Rosuvastatin.

Atorvastatin.

Pitavastatin.

Ciprofloxacin.

Cảnh báo

Thuốc này có chứa ataluren. Không dùng Translarna nếu bị dị ứng với ataluren hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Chống chỉ định

Quá mẫn với hoạt chất hoặc bất kỳ thành phần không hoạt động nào: polydextrose, macrogol, poloxamer, mannitol, crospovidone, hydroxyethylcellulose, hương vani nhân tạo (maltodextrin, hương nhân tạo và propylene glycol), silica - keo khan và magie stearat.

Sử dụng đồng thời các aminoglycosid tiêm tĩnh mạch.

Thận trọng

Cần thận trọng khi dùng đồng thời ataluren với các sản phẩm thuốc là chất cảm ứng UGT1A9, hoặc chất nền của OAT1 hoặc OAT3.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu đầy đủ về việc sử dụng ataluren ở phụ nữ có thai. Các nghiên cứu trên động vật cho thấy độc tính sinh sản chỉ ở liều lượng dẫn đến độc tính đối với mẹ. Ataluren không được khuyến cáo sử dụng trong thời kỳ mang thai.

Người ta chưa biết liệu ataluren có được bài tiết qua sữa mẹ hay không. Dữ liệu dược lực học / độc tính hiện có ở động vật cho thấy sự bài tiết của ataluren / các chất chuyển hóa trong sữa. Không nên cho con bú trong thời gian điều trị bằng ataluren.

Bài viết cùng chuyên mục

Artificial Saliva: nước bọt nhân tạo

Artificial Saliva (nước bọt nhân tạo) là sản phẩm không kê đơn được sử dụng để điều trị chứng khô miệng (xerostomia). Nước bọt nhân tạo có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Oasis, Aquoral, SalivaSure, Caphosol và XyliMelts.

Acyclovir Stada: thuốc điều trị nhiễm Herpes simplex

Điều trị nhiễm Herpes simplex (typ 1 và 2) lần đầu và tái phát ở niêm mạc-da, ở mắt (viêm giác mạc). Dự phòng nhiễm HSV ở niêm mạc-da bị tái phát ít nhất 6 lần/năm, ở mắt hoặc trường hợp phải phẫu thuật ở mắt.

Aluminum Chloride Topical: thuốc điều trị đổ mồ hôi quá nhiều

Aluminum Chloride Topical (thuốc bôi nhôm clorua) là sản phẩm không kê đơn (OTC) được sử dụng để điều trị chứng đổ mồ hôi quá nhiều nghiêm trọng.

Amitase

Điều trị đồng thời với kháng sinh trong các tình trạng nhiễm trùng, Khó khạc đàm trong các bệnh sau, viêm phế quản, hen phế quản và điều trị đồng thời với các thuốc trị lao trong lao phổi.

Atenolol

Thuốc chẹn thụ thể beta có tác dụng làm giảm lực co cơ và giảm tần số tim. Atenolol không có tác dụng ổn định màng. Atenolol tan trong nước, do đó ít thấm vào hệ thần kinh trung ương.

Avastin

Avastin ngăn không cho VEGF gắn với các thụ thể của nó, Flt-1 và KDR, trên bề mặt tế bào nội mạc. Sự trung hòa hoạt tính sinh học của VEGF làm giảm sinh mạch của khối u, vì vậy ức chế sự tăng trưởng của khối u.

Acid Nalidixic

Acid nalidixic là thuốc kháng khuẩn phổ rộng, tác dụng với hầu hết các vi khuẩn ưa khí Gram âm E. coli, Proteus, Klebsiella. Enterobacter thường nhạy cảm với thuốc.

Acid Chenodeoxycholic (chenodiol)

Chenodiol được chỉ định để làm tan sỏi cholesterol ở những người bệnh sỏi mật không cản quang không biến chứng và túi mật vẫn còn hoạt động.

Adenosine

Adenosin khi tiêm tĩnh mạch bị mất nhanh khỏi tuần hoàn do thuốc xâm nhập vào tế bào, chủ yếu vào hồng cầu và tế bào nội mô mạch máu.

Adenosin Ebewe

Cơn nhịp nhanh kịch phát trên thất kể cả con đường dẫn truyền phụ (hội chứng Wolf-Parkinson-White). Chẩn đoán loạn nhịp tim nhanh cấp tính & xét nghiệm về stress dược lý học.

Augmentin Sachet

Uống vào đầu bữa ăn để hạn chế tối đa khả năng không dung nạp qua đường tiêu hóa. Sự hấp thu của AUGMENTIN là tối ưu khi uống thuốc vào đầu bữa ăn.

Allipem: thuốc điều trị ung thư phổi không tế bào nhỏ

Pemetrexed được sử dụng như là liệu pháp đơn trị thứ hai hoặc liệu pháp điều trị hàng đầu kết hợp với Cispatin để điều trị ung thư phổi không tế bào nhỏ tiến triển tại chỗ hoặc di căn.

Acetaminophen Dextromethorphan Phenylephrine

Acetaminophen dextromethorphan phenylephrine là sản phẩm không kê đơn (OTC) được sử dụng để giảm triệu chứng ho và tắc nghẽn.

Arodin

Điều trị & phòng ngừa nhiễm khuẩn tại các vết cắn & trầy da, dùng sát trùng trong tiểu phẫu, phỏng & các vết thương da khác.

Acarbose

Acarbose là một tetrasacharid chống đái tháo đường, ức chế men alpha - glucosidase ruột đặc biệt là sucrase, làm chậm tiêu hóa và hấp thu carbohydrat.

A Methapred

A - Methapred có thành phần hoạt chất là Methyl prednisolon.

Anaxeryl

Chống chỉ định sang thương rỉ dịch, quá mẫn cảm với một trong các thành phần của thuốc, không bôi lên niêm mạc.

Alvityl comprimé enrobé

Phòng ngừa và điều chỉnh một vài tình trạng thiếu hụt vitamine do chế độ dinh dưỡng mất cân đối hoặc không đủ ở người lớn, thanh niên và trẻ em trên 6 tuổi.

Abound

Cho ăn đường ống: không pha trong túi tiếp thức ăn bằng ống. 1 gói + 120 mL nước ở nhiệt độ phòng, khuấy đều bằng thìa dùng 1 lần, kiểm tra vị trí đặt ống, tráng ống cho ăn bằng 30 mL nước.

Alenbone Plus

Điều trị loãng xương ở phụ nữ loãng xương sau mãn kinh để phòng ngừa gãy xương, bao gồm gãy xương hông và xương sống (gãy xương nén cột sống) và ở các bệnh nhân có nguy cơ thiếu vitamin D.

Acemetacin Stada

Đợt cấp của bệnh gout: 1 viên x 3 lần /ngày, uống cho đến khi hết triệu chứng. Bệnh nhân không bị rối loạn tiêu hóa: có thể tăng liều lên 300mg/ngày, khởi đầu 2 viên, sau đó thêm 1 viên mỗi 8 giờ.

Aloxi: thuốc điều trị buồn nôn và nôn cấp tính do hóa trị liệu ung thư

Aloxi điều trị và phòng ngừa buồn nôn và nôn cấp tính do hóa trị liệu ung thư gây nôn cao. Phòng ngừa buồn nôn và nôn do hóa trị liệu ung thư gây nôn trung bình.

Apremilast: thuốc điều trị bệnh vảy nến và Behςet

Apremilast là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị bệnh viêm khớp vẩy nến, bệnh vẩy nến mảng bám và bệnh loét miệng liên quan đến bệnh Behςet. Apremilast có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Otezla.

Agrimony: thuốc điều trị tiêu chảy viêm ruột

Các công dụng được đề xuất của Agrimony bao gồm tiêu chảy, viêm ruột kết màng nhầy, bệnh túi mật liên quan đến tăng tiết dịch vị và đau họng. Agrimony có sẵn dưới các nhãn hiệu khác.

Aspirin Rectal: thuốc đặt trực tràng hạ sốt giảm đau

Thuốc đặt trực tràng Aspirin  là sản phẩm không kê đơn (OTC) được sử dụng làm thuốc hạ sốt  giảm đau.