Ataluren: thuốc điều trị chứng loạn dưỡng cơ

2022-04-18 12:32 PM

Ataluren là một phương pháp điều trị nghiên cứu đang được phát triển để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne do một đột biến vô nghĩa trong gen dystrophin ở bệnh nhân lưu động từ 2 tuổi trở lên và chứng loạn dưỡng cơ Becker.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên chung: Ataluren.

Ataluren là một phương pháp điều trị nghiên cứu đang được phát triển để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) do một đột biến vô nghĩa trong gen dystrophin ở bệnh nhân lưu động từ 2 tuổi trở lên và chứng loạn dưỡng cơ Becker (BMD).

Ataluren có sẵn dưới các tên thương hiệu khác nhau sau: Translarna.

Liều dùng

Hạt (125, 250 và 1.000 mg).

Các hạt phải được uống sau khi trộn chúng với thức ăn lỏng hoặc nửa rắn (chẳng hạn như sữa chua).

Ataluren được dùng ba lần một ngày và liều khuyến cáo là 10 mg / kg (10 mg mỗi kg thể trọng) vào buổi sáng, 10 mg / kg vào buổi trưa và 20 mg / kg vào buổi tối (tổng liều hàng ngày 40 mg / kg).

Tác dụng phụ

Nôn mửa.

Bệnh tiêu chảy.

Buồn nôn.

Đau đầu.

Đau hoặc khó chịu ở dạ dày.

Đầy hơi.

Giảm sự thèm ăn.

Giảm cân.

Chất béo trung tính cao.

Tăng huyết áp.

Ho.

Chảy máu cam.

Khó chịu ở bụng.

Táo bón.

Phát ban.

Đau ở tay, chân và cơ ngực.

Có máu trong nước tiểu.

Tiểu không tự chủ.

Sốt.

Tương tác thuốc

Aminoglycoside.

Rifampicin.

Oseltamivir.

Acyclovir.

Captopril.

Furosemide.

Bumetanide.

Valsartan.

Pravastatin.

Rosuvastatin.

Atorvastatin.

Pitavastatin.

Ciprofloxacin.

Cảnh báo

Thuốc này có chứa ataluren. Không dùng Translarna nếu bị dị ứng với ataluren hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Chống chỉ định

Quá mẫn với hoạt chất hoặc bất kỳ thành phần không hoạt động nào: polydextrose, macrogol, poloxamer, mannitol, crospovidone, hydroxyethylcellulose, hương vani nhân tạo (maltodextrin, hương nhân tạo và propylene glycol), silica - keo khan và magie stearat.

Sử dụng đồng thời các aminoglycosid tiêm tĩnh mạch.

Thận trọng

Cần thận trọng khi dùng đồng thời ataluren với các sản phẩm thuốc là chất cảm ứng UGT1A9, hoặc chất nền của OAT1 hoặc OAT3.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu đầy đủ về việc sử dụng ataluren ở phụ nữ có thai. Các nghiên cứu trên động vật cho thấy độc tính sinh sản chỉ ở liều lượng dẫn đến độc tính đối với mẹ. Ataluren không được khuyến cáo sử dụng trong thời kỳ mang thai.

Người ta chưa biết liệu ataluren có được bài tiết qua sữa mẹ hay không. Dữ liệu dược lực học / độc tính hiện có ở động vật cho thấy sự bài tiết của ataluren / các chất chuyển hóa trong sữa. Không nên cho con bú trong thời gian điều trị bằng ataluren.

Bài viết cùng chuyên mục

Acetylsalicylic (Aspirin)

Aspirin ức chế không thuận nghịch cyclooxygenase, do đó ức chế tổng hợp prostaglandin. Các tế bào có khả năng tổng hợp cyclooxygenase mới sẽ có thể tiếp tục tổng hợp prostaglandin, sau khi nồng độ acid salicylic giảm.

Alcuronium chloride

Tác dụng của alcuronium tương tự như d - tubocurarin, gây giãn cơ cạnh tranh (không khử cực), được dùng trong phẫu thuật. Thuốc cạnh tranh với acetylcholin ở các thụ thể tại cuối bản vận động.

Axcel Diphenhydramine Paediatric Syrup: thuốc giảm ho viêm mũi dị ứng

Diphenhydramine HCl là thuốc kháng histamin có tác dụng an thần và kháng muscarin. Diphenhydramine tác dụng thông qua ức chế cạnh tranh ở thụ thể histamin H1. Giảm ho, giảm viêm mũi dị ứng và viêm phế quản dị ứng.

Acid Para Aminobenzoic

Acid para - aminobenzoic dùng dưới dạng bôi làm thuốc chống nắng. Thuốc hấp thụ tốt các bức xạ suốt dải cực tím UVB (280 - 310 nm) nhưng không hấp thụ hoặc hấp thụ rất ít bức xạ cực tím UVA (310 - 400 nm).

Albutein: thuốc điều trị thiếu hụt albumin máu

Albutein 5%, 20% và 25% là dung dịch vô trùng tiêm tĩnh mạch đơn liều, gồm 3 loại chứa tương ứng 5%, 20% và 25% albumin người. Albutein được điều chế bằng phương pháp phân đoạn cồn lạnh từ hồ huyết tương người thu được từ máu tĩnh mạch.

Anidulafungin: thuốc điều trị nấm Candida

Anidulafungin là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị nấm Candida huyết và nấm Candida thực quản. Anidulafungin có sẵn dưới các tên thương hiệu Eraxis.

Acid Zoledronic: Aclasta, Simpla, Zoldria, Zolenate, Zometa, thuốc điều trị tăng calci máu

Nửa đời thải trừ cuối cùng khoảng 146 giờ, tốc độ thải trừ acid zoledronic qua thận giảm xuống ở những bệnh nhân suy thận nặng

Abitrate

Thuốc Abitrate có thành phần hoạt chất là Clofibrat.

Amphotericin B Liposomal: thuốc điều trị nhiễm nấm

Amphotericin B Liposomal là thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị nhiễm nấm ở bệnh nhân giảm bạch cầu trung tính, nhiễm nấm toàn thân,  viêm màng não do Cryptococcus ở bệnh nhân nhiễm HIV và bệnh Leishmaniasis nội tạng. 

Amcinol-Paste: thuốc dùng ngoài chống viêm chống dị ứng và ức chế miễn dịch

Amcinol-Paste được hấp thụ tốt khi dùng ngoài. Đặc biệt khi dùng thuốc trên diện rộng hoặc dưới lớp gạc băng kín hay vùng da bị tổn thương, thuốc có thể được hấp thụ với lượng đủ để gây tác dụng toàn thân.

Antivenin Centruroides Scorpion: thuốc điều trị nhiễm nọc độc bọ cạp

Antivenin Centruroides là một loại thuốc chống nọc độc được sử dụng để điều trị các dấu hiệu lâm sàng của ngộ độc nọc độc bọ cạp. Antivenin, Centruroides có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Anascorp.

Acid iopanoic

Acid iopanoic là chất cản quang chứa iod hữu cơ, dùng để chụp X - quang kiểm tra túi mật và đường dẫn mật. Thuốc gây tăng hấp thụ tia X khi chiếu qua cơ thể, do đó hiện rõ cấu trúc của cơ quan cần xem.

Azissel

Người lớn: ngày đầu tiên liều duy nhất 500 mg, 4 ngày sau 250 mg/ngày. Nhiễm khuẩn sinh dục chưa biến chứng: liều duy nhất 1 g. Trẻ em: ngày đầu tiên 10 mg/kg/ngày, 4 ngày sau 5 mg/kg/ngày.

Apremilast: thuốc điều trị bệnh vảy nến và Behςet

Apremilast là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị bệnh viêm khớp vẩy nến, bệnh vẩy nến mảng bám và bệnh loét miệng liên quan đến bệnh Behςet. Apremilast có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Otezla.

Allopurinol: Alloflam, Allopsel, Allorin, Alurinol, Apuric, Darinol 300, Deuric, thuốc chống gút giảm sản xuất acid uric

Alopurinol cũng làm tăng tái sử dụng hypoxanthin và xanthin để tổng hợp acid nucleic và nucleotid, kết quả làm tăng nồng độ nucleotid dẫn tới ức chế ngược lần nữa tổng hợp purin

Acid Aminocaproic: Plaslloid, thuốc kháng tiêu fibrin cầm máu

Phòng và điều trị chảy máu kết hợp với tiêu fibrin quá mức, thường gặp trong phẫu thuật tim, cắt bỏ tuyến tiền liệt, thận hoặc trong một số bệnh về máu, bong rau non, xơ gan

Amphotericin B Deoxycholate: thuốc điều trị nhiễm nấm toàn thân

Amphotericin B Deoxycholate là thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị các triệu chứng của nhiễm nấm toàn thân. Amphotericin B Deoxycholate có sẵn dưới các tên thương hiệu khác.

Axitan: thuốc ức chế các thụ thể của bơm proton

Do pantoprazole liên kết với các enzyme tại thụ thể tế bào, nó có thể ức chế tiết acid hydrochloric độc lập của kích thích bởi các chất khác (acetylcholine, histamine, gastrin). Hiệu quả là như nhau ở đường uống hoặc tiêm tĩnh mạch.

Aricept Evess

Ngưng thuốc khi hiệu quả điều trị không còn. Bệnh nhân có vấn đề về dung nạp galactose, thiếu hụt Lapp lactase, kém hấp thu glucose-galactose do di truyền hiếm gặp: không dùng. Khi lái xe/vận hành máy móc.

Aberel

Các thể bệnh trứng cá, trừ trứng cá đỏ, dùng cho các trường hợp như trứng cá thường, hội chứng Favre, và Racouchot, các bệnh trứng cá nghề nghiệp.

Acebutolol hydrolorid: thuốc chẹn beta điều trị bệnh tim mạch

Acebutolol hydrolorid là dẫn chất của acebutolol thuộc nhóm thuốc chẹn beta- adrenergic được chỉ định trong điều trị các bệnh tăng huyết áp, rối loạn nhịp tim.

Artesunate: thuốc chống sốt rét

Thuốc có tác dụng mạnh và nhanh diệt thể phân liệt trong máu đối với Plasmodium vivax và đối với cả hai P falciparum nhạy cảm và kháng cloroquin

Acabrose 50mg

Kiểm tra Hb được glycosyl hóa khi kiểm soát đường huyết dài hạn. Kiểm tra transaminase huyết thanh mỗi 3 tháng trong năm đầu tiên điều trị và định kỳ sau đó; nếu tăng transaminase, giảm liều hoặc ngưng điều trị.

Amlodipine

Amlodipin là dẫn chất của dihydropyridin có tác dụng chẹn calci qua màng tế bào. Amlodipin ngăn chặn kênh calci loại L phụ thuộc điện thế, tác động trên các mạch máu ở tim và cơ.

Agifovir-E: thuốc điều trị bệnh nhân bị nhiễm HIV

Thuốc kết hợp liều cố định emtricitabin và tenofovir disoproxil fumarat được chỉ định trong liệu pháp kết hợp thuốc kháng retrovirus cho người lớn bị nhiễm HIV-1.