Ataluren: thuốc điều trị chứng loạn dưỡng cơ

2022-04-18 12:32 PM

Ataluren là một phương pháp điều trị nghiên cứu đang được phát triển để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne do một đột biến vô nghĩa trong gen dystrophin ở bệnh nhân lưu động từ 2 tuổi trở lên và chứng loạn dưỡng cơ Becker.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên chung: Ataluren.

Ataluren là một phương pháp điều trị nghiên cứu đang được phát triển để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) do một đột biến vô nghĩa trong gen dystrophin ở bệnh nhân lưu động từ 2 tuổi trở lên và chứng loạn dưỡng cơ Becker (BMD).

Ataluren có sẵn dưới các tên thương hiệu khác nhau sau: Translarna.

Liều dùng

Hạt (125, 250 và 1.000 mg).

Các hạt phải được uống sau khi trộn chúng với thức ăn lỏng hoặc nửa rắn (chẳng hạn như sữa chua).

Ataluren được dùng ba lần một ngày và liều khuyến cáo là 10 mg / kg (10 mg mỗi kg thể trọng) vào buổi sáng, 10 mg / kg vào buổi trưa và 20 mg / kg vào buổi tối (tổng liều hàng ngày 40 mg / kg).

Tác dụng phụ

Nôn mửa.

Bệnh tiêu chảy.

Buồn nôn.

Đau đầu.

Đau hoặc khó chịu ở dạ dày.

Đầy hơi.

Giảm sự thèm ăn.

Giảm cân.

Chất béo trung tính cao.

Tăng huyết áp.

Ho.

Chảy máu cam.

Khó chịu ở bụng.

Táo bón.

Phát ban.

Đau ở tay, chân và cơ ngực.

Có máu trong nước tiểu.

Tiểu không tự chủ.

Sốt.

Tương tác thuốc

Aminoglycoside.

Rifampicin.

Oseltamivir.

Acyclovir.

Captopril.

Furosemide.

Bumetanide.

Valsartan.

Pravastatin.

Rosuvastatin.

Atorvastatin.

Pitavastatin.

Ciprofloxacin.

Cảnh báo

Thuốc này có chứa ataluren. Không dùng Translarna nếu bị dị ứng với ataluren hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Chống chỉ định

Quá mẫn với hoạt chất hoặc bất kỳ thành phần không hoạt động nào: polydextrose, macrogol, poloxamer, mannitol, crospovidone, hydroxyethylcellulose, hương vani nhân tạo (maltodextrin, hương nhân tạo và propylene glycol), silica - keo khan và magie stearat.

Sử dụng đồng thời các aminoglycosid tiêm tĩnh mạch.

Thận trọng

Cần thận trọng khi dùng đồng thời ataluren với các sản phẩm thuốc là chất cảm ứng UGT1A9, hoặc chất nền của OAT1 hoặc OAT3.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu đầy đủ về việc sử dụng ataluren ở phụ nữ có thai. Các nghiên cứu trên động vật cho thấy độc tính sinh sản chỉ ở liều lượng dẫn đến độc tính đối với mẹ. Ataluren không được khuyến cáo sử dụng trong thời kỳ mang thai.

Người ta chưa biết liệu ataluren có được bài tiết qua sữa mẹ hay không. Dữ liệu dược lực học / độc tính hiện có ở động vật cho thấy sự bài tiết của ataluren / các chất chuyển hóa trong sữa. Không nên cho con bú trong thời gian điều trị bằng ataluren.

Bài viết cùng chuyên mục

Antivenin (Eastern and Texas Coral Snakes): thuốc điều trị nọc rắn san hô miền đông và Texas

Antivenin (Eastern and Texas Coral Snakes) (rắn san hô miền đông và Texas) được sử dụng để điều trị vết cắn có nọc độc từ rắn san hô miền đông và Texas. Rắn san hô Antivenin, miền đông và Texas có sẵn dưới các tên thương hiệu khác.

Acid boric

Acid boric là thuốc sát khuẩn tại chỗ có tác dụng kìm khuẩn và kìm nấm yếu. Thường đã được thay thế bằng những thuốc khử khuẩn có hiệu lực và ít độc hơn.

Articulin: thuốc điều trị bệnh viêm xương khớp

Articulin được chỉ định sử dụng là cho bệnh viêm xương khớp. Articulin cho thấy điểm số giảm đau và khuyết tật giảm đáng kể mà không có những thay đổi trên ảnh chụp X quang.

A Gram

Thuốc A Gram có thành phần hoạt chất là Amoxicilin, Thành phần, dạng thuốc, hàm lượng, cơ chế tác dụng, chỉ định, chống chỉ định, thận trọng khi dùng

Azathioprin

Azathioprin là một chất chống chuyển hóa có cấu trúc purin. Thuốc tác dụng chủ yếu là ức chế miễn dịch.

ABO 10

Thuốc ABO 10 có thành phần hoạt chất là Acid boric. Thành phần, dạng thuốc, hàm lượng, cơ chế tác dụng, chỉ định, chống chỉ định

Antipyrine Benzocaine Phenylephrine: thuốc điều trị đau tai tắc nghẽn

Antipyrine benzocaine phenylephrine là sản phẩm không kê đơn được sử dụng để giảm đau nghẹt tai. Antipyrine benzocaine phenylephrine có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như EarGesic và Otogesic.

Abiraterone: thuốc điều trị ung thư tiền liệt tuyến

Abiraterone là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị Ung thư tuyến tiền liệt. Abiraterone có sẵn dưới các tên thương hiệu khác nhau như Zytiga, Yonsa.

Acid Ioxaglic: thuốc cản quang

Khi tiêm vào mạch máu, thuốc phân bố trong hệ mạch và khu vực gian bào, không làm tăng đáng kể thể tích máu lưu chuyển và không gây rối loạn cân bằng huyết động

Augmentin SR

Điều trị ngắn hạn nhiễm khuẩn đường hô hấp, như viêm phổi mắc phải tại cộng đồng, đợt cấp viêm phế quản mạn, viêm xoang cấp do vi khuẩn.

Aminoral: trị rối loạn chuyển hóa protein ở bệnh nhân suy thận

Nếu dùng chung với thuốc khác có chứa calci thì có thể làm tăng calci huyết quá mức, không nên dùng chung với thuốc làm giảm độ hòa tan của calci.

Amlaxopin: thuốc điều trị tăng huyết áp

Chống chỉ định mẫn cảm với bất cứ thành phần nào của thuốc, thuốc chẹn kênh Ca, huyết áp thấp, sốc tim, hẹp động mạch chủ, suy tim sau nhồi máu cơ tim.

Agilosart: thuốc điều trị tăng huyết áp

Điều trị tăng huyết áp: Có thể dùng đơn độc hoặc phối hợp với các thuốc chống tăng huyết áp khác. Nên dùng Losartan cho người bệnh không dung nạp được các chất ức chế enzym chuyển angiotensin.

Alirocumab: thuốc điều trị tăng mỡ máu phòng nguy cơ tim mạch

Alirocumab được chỉ định như một chất bổ trợ cho chế độ ăn kiêng, một mình hoặc kết hợp với các liệu pháp hạ lipid khác (ví dụ, statin, ezetimibe), để điều trị người lớn bị tăng lipid máu nguyên phát.

Anamu: thuốc điều trị ung thư và chống nhiễm trùng

Anamu chỉ định sử dụng bao gồm cho bệnh ung thư và các bệnh nhiễm trùng khác nhau. Các nghiên cứu trong ống nghiệm chỉ ra anamu có tác dụng gây độc tế bào đối với các tế bào ung thư.

Asperlican/Candinazol: thuốc điều trị và phòng nhiễm nấm

Asperlican/Candinazol có tác dụng kháng nấm do làm biến đổi và tăng tính thấm màng tế bào, làm thoát các yếu tố thiết yếu (amino acid, kali) và làm giảm nhập các phân tử tiền chất (purin và pyrimidin tiền chất của DNA).

Acetazolamid

Acetazolamid là chất ức chế carbonic anhydrase. Ức chế enzym này làm giảm tạo thành ion hydrogen và bicarbonat từ carbon dioxyd và nước.

Apidra SoloStar

Insulin glulisine phát huy tác dụng nhanh hơn insulin người thông thường khoảng hai lần và chấm dứt tác dụng hạ thấp glucose sớm hơn insulin người thông thường khoảng 2 giờ.

Amaryl

Khi quên uống 1 liều, không được uống bù bằng 1 liều cao hơn, không được bỏ qua bữa ăn sau khi đã uống thuốc.

Ashwagandha: thuốc điều trị khi bị căng thẳng

Ashwagandha là một chất bổ sung thảo dược có thể được sử dụng như một chất thích nghi, như một chất hỗ trợ để giúp cơ thể thích nghi với các tác nhân gây căng thẳng bên trong hoặc bên ngoài, chống lại sự mệt mỏi và tăng sức chịu đựng.

Arcoxia: thuốc kháng viêm không steroid

Arcoxia được chỉ định điều trị cấp tính và mãn tính các dấu hiệu và triệu chứng bệnh thoái hóa khớp (osteoarthritis-OA) và viêm khớp dạng thấp (rheumatoid arthritis-RA).

Acebis

Thận trọng: Có thể xảy ra phản ứng quá mẫn ở bệnh nhân sử dụng beta-lactam hay cephalosporin. Phản ứng phụ: Khó chịu, cảm giác bất thường ở miệng, thở khò khè, chóng mặt, ù tai, đổ mồ hôi.

Augmentin

Augmentin là một kháng sinh, tác dụng diệt khuẩn với nhiều loại vi khuẩn, bao gồm vi khuẩn tiết men beta lactamase kháng với ampicillin và amoxycillin.

Axcel Paracetamol: thuốc điều trị hạ sốt giảm các triệu chứng cảm lạnh và giảm đau

Paracetamol (acetaminophen hay N-acetyl-p-aminophenol) là chất chuyển hóa có hoạt tính của phenacetin, là thuốc giảm đau-hạ sốt. Axcel Paracetamol điều trị hạ sốt, giảm các triệu chứng cảm lạnh và cúm. Giảm đau, dùng trong trường hợp đau răng và đau đầu.

AC Vax

Thuốc AC Vax có thành phần hoạt chất là Vaccin não mô cầu.