Ataluren: thuốc điều trị chứng loạn dưỡng cơ

2022-04-18 12:32 PM

Ataluren là một phương pháp điều trị nghiên cứu đang được phát triển để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne do một đột biến vô nghĩa trong gen dystrophin ở bệnh nhân lưu động từ 2 tuổi trở lên và chứng loạn dưỡng cơ Becker.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên chung: Ataluren.

Ataluren là một phương pháp điều trị nghiên cứu đang được phát triển để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) do một đột biến vô nghĩa trong gen dystrophin ở bệnh nhân lưu động từ 2 tuổi trở lên và chứng loạn dưỡng cơ Becker (BMD).

Ataluren có sẵn dưới các tên thương hiệu khác nhau sau: Translarna.

Liều dùng

Hạt (125, 250 và 1.000 mg).

Các hạt phải được uống sau khi trộn chúng với thức ăn lỏng hoặc nửa rắn (chẳng hạn như sữa chua).

Ataluren được dùng ba lần một ngày và liều khuyến cáo là 10 mg / kg (10 mg mỗi kg thể trọng) vào buổi sáng, 10 mg / kg vào buổi trưa và 20 mg / kg vào buổi tối (tổng liều hàng ngày 40 mg / kg).

Tác dụng phụ

Nôn mửa.

Bệnh tiêu chảy.

Buồn nôn.

Đau đầu.

Đau hoặc khó chịu ở dạ dày.

Đầy hơi.

Giảm sự thèm ăn.

Giảm cân.

Chất béo trung tính cao.

Tăng huyết áp.

Ho.

Chảy máu cam.

Khó chịu ở bụng.

Táo bón.

Phát ban.

Đau ở tay, chân và cơ ngực.

Có máu trong nước tiểu.

Tiểu không tự chủ.

Sốt.

Tương tác thuốc

Aminoglycoside.

Rifampicin.

Oseltamivir.

Acyclovir.

Captopril.

Furosemide.

Bumetanide.

Valsartan.

Pravastatin.

Rosuvastatin.

Atorvastatin.

Pitavastatin.

Ciprofloxacin.

Cảnh báo

Thuốc này có chứa ataluren. Không dùng Translarna nếu bị dị ứng với ataluren hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Chống chỉ định

Quá mẫn với hoạt chất hoặc bất kỳ thành phần không hoạt động nào: polydextrose, macrogol, poloxamer, mannitol, crospovidone, hydroxyethylcellulose, hương vani nhân tạo (maltodextrin, hương nhân tạo và propylene glycol), silica - keo khan và magie stearat.

Sử dụng đồng thời các aminoglycosid tiêm tĩnh mạch.

Thận trọng

Cần thận trọng khi dùng đồng thời ataluren với các sản phẩm thuốc là chất cảm ứng UGT1A9, hoặc chất nền của OAT1 hoặc OAT3.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu đầy đủ về việc sử dụng ataluren ở phụ nữ có thai. Các nghiên cứu trên động vật cho thấy độc tính sinh sản chỉ ở liều lượng dẫn đến độc tính đối với mẹ. Ataluren không được khuyến cáo sử dụng trong thời kỳ mang thai.

Người ta chưa biết liệu ataluren có được bài tiết qua sữa mẹ hay không. Dữ liệu dược lực học / độc tính hiện có ở động vật cho thấy sự bài tiết của ataluren / các chất chuyển hóa trong sữa. Không nên cho con bú trong thời gian điều trị bằng ataluren.

Bài viết cùng chuyên mục

Alphagan P: thuốc nhỏ mắt hạ nhãn áp

Alphagan P là chất chủ vận tại thụ thể alpha adrenergic. Hai giờ sau khi nhỏ mắt, thuốc đạt tác dụng hạ nhãn áp tối đa. Nghiên cứu bằng đo huỳnh quang trên động vật và trên người cho thấy brimonidin tartrat có cơ chế tác dụng kép.

Acetaminophen / Pamabrom: thuốc giảm đau do đau bụng kinh

Acetaminophen - pamabrom là sản phẩm không kê đơn được sử dụng để giảm đau do đau bụng kinh. Acetaminophen / pamabrom có ​​sẵn dưới các tên thương hiệu khác.

Antivenin Centruroides Scorpion: thuốc điều trị nhiễm nọc độc bọ cạp

Antivenin Centruroides là một loại thuốc chống nọc độc được sử dụng để điều trị các dấu hiệu lâm sàng của ngộ độc nọc độc bọ cạp. Antivenin, Centruroides có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Anascorp.

Axcel Fusidic acid-B Cream: thuốc điều trị viêm da

Fusidic là 1 kháng sinh có nhân steroid có hoạt tính diệt khuẩn. Các bệnh lý viêm da có đáp ứng với glucocorticoid có kèm nhiễm khuẩn như eczema, viêm da đầu, viêm da tiếp xúc, tình trạng liken hóa mạn tính, tổ đỉa, lupus ban đỏ dạng đĩa.

Atarax

Phần thuốc chứa trong ống thuốc Atarax không tương hợp với thiopental sodique, cũng như với các dung dịch tiêm có pH trên 7.

Aluminum Acetate Solution: thuốc giảm kích ứng da

Aluminum Acetate Solution là sản phẩm không kê đơn được sử dụng để làm giảm tạm thời kích ứng da do cây thường xuân, sồi, cây sơn độc, côn trùng cắn, nấm da chân và viêm da tiếp xúc.

Azicine: thuốc kháng sinh hoạt chất Azithromycin

Azithromycin được chỉ định để điều trị các trường hợp nhiễm khuẩn gây ra bởi vi khuẩn nhạy cảm; trong nhiễm khuẩn đường hô hấp dưới bao gồm viêm phế quản và viêm phổi, trong nhiễm khuẩn răng miệng, trong nhiễm khuẩn da và mô mềm.

Alpha Therapeutic

Albumin được phân bố ở dịch ngoại bào và hơn 60 phần trăm nằm trong khu vực ngoại mạch, Tổng số albumin trong cơ thể người 70 kg tương đương 320 g, có chu kỳ tuần hoàn 15 đến 20 ngày, trung bình 15 g một ngày.

Aluminum Hydroxide/Magnesium Trisilicate: thuốc chống tăng tiết dạ dày ợ chua

Aluminum Hydroxide/Magnesium Trisilicate (nhôm hydroxit / magie trisilicat) là sản phẩm không kê đơn (OTC) được sử dụng để điều trị chứng tăng tiết dịch vị và chứng ợ nóng.

Arduan

Thuốc được dùng gây giãn cơ trong gây mê, trong các loại phẫu thuật khác nhau khi cần sự giãn cơ lâu hơn 20-30 phút.

Armodafinil: thuốc điều trị cơn buồn ngủ

Armodafinil làm giảm cơn buồn ngủ cực độ do chứng ngủ rũ và các rối loạn giấc ngủ khác, chẳng hạn như thời gian ngừng thở trong khi ngủ (chứng ngưng thở khi ngủ do tắc nghẽn).

Alfalfa: thuốc điều trị để cân bằng cơ thể

Alfalfa có thể có hiệu quả trong việc điều trị tình trạng không có khả năng phân hủy lipid hoặc chất béo trong cơ thể bạn, đặc biệt là cholesterol và triglyceride (tăng lipid máu loại II) vì nó làm giảm sự hấp thụ cholesterol.

Abapressin

Thuốc Abapressin có thành phần hoạt chất là Guanethidin, thành phần, dạng thuốc, hàm lượng, cơ chế tác dụng, chỉ định, chống chỉ định

Acetaminophen trực tràng: thuốc hạ sốt giảm đau

Acetaminophen trực tràng là sản phẩm không kê đơn (OTC) được sử dụng làm thuốc hạ sốt giảm đau. Thuốc đặt trực tràng Acetaminophen có sẵn dưới các tên thương hiệu khác.

Atomoxetine: thuốc điều trị tăng động giảm chú ý

Atomoxetine được sử dụng để điều trị chứng rối loạn tăng động giảm chú ý như một phần của kế hoạch điều trị tổng thể, bao gồm các phương pháp điều trị tâm lý, xã hội và các phương pháp điều trị khác.

Axcel Fusidic acid Cream: thuốc điều trị nhiễm trùng da

Axcel Fusidic acid Cream được chỉ định để điều trị nhiễm trùng da do tụ cầu và các vi sinh vật khác nhạy cảm với fusidic. Acid fusidic có cấu trúc steroid, thuộc nhóm fusinadines, có tác dụng kháng khuẩn tại chỗ khi sử dụng ngoài.

Alectinib: thuốc điều trị ung thư phổi di căn

Alectinib được chỉ định cho bệnh ung thư phổi không tế bào nhỏ di căn dương tính, không tăng sinh được phát hiện bằng xét nghiệm được FDA chấp thuận.

Adrim

Adrim làm tăng độc tính liệu pháp chống ung thư khác hoặc liệu pháp chiếu xạ trên cơ tim, niêm mạc, da và gan; làm nặng thêm viêm bàng quang chảy máu do cyclophosphamide.

Aceartin

Khởi đầu & duy trì: 25 - 50 mg, ngày 1 lần. Nếu cần tăng lên 100 mg, ngày 1 lần. Người lớn tuổi (> 75 tuổi), người suy thận (từ vừa đến nặng) hay bị giảm dịch nội mạc: khởi đầu 25 mg, ngày 1 lần.

Aprovel

Irbesartan không ảnh hưởng đến triglycerides, cholesterol hay glucose, Nó cũng không ảnh hưởng đến acid uric huyết thanh hay sự bài tiết acid uric trong nước tiểu.

Acenocoumarol: Darius, thuốc dự phòng và điều trị huyết khối

Thuốc này ức chế enzym vitamin K epoxid reductase, dẫn tới ngăn cản quá trình chuyển acid glutamic thành acid gammacarboxyglutamic của các protein tiền thân của các yếu tố đông máu

Aripiprazole: thuốc điều trị rối loạn tâm thần

Aripiprazole là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị tâm thần phân liệt, hưng cảm lưỡng cực và rối loạn trầm cảm nặng. Aripiprazole có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Abilify, Abilify Maintena và Aristada.

Acarosan

Thành phần, dạng thuốc, hàm lượng, cơ chế tác dụng, chỉ định, chống chỉ định, thận trọng khi dùng, tác dụng không mong muốn, quá liều và xử trí, cách bảo quản

Atosiban PharmIdea

Công dụng làm chậm sinh non sắp xảy ra đối với phụ nữ mang thai, có cơn co tử cung đều đặn, giãn cổ tử cung.

Attapulgit

Atapulgit là hydrat nhôm magnesi silicat chủ yếu là một loại đất sét vô cơ có thành phần và lý tính tương tự như kaolin.