Ataluren: thuốc điều trị chứng loạn dưỡng cơ

2022-04-18 12:32 PM

Ataluren là một phương pháp điều trị nghiên cứu đang được phát triển để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne do một đột biến vô nghĩa trong gen dystrophin ở bệnh nhân lưu động từ 2 tuổi trở lên và chứng loạn dưỡng cơ Becker.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên chung: Ataluren.

Ataluren là một phương pháp điều trị nghiên cứu đang được phát triển để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) do một đột biến vô nghĩa trong gen dystrophin ở bệnh nhân lưu động từ 2 tuổi trở lên và chứng loạn dưỡng cơ Becker (BMD).

Ataluren có sẵn dưới các tên thương hiệu khác nhau sau: Translarna.

Liều dùng

Hạt (125, 250 và 1.000 mg).

Các hạt phải được uống sau khi trộn chúng với thức ăn lỏng hoặc nửa rắn (chẳng hạn như sữa chua).

Ataluren được dùng ba lần một ngày và liều khuyến cáo là 10 mg / kg (10 mg mỗi kg thể trọng) vào buổi sáng, 10 mg / kg vào buổi trưa và 20 mg / kg vào buổi tối (tổng liều hàng ngày 40 mg / kg).

Tác dụng phụ

Nôn mửa.

Bệnh tiêu chảy.

Buồn nôn.

Đau đầu.

Đau hoặc khó chịu ở dạ dày.

Đầy hơi.

Giảm sự thèm ăn.

Giảm cân.

Chất béo trung tính cao.

Tăng huyết áp.

Ho.

Chảy máu cam.

Khó chịu ở bụng.

Táo bón.

Phát ban.

Đau ở tay, chân và cơ ngực.

Có máu trong nước tiểu.

Tiểu không tự chủ.

Sốt.

Tương tác thuốc

Aminoglycoside.

Rifampicin.

Oseltamivir.

Acyclovir.

Captopril.

Furosemide.

Bumetanide.

Valsartan.

Pravastatin.

Rosuvastatin.

Atorvastatin.

Pitavastatin.

Ciprofloxacin.

Cảnh báo

Thuốc này có chứa ataluren. Không dùng Translarna nếu bị dị ứng với ataluren hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Chống chỉ định

Quá mẫn với hoạt chất hoặc bất kỳ thành phần không hoạt động nào: polydextrose, macrogol, poloxamer, mannitol, crospovidone, hydroxyethylcellulose, hương vani nhân tạo (maltodextrin, hương nhân tạo và propylene glycol), silica - keo khan và magie stearat.

Sử dụng đồng thời các aminoglycosid tiêm tĩnh mạch.

Thận trọng

Cần thận trọng khi dùng đồng thời ataluren với các sản phẩm thuốc là chất cảm ứng UGT1A9, hoặc chất nền của OAT1 hoặc OAT3.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu đầy đủ về việc sử dụng ataluren ở phụ nữ có thai. Các nghiên cứu trên động vật cho thấy độc tính sinh sản chỉ ở liều lượng dẫn đến độc tính đối với mẹ. Ataluren không được khuyến cáo sử dụng trong thời kỳ mang thai.

Người ta chưa biết liệu ataluren có được bài tiết qua sữa mẹ hay không. Dữ liệu dược lực học / độc tính hiện có ở động vật cho thấy sự bài tiết của ataluren / các chất chuyển hóa trong sữa. Không nên cho con bú trong thời gian điều trị bằng ataluren.

Bài viết cùng chuyên mục

Axcel Erythromycin ES

Phản ứng phụ. Rối loạn tiêu hóa, viêm đại tràng giả mạc. Phản ứng độc với gan, phản ứng dị ứng/phản vệ có thể xảy ra. Bệnh bạch cầu hạt, phản ứng rối loạn tâm thần, ác mộng, hội chứng giống nhược cơ, viêm tuỵ.

Adalimumab: thuốc giảm đau và sưng do viêm khớp

Adalimumab được sử dụng để giảm đau và sưng do một số loại viêm khớp (như thấp khớp, vẩy nến, vô căn ở trẻ vị thành niên, viêm cột sống dính khớp).

Anzatax

Thận trọng ở bệnh nhân suy gan, bệnh lý thần kinh; phụ nữ có thai, cho con bú, ngưng cho con bú, không lái xe, vận hành máy móc khi đang dùng thuốc.

Amantadin

Amantadin có tác dụng thông qua tác dụng dopaminergic và kháng virus. Thuốc dùng để phòng và điều trị triệu chứng các bệnh gây bởi nhiều chủng virus cúm A.

Anexate

Anexate! Flumazénil, imidazobenzodiazépine, là một thuốc đối kháng của benzodiazepine, nó ngăn chặn một cách chuyên biệt, do ức chế cạnh tranh.

Acetaminophen IV: thuốc điều trị đau và sốt đường tĩnh mạch

Acetaminophen IV là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị đau và sốt. Acetaminophen IV có sẵn dưới các tên thương hiệu khác nhau như Ofirmev.

Amigold: thuốc phòng và điều trị thiếu protein

Amigold phòng, điều trị thiếu nitơ (protein) hoặc xử lý cân bằng nitơ âm tính khi: Đường tiêu hóa, qua miệng, dạ dày, hoặc các đường dung nạp chất dinh dưỡng khác không thể hoặc không nên sử dụng.

Acetaminophen Dextromethorphan Phenylephrine

Acetaminophen dextromethorphan phenylephrine là sản phẩm không kê đơn (OTC) được sử dụng để giảm triệu chứng ho và tắc nghẽn.

Axit acetohydroxamic: thuốc điều trị nhiễm trùng đường tiết niệu

Axit acetohydroxamic được sử dụng cho bệnh nhiễm trùng đường tiết niệu mãn tính do sinh vật phân thải urê gây ra. Axit acetohydroxamic có sẵn dưới các tên thương hiệu Lithostat.

Alfa-Lipogamma 600 Oral: thuốc điều trị bệnh đa thần kinh đái tháo đường

Alfa-Lipogamma 600 Oral nên được uống nguyên viên với một lượng nước vừa đủ khi bụng đói. Khi uống thuốc đồng thời với thức ăn có thể làm giảm hấp thu. Vì vậy, nên dùng thuốc trước bữa sáng 30 phút.

Adalat

Adalat, Nifedipine là thuốc đối kháng calci thuộc nhóm dihydropyridine, ở những nồng độ rất thấp, ion calci đi vào trong tế bào cơ tim, và cơ trơn của mạch máu.

Ancestim: thuốc điều trị thiếu máu

Ancestim được sử dụng để tăng số lượng và sự huy động của các tế bào tiền thân máu ngoại vi. Ancestim có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Stemgen.

Agimosarid

Khi bắt đầu và khi ngừng điều trị: theo dõi nồng độ thuốc trong huyết thanh (vì thuốc có khoảng điều trị hẹp), thời gian prothrombin (ở người đang uống thuốc chống đông).

Artemisinin

Artemisinin là thuốc chống sốt rét, được phân lập từ cây Thanh hao hoa vàng (Artemisia annua L.), họ Asteriaceae.

ACC 200

ACC có hoạt chất là Acetylcystein, chỉ định và công dụng trong tiêu nhày trong các bệnh phế quản-phổi cấp và mãn tính kèm theo tăng tiết chất nhày.

Avelox viên nén: thuốc kháng sinh phổ rộng

Avelox viên nén bao phim được chỉ định trong điều trị bệnh nhiễm khuẩn do những dòng vi khuẩn nhạy cảm gây ra nhiễm khuẩn đường hô hấp, viêm phổi mắc phải trong cộng đồng, viêm da và tổ chức dưới da, nhiễm trùng ổ bụng.

Aluminum Chloride Topical: thuốc điều trị đổ mồ hôi quá nhiều

Aluminum Chloride Topical (thuốc bôi nhôm clorua) là sản phẩm không kê đơn (OTC) được sử dụng để điều trị chứng đổ mồ hôi quá nhiều nghiêm trọng.

Aloe: thuốc giảm đau viêm và chữa lành vết thương

Các công dụng được đề xuất của Aloe bao gồm thúc đẩy quá trình chữa lành vết thương, gây tê, khử trùng, trị viêm khớp, bỏng, mụn rộp, sốt, viêm, như một loại kem dưỡng ẩm và ngứa.

Apaisac: sữa tẩy da làm dịu da nhậy cảm

Sữa làm sạch và tẩy trang dùng cho mặt và vùng mắt giúp nhẹ nhàng làm sạch và tẩy trang da nhạy cảm dễ bị ửng đỏ; Kem làm dịu da bị ửng đỏ dùng cho da nhạy cảm dễ bị ửng đỏ, giúp dưỡng ẩm và làm dịu cảm giác nóng rát.

Atropine Pralidoxime: thuốc điều trị ngộ độc phospho hữu cơ

Atropine pralidoxime được sử dụng để điều trị ngộ độc bởi chất độc thần kinh phospho hữu cơ cũng như thuốc trừ sâu phospho hữu cơ ở người lớn và bệnh nhi nặng hơn 41 kg.

Acamprosate: thuốc cai rượu bán theo đơn

Acamprosate là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để duy trì chế độ kiêng rượu ở những bệnh nhân kiêng rượu khi bắt đầu điều trị. Acamprosate có sẵn dưới các tên thương hiệu Campral.

Apo Doxy

Apo Doxy, doxycycline là một kháng sinh phổ rộng tác động lên nhiều vi khuẩn Gram âm và Gram dương, Tác động kháng khuẩn của doxycyline là ức chế sự tổng hợp protein.

Anamu: thuốc điều trị ung thư và chống nhiễm trùng

Anamu chỉ định sử dụng bao gồm cho bệnh ung thư và các bệnh nhiễm trùng khác nhau. Các nghiên cứu trong ống nghiệm chỉ ra anamu có tác dụng gây độc tế bào đối với các tế bào ung thư.

Azurette: thuốc tránh thai dạng uống

Azurette  (desogestrel / ethinyl estradiol và ethinyl estradiol tablet USP) được chỉ định để ngừa thai ở những phụ nữ có thai sử dụng sản phẩm này như một phương pháp tránh thai.

Axitan: thuốc ức chế các thụ thể của bơm proton

Do pantoprazole liên kết với các enzyme tại thụ thể tế bào, nó có thể ức chế tiết acid hydrochloric độc lập của kích thích bởi các chất khác (acetylcholine, histamine, gastrin). Hiệu quả là như nhau ở đường uống hoặc tiêm tĩnh mạch.