Ataluren: thuốc điều trị chứng loạn dưỡng cơ

2022-04-18 12:32 PM

Ataluren là một phương pháp điều trị nghiên cứu đang được phát triển để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne do một đột biến vô nghĩa trong gen dystrophin ở bệnh nhân lưu động từ 2 tuổi trở lên và chứng loạn dưỡng cơ Becker.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên chung: Ataluren.

Ataluren là một phương pháp điều trị nghiên cứu đang được phát triển để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) do một đột biến vô nghĩa trong gen dystrophin ở bệnh nhân lưu động từ 2 tuổi trở lên và chứng loạn dưỡng cơ Becker (BMD).

Ataluren có sẵn dưới các tên thương hiệu khác nhau sau: Translarna.

Liều dùng

Hạt (125, 250 và 1.000 mg).

Các hạt phải được uống sau khi trộn chúng với thức ăn lỏng hoặc nửa rắn (chẳng hạn như sữa chua).

Ataluren được dùng ba lần một ngày và liều khuyến cáo là 10 mg / kg (10 mg mỗi kg thể trọng) vào buổi sáng, 10 mg / kg vào buổi trưa và 20 mg / kg vào buổi tối (tổng liều hàng ngày 40 mg / kg).

Tác dụng phụ

Nôn mửa.

Bệnh tiêu chảy.

Buồn nôn.

Đau đầu.

Đau hoặc khó chịu ở dạ dày.

Đầy hơi.

Giảm sự thèm ăn.

Giảm cân.

Chất béo trung tính cao.

Tăng huyết áp.

Ho.

Chảy máu cam.

Khó chịu ở bụng.

Táo bón.

Phát ban.

Đau ở tay, chân và cơ ngực.

Có máu trong nước tiểu.

Tiểu không tự chủ.

Sốt.

Tương tác thuốc

Aminoglycoside.

Rifampicin.

Oseltamivir.

Acyclovir.

Captopril.

Furosemide.

Bumetanide.

Valsartan.

Pravastatin.

Rosuvastatin.

Atorvastatin.

Pitavastatin.

Ciprofloxacin.

Cảnh báo

Thuốc này có chứa ataluren. Không dùng Translarna nếu bị dị ứng với ataluren hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Chống chỉ định

Quá mẫn với hoạt chất hoặc bất kỳ thành phần không hoạt động nào: polydextrose, macrogol, poloxamer, mannitol, crospovidone, hydroxyethylcellulose, hương vani nhân tạo (maltodextrin, hương nhân tạo và propylene glycol), silica - keo khan và magie stearat.

Sử dụng đồng thời các aminoglycosid tiêm tĩnh mạch.

Thận trọng

Cần thận trọng khi dùng đồng thời ataluren với các sản phẩm thuốc là chất cảm ứng UGT1A9, hoặc chất nền của OAT1 hoặc OAT3.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu đầy đủ về việc sử dụng ataluren ở phụ nữ có thai. Các nghiên cứu trên động vật cho thấy độc tính sinh sản chỉ ở liều lượng dẫn đến độc tính đối với mẹ. Ataluren không được khuyến cáo sử dụng trong thời kỳ mang thai.

Người ta chưa biết liệu ataluren có được bài tiết qua sữa mẹ hay không. Dữ liệu dược lực học / độc tính hiện có ở động vật cho thấy sự bài tiết của ataluren / các chất chuyển hóa trong sữa. Không nên cho con bú trong thời gian điều trị bằng ataluren.

Bài viết cùng chuyên mục

Actrapid

Actrapid HM Penfill là dung dịch insulin tác dụng nhanh. Các ống thuốc Actrapid HM Penfill được thiết kế dùng với hệ thống tiêm insulin của Novo Nordisk và kim NovoFine.

Acarosan

Thành phần, dạng thuốc, hàm lượng, cơ chế tác dụng, chỉ định, chống chỉ định, thận trọng khi dùng, tác dụng không mong muốn, quá liều và xử trí, cách bảo quản

Apo Piroxicam

Mức độ và tốc độ hấp thu không bị ảnh hưởng bởi thức ăn hay các thuốc kháng acid, Khi dùng thuốc hàng ngày, nồng độ trong huyết tương gia tăng trong vòng 5 đến 7 ngày để’ đạt đến trạng thái ổn định.

Acebutolol: Sectral, thuốc điều trị tăng huyết áp và rồi loạn nhịp tim

Ở liều thấp, acebutolol có tác dụng ức chế chọn lọc do cơ chế cạnh tranh với các chất dẫn truyền thần kinh giao cảm trên thụ thể beta1 ở tim, trong khi có rất ít tác dụng trên thụ thể beta2 ở phế quản

Alverine citrate: Akavic, Averinal, Beclorax, Cadispasmin, Dofopam, Dospasmin, Eftispasmin; Gloveri, thuốc giảm đau chống co thắt cơ trơn

Alverin citrat có tác dụng trực tiếp đặc hiệu chống co thắt cơ trơn ở đường tiêu hóa và tử cung, nhưng không ảnh hưởng đến tim, mạch máu và cơ khí quản ở liều điều trị

Axcel Cefaclor 125 Suspension

Viêm họng, viêm phế quản, viêm amidan, nhiễm khuẩn da và mô mềm, nhiễm khuẩn đường tiết niệu dưới: 250 - 500 mg, ngày 2 lần hoặc 250 mg, ngày 3 lần. Nhiễm khuẩn nặng hơn: 500 mg, ngày 3 lần.

Acefdrox

Thận trọng dùng thuốc cho bệnh nhân có: Tiền sử dị ứng penicillin, tiền sử loét đường tiêu hóa, đặc biệt viêm ruột giả mạc. Phụ nữ có thai & cho con bú không dùng.

Axitan: thuốc ức chế các thụ thể của bơm proton

Do pantoprazole liên kết với các enzyme tại thụ thể tế bào, nó có thể ức chế tiết acid hydrochloric độc lập của kích thích bởi các chất khác (acetylcholine, histamine, gastrin). Hiệu quả là như nhau ở đường uống hoặc tiêm tĩnh mạch.

Acabrose 50mg

Kiểm tra Hb được glycosyl hóa khi kiểm soát đường huyết dài hạn. Kiểm tra transaminase huyết thanh mỗi 3 tháng trong năm đầu tiên điều trị và định kỳ sau đó; nếu tăng transaminase, giảm liều hoặc ngưng điều trị.

Arnetine: thuốc điều trị loét dạ dày tá tràng và trào ngược dạ dày thực quản

Arnetine điều trị loét dạ dày tá tràng lành tính, loét sau phẫu thuật, trào ngược dạ dày thực quản hoặc hội chứng Zollinger - Ellison. Dự phòng xuất huyết dạ dày tá tràng do stress ở người bệnh nặng. Dự phòng xuất huyết tái phát.

Air-X: thuốc điều trị đầy hơi đường tiêu hóa

Thuốc Air-X điều trị đầy hơi ở đường tiêu hóa, cảm giác bị đè ép và căng ở vùng thượng vị, chướng bụng thoáng qua thường có sau bữa ăn thịnh soạn hoặc ăn nhiều chất ngọt, chướng bụng sau phẫu thuật; hội chứng dạ dày - tim, chuẩn bị chụp X-quang và trước khi nội soi dạ dày.

Aluminum Chloride Topical: thuốc điều trị đổ mồ hôi quá nhiều

Aluminum Chloride Topical (thuốc bôi nhôm clorua) là sản phẩm không kê đơn (OTC) được sử dụng để điều trị chứng đổ mồ hôi quá nhiều nghiêm trọng.

Amiloride hydrocloride

Amilorid là một thuốc giữ kali có tác dụng bài tiết natri - niệu, lợi tiểu và chống tăng huyết áp yếu (so với thuốc lợi tiểu thiazid).

Acetaminophen Chlorpheniramine Phenylephrine: thuốc cúm và cảm lạnh

Chống chỉ định ở những trường hợp quá mẫn cảm đã được ghi nhận; cơn hen suyễn, tăng nhãn áp góc hẹp, phì đại tuyến tiền liệt có triệu chứng, tắc nghẽn bàng quang và loét dạ dày tá tràng; thiếu hụt G-6-PD đã biết.

Aziphar: thuốc kháng sinh điều trị nhiễm khuẩn

Aziphar được chỉ định dùng trong các trường hợp nhiễm khuẩn do các vi khuẩn nhạy cảm với thuốc như: nhiễm khuẩn đường hô hấp dưới, nhiễm khuẩn đường hô hấp trên, nhiễm khuẩn da và mô mềm.

Alectinib: thuốc điều trị ung thư phổi di căn

Alectinib được chỉ định cho bệnh ung thư phổi không tế bào nhỏ di căn dương tính, không tăng sinh được phát hiện bằng xét nghiệm được FDA chấp thuận.

Agicarvir: thuốc điều trị nhiễm virus viêm gan B mạn tính

Agicarvir được chỉ định trong điều trị chứng nhiễm virus viêm gan B mạn tính trên người lớn có bằng chứng rõ rệt và hoạt động cho phép của virus và hoặc là có sự tăng cao kéo dài của huyết thanh enzym amino.

Axcel Paracetamol: thuốc điều trị hạ sốt giảm các triệu chứng cảm lạnh và giảm đau

Paracetamol (acetaminophen hay N-acetyl-p-aminophenol) là chất chuyển hóa có hoạt tính của phenacetin, là thuốc giảm đau-hạ sốt. Axcel Paracetamol điều trị hạ sốt, giảm các triệu chứng cảm lạnh và cúm. Giảm đau, dùng trong trường hợp đau răng và đau đầu.