Ataluren: thuốc điều trị chứng loạn dưỡng cơ

2022-04-18 12:32 PM

Ataluren là một phương pháp điều trị nghiên cứu đang được phát triển để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne do một đột biến vô nghĩa trong gen dystrophin ở bệnh nhân lưu động từ 2 tuổi trở lên và chứng loạn dưỡng cơ Becker.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên chung: Ataluren.

Ataluren là một phương pháp điều trị nghiên cứu đang được phát triển để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) do một đột biến vô nghĩa trong gen dystrophin ở bệnh nhân lưu động từ 2 tuổi trở lên và chứng loạn dưỡng cơ Becker (BMD).

Ataluren có sẵn dưới các tên thương hiệu khác nhau sau: Translarna.

Liều dùng

Hạt (125, 250 và 1.000 mg).

Các hạt phải được uống sau khi trộn chúng với thức ăn lỏng hoặc nửa rắn (chẳng hạn như sữa chua).

Ataluren được dùng ba lần một ngày và liều khuyến cáo là 10 mg / kg (10 mg mỗi kg thể trọng) vào buổi sáng, 10 mg / kg vào buổi trưa và 20 mg / kg vào buổi tối (tổng liều hàng ngày 40 mg / kg).

Tác dụng phụ

Nôn mửa.

Bệnh tiêu chảy.

Buồn nôn.

Đau đầu.

Đau hoặc khó chịu ở dạ dày.

Đầy hơi.

Giảm sự thèm ăn.

Giảm cân.

Chất béo trung tính cao.

Tăng huyết áp.

Ho.

Chảy máu cam.

Khó chịu ở bụng.

Táo bón.

Phát ban.

Đau ở tay, chân và cơ ngực.

Có máu trong nước tiểu.

Tiểu không tự chủ.

Sốt.

Tương tác thuốc

Aminoglycoside.

Rifampicin.

Oseltamivir.

Acyclovir.

Captopril.

Furosemide.

Bumetanide.

Valsartan.

Pravastatin.

Rosuvastatin.

Atorvastatin.

Pitavastatin.

Ciprofloxacin.

Cảnh báo

Thuốc này có chứa ataluren. Không dùng Translarna nếu bị dị ứng với ataluren hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Chống chỉ định

Quá mẫn với hoạt chất hoặc bất kỳ thành phần không hoạt động nào: polydextrose, macrogol, poloxamer, mannitol, crospovidone, hydroxyethylcellulose, hương vani nhân tạo (maltodextrin, hương nhân tạo và propylene glycol), silica - keo khan và magie stearat.

Sử dụng đồng thời các aminoglycosid tiêm tĩnh mạch.

Thận trọng

Cần thận trọng khi dùng đồng thời ataluren với các sản phẩm thuốc là chất cảm ứng UGT1A9, hoặc chất nền của OAT1 hoặc OAT3.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu đầy đủ về việc sử dụng ataluren ở phụ nữ có thai. Các nghiên cứu trên động vật cho thấy độc tính sinh sản chỉ ở liều lượng dẫn đến độc tính đối với mẹ. Ataluren không được khuyến cáo sử dụng trong thời kỳ mang thai.

Người ta chưa biết liệu ataluren có được bài tiết qua sữa mẹ hay không. Dữ liệu dược lực học / độc tính hiện có ở động vật cho thấy sự bài tiết của ataluren / các chất chuyển hóa trong sữa. Không nên cho con bú trong thời gian điều trị bằng ataluren.

Bài viết cùng chuyên mục

Aminosteril N Hepa

Nguồn cung cấp acid amin bằng đường tĩnh mạch trong các trường hợp bệnh nhân bị suy gan nặng có hoặc không có bệnh lý não, điều trị hôn mê gan.

ABO 10

Thuốc ABO 10 có thành phần hoạt chất là Acid boric. Thành phần, dạng thuốc, hàm lượng, cơ chế tác dụng, chỉ định, chống chỉ định

Acid boric

Acid boric là thuốc sát khuẩn tại chỗ có tác dụng kìm khuẩn và kìm nấm yếu. Thường đã được thay thế bằng những thuốc khử khuẩn có hiệu lực và ít độc hơn.

Apo Doxy

Apo Doxy, doxycycline là một kháng sinh phổ rộng tác động lên nhiều vi khuẩn Gram âm và Gram dương, Tác động kháng khuẩn của doxycyline là ức chế sự tổng hợp protein.

Atracurium: thuốc điều trị giãn cơ khi phẫu thuật và thông khí xâm nhập

Atracurium là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị giãn cơ xương khi phẫu thuật, đặt nội khí quản và thông khí cơ học. Atracurium có sẵn dưới các tên thương hiệu Tacrium.

Actapulgite

Actapulgite! Điều trị triệu chứng các bệnh đại tràng cấp và mãn tính đi kèm với tăng nhu động ruột, nhất là khi có chướng bụng và tiêu chảy.

Antipyrine Benzocaine Phenylephrine: thuốc điều trị đau tai tắc nghẽn

Antipyrine benzocaine phenylephrine là sản phẩm không kê đơn được sử dụng để giảm đau nghẹt tai. Antipyrine benzocaine phenylephrine có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như EarGesic và Otogesic.

Acetaminophen Pamabrom Pyridoxine: thuốc giảm đau bụng kinh

Acetaminophen pamabrom pyridoxine là sản phẩm không kê đơn (OTC) được sử dụng để giảm đau do đau bụng kinh. Acetaminophen pamabrom pyridoxine có sẵn dưới các tên thương hiệu khác nhau sau: Vitelle Lurline PMS.

Acefdrox

Thận trọng dùng thuốc cho bệnh nhân có: Tiền sử dị ứng penicillin, tiền sử loét đường tiêu hóa, đặc biệt viêm ruột giả mạc. Phụ nữ có thai & cho con bú không dùng.

Adipiodone: thuốc cản quang để chiếu chụp X quang

Thuốc làm tăng hấp thụ tia X khi chiếu qua cơ thể, do đó hiện rõ cấu trúc của túi mật và đường dẫn mật, mức độ cản quang tỷ lệ thuận với nồng độ iod

Ambenonium: thuốc điều trị bệnh nhược cơ

Ambenonium được sử dụng để điều trị bệnh nhược cơ. Ambenonium có sẵn dưới các tên thương hiệu khác nhau sau: Mytelase.

Actemra

Hiệu quả của Actemra làm giảm bớt các triệu chứng, và dấu hiệu của viêm khớp dạng thấp, được đánh giá qua 5 thử nghiệm ngẫu nhiên.

Alprostapint

Đối với trẻ có những tổn thương hạn chế lưu thông máu ở phổi có thể truyền tĩnh mạch liên tục qua ống thông động mạch rốn đặt ở ngay hoặc ngay trên chỗ giao nhau của động mạch chủ xuống.

Andriol Testocaps: thuốc điều trị thiểu năng tuyến sinh dục

Liệu pháp thay thế testosteron dùng trong thiểu năng sinh dục do thiếu các hormon sinh dục ở một số thể bệnh lý như: thiếu hụt gonadotropin hoặc thiếu hormon giải phóng hormon tạo hoàng thể, tổn thương trục tuyến yên-dưới đồi do khối u, chấn thương, hoặc bức xạ.

Aricept Evess

Ngưng thuốc khi hiệu quả điều trị không còn. Bệnh nhân có vấn đề về dung nạp galactose, thiếu hụt Lapp lactase, kém hấp thu glucose-galactose do di truyền hiếm gặp: không dùng. Khi lái xe/vận hành máy móc.

Amoclavic và Amoclavic Forte

Amoclavic là kháng sinh diệt khuẩn phổ rộng bao gồm nhiều dòng vi khuẩn Gram dương và Gram âm sinh hay không sinh b-lactamase.

Amoxicillin

Amoxicilin uống hay tiêm đều cho những nồng độ thuốc như nhau trong huyết tương, nửa đời của amoxicilin khoảng 61,3 phút, dài hơn ở trẻ sơ sinh.

Agiremid: thuốc điều trị loét dạ dày tá tràng

Agiremid là thuốc điều trị các thương tổn niêm mạc dạ dày (ăn mòn, chảy máu, đỏ và phù nề) trong các tình trạng nặng cấp tính của viêm dạ dày cấp và viêm dạ dày mạn.

Apremilast: thuốc điều trị bệnh vảy nến và Behςet

Apremilast là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị bệnh viêm khớp vẩy nến, bệnh vẩy nến mảng bám và bệnh loét miệng liên quan đến bệnh Behςet. Apremilast có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Otezla.

A 313

Viên nang và ống tiêm: - Như các chỉ định của Vitamin A (quáng gà, hội chứng tiền kinh, viêm đại tràng, một số bệnh nhiễm khuẩn...). - Ống dùng ngoài da: bỏng, loét, vết thương nông, lỗ rò.

Argatroban: thuốc ngăn ngừa cục máu đông

Argatroban là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị hoặc ngăn ngừa các triệu chứng của cục máu đông ở người lớn (giảm tiểu cầu) do sử dụng heparin và ở những người đang can thiệp mạch vành qua da.

Aducanumab: thuốc điều trị bệnh Alzheimer

Aducanumab là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị Bệnh Alzheimer.  Aducanumab có sẵn dưới các tên thương hiệu khác nhau sau: Aduhelm, aducanumab-avwa.

Azficel-T: thuốc điều trị nếp nhăn mũi má

Azficel T được sử dụng như một liệu pháp tế bào thẩm mỹ được chỉ định để cải thiện sự xuất hiện của nếp nhăn rãnh mũi má mức độ trung bình đến nghiêm trọng ở người lớn.

Acupan: thuốc giảm đau trung ương

Acupan là thuốc giảm đau trung ương không thuộc morphin. Thuốc có cấu trúc khác với các thuốc giảm đau khác đã biết. Trong thử nghiệm in vitro ở chuột, thuốc có tác dụng ức chế sự thu giữ trở lại catecholamin và serotonin tại các khớp nối thần kinh.

Apranax

Vì khả năng gây phản ứng chéo, không nên dùng Apranax ở những bệnh nhân vốn đã sử dụng aspirine, hay thuốc kháng viêm không stéroide.