Ataluren: thuốc điều trị chứng loạn dưỡng cơ

2022-04-18 12:32 PM

Ataluren là một phương pháp điều trị nghiên cứu đang được phát triển để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne do một đột biến vô nghĩa trong gen dystrophin ở bệnh nhân lưu động từ 2 tuổi trở lên và chứng loạn dưỡng cơ Becker.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên chung: Ataluren.

Ataluren là một phương pháp điều trị nghiên cứu đang được phát triển để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) do một đột biến vô nghĩa trong gen dystrophin ở bệnh nhân lưu động từ 2 tuổi trở lên và chứng loạn dưỡng cơ Becker (BMD).

Ataluren có sẵn dưới các tên thương hiệu khác nhau sau: Translarna.

Liều dùng

Hạt (125, 250 và 1.000 mg).

Các hạt phải được uống sau khi trộn chúng với thức ăn lỏng hoặc nửa rắn (chẳng hạn như sữa chua).

Ataluren được dùng ba lần một ngày và liều khuyến cáo là 10 mg / kg (10 mg mỗi kg thể trọng) vào buổi sáng, 10 mg / kg vào buổi trưa và 20 mg / kg vào buổi tối (tổng liều hàng ngày 40 mg / kg).

Tác dụng phụ

Nôn mửa.

Bệnh tiêu chảy.

Buồn nôn.

Đau đầu.

Đau hoặc khó chịu ở dạ dày.

Đầy hơi.

Giảm sự thèm ăn.

Giảm cân.

Chất béo trung tính cao.

Tăng huyết áp.

Ho.

Chảy máu cam.

Khó chịu ở bụng.

Táo bón.

Phát ban.

Đau ở tay, chân và cơ ngực.

Có máu trong nước tiểu.

Tiểu không tự chủ.

Sốt.

Tương tác thuốc

Aminoglycoside.

Rifampicin.

Oseltamivir.

Acyclovir.

Captopril.

Furosemide.

Bumetanide.

Valsartan.

Pravastatin.

Rosuvastatin.

Atorvastatin.

Pitavastatin.

Ciprofloxacin.

Cảnh báo

Thuốc này có chứa ataluren. Không dùng Translarna nếu bị dị ứng với ataluren hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Chống chỉ định

Quá mẫn với hoạt chất hoặc bất kỳ thành phần không hoạt động nào: polydextrose, macrogol, poloxamer, mannitol, crospovidone, hydroxyethylcellulose, hương vani nhân tạo (maltodextrin, hương nhân tạo và propylene glycol), silica - keo khan và magie stearat.

Sử dụng đồng thời các aminoglycosid tiêm tĩnh mạch.

Thận trọng

Cần thận trọng khi dùng đồng thời ataluren với các sản phẩm thuốc là chất cảm ứng UGT1A9, hoặc chất nền của OAT1 hoặc OAT3.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu đầy đủ về việc sử dụng ataluren ở phụ nữ có thai. Các nghiên cứu trên động vật cho thấy độc tính sinh sản chỉ ở liều lượng dẫn đến độc tính đối với mẹ. Ataluren không được khuyến cáo sử dụng trong thời kỳ mang thai.

Người ta chưa biết liệu ataluren có được bài tiết qua sữa mẹ hay không. Dữ liệu dược lực học / độc tính hiện có ở động vật cho thấy sự bài tiết của ataluren / các chất chuyển hóa trong sữa. Không nên cho con bú trong thời gian điều trị bằng ataluren.

Bài viết cùng chuyên mục

Aminosteril N Hepa

Nguồn cung cấp acid amin bằng đường tĩnh mạch trong các trường hợp bệnh nhân bị suy gan nặng có hoặc không có bệnh lý não, điều trị hôn mê gan.

Ashwagandha: thuốc điều trị khi bị căng thẳng

Ashwagandha là một chất bổ sung thảo dược có thể được sử dụng như một chất thích nghi, như một chất hỗ trợ để giúp cơ thể thích nghi với các tác nhân gây căng thẳng bên trong hoặc bên ngoài, chống lại sự mệt mỏi và tăng sức chịu đựng.

Arimidex: thuốc điều trị ung thư vú

Liều dùng hàng ngày của Arimidex lên tới 10 mg cũng không gây bất kỳ ảnh hưởng nào đến sự bài tiết cortisol hay aldosterone, được đo trước hoặc sau nghiệm pháp kích thích ACTH tiêu chuẩn.

Atelec

Thận trong với bệnh nhân bị rối loạn chức năng gan nặng, tiền sử phản ứng phụ nghiêm trọng với thuốc đối kháng Ca, cao tuổi, cho con bú (tránh dùng), lái xe/vận hành máy.

Axalimogene Filolisbac: thuốc điều trị ung thư cổ tử cung di căn

Axalimogene filolisbac đang được thử nghiệm lâm sàng để điều trị ung thư cổ tử cung di căn dai dẳng tái phát. Axalimogene filolisbac có sẵn dưới các tên thương hiệu khác nhau sau: ADXS11 001.

Azficel-T: thuốc điều trị nếp nhăn mũi má

Azficel T được sử dụng như một liệu pháp tế bào thẩm mỹ được chỉ định để cải thiện sự xuất hiện của nếp nhăn rãnh mũi má mức độ trung bình đến nghiêm trọng ở người lớn.

Artemisinin

Artemisinin là thuốc chống sốt rét, được phân lập từ cây Thanh hao hoa vàng (Artemisia annua L.), họ Asteriaceae.

Atorvastatin

Atorvastatin cũng được chỉ định để giảm cholesterol toàn phần và cholesterol LDL ở người bệnh tăng cholesterol máu gia đình đồng hợp tử, bổ trợ cho các cách điều trị hạ lipid khác.

Abatrio

Nên ngưng điều trị bằng Abatrio nếu bệnh nhân đau bụng, buồn nôn, nôn, hoặc kết quả các xét nghiệm sinh hóa bất thường cho đến khi viêm tụy được loại trừ. Có thai, cho con bú: không nên dùng.

Acid ascorbic (Vitamin C)

Vitamin C tham gia trong chuyển hóa phenylalanin, tyrosin, acid folic, norepinephrin, histamin, sắt, và một số hệ thống enzym chuyển hóa thuốc, trong sử dụng carbohydrat, trong tổng hợp lipid và protein, trong chức năng miễn dịch.

Aziphar: thuốc kháng sinh điều trị nhiễm khuẩn

Aziphar được chỉ định dùng trong các trường hợp nhiễm khuẩn do các vi khuẩn nhạy cảm với thuốc như: nhiễm khuẩn đường hô hấp dưới, nhiễm khuẩn đường hô hấp trên, nhiễm khuẩn da và mô mềm.

Ampicillin and sulbactam

Ampicilin là kháng sinh kháng khuẩn, tác dụng trên nhiều vi khuẩn Gram dương và âm, do ức chế sinh tổng hợp mucopeptid của thành tế bào vi khuẩn.

Acid Nalidixic

Acid nalidixic là thuốc kháng khuẩn phổ rộng, tác dụng với hầu hết các vi khuẩn ưa khí Gram âm E. coli, Proteus, Klebsiella. Enterobacter thường nhạy cảm với thuốc.

Acetaminophen IV: thuốc điều trị đau và sốt đường tĩnh mạch

Acetaminophen IV là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị đau và sốt. Acetaminophen IV có sẵn dưới các tên thương hiệu khác nhau như Ofirmev.

Artemether

Artemether là dẫn chất bán tổng hợp của artemisinin, được chế tạo bằng cách khử artemisinin, rồi ether hóa lactol thu được. Artemether chủ yếu có tác dụng diệt thể phân liệt ở máu.

Aminoleban: thuốc điều trị bệnh lý não do gan ở bệnh nhân suy gan mãn tính

Aminoleban điều trị bệnh lý não do gan ở bệnh nhân suy gan mãn tính. Người lớn: truyền IV 500 - 1000 mL/lần. Tốc độ truyền ở tĩnh mạch ngoại biên: 1.7 - 2.7 mL/phút. Dinh dưỡng tĩnh mạch: 500 - 1000 mL.

Acuvail: thuốc kháng viêm không steroid

Ketorolac tromethamin là một thuốc kháng viêm không steroid, khi dùng toàn thân có tác dụng giảm đau, chống viêm và hạ sốt. Cơ chế tác dụng của thuốc được cho là do khả năng ức chế quá trình sinh tổng hợp prostaglandin.

Anidulafungin: thuốc điều trị nấm Candida

Anidulafungin là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị nấm Candida huyết và nấm Candida thực quản. Anidulafungin có sẵn dưới các tên thương hiệu Eraxis.

Augmentin Tablets: kháng sinh mở rộng phổ kháng khuẩn

Clavulanate trong Augmentin có tác dụng ngăn cản cơ chế phòng vệ này bằng cách ức chế các men beta-lactamase, do đó khiến vi khuẩn nhạy cảm với tác dụng diệt khuẩn nhanh của amoxicillin tại nồng độ đạt được trong cơ thể.

Acid Pantothenic: thuốc điều trị chuột rút, viêm dây thần kinh

Khi tiêm liều cao dexpanthenol đã được báo cáo là làm tăng nhu động ruột dạ dày do kích thích acetyl hóa cholin thành acetylcholin; tuy vậy, hiệu quả của thuốc không được chứng minh

Acid Salicylic

Acid salicylic có tác dụng làm tróc mạnh lớp sừng da và sát khuẩn nhẹ khi bôi trên da. ở nồng độ thấp, thuốc có tác dụng tạo hình lớp sừng (điều chỉnh những bất thường của quá trình sừng hóa); ở nồng độ cao (>1%).

Azelastine: thuốc điều trị viêm mũi

Azelastine là thuốc kê đơn và thuốc không kê đơn được sử dụng để điều trị viêm mũi dị ứng theo mùa và lâu năm cũng như viêm mũi vận mạch. Azelastine có sẵn dưới các tên thương hiệu Astelin Nasal Spray, Astepro, Astepro Allergy, Children's Astepro Allergy.