Ataluren: thuốc điều trị chứng loạn dưỡng cơ

2022-04-18 12:32 PM

Ataluren là một phương pháp điều trị nghiên cứu đang được phát triển để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne do một đột biến vô nghĩa trong gen dystrophin ở bệnh nhân lưu động từ 2 tuổi trở lên và chứng loạn dưỡng cơ Becker.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên chung: Ataluren.

Ataluren là một phương pháp điều trị nghiên cứu đang được phát triển để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) do một đột biến vô nghĩa trong gen dystrophin ở bệnh nhân lưu động từ 2 tuổi trở lên và chứng loạn dưỡng cơ Becker (BMD).

Ataluren có sẵn dưới các tên thương hiệu khác nhau sau: Translarna.

Liều dùng

Hạt (125, 250 và 1.000 mg).

Các hạt phải được uống sau khi trộn chúng với thức ăn lỏng hoặc nửa rắn (chẳng hạn như sữa chua).

Ataluren được dùng ba lần một ngày và liều khuyến cáo là 10 mg / kg (10 mg mỗi kg thể trọng) vào buổi sáng, 10 mg / kg vào buổi trưa và 20 mg / kg vào buổi tối (tổng liều hàng ngày 40 mg / kg).

Tác dụng phụ

Nôn mửa.

Bệnh tiêu chảy.

Buồn nôn.

Đau đầu.

Đau hoặc khó chịu ở dạ dày.

Đầy hơi.

Giảm sự thèm ăn.

Giảm cân.

Chất béo trung tính cao.

Tăng huyết áp.

Ho.

Chảy máu cam.

Khó chịu ở bụng.

Táo bón.

Phát ban.

Đau ở tay, chân và cơ ngực.

Có máu trong nước tiểu.

Tiểu không tự chủ.

Sốt.

Tương tác thuốc

Aminoglycoside.

Rifampicin.

Oseltamivir.

Acyclovir.

Captopril.

Furosemide.

Bumetanide.

Valsartan.

Pravastatin.

Rosuvastatin.

Atorvastatin.

Pitavastatin.

Ciprofloxacin.

Cảnh báo

Thuốc này có chứa ataluren. Không dùng Translarna nếu bị dị ứng với ataluren hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Chống chỉ định

Quá mẫn với hoạt chất hoặc bất kỳ thành phần không hoạt động nào: polydextrose, macrogol, poloxamer, mannitol, crospovidone, hydroxyethylcellulose, hương vani nhân tạo (maltodextrin, hương nhân tạo và propylene glycol), silica - keo khan và magie stearat.

Sử dụng đồng thời các aminoglycosid tiêm tĩnh mạch.

Thận trọng

Cần thận trọng khi dùng đồng thời ataluren với các sản phẩm thuốc là chất cảm ứng UGT1A9, hoặc chất nền của OAT1 hoặc OAT3.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu đầy đủ về việc sử dụng ataluren ở phụ nữ có thai. Các nghiên cứu trên động vật cho thấy độc tính sinh sản chỉ ở liều lượng dẫn đến độc tính đối với mẹ. Ataluren không được khuyến cáo sử dụng trong thời kỳ mang thai.

Người ta chưa biết liệu ataluren có được bài tiết qua sữa mẹ hay không. Dữ liệu dược lực học / độc tính hiện có ở động vật cho thấy sự bài tiết của ataluren / các chất chuyển hóa trong sữa. Không nên cho con bú trong thời gian điều trị bằng ataluren.

Bài viết cùng chuyên mục

Aceartin

Khởi đầu & duy trì: 25 - 50 mg, ngày 1 lần. Nếu cần tăng lên 100 mg, ngày 1 lần. Người lớn tuổi (> 75 tuổi), người suy thận (từ vừa đến nặng) hay bị giảm dịch nội mạc: khởi đầu 25 mg, ngày 1 lần.

Apitim 5: thuốc điều trị tăng huyết áp và đau ngực

Điều trị tăng huyết áp, đặc biệt ở người bệnh có những biến chứng chuyển hóa như đái tháo đường. Điều trị đau thắt ngực ổn định mạn tính, đau thắt ngực do co thắt mạch vành.

Acebutolol: Sectral, thuốc điều trị tăng huyết áp và rồi loạn nhịp tim

Ở liều thấp, acebutolol có tác dụng ức chế chọn lọc do cơ chế cạnh tranh với các chất dẫn truyền thần kinh giao cảm trên thụ thể beta1 ở tim, trong khi có rất ít tác dụng trên thụ thể beta2 ở phế quản

Axcel Eviline: thuốc điều trị viêm loét dạ dày tá tràng

Axcel Eviline là thuốc kháng acid, chống đầy hơi được dùng để điều trị triệu chứng trong các bệnh loét đường tiêu hóa, khó tiêu, ợ nóng, đầy hơi và chướng bụng, viêm dạ dày-thực quản và các trường hợp tăng tiết acid hay đầy hơi khác.

Atenolol

Thuốc chẹn thụ thể beta có tác dụng làm giảm lực co cơ và giảm tần số tim. Atenolol không có tác dụng ổn định màng. Atenolol tan trong nước, do đó ít thấm vào hệ thần kinh trung ương.

Acetaminophen Phenyltoloxamine: thuốc giảm đau

Acetaminophen phenyltoloxamine là sản phẩm không kê đơn (OTC) được sử dụng để giảm đau (giảm đau). Acetaminophen / phenyltoloxamine có sẵn dưới các tên thương hiệu khác.

Abacavir: Ziagen, thuốc kháng virus điều trị HIV

Abacavir chỉ có tác dụng ức chế mà không diệt virus HIV nên trong thời gian điều trị, người bệnh vẫn cần phải triệt để áp dụng các biện pháp an toàn

Almasane

Thận trọng với bệnh nhân rối loạn chuyển hóa porphirin đang thẩm tách máu, suy tim sung huyết, phù, xơ gan, chế độ ăn ít natri, mới xuất huyết tiêu hóa.

Abitrate

Thuốc Abitrate có thành phần hoạt chất là Clofibrat.

Atropine Pralidoxime: thuốc điều trị ngộ độc phospho hữu cơ

Atropine pralidoxime được sử dụng để điều trị ngộ độc bởi chất độc thần kinh phospho hữu cơ cũng như thuốc trừ sâu phospho hữu cơ ở người lớn và bệnh nhi nặng hơn 41 kg.

Acetaminophen / Pamabrom / Pyrilamine: thuốc giảm đau bụng kinh

Thận trọng khi sử dụng acetaminophen / pamabrom / pyrilamine trong thời kỳ mang thai nếu lợi ích cao hơn nguy cơ. Các nghiên cứu trên động vật cho thấy rủi ro và các nghiên cứu trên người không có sẵn.

Aspirin Chlorpheniramine Phenylephrine: thuốc điều trị ho do cảm lạnh

Aspirin Chlorpheniramine Phenylephrine là sản phẩm không kê đơn (OTC) được sử dụng để giảm tạm thời ho cảm lạnh thông thường và các triệu chứng đường hô hấp trên.

Acid Ethacrynic: thuốc điều trị phù, tăng huyết áp

Acid ethacrynic ít hoặc không tác dụng trực tiếp tới tốc độ lọc ở cầu thận hoặc lượng máu qua thận, nhưng nếu bài niệu xảy ra nhanh hoặc quá nhiều sẽ làm giảm rõ rệt tốc độ lọc ở cầu thận

Amikacin Injection Meiji

Amikacin là kháng sinh nhóm aminoglycoside bán tổng hợp từ kanamycin A, Amikacin có hiệu lực trên các enzym, làm mất hoạt tính của các aminoglycoside khác.

Acebutolol hydrolorid: thuốc chẹn beta điều trị bệnh tim mạch

Acebutolol hydrolorid là dẫn chất của acebutolol thuộc nhóm thuốc chẹn beta- adrenergic được chỉ định trong điều trị các bệnh tăng huyết áp, rối loạn nhịp tim.

Aluminum Hydroxide/Magnesium Trisilicate: thuốc chống tăng tiết dạ dày ợ chua

Aluminum Hydroxide/Magnesium Trisilicate (nhôm hydroxit / magie trisilicat) là sản phẩm không kê đơn (OTC) được sử dụng để điều trị chứng tăng tiết dịch vị và chứng ợ nóng.

Alendronat: thuốc điều trị và dự phòng loãng xương

Alendronat điều trị và dự phòng loãng xương ở phụ nữ mãn kinh, điều trị loãng xương ở đàn ông. Trong điều trị loãng xương, alendronat làm tăng khối lượng xương và ngăn ngừa gãy xương, kể cả khớp háng, cổ tay và đốt sống (gãy do nén đốt sống).

Amlevo

Levofloxacin ít được chuyển hóa và được thải trừ chủ yếu dưới dạng không đổi qua nước tiểu.

Amifampridine: thuốc điều trị hội chứng nhược cơ

Amifampridine được sử dụng để điều trị hội chứng nhược cơ Lambert-Eaton. Amifampridine có sẵn dưới các tên thương hiệu khác nhau.

Axitan: thuốc ức chế các thụ thể của bơm proton

Do pantoprazole liên kết với các enzyme tại thụ thể tế bào, nó có thể ức chế tiết acid hydrochloric độc lập của kích thích bởi các chất khác (acetylcholine, histamine, gastrin). Hiệu quả là như nhau ở đường uống hoặc tiêm tĩnh mạch.

Acamprosate: thuốc cai rượu bán theo đơn

Acamprosate là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để duy trì chế độ kiêng rượu ở những bệnh nhân kiêng rượu khi bắt đầu điều trị. Acamprosate có sẵn dưới các tên thương hiệu Campral.

Amlodipine

Amlodipin là dẫn chất của dihydropyridin có tác dụng chẹn calci qua màng tế bào. Amlodipin ngăn chặn kênh calci loại L phụ thuộc điện thế, tác động trên các mạch máu ở tim và cơ.

Armodafinil: thuốc điều trị cơn buồn ngủ

Armodafinil làm giảm cơn buồn ngủ cực độ do chứng ngủ rũ và các rối loạn giấc ngủ khác, chẳng hạn như thời gian ngừng thở trong khi ngủ (chứng ngưng thở khi ngủ do tắc nghẽn).

Albothyl

Điều trị tại chỗ chứng viêm hoặc nhiễm khuẩn và tổn thương tổ chức của âm đạo và cổ tử cung (dịch tiết do nhiễm khuẩn, Trichomonas và nấm, loé t do mũ tử cung ép), các chứng condylom nhọn.

Azurette: thuốc tránh thai dạng uống

Azurette  (desogestrel / ethinyl estradiol và ethinyl estradiol tablet USP) được chỉ định để ngừa thai ở những phụ nữ có thai sử dụng sản phẩm này như một phương pháp tránh thai.