Ataluren: thuốc điều trị chứng loạn dưỡng cơ

2022-04-18 12:32 PM

Ataluren là một phương pháp điều trị nghiên cứu đang được phát triển để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne do một đột biến vô nghĩa trong gen dystrophin ở bệnh nhân lưu động từ 2 tuổi trở lên và chứng loạn dưỡng cơ Becker.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên chung: Ataluren.

Ataluren là một phương pháp điều trị nghiên cứu đang được phát triển để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) do một đột biến vô nghĩa trong gen dystrophin ở bệnh nhân lưu động từ 2 tuổi trở lên và chứng loạn dưỡng cơ Becker (BMD).

Ataluren có sẵn dưới các tên thương hiệu khác nhau sau: Translarna.

Liều dùng

Hạt (125, 250 và 1.000 mg).

Các hạt phải được uống sau khi trộn chúng với thức ăn lỏng hoặc nửa rắn (chẳng hạn như sữa chua).

Ataluren được dùng ba lần một ngày và liều khuyến cáo là 10 mg / kg (10 mg mỗi kg thể trọng) vào buổi sáng, 10 mg / kg vào buổi trưa và 20 mg / kg vào buổi tối (tổng liều hàng ngày 40 mg / kg).

Tác dụng phụ

Nôn mửa.

Bệnh tiêu chảy.

Buồn nôn.

Đau đầu.

Đau hoặc khó chịu ở dạ dày.

Đầy hơi.

Giảm sự thèm ăn.

Giảm cân.

Chất béo trung tính cao.

Tăng huyết áp.

Ho.

Chảy máu cam.

Khó chịu ở bụng.

Táo bón.

Phát ban.

Đau ở tay, chân và cơ ngực.

Có máu trong nước tiểu.

Tiểu không tự chủ.

Sốt.

Tương tác thuốc

Aminoglycoside.

Rifampicin.

Oseltamivir.

Acyclovir.

Captopril.

Furosemide.

Bumetanide.

Valsartan.

Pravastatin.

Rosuvastatin.

Atorvastatin.

Pitavastatin.

Ciprofloxacin.

Cảnh báo

Thuốc này có chứa ataluren. Không dùng Translarna nếu bị dị ứng với ataluren hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Chống chỉ định

Quá mẫn với hoạt chất hoặc bất kỳ thành phần không hoạt động nào: polydextrose, macrogol, poloxamer, mannitol, crospovidone, hydroxyethylcellulose, hương vani nhân tạo (maltodextrin, hương nhân tạo và propylene glycol), silica - keo khan và magie stearat.

Sử dụng đồng thời các aminoglycosid tiêm tĩnh mạch.

Thận trọng

Cần thận trọng khi dùng đồng thời ataluren với các sản phẩm thuốc là chất cảm ứng UGT1A9, hoặc chất nền của OAT1 hoặc OAT3.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu đầy đủ về việc sử dụng ataluren ở phụ nữ có thai. Các nghiên cứu trên động vật cho thấy độc tính sinh sản chỉ ở liều lượng dẫn đến độc tính đối với mẹ. Ataluren không được khuyến cáo sử dụng trong thời kỳ mang thai.

Người ta chưa biết liệu ataluren có được bài tiết qua sữa mẹ hay không. Dữ liệu dược lực học / độc tính hiện có ở động vật cho thấy sự bài tiết của ataluren / các chất chuyển hóa trong sữa. Không nên cho con bú trong thời gian điều trị bằng ataluren.

Bài viết cùng chuyên mục

Augbactam: thuốc kháng sinh phối hợp điều trị nhiễm khuẩn

Augbactam là kháng sinh có phổ kháng khuẩn rộng. Sự phối hợp amoxicillin với acid clavulanic trong Augbactam giúp cho amoxicilin không bị các beta-lactamase phá hủy, đồng thời mở rộng thêm phổ kháng khuẩn của amoxicillin.

Alertin: thuốc điều trị viêm mũi dị ứng và mày đay mạn tính

Loratadin là thuốc kháng histamin 3 vòng, thuộc nhóm đối kháng thụ thể H1 thế hệ hai (không an thần). Có tác dụng kéo dài đối kháng chọn lọc trên thụ thể H1 ngoại biên và không có tác dụng làm dịu trên thần kinh trung ương.

Apaziquone: thuốc điều trị khối u bàng quang

Apaziquone hiện đang được thử nghiệm lâm sàng để loại bỏ khối u bàng quang sau khi qua đường truyền qua đường nội soi ở những bệnh nhân bị ung thư bàng quang không xâm lấn cơ.

Augmentin

Augmentin là một kháng sinh, tác dụng diệt khuẩn với nhiều loại vi khuẩn, bao gồm vi khuẩn tiết men beta lactamase kháng với ampicillin và amoxycillin.

Acetaminophen Chlorpheniramine Dextromethorphan

Acetaminophen có thể gây độc cho gan ở những người nghiện rượu mãn tính sau nhiều mức liều khác nhau, cơn đau dữ dội hoặc tái phát hoặc sốt cao hoặc liên tục có thể là dấu hiệu của một bệnh nghiêm trọng.

Arodin

Điều trị & phòng ngừa nhiễm khuẩn tại các vết cắn & trầy da, dùng sát trùng trong tiểu phẫu, phỏng & các vết thương da khác.

Amphotericin B Deoxycholate: thuốc điều trị nhiễm nấm toàn thân

Amphotericin B Deoxycholate là thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị các triệu chứng của nhiễm nấm toàn thân. Amphotericin B Deoxycholate có sẵn dưới các tên thương hiệu khác.

Ampicillin and sulbactam

Ampicilin là kháng sinh kháng khuẩn, tác dụng trên nhiều vi khuẩn Gram dương và âm, do ức chế sinh tổng hợp mucopeptid của thành tế bào vi khuẩn.

Acetylcystein

Acetylcystein (N - acetylcystein) là dẫn chất N - acetyl của L - cystein, một amino - acid tự nhiên. Acetylcystein được dùng làm thuốc tiêu chất nhầy và thuốc giải độc khi quá liều paracetamol.

Ambroxol

Ambroxol là một chất chuyển hóa của bromhexin, có tác dụng và công dụng như bromhexin. Ambroxol được coi như có tác dụng long đờm và làm tiêu chất nhầy nhưng chưa được chứng minh đầy đủ.

Aluminum Hydroxide/Magnesium Trisilicate: thuốc chống tăng tiết dạ dày ợ chua

Aluminum Hydroxide/Magnesium Trisilicate (nhôm hydroxit / magie trisilicat) là sản phẩm không kê đơn (OTC) được sử dụng để điều trị chứng tăng tiết dịch vị và chứng ợ nóng.

Arthrodont

Nhũ nhi và trẻ em dưới 3 tuổi do trong thành phần có menthol có thể gây các ảnh hưởng trên thần kinh như co giật khi dùng liều cao.

Abacavir: Ziagen, thuốc kháng virus điều trị HIV

Abacavir chỉ có tác dụng ức chế mà không diệt virus HIV nên trong thời gian điều trị, người bệnh vẫn cần phải triệt để áp dụng các biện pháp an toàn

Alphagan

Yếu tố nguy cơ lớn nhất ở người bệnh glaucome là tăng nhãn áp, nNhãn áp càng tăng thì càng có nguy cơ suy thoái thần kinh thị giác, càng dễ bị mù.

Articulin: thuốc điều trị bệnh viêm xương khớp

Articulin được chỉ định sử dụng là cho bệnh viêm xương khớp. Articulin cho thấy điểm số giảm đau và khuyết tật giảm đáng kể mà không có những thay đổi trên ảnh chụp X quang.

Ambroco

Ambroxol HCl là một dẫn xuất của bromhexine, một chất tan đàm. Thuốc kích thích tuyến nhầy tiết dịch, và cắt đứt hệ acid glycoprotein trong đàm nhầy khiến đàm bớt nhầy dính hơn.

Aziphar: thuốc kháng sinh điều trị nhiễm khuẩn

Aziphar được chỉ định dùng trong các trường hợp nhiễm khuẩn do các vi khuẩn nhạy cảm với thuốc như: nhiễm khuẩn đường hô hấp dưới, nhiễm khuẩn đường hô hấp trên, nhiễm khuẩn da và mô mềm.

Acetaminophen Dextromethorphan Phenylephrine

Acetaminophen dextromethorphan phenylephrine là sản phẩm không kê đơn (OTC) được sử dụng để giảm triệu chứng ho và tắc nghẽn.

Abernil: thuốc cai nghiện các chất nhóm Opiats

Naltrexone hydroclorid có trong thuốc Abernil là chất đối kháng với nhóm Opiats được sử dụng để loại trừ cảm giác thèm ma túy ở các đối tượng đã cai nghiện ma túy nhóm Opiats.

Adalat

Adalat, Nifedipine là thuốc đối kháng calci thuộc nhóm dihydropyridine, ở những nồng độ rất thấp, ion calci đi vào trong tế bào cơ tim, và cơ trơn của mạch máu.

Avastin

Avastin ngăn không cho VEGF gắn với các thụ thể của nó, Flt-1 và KDR, trên bề mặt tế bào nội mạc. Sự trung hòa hoạt tính sinh học của VEGF làm giảm sinh mạch của khối u, vì vậy ức chế sự tăng trưởng của khối u.

Armodafinil: thuốc điều trị cơn buồn ngủ

Armodafinil làm giảm cơn buồn ngủ cực độ do chứng ngủ rũ và các rối loạn giấc ngủ khác, chẳng hạn như thời gian ngừng thở trong khi ngủ (chứng ngưng thở khi ngủ do tắc nghẽn).

Aluminum Chloride Topical: thuốc điều trị đổ mồ hôi quá nhiều

Aluminum Chloride Topical (thuốc bôi nhôm clorua) là sản phẩm không kê đơn (OTC) được sử dụng để điều trị chứng đổ mồ hôi quá nhiều nghiêm trọng.

Aceclofenac Stada

Chống chỉ định những bệnh nhân thực sự hay nghi ngờ mắc chứng loét tá tràng hoặc đường tiêu hoá tái phát, hoặc những bệnh nhân mắc chứng chảy máu đường ruột hoặc các chứng chảy máu khác.

Acetaminophen IV: thuốc điều trị đau và sốt đường tĩnh mạch

Acetaminophen IV là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị đau và sốt. Acetaminophen IV có sẵn dưới các tên thương hiệu khác nhau như Ofirmev.