Ataluren: thuốc điều trị chứng loạn dưỡng cơ

2022-04-18 12:32 PM

Ataluren là một phương pháp điều trị nghiên cứu đang được phát triển để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne do một đột biến vô nghĩa trong gen dystrophin ở bệnh nhân lưu động từ 2 tuổi trở lên và chứng loạn dưỡng cơ Becker.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên chung: Ataluren.

Ataluren là một phương pháp điều trị nghiên cứu đang được phát triển để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) do một đột biến vô nghĩa trong gen dystrophin ở bệnh nhân lưu động từ 2 tuổi trở lên và chứng loạn dưỡng cơ Becker (BMD).

Ataluren có sẵn dưới các tên thương hiệu khác nhau sau: Translarna.

Liều dùng

Hạt (125, 250 và 1.000 mg).

Các hạt phải được uống sau khi trộn chúng với thức ăn lỏng hoặc nửa rắn (chẳng hạn như sữa chua).

Ataluren được dùng ba lần một ngày và liều khuyến cáo là 10 mg / kg (10 mg mỗi kg thể trọng) vào buổi sáng, 10 mg / kg vào buổi trưa và 20 mg / kg vào buổi tối (tổng liều hàng ngày 40 mg / kg).

Tác dụng phụ

Nôn mửa.

Bệnh tiêu chảy.

Buồn nôn.

Đau đầu.

Đau hoặc khó chịu ở dạ dày.

Đầy hơi.

Giảm sự thèm ăn.

Giảm cân.

Chất béo trung tính cao.

Tăng huyết áp.

Ho.

Chảy máu cam.

Khó chịu ở bụng.

Táo bón.

Phát ban.

Đau ở tay, chân và cơ ngực.

Có máu trong nước tiểu.

Tiểu không tự chủ.

Sốt.

Tương tác thuốc

Aminoglycoside.

Rifampicin.

Oseltamivir.

Acyclovir.

Captopril.

Furosemide.

Bumetanide.

Valsartan.

Pravastatin.

Rosuvastatin.

Atorvastatin.

Pitavastatin.

Ciprofloxacin.

Cảnh báo

Thuốc này có chứa ataluren. Không dùng Translarna nếu bị dị ứng với ataluren hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Chống chỉ định

Quá mẫn với hoạt chất hoặc bất kỳ thành phần không hoạt động nào: polydextrose, macrogol, poloxamer, mannitol, crospovidone, hydroxyethylcellulose, hương vani nhân tạo (maltodextrin, hương nhân tạo và propylene glycol), silica - keo khan và magie stearat.

Sử dụng đồng thời các aminoglycosid tiêm tĩnh mạch.

Thận trọng

Cần thận trọng khi dùng đồng thời ataluren với các sản phẩm thuốc là chất cảm ứng UGT1A9, hoặc chất nền của OAT1 hoặc OAT3.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu đầy đủ về việc sử dụng ataluren ở phụ nữ có thai. Các nghiên cứu trên động vật cho thấy độc tính sinh sản chỉ ở liều lượng dẫn đến độc tính đối với mẹ. Ataluren không được khuyến cáo sử dụng trong thời kỳ mang thai.

Người ta chưa biết liệu ataluren có được bài tiết qua sữa mẹ hay không. Dữ liệu dược lực học / độc tính hiện có ở động vật cho thấy sự bài tiết của ataluren / các chất chuyển hóa trong sữa. Không nên cho con bú trong thời gian điều trị bằng ataluren.

Bài viết cùng chuyên mục

Arsenic trioxide: Asadin, thuốc điều trị ung thư

Các nghiên cứu in vitro trên hệ microsom gan người cho thấy arsenic trioxid không có tác dụng ức chế hoạt tính các enzym chính của cytochrom P450 như 1A2, 2A6, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1

Augmentin Sachet

Uống vào đầu bữa ăn để hạn chế tối đa khả năng không dung nạp qua đường tiêu hóa. Sự hấp thu của AUGMENTIN là tối ưu khi uống thuốc vào đầu bữa ăn.

Atosiban PharmIdea

Công dụng làm chậm sinh non sắp xảy ra đối với phụ nữ mang thai, có cơn co tử cung đều đặn, giãn cổ tử cung.

Astragalus: thuốc điều trị bệnh đường hô hấp trên

Các công dụng được đề xuất của Astragalus bao gồm điều trị nhiễm trùng đường hô hấp trên, cảm lạnh thông thường, các bệnh nhiễm trùng khác và viêm gan.

Ambelin: thuốc điều trị tăng huyết áp

Chống chỉ định quá mẫn cảm với dihydropyridin, amlodipin hoặc bất cứ thành phần nào của thuốc, sốc tim mạch, nhồi máu cơ tim cấp trong vòng 4 tuần trước đó.

Abboticin

Thuốc Abboticin có thành phần hoạt chất là Erythromycin.

Alfalfa: thuốc điều trị để cân bằng cơ thể

Alfalfa có thể có hiệu quả trong việc điều trị tình trạng không có khả năng phân hủy lipid hoặc chất béo trong cơ thể bạn, đặc biệt là cholesterol và triglyceride (tăng lipid máu loại II) vì nó làm giảm sự hấp thụ cholesterol.

Axcel Chlorpheniramine

Thận trọng với bệnh nhân bị glaucoma góp đóng, hen phế quản, ưu năng tuyến giáp, bệnh tim mạch, phì đại tuyến tiền liệt, loét đường tiêu hóa, tắc môn vị, nghẽn cổ bàng quang.

Ashwagandha: thuốc điều trị khi bị căng thẳng

Ashwagandha là một chất bổ sung thảo dược có thể được sử dụng như một chất thích nghi, như một chất hỗ trợ để giúp cơ thể thích nghi với các tác nhân gây căng thẳng bên trong hoặc bên ngoài, chống lại sự mệt mỏi và tăng sức chịu đựng.

Acid Para Aminobenzoic

Acid para - aminobenzoic dùng dưới dạng bôi làm thuốc chống nắng. Thuốc hấp thụ tốt các bức xạ suốt dải cực tím UVB (280 - 310 nm) nhưng không hấp thụ hoặc hấp thụ rất ít bức xạ cực tím UVA (310 - 400 nm).

ACC 200

ACC có hoạt chất là Acetylcystein, chỉ định và công dụng trong tiêu nhày trong các bệnh phế quản-phổi cấp và mãn tính kèm theo tăng tiết chất nhày.

Apaziquone: thuốc điều trị khối u bàng quang

Apaziquone hiện đang được thử nghiệm lâm sàng để loại bỏ khối u bàng quang sau khi qua đường truyền qua đường nội soi ở những bệnh nhân bị ung thư bàng quang không xâm lấn cơ.

Arnetine: thuốc điều trị loét dạ dày tá tràng và trào ngược dạ dày thực quản

Arnetine điều trị loét dạ dày tá tràng lành tính, loét sau phẫu thuật, trào ngược dạ dày thực quản hoặc hội chứng Zollinger - Ellison. Dự phòng xuất huyết dạ dày tá tràng do stress ở người bệnh nặng. Dự phòng xuất huyết tái phát.

Acetylsalicylic (Aspirin)

Aspirin ức chế không thuận nghịch cyclooxygenase, do đó ức chế tổng hợp prostaglandin. Các tế bào có khả năng tổng hợp cyclooxygenase mới sẽ có thể tiếp tục tổng hợp prostaglandin, sau khi nồng độ acid salicylic giảm.

Arodin

Điều trị & phòng ngừa nhiễm khuẩn tại các vết cắn & trầy da, dùng sát trùng trong tiểu phẫu, phỏng & các vết thương da khác.

Alenbone Plus

Điều trị loãng xương ở phụ nữ loãng xương sau mãn kinh để phòng ngừa gãy xương, bao gồm gãy xương hông và xương sống (gãy xương nén cột sống) và ở các bệnh nhân có nguy cơ thiếu vitamin D.

Azurette: thuốc tránh thai dạng uống

Azurette  (desogestrel / ethinyl estradiol và ethinyl estradiol tablet USP) được chỉ định để ngừa thai ở những phụ nữ có thai sử dụng sản phẩm này như một phương pháp tránh thai.

Actobim

Phòng & hỗ trợ điều trị tiêu chảy, đầy hơi, các rối loạn tiêu hóa khác do nhiễm vi khuẩn, virus đường tiêu hóa ở trẻ sơ sinh, trẻ em & người lớn; điều trị bằng hóa chất.

Abetol

Thuốc Abetol có thành phần hoạt chất là Labetalol hydroclorid. Thành phần, dạng thuốc, hàm lượng, cơ chế tác dụng

Ameproxen

Đặc biệt không được sử dụng naproxen sodium trong 3 tháng cuối của thai kỳ trừ phi được sự hướng dẫn chuyên môn, bởi vì thuốc có thể làm thai chết lưu.

Acid Ethacrynic: thuốc điều trị phù, tăng huyết áp

Acid ethacrynic ít hoặc không tác dụng trực tiếp tới tốc độ lọc ở cầu thận hoặc lượng máu qua thận, nhưng nếu bài niệu xảy ra nhanh hoặc quá nhiều sẽ làm giảm rõ rệt tốc độ lọc ở cầu thận

Abaloparatide: thuốc điều trị loãng xương sau mãn kinh

Abaloparatide được sử dụng để điều trị phụ nữ sau mãn kinh bị loãng xương có nguy cơ gãy xương cao, được xác định là có tiền sử gãy xương do loãng xương, có nhiều yếu tố nguy cơ gãy xương.

Alimta

Thận trọng phối hợp Aminoglycosid, thuốc lợi tiểu quai, hợp chất platin, cyclosporin; probenecid, penicillin; NSAID (liều cao), aspirin; thuốc uống chống đông. Không khuyến cáo: Vaccin sống giảm độc lực.

Abiraterone: thuốc điều trị ung thư tiền liệt tuyến

Abiraterone là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị Ung thư tuyến tiền liệt. Abiraterone có sẵn dưới các tên thương hiệu khác nhau như Zytiga, Yonsa.

Arbaclofen: thuốc điều trị bệnh đa xơ cứng và tự kỷ

Arbaclofen là một loại thuốc được sử dụng để giảm tình trạng co cứng liên quan đến bệnh đa xơ cứn. Arbaclofen cũng đang được nghiên cứu để cải thiện chức năng ở những bệnh nhân mắc hội chứng fragile X và chứng rối loạn phổ tự kỷ.