Onasemnogene Abeparvovec

2023-11-07 02:30 PM

Onasemnogene Abeparvovec là thuốc kê đơn dùng để điều trị teo cơ cột sống ở trẻ em trên 2 tuổi.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên thương hiệu: Zolgensma, onasemnogene Abeparvovec-xioi.

Nhóm thuốc: Thuốc thần kinh.

Onasemnogene Abeparvovec là thuốc kê đơn dùng để điều trị teo cơ cột sống ở trẻ em trên 2 tuổi.

Liều lượng

Truyền tĩnh mạch.

Bộ chứa từ 2 đến 9 lọ, dưới dạng kết hợp của 2 thể tích đổ đầy lọ (5,5 mL hoặc 8,3 mL).

Tất cả các lọ đều có nồng độ là 2 x 10^13 bộ gen vectơ (VG) trên mỗi mL.

Mỗi lọ chứa thể tích có thể chiết được không nhỏ hơn 5,5 mL hoặc 8,3 mL.

Trẻ em dưới 2 tuổi: Tính an toàn và hiệu quả chưa được thiết lập.

Trẻ em trên 2 tuổi: Được dùng dưới dạng truyền IV một lần, duy nhất qua ống thông tĩnh mạch.

1,1 x 1014 bộ gen vector trên mỗi kg (VG/kg) trọng lượng cơ thể.

Tác dụng phụ

Tác dụng phụ thường gặp

Tăng aminotransferase và nôn mửa.

Tác dụng phụ nghiêm trọng

Phát ban, khó thở, sưng mặt, môi, lưỡi hoặc cổ họng, vàng da hoặc mắt, dễ bầm tím, chảy máu bất thường, hoặc đốm tím hoặc đỏ dưới da.

Chống chỉ định

Không có.

Cảnh báo

Giảm số lượng tiểu cầu thoáng qua, một số tiêu chuẩn đáp ứng về giảm tiểu cầu, được quan sát thấy sau khi truyền; theo dõi số lượng tiểu cầu trước khi truyền và định kỳ sau đó (hàng tuần trong tháng đầu tiên; 2 tuần một lần trong 2 tháng tiếp theo).

Tăng nồng độ troponin-I tim được quan sát thấy sau khi truyền; tầm quan trọng lâm sàng của những phát hiện này vẫn chưa được biết; độc tính trên tim được quan sát thấy trong các nghiên cứu trên động vật; theo dõi troponin-I trước khi truyền và sau đó ít nhất 3 tháng sau đó (hàng tuần trong tháng đầu tiên; 2 tuần một lần trong 2 tháng tiếp theo); cân nhắc tư vấn bác sĩ tim mạch nếu tăng troponin đi kèm với các dấu hiệu hoặc triệu chứng lâm sàng (ví dụ: thay đổi nhịp tim, tím tái, thở nhanh, suy hô hấp).

Tổn thương gan cấp tính, suy gan cấp tính hoặc tăng AST/ALT

Có thể xảy ra tổn thương gan nghiêm trọng cấp tính, suy gan cấp tính và tăng aminotransferase.

Nhiễm độc gan (có thể qua trung gian miễn dịch), thường biểu hiện ở mức ALT/AST tăng cao và đôi khi là tổn thương gan nghiêm trọng cấp tính hoặc suy gan cấp tính, đã được báo cáo.

Nhiễm độc gan qua trung gian miễn dịch có thể cần phải điều chỉnh chế độ điều trị bằng corticosteroid, bao gồm thời gian dài hơn, tăng liều hoặc kéo dài thời gian giảm liều corticosteroid.

Bệnh nhân bị suy gan từ trước hoặc nhiễm virus gan cấp tính có thể có nguy cơ cao bị tổn thương gan cấp tính nghiêm trọng/suy gan cấp tính.

Bệnh nhân có nồng độ ALT/AST hoặc TB (trừ do vàng da sơ sinh) cao hơn hai lần ULN chưa được nghiên cứu trong các thử nghiệm lâm sàng.

Nếu nghi ngờ tổn thương gan nghiêm trọng cấp tính hoặc suy gan cấp tính, hãy tham khảo ý kiến bác sĩ chuyên khoa tiêu hóa hoặc bác sĩ gan nhi khoa.

Bệnh vi mạch huyết khối

Bệnh vi mạch huyết khối (TMA) đã được báo cáo trong khoảng 1 tuần sau khi truyền, đặc trưng bởi giảm tiểu cầu, thiếu máu tán huyết vi mạch và tổn thương thận cấp tính; kích hoạt hệ thống miễn dịch đồng thời (ví dụ như nhiễm trùng, tiêm chủng) đã được xác định trong một số trường hợp.

Theo dõi số lượng tiểu cầu và các dấu hiệu/triệu chứng của TMA (ví dụ: tăng huyết áp, bầm tím, co giật, giảm lượng nước tiểu).

Nếu những dấu hiệu và triệu chứng này xảy ra khi có giảm tiểu cầu, nên đánh giá chẩn đoán thêm về thiếu máu tán huyết và rối loạn chức năng thận.

Nếu xảy ra các dấu hiệu, triệu chứng lâm sàng và/hoặc kết quả xét nghiệm phù hợp với TMA, hãy tham khảo ý kiến bác sĩ huyết học nhi khoa và/hoặc bác sĩ thận nhi khoa ngay lập tức để xử trí TMA theo chỉ định lâm sàng.

Tương tác thuốc

Nếu khả thi, hãy điều chỉnh lịch tiêm chủng để phù hợp với việc sử dụng đồng thời corticosteroid trước và sau khi truyền onasemnogene Abeparvovec.

Một số loại vắc-xin (ví dụ MMR, thủy đậu) bị chống chỉ định cho những bệnh nhân dùng liều steroid ức chế miễn dịch đáng kể (tức là dùng prednisone 2 mg/kg/ngày hoặc 20 mg/ngày hoặc tương đương trên 2 tuần).

Dự phòng RSV theo mùa không được loại trừ.

Tham khảo hướng dẫn tiêm chủng của CDC cho bệnh nhân bị ức chế miễn dịch.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu về việc sử dụng ở phụ nữ mang thai.

Không có nghiên cứu sinh sản động vật được thực hiện.

Không biết có bài tiết qua sữa mẹ hay không.

Bài viết cùng chuyên mục

Olopatadine - Mometasone xịt múi

Olopatadine-Mometasone xịt mũi là thuốc kê đơn dùng để điều trị các triệu chứng viêm mũi dị ứng theo mùa ở bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên.

Oxycodone-Naloxone

Thuốc giảm đau, thuốc kết hợp opioid, thuốc đối kháng opioid. Oxycodone-Naloxone là thuốc kê đơn dùng để giảm đau mãn tính.

Olsalazine

Nhóm thuốc: Dẫn xuất axit 5-Aminosalicylic. Olsalazine là thuốc kê đơn dùng để điều trị viêm loét đại tràng.

Olopatadine nhỏ mắt

Thuốc nhỏ mắt Olopatadine là thuốc kê đơn và thuốc không kê đơn dùng để điều trị ngứa mắt do viêm kết mạc dị ứng.

Oxaliplatin: thuốc chống ung thư

Oxaliplatin có tác dụng chống u carcinom đại tràng in vivo, hoạt tính hiệp đồng chống tăng sinh tế bào của oxaliplatin và fluorouracil đã được chứng minh in vitro và in vivo đối với một số mẫu u của đại tràng, vú, bệnh bạch cầu

Ozurdex: thuốc điều trị phù hoàng điểm và điều trị viêm màng bồ đào

Ozurdex được chỉ định để điều trị phù hoàng điểm do tắc nhánh tĩnh mạch võng mạc hoặc tắc tĩnh mạch trung tâm võng mạc, điều trị viêm màng bồ đào không do nhiễm trùng ảnh hưởng đến phần sau của mắt, và điều trị phù hoàng điểm do đái tháo đường.

Oxymorphone

Oxymorphone là thuốc giảm đau gây mê được sử dụng để điều trị cơn đau từ trung bình đến nặng. Dạng phóng thích kéo dài dùng để điều trị cơn đau suốt ngày đêm.

Oxybutynin

Oxybutynin được chỉ định để làm giảm các triệu chứng mất ổn định bàng quang liên quan đến việc đi tiểu ở những bệnh nhân bàng quang thần kinh không bị ức chế hoặc bàng quang thần kinh phản xạ

Oxytetracyclin

Oxytetracyclin bình thường có tác dụng với các vi khuẩn ưa khí và kỵ khí Gram dương và Gram âm, với Rickettsia, Mycoplasma và Chlamydia. Pseudomonas aeruginosa.

Oframax

Ceftriaxone là một kháng sinh cephalosporine có tác dụng diệt khuẩn nhờ sự ức chế tổng hợp vách tế bào. Nó làm acyl hóa các enzyme transpeptidase gắn trên màng tế bào

Opicapone

Opicapone là một loại thuốc kê đơn được sử dụng như một thuốc bổ trợ cho levodopa/carbidopa để giảm các đợt bệnh ở bệnh nhân mắc bệnh Parkinson.

Omeprazole/natri bicarbonate

Omeprazole và natri bicarbonate là một loại thuốc kê đơn kết hợp dùng để điều trị chứng ợ nóng và các triệu chứng khác của bệnh trào ngược dạ dày thực quản ở người lớn.

Ozothine with Diprophyllin

Trên lâm sàng, thuốc được sử dụng tương đối rộng rãi, không thấy có trường hợp dị tật hay độc tính trên phôi nào được ghi nhận cho đến nay. Tuy nhiên, cần tiến hành thêm nhiều nghiên cứu dịch tễ học.

Opedroxil

Opedroxil (cefadroxil monohydrate) là một kháng sinh bán tổng hợp có phổ rộng. Về mặt hóa học, nó có danh pháp là: 7-[D- (-)-a-amino-a- (4-hydroxyphenyl) - acetamido]-3 methyl-delta 3 cefem - 4 carboxylic acid monohydrate.

Ondansetron

Ondansetron được sử dụng một mình hoặc kết hợp với các loại thuốc khác để ngăn ngừa buồn nôn và nôn do điều trị bằng thuốc ung thư (hóa trị), xạ trị hoặc thuốc ngủ trước khi phẫu thuật.

Omparis

Viêm thực quản trào ngược, loét dạ dày tá tràng lành tính, kể cả biến chứng do sử dụng NSAID, điều trị ngắn hạn, và ở bệnh nhân không thể uống thuốc.

Orciprenalin sulfat: Metaproterenol sulfate, thuốc giãn phế quản

Orciprenalin sulfat là một amin tổng hợp giống thần kinh giao cảm, có tác dụng trực tiếp kích thích thụ thể beta adrenergic và có ít hoặc không có tác dụng trên thụ thể alpha adrenergic

Mục lục các thuốc theo vần O

Obenasin - xem Ofloxacin, Obracin - xem Tobramycin, Ocid - xem Omeprazol, Octacin - xem Ofloxacin, Octamide - xem Metoclopramid, Octocaine - xem Lidocain.

Quincef: thuốc kháng sinh nhóm beta lactam

Thuốc được chỉ định điều trị những nhiễm trùng do vi khuẩn nhạy cảm gây ra bệnh đường hô hấp trên, đường hô hấp dưới, đường tiết niệu, da và mô mềm: bệnh lậu, viêm niệu đạo cấp và viêm cổ tử cung, cefuroxime axetil cũng được uống để điều trị bệnh Lyme thời kỳ đầu.