Onasemnogene Abeparvovec

2023-11-07 02:30 PM

Onasemnogene Abeparvovec là thuốc kê đơn dùng để điều trị teo cơ cột sống ở trẻ em trên 2 tuổi.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên thương hiệu: Zolgensma, onasemnogene Abeparvovec-xioi.

Nhóm thuốc: Thuốc thần kinh.

Onasemnogene Abeparvovec là thuốc kê đơn dùng để điều trị teo cơ cột sống ở trẻ em trên 2 tuổi.

Liều lượng

Truyền tĩnh mạch.

Bộ chứa từ 2 đến 9 lọ, dưới dạng kết hợp của 2 thể tích đổ đầy lọ (5,5 mL hoặc 8,3 mL).

Tất cả các lọ đều có nồng độ là 2 x 10^13 bộ gen vectơ (VG) trên mỗi mL.

Mỗi lọ chứa thể tích có thể chiết được không nhỏ hơn 5,5 mL hoặc 8,3 mL.

Trẻ em dưới 2 tuổi: Tính an toàn và hiệu quả chưa được thiết lập.

Trẻ em trên 2 tuổi: Được dùng dưới dạng truyền IV một lần, duy nhất qua ống thông tĩnh mạch.

1,1 x 1014 bộ gen vector trên mỗi kg (VG/kg) trọng lượng cơ thể.

Tác dụng phụ

Tác dụng phụ thường gặp

Tăng aminotransferase và nôn mửa.

Tác dụng phụ nghiêm trọng

Phát ban, khó thở, sưng mặt, môi, lưỡi hoặc cổ họng, vàng da hoặc mắt, dễ bầm tím, chảy máu bất thường, hoặc đốm tím hoặc đỏ dưới da.

Chống chỉ định

Không có.

Cảnh báo

Giảm số lượng tiểu cầu thoáng qua, một số tiêu chuẩn đáp ứng về giảm tiểu cầu, được quan sát thấy sau khi truyền; theo dõi số lượng tiểu cầu trước khi truyền và định kỳ sau đó (hàng tuần trong tháng đầu tiên; 2 tuần một lần trong 2 tháng tiếp theo).

Tăng nồng độ troponin-I tim được quan sát thấy sau khi truyền; tầm quan trọng lâm sàng của những phát hiện này vẫn chưa được biết; độc tính trên tim được quan sát thấy trong các nghiên cứu trên động vật; theo dõi troponin-I trước khi truyền và sau đó ít nhất 3 tháng sau đó (hàng tuần trong tháng đầu tiên; 2 tuần một lần trong 2 tháng tiếp theo); cân nhắc tư vấn bác sĩ tim mạch nếu tăng troponin đi kèm với các dấu hiệu hoặc triệu chứng lâm sàng (ví dụ: thay đổi nhịp tim, tím tái, thở nhanh, suy hô hấp).

Tổn thương gan cấp tính, suy gan cấp tính hoặc tăng AST/ALT

Có thể xảy ra tổn thương gan nghiêm trọng cấp tính, suy gan cấp tính và tăng aminotransferase.

Nhiễm độc gan (có thể qua trung gian miễn dịch), thường biểu hiện ở mức ALT/AST tăng cao và đôi khi là tổn thương gan nghiêm trọng cấp tính hoặc suy gan cấp tính, đã được báo cáo.

Nhiễm độc gan qua trung gian miễn dịch có thể cần phải điều chỉnh chế độ điều trị bằng corticosteroid, bao gồm thời gian dài hơn, tăng liều hoặc kéo dài thời gian giảm liều corticosteroid.

Bệnh nhân bị suy gan từ trước hoặc nhiễm virus gan cấp tính có thể có nguy cơ cao bị tổn thương gan cấp tính nghiêm trọng/suy gan cấp tính.

Bệnh nhân có nồng độ ALT/AST hoặc TB (trừ do vàng da sơ sinh) cao hơn hai lần ULN chưa được nghiên cứu trong các thử nghiệm lâm sàng.

Nếu nghi ngờ tổn thương gan nghiêm trọng cấp tính hoặc suy gan cấp tính, hãy tham khảo ý kiến bác sĩ chuyên khoa tiêu hóa hoặc bác sĩ gan nhi khoa.

Bệnh vi mạch huyết khối

Bệnh vi mạch huyết khối (TMA) đã được báo cáo trong khoảng 1 tuần sau khi truyền, đặc trưng bởi giảm tiểu cầu, thiếu máu tán huyết vi mạch và tổn thương thận cấp tính; kích hoạt hệ thống miễn dịch đồng thời (ví dụ như nhiễm trùng, tiêm chủng) đã được xác định trong một số trường hợp.

Theo dõi số lượng tiểu cầu và các dấu hiệu/triệu chứng của TMA (ví dụ: tăng huyết áp, bầm tím, co giật, giảm lượng nước tiểu).

Nếu những dấu hiệu và triệu chứng này xảy ra khi có giảm tiểu cầu, nên đánh giá chẩn đoán thêm về thiếu máu tán huyết và rối loạn chức năng thận.

Nếu xảy ra các dấu hiệu, triệu chứng lâm sàng và/hoặc kết quả xét nghiệm phù hợp với TMA, hãy tham khảo ý kiến bác sĩ huyết học nhi khoa và/hoặc bác sĩ thận nhi khoa ngay lập tức để xử trí TMA theo chỉ định lâm sàng.

Tương tác thuốc

Nếu khả thi, hãy điều chỉnh lịch tiêm chủng để phù hợp với việc sử dụng đồng thời corticosteroid trước và sau khi truyền onasemnogene Abeparvovec.

Một số loại vắc-xin (ví dụ MMR, thủy đậu) bị chống chỉ định cho những bệnh nhân dùng liều steroid ức chế miễn dịch đáng kể (tức là dùng prednisone 2 mg/kg/ngày hoặc 20 mg/ngày hoặc tương đương trên 2 tuần).

Dự phòng RSV theo mùa không được loại trừ.

Tham khảo hướng dẫn tiêm chủng của CDC cho bệnh nhân bị ức chế miễn dịch.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu về việc sử dụng ở phụ nữ mang thai.

Không có nghiên cứu sinh sản động vật được thực hiện.

Không biết có bài tiết qua sữa mẹ hay không.

Bài viết cùng chuyên mục

Oxytocin Synth

Oxytocine tổng hợp hoạt động như ở hormon tự nhiên được sản xuất bởi thùy sau của tuyến yên, nhưng oxytocine tổng hợp không có các tác dụng phụ như các chế phẩm tự nhiên.

Oxycodone-acetaminophen

Oxycodone-acetaminophen là thuốc kê đơn dùng để kiểm soát cơn đau từ trung bình đến nặng. Tên thương hiệu: Percocet, Tylox, Primlev, Roxicet, Endocet và Xartemis XR .

Osilodrostat

Osilodrostat là thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị bệnh Cushing ở người lớn mà phẫu thuật tuyến yên không phải là một lựa chọn hoặc chưa được chữa khỏi.

Omidubicel

Omidubicel là thuốc điều trị các khối u ác tính về huyết học ở người lớn được lên kế hoạch ghép máu dây rốn sau điều trị sẹo lồi, để giảm thời gian phục hồi bạch cầu trung tính và tỷ lệ nhiễm trùng.

Ondansetron

Ondansetron được sử dụng một mình hoặc kết hợp với các loại thuốc khác để ngăn ngừa buồn nôn và nôn do điều trị bằng thuốc ung thư (hóa trị), xạ trị hoặc thuốc ngủ trước khi phẫu thuật.

Onkovertin

Onkovertin 40 là dung dịch đẳng trương 10% dextran có phân tử thấp nhưng có áp suất thẩm thấu keo cao được pha chế với natri clorid 0,9% hoặc glucose 5%.

Oxybenzon

Oxybenzon dùng để bôi ngoài như một thuốc chống nắng. Benzophenon hấp thu có hiệu quả bức xạ UVB suốt phạm vi (bước sóng 290 đến 320 nanomet) và cũng hấp thu một số bức xạ UVA.

Oxaliplatin: thuốc chống ung thư

Oxaliplatin có tác dụng chống u carcinom đại tràng in vivo, hoạt tính hiệp đồng chống tăng sinh tế bào của oxaliplatin và fluorouracil đã được chứng minh in vitro và in vivo đối với một số mẫu u của đại tràng, vú, bệnh bạch cầu

Omeprazole-Amoxicillin-Clarithromycin

Omeprazole-Amoxicillin-Clarithromycin là thuốc kết hợp được sử dụng để điều trị loét tá tràng.

Oxytetracyclin

Oxytetracyclin bình thường có tác dụng với các vi khuẩn ưa khí và kỵ khí Gram dương và Gram âm, với Rickettsia, Mycoplasma và Chlamydia. Pseudomonas aeruginosa.

Ofloxacin Otic

Ofloxacin Otic là thuốc kê đơn dùng để điều trị các triệu chứng nhiễm trùng ống tai, nhiễm trùng tai trong và nhiễm trùng gây thủng màng nhĩ (viêm tai giữa mủ mãn tính có màng nhĩ đục lỗ).

Olanzapine-Samidorphan

Olanzapine -Samidorphan là thuốc kết hợp dùng để điều trị bệnh tâm thần phân liệt và rối loạn lưỡng cực I ở người lớn.

Omelupem

Chỉ sử dụng khi sự sử dụng đường uống không thích hợp, như ở bệnh nhân bệnh nặng: 40 mg, ngày 1 lần. Nếu cần điều trị bằng tĩnh mạch trong hơn 3 ngày: Xem xét giảm liều 10-20 mg/ngày.

Ofloxacin nhãn khoa

Ofloxacin nhãn khoa là thuốc kê đơn dùng để điều trị viêm kết mạc do vi khuẩn và loét giác mạc.

Otipax

Otipax! Các vận động viên nên lưu ý rằng thuốc này có chứa một thành phần hoạt chất có thể cho kết quả dương tính khi làm x t nghiệm kiểm tra sử dụng chất kích thích (doping).

Orgametril: thuốc ức chế sự rụng trứng và kinh nguyệt

Nên dùng viên nén Orgametril bằng đường uống với nước hoặc chất lỏng khác. Nếu quên uống thuốc thì nên uống ngay khi nhớ ra, trừ khi quên uống quá 24 giờ. Ngày đầu tiên thấy kinh được tính là ngày thứ nhất của chu kỳ.

Olopatadine nhỏ mắt

Thuốc nhỏ mắt Olopatadine là thuốc kê đơn và thuốc không kê đơn dùng để điều trị ngứa mắt do viêm kết mạc dị ứng.

Orelox

Cơ chế tác động của cefpodoxime dựa trên sự ức chế tổng hợp thành tế bào vi khuẩn. Thuốc vẫn ổn định khi có sự hiện diện của nhiều enzym beta-lactamase.

Omidenepag Isopropyl nhỏ mắt

Omidenepag Isopropyl nhỏ mắt là thuốc theo toa dùng cho người lớn để giảm áp lực nội nhãn tăng cao (IOP) ở bệnh nhân mắc bệnh tăng nhãn áp góc mở.

Oxymetazolin hydroclorid

Oxymetazolin hydroclorid là một dẫn chất imidazolin có tác dụng giống thần kinh giao cảm. Oxymetazolin có cấu trúc và tác dụng dược lý tương tự naphazolin và xylometazolin.

Omadacycline

Omadacycline là một loại thuốc theo toa được sử dụng để điều trị viêm phổi do vi khuẩn mắc phải tại cộng đồng và nhiễm trùng cấu trúc da do vi khuẩn.

Oxazepam

Tên thương hiệu: Serax. Oxazepam là thuốc kê đơn dùng để điều trị rối loạn lo âu và các triệu chứng cai rượu.

Orlistat

Orlistat là một chất ức chế lipase đường tiêu hóa, hoạt động bằng cách ngăn chặn sự hấp thu 25% chất béo trong bữa ăn và được sử dụng để giảm cân ở người lớn thừa cân.

Operoxolid

Operoxolid, Hấp thu nhanh, nồng độ đỉnh trong huyết thanh đạt được sau khoảng 2 giờ. Thức ăn ít làm ảnh hưởng đến sự hấp thu thuốc.

Quincef: thuốc kháng sinh nhóm beta lactam

Thuốc được chỉ định điều trị những nhiễm trùng do vi khuẩn nhạy cảm gây ra bệnh đường hô hấp trên, đường hô hấp dưới, đường tiết niệu, da và mô mềm: bệnh lậu, viêm niệu đạo cấp và viêm cổ tử cung, cefuroxime axetil cũng được uống để điều trị bệnh Lyme thời kỳ đầu.