Onasemnogene Abeparvovec

2023-11-07 02:30 PM

Onasemnogene Abeparvovec là thuốc kê đơn dùng để điều trị teo cơ cột sống ở trẻ em trên 2 tuổi.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên thương hiệu: Zolgensma, onasemnogene Abeparvovec-xioi.

Nhóm thuốc: Thuốc thần kinh.

Onasemnogene Abeparvovec là thuốc kê đơn dùng để điều trị teo cơ cột sống ở trẻ em trên 2 tuổi.

Liều lượng

Truyền tĩnh mạch.

Bộ chứa từ 2 đến 9 lọ, dưới dạng kết hợp của 2 thể tích đổ đầy lọ (5,5 mL hoặc 8,3 mL).

Tất cả các lọ đều có nồng độ là 2 x 10^13 bộ gen vectơ (VG) trên mỗi mL.

Mỗi lọ chứa thể tích có thể chiết được không nhỏ hơn 5,5 mL hoặc 8,3 mL.

Trẻ em dưới 2 tuổi: Tính an toàn và hiệu quả chưa được thiết lập.

Trẻ em trên 2 tuổi: Được dùng dưới dạng truyền IV một lần, duy nhất qua ống thông tĩnh mạch.

1,1 x 1014 bộ gen vector trên mỗi kg (VG/kg) trọng lượng cơ thể.

Tác dụng phụ

Tác dụng phụ thường gặp

Tăng aminotransferase và nôn mửa.

Tác dụng phụ nghiêm trọng

Phát ban, khó thở, sưng mặt, môi, lưỡi hoặc cổ họng, vàng da hoặc mắt, dễ bầm tím, chảy máu bất thường, hoặc đốm tím hoặc đỏ dưới da.

Chống chỉ định

Không có.

Cảnh báo

Giảm số lượng tiểu cầu thoáng qua, một số tiêu chuẩn đáp ứng về giảm tiểu cầu, được quan sát thấy sau khi truyền; theo dõi số lượng tiểu cầu trước khi truyền và định kỳ sau đó (hàng tuần trong tháng đầu tiên; 2 tuần một lần trong 2 tháng tiếp theo).

Tăng nồng độ troponin-I tim được quan sát thấy sau khi truyền; tầm quan trọng lâm sàng của những phát hiện này vẫn chưa được biết; độc tính trên tim được quan sát thấy trong các nghiên cứu trên động vật; theo dõi troponin-I trước khi truyền và sau đó ít nhất 3 tháng sau đó (hàng tuần trong tháng đầu tiên; 2 tuần một lần trong 2 tháng tiếp theo); cân nhắc tư vấn bác sĩ tim mạch nếu tăng troponin đi kèm với các dấu hiệu hoặc triệu chứng lâm sàng (ví dụ: thay đổi nhịp tim, tím tái, thở nhanh, suy hô hấp).

Tổn thương gan cấp tính, suy gan cấp tính hoặc tăng AST/ALT

Có thể xảy ra tổn thương gan nghiêm trọng cấp tính, suy gan cấp tính và tăng aminotransferase.

Nhiễm độc gan (có thể qua trung gian miễn dịch), thường biểu hiện ở mức ALT/AST tăng cao và đôi khi là tổn thương gan nghiêm trọng cấp tính hoặc suy gan cấp tính, đã được báo cáo.

Nhiễm độc gan qua trung gian miễn dịch có thể cần phải điều chỉnh chế độ điều trị bằng corticosteroid, bao gồm thời gian dài hơn, tăng liều hoặc kéo dài thời gian giảm liều corticosteroid.

Bệnh nhân bị suy gan từ trước hoặc nhiễm virus gan cấp tính có thể có nguy cơ cao bị tổn thương gan cấp tính nghiêm trọng/suy gan cấp tính.

Bệnh nhân có nồng độ ALT/AST hoặc TB (trừ do vàng da sơ sinh) cao hơn hai lần ULN chưa được nghiên cứu trong các thử nghiệm lâm sàng.

Nếu nghi ngờ tổn thương gan nghiêm trọng cấp tính hoặc suy gan cấp tính, hãy tham khảo ý kiến bác sĩ chuyên khoa tiêu hóa hoặc bác sĩ gan nhi khoa.

Bệnh vi mạch huyết khối

Bệnh vi mạch huyết khối (TMA) đã được báo cáo trong khoảng 1 tuần sau khi truyền, đặc trưng bởi giảm tiểu cầu, thiếu máu tán huyết vi mạch và tổn thương thận cấp tính; kích hoạt hệ thống miễn dịch đồng thời (ví dụ như nhiễm trùng, tiêm chủng) đã được xác định trong một số trường hợp.

Theo dõi số lượng tiểu cầu và các dấu hiệu/triệu chứng của TMA (ví dụ: tăng huyết áp, bầm tím, co giật, giảm lượng nước tiểu).

Nếu những dấu hiệu và triệu chứng này xảy ra khi có giảm tiểu cầu, nên đánh giá chẩn đoán thêm về thiếu máu tán huyết và rối loạn chức năng thận.

Nếu xảy ra các dấu hiệu, triệu chứng lâm sàng và/hoặc kết quả xét nghiệm phù hợp với TMA, hãy tham khảo ý kiến bác sĩ huyết học nhi khoa và/hoặc bác sĩ thận nhi khoa ngay lập tức để xử trí TMA theo chỉ định lâm sàng.

Tương tác thuốc

Nếu khả thi, hãy điều chỉnh lịch tiêm chủng để phù hợp với việc sử dụng đồng thời corticosteroid trước và sau khi truyền onasemnogene Abeparvovec.

Một số loại vắc-xin (ví dụ MMR, thủy đậu) bị chống chỉ định cho những bệnh nhân dùng liều steroid ức chế miễn dịch đáng kể (tức là dùng prednisone 2 mg/kg/ngày hoặc 20 mg/ngày hoặc tương đương trên 2 tuần).

Dự phòng RSV theo mùa không được loại trừ.

Tham khảo hướng dẫn tiêm chủng của CDC cho bệnh nhân bị ức chế miễn dịch.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu về việc sử dụng ở phụ nữ mang thai.

Không có nghiên cứu sinh sản động vật được thực hiện.

Không biết có bài tiết qua sữa mẹ hay không.

Bài viết cùng chuyên mục

Omeprazole/natri bicarbonate

Omeprazole và natri bicarbonate là một loại thuốc kê đơn kết hợp dùng để điều trị chứng ợ nóng và các triệu chứng khác của bệnh trào ngược dạ dày thực quản ở người lớn.

Oztis: thuốc điều trị triệu chứng viêm khớp gối nhẹ và trung bình

Oztis (Glucosamine sulfate và Chondroitin sulfate) đã được chứng minh là an toàn khi sử dụng trong liều chỉ định. Chưa có báo cáo nào trên lâm sàng về tác dụng phụ, nhưng bệnh nhân bị tiểu đường thì nên theo sự hướng dẫn của bác sĩ khi uống thuốc hàng ngày.

Oropivalone Bacitracine

Oropivalone Bacitracine! Các nghiên cứu trên động vật và trên người cho thấy tixocortol pivalate được chuyển hóa rất nhanh, do đó không gây tác dụng toàn thân.

Osilodrostat

Osilodrostat là thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị bệnh Cushing ở người lớn mà phẫu thuật tuyến yên không phải là một lựa chọn hoặc chưa được chữa khỏi.

Omelupem

Chỉ sử dụng khi sự sử dụng đường uống không thích hợp, như ở bệnh nhân bệnh nặng: 40 mg, ngày 1 lần. Nếu cần điều trị bằng tĩnh mạch trong hơn 3 ngày: Xem xét giảm liều 10-20 mg/ngày.

Ocufen

Ocufen! Natri flurbiprofene thuộc nhóm acid phenylalkanoic có tác dụng hạ sốt, giảm đau, chống viêm trên các bệnh viêm ở động vật.

Orlistat

Orlistat là một chất ức chế lipase đường tiêu hóa, hoạt động bằng cách ngăn chặn sự hấp thu 25% chất béo trong bữa ăn và được sử dụng để giảm cân ở người lớn thừa cân.

Orinase Met

Đái tháo đường typ II (không phụ thuộc insulin) ở người lớn có hoặc không bị béo phì khi chế độ ăn, luyện tập và Glimepiride/Metformin đơn độc không kiểm soát được đường huyết một cách đầy đủ.

Ozothine with Diprophyllin

Trên lâm sàng, thuốc được sử dụng tương đối rộng rãi, không thấy có trường hợp dị tật hay độc tính trên phôi nào được ghi nhận cho đến nay. Tuy nhiên, cần tiến hành thêm nhiều nghiên cứu dịch tễ học.

Ozenoxacin bôi tại chỗ

Ozenoxacin bôi tại chỗ được dùng điều trị bệnh chốc lở do Staphylococcus Aureus (S. Aureus) hoặc Streptococcus Pyogenes (S. Pyogenes) ở người lớn và trẻ em từ 2 tháng tuổi trở lên.

Omega 3 axit béo

Omega 3 axit béo là một chất điều hòa lipid được sử dụng như một chất hỗ trợ cho chế độ ăn kiêng để giảm mức chất béo trung tính (TG) ở bệnh nhân trưởng thành bị tăng cholesterol máu nặng (500 mg/dL hoặc cao hơn).

Onbrez Breezhaler

Thận trọng với bệnh nhân bệnh động mạch vành, nhồi máu cơ tim cấp, loạn nhịp tim, cao huyết áp, bệnh co giật, Nhiễm độc giáp, đái tháo đường, có đáp ứng bất thường.

Olmed

Chỉnh liều dựa trên tình trạng lâm sàng mỗi bệnh nhân trong giới hạn 5 đến 20 mg/ngày, Việc tăng liều chỉ nên thực hiện sau khi đánh giá lại lâm sàng thích hợp.

Oxcarbazepin: Clazaline, Oxalepsy, Sakuzyal, Sunoxitol, Trileptal, thuốc chống động kinh co giật

Oxcarbazepin được dùng đơn độc hoặc phối hợp các thuốc chống co giật khác để điều trị động kinh cục bộ ở người lớn và trẻ nhỏ trên 4 tuổi

Opeazitro

Azithromycin cũng cho thấy hoạt tính trên Legionella pneumophilla, Mycoplasma pneumoniae, Mycoplasma pneumoniae, Mycoplasma hominis, Mycobacterium avium.

Oxybutynin

Oxybutynin được chỉ định để làm giảm các triệu chứng mất ổn định bàng quang liên quan đến việc đi tiểu ở những bệnh nhân bàng quang thần kinh không bị ức chế hoặc bàng quang thần kinh phản xạ

Oxycodone-acetaminophen

Oxycodone-acetaminophen là thuốc kê đơn dùng để kiểm soát cơn đau từ trung bình đến nặng. Tên thương hiệu: Percocet, Tylox, Primlev, Roxicet, Endocet và Xartemis XR .

Oxycontin: thuốc điều trị đau nặng cần dùng thuốc opioid hàng ngày

Oxycontin được chỉ định dùng ở người lớn cho điều trị đau đủ nặng để cần dùng một thuốc opioid hàng ngày, đều đặn, trong một khoảng thời gian dài và chỉ định cho các trường hợp các phương pháp điều trị thay thế khác không đáp ứng đủ.

Oritavancin

Nhóm thuốc: Glycopeptide. Oritavancin là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị nhiễm trùng da và cấu trúc da cấp tính do vi khuẩn.

Oxycodone-Naloxone

Thuốc giảm đau, thuốc kết hợp opioid, thuốc đối kháng opioid. Oxycodone-Naloxone là thuốc kê đơn dùng để giảm đau mãn tính.

Ozurdex: thuốc điều trị phù hoàng điểm và điều trị viêm màng bồ đào

Ozurdex được chỉ định để điều trị phù hoàng điểm do tắc nhánh tĩnh mạch võng mạc hoặc tắc tĩnh mạch trung tâm võng mạc, điều trị viêm màng bồ đào không do nhiễm trùng ảnh hưởng đến phần sau của mắt, và điều trị phù hoàng điểm do đái tháo đường.

Omparis

Viêm thực quản trào ngược, loét dạ dày tá tràng lành tính, kể cả biến chứng do sử dụng NSAID, điều trị ngắn hạn, và ở bệnh nhân không thể uống thuốc.

Onglyza: thuốc chỉ định cho bệnh nhân đái tháo đường týp 2

Onglyza chỉ định cho những bệnh nhân chưa kiểm soát tốt đường huyết chỉ với chế độ ăn kiêng và luyện tập và những bệnh nhân không thích hợp sử dụng metformin do chống chỉ định hoặc không dung nạp.

OxyNeo: thuốc giảm đau cho bệnh nhân ung thư và sau khi phẫu thuật

Oxycodone là một chất chủ vận opioid hoàn toàn với đặc tính không đối kháng. Thuốc có ái lực cao với các thụ thể opiate kappa, muy và delta trên não và tủy sống. Tác dụng trị liệu chủ yếu là giảm đau, giải lo âu và an thần.

Olsalazine

Nhóm thuốc: Dẫn xuất axit 5-Aminosalicylic. Olsalazine là thuốc kê đơn dùng để điều trị viêm loét đại tràng.