Onasemnogene Abeparvovec

2023-11-07 02:30 PM

Onasemnogene Abeparvovec là thuốc kê đơn dùng để điều trị teo cơ cột sống ở trẻ em trên 2 tuổi.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên thương hiệu: Zolgensma, onasemnogene Abeparvovec-xioi.

Nhóm thuốc: Thuốc thần kinh.

Onasemnogene Abeparvovec là thuốc kê đơn dùng để điều trị teo cơ cột sống ở trẻ em trên 2 tuổi.

Liều lượng

Truyền tĩnh mạch.

Bộ chứa từ 2 đến 9 lọ, dưới dạng kết hợp của 2 thể tích đổ đầy lọ (5,5 mL hoặc 8,3 mL).

Tất cả các lọ đều có nồng độ là 2 x 10^13 bộ gen vectơ (VG) trên mỗi mL.

Mỗi lọ chứa thể tích có thể chiết được không nhỏ hơn 5,5 mL hoặc 8,3 mL.

Trẻ em dưới 2 tuổi: Tính an toàn và hiệu quả chưa được thiết lập.

Trẻ em trên 2 tuổi: Được dùng dưới dạng truyền IV một lần, duy nhất qua ống thông tĩnh mạch.

1,1 x 1014 bộ gen vector trên mỗi kg (VG/kg) trọng lượng cơ thể.

Tác dụng phụ

Tác dụng phụ thường gặp

Tăng aminotransferase và nôn mửa.

Tác dụng phụ nghiêm trọng

Phát ban, khó thở, sưng mặt, môi, lưỡi hoặc cổ họng, vàng da hoặc mắt, dễ bầm tím, chảy máu bất thường, hoặc đốm tím hoặc đỏ dưới da.

Chống chỉ định

Không có.

Cảnh báo

Giảm số lượng tiểu cầu thoáng qua, một số tiêu chuẩn đáp ứng về giảm tiểu cầu, được quan sát thấy sau khi truyền; theo dõi số lượng tiểu cầu trước khi truyền và định kỳ sau đó (hàng tuần trong tháng đầu tiên; 2 tuần một lần trong 2 tháng tiếp theo).

Tăng nồng độ troponin-I tim được quan sát thấy sau khi truyền; tầm quan trọng lâm sàng của những phát hiện này vẫn chưa được biết; độc tính trên tim được quan sát thấy trong các nghiên cứu trên động vật; theo dõi troponin-I trước khi truyền và sau đó ít nhất 3 tháng sau đó (hàng tuần trong tháng đầu tiên; 2 tuần một lần trong 2 tháng tiếp theo); cân nhắc tư vấn bác sĩ tim mạch nếu tăng troponin đi kèm với các dấu hiệu hoặc triệu chứng lâm sàng (ví dụ: thay đổi nhịp tim, tím tái, thở nhanh, suy hô hấp).

Tổn thương gan cấp tính, suy gan cấp tính hoặc tăng AST/ALT

Có thể xảy ra tổn thương gan nghiêm trọng cấp tính, suy gan cấp tính và tăng aminotransferase.

Nhiễm độc gan (có thể qua trung gian miễn dịch), thường biểu hiện ở mức ALT/AST tăng cao và đôi khi là tổn thương gan nghiêm trọng cấp tính hoặc suy gan cấp tính, đã được báo cáo.

Nhiễm độc gan qua trung gian miễn dịch có thể cần phải điều chỉnh chế độ điều trị bằng corticosteroid, bao gồm thời gian dài hơn, tăng liều hoặc kéo dài thời gian giảm liều corticosteroid.

Bệnh nhân bị suy gan từ trước hoặc nhiễm virus gan cấp tính có thể có nguy cơ cao bị tổn thương gan cấp tính nghiêm trọng/suy gan cấp tính.

Bệnh nhân có nồng độ ALT/AST hoặc TB (trừ do vàng da sơ sinh) cao hơn hai lần ULN chưa được nghiên cứu trong các thử nghiệm lâm sàng.

Nếu nghi ngờ tổn thương gan nghiêm trọng cấp tính hoặc suy gan cấp tính, hãy tham khảo ý kiến bác sĩ chuyên khoa tiêu hóa hoặc bác sĩ gan nhi khoa.

Bệnh vi mạch huyết khối

Bệnh vi mạch huyết khối (TMA) đã được báo cáo trong khoảng 1 tuần sau khi truyền, đặc trưng bởi giảm tiểu cầu, thiếu máu tán huyết vi mạch và tổn thương thận cấp tính; kích hoạt hệ thống miễn dịch đồng thời (ví dụ như nhiễm trùng, tiêm chủng) đã được xác định trong một số trường hợp.

Theo dõi số lượng tiểu cầu và các dấu hiệu/triệu chứng của TMA (ví dụ: tăng huyết áp, bầm tím, co giật, giảm lượng nước tiểu).

Nếu những dấu hiệu và triệu chứng này xảy ra khi có giảm tiểu cầu, nên đánh giá chẩn đoán thêm về thiếu máu tán huyết và rối loạn chức năng thận.

Nếu xảy ra các dấu hiệu, triệu chứng lâm sàng và/hoặc kết quả xét nghiệm phù hợp với TMA, hãy tham khảo ý kiến bác sĩ huyết học nhi khoa và/hoặc bác sĩ thận nhi khoa ngay lập tức để xử trí TMA theo chỉ định lâm sàng.

Tương tác thuốc

Nếu khả thi, hãy điều chỉnh lịch tiêm chủng để phù hợp với việc sử dụng đồng thời corticosteroid trước và sau khi truyền onasemnogene Abeparvovec.

Một số loại vắc-xin (ví dụ MMR, thủy đậu) bị chống chỉ định cho những bệnh nhân dùng liều steroid ức chế miễn dịch đáng kể (tức là dùng prednisone 2 mg/kg/ngày hoặc 20 mg/ngày hoặc tương đương trên 2 tuần).

Dự phòng RSV theo mùa không được loại trừ.

Tham khảo hướng dẫn tiêm chủng của CDC cho bệnh nhân bị ức chế miễn dịch.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu về việc sử dụng ở phụ nữ mang thai.

Không có nghiên cứu sinh sản động vật được thực hiện.

Không biết có bài tiết qua sữa mẹ hay không.

Bài viết cùng chuyên mục

Oxacillin

Oxacilin được chỉ định điều trị nhiễm khuẩn nhạy cảm như viêm xương - tủy, nhiễm khuẩn máu, viêm màng trong tim và nhiễm khuẩn hệ thần kinh trung ương.

Oxycodone-Aspirin

Oxycodone-Aspirin là một loại thuốc kê đơn kết hợp được sử dụng để giảm đau từ trung bình đến nặng. Tên thương hiệu: Percodan, Endodan, Oxycodan.

Opeazitro

Azithromycin cũng cho thấy hoạt tính trên Legionella pneumophilla, Mycoplasma pneumoniae, Mycoplasma pneumoniae, Mycoplasma hominis, Mycobacterium avium.

Ossopan: thuốc điều trị thiếu can xi khi đang lớn, có thai và cho con bú

Điều trị trong trường hợp thiếu can xi, đặc biệt khi đang lớn, có thai và cho con bú. Điều trị hỗ trợ các bệnh loãng xương (ở người già, sau mãn kinh, liệu pháp corticosteroid, hoạt động trở lại sau bất động lâu).

Orgalutran: thuốc điều trị vô sinh hỗ trợ sinh sản

Orgalutran ngăn ngừa tăng hormone tạo hoàng thể (LH) sớm trên những phụ nữ đang được kích thích buồng trứng có kiểm soát (controlled ovarian hyperstimulation-COH) trong các kỹ thuật hỗ trợ sinh sản (assisted reproduction technique-ART).

OxyNeo: thuốc giảm đau cho bệnh nhân ung thư và sau khi phẫu thuật

Oxycodone là một chất chủ vận opioid hoàn toàn với đặc tính không đối kháng. Thuốc có ái lực cao với các thụ thể opiate kappa, muy và delta trên não và tủy sống. Tác dụng trị liệu chủ yếu là giảm đau, giải lo âu và an thần.

Ornidazol: Ornisid, thuốc kháng khuẩn diệt amip

Ornidazol được chuyển hóa trong gan và được bài tiết trong nước tiểu, chủ yếu dưới dạng chất liên hợp và chất chuyển hóa, và ở mức thấp hơn trong phân

Oxybutynin hydrochlorid: thuốc chống co thắt đường tiết niệu

Oxybutynin không có tác dụng kháng thụ thể nicotinic, nghĩa là ngăn cản tác dụng của acetylcholin tại chỗ nối tiếp thần kinh, cơ xương hoặc tại hạch thần kinh thực vật

Oxytetracyclin

Oxytetracyclin bình thường có tác dụng với các vi khuẩn ưa khí và kỵ khí Gram dương và Gram âm, với Rickettsia, Mycoplasma và Chlamydia. Pseudomonas aeruginosa.

Omelupem

Chỉ sử dụng khi sự sử dụng đường uống không thích hợp, như ở bệnh nhân bệnh nặng: 40 mg, ngày 1 lần. Nếu cần điều trị bằng tĩnh mạch trong hơn 3 ngày: Xem xét giảm liều 10-20 mg/ngày.

Oracefal

Oracefal! Céfadroxil là kháng sinh diệt khuẩn thuộc họ bêta-lactamine, nhóm cephalosporine thế hệ 1.

Oxybenzon

Oxybenzon dùng để bôi ngoài như một thuốc chống nắng. Benzophenon hấp thu có hiệu quả bức xạ UVB suốt phạm vi (bước sóng 290 đến 320 nanomet) và cũng hấp thu một số bức xạ UVA.

Oxandrolone

Oxandrolone được chỉ định là liệu pháp bổ trợ để thúc đẩy tăng cân sau khi giảm cân sau phẫu thuật rộng, nhiễm trùng mãn tính hoặc chấn thương nặng và ở một số bệnh nhân không có lý do sinh lý bệnh rõ ràng không tăng hoặc duy trì cân nặng bình thường.

Okacin

Okacin! Các vi khuẩn nhạy cảm (nồng độ ức chế tối thiểu MIC90 < 4 mg/ml): Gram dương : Staphylococcus epidermidis, S. aureus, Bacillus, Corynebacterium. Gram âm : Branhamella catarrhalis, Neisseria sp.

Oflocet

Các loại thường nhạy cảm Escherichia coli, Klebsiella oxytoca, Proteus vulgaris, Morganella morganii, Salmonella, Shigella, Yersinia, Haemophilus influenzae, Branhamella catarrhalis.

Ocrelizumab

Ocrelizumab là thuốc theo toa được sử dụng cho người lớn bị bệnh đa xơ cứng tái phát hoặc tiến triển nguyên phát.

Opicapone

Opicapone là một loại thuốc kê đơn được sử dụng như một thuốc bổ trợ cho levodopa/carbidopa để giảm các đợt bệnh ở bệnh nhân mắc bệnh Parkinson.

Oxamniquin

Oxamniquin là thuốc trị sán máng bán tổng hợp có tác dụng trên cả dạng trưởng thành và chưa trưởng thành của Schistosoma mansoni, nhưng không có tác dụng diệt ấu trùng.

Olipudase Alfa

Olipudase Alfa là một loại thuốc theo toa được sử dụng để điều trị các biểu hiện ngoài hệ thần kinh trung ương do thiếu axit sphingomyelinase (ASMD).

Omaveloxolone

Omaveloxolone là một loại thuốc theo toa được sử dụng để điều trị chứng mất điều hòa Friedreich (thất điều).

Oseltamivir

Thuốc ức chế Neuraminidase. Oseltamivir là thuốc kê đơn được sử dụng để dự phòng và điều trị Cúm A và Cúm B.

Omalizumab

Omalizumab là một loại thuốc kê đơn dùng để điều trị bệnh hen suyễn, mày đay vô căn mãn tính và polyp mũi.

Olanzapine

Olanzapine điều trị một số tình trạng tâm thần/tâm trạng nhất định (chẳng hạn như tâm thần phân liệt, rối loạn lưỡng cực), cũng có thể được sử dụng kết hợp với các loại thuốc khác để điều trị trầm cảm.

Orgametril: thuốc ức chế sự rụng trứng và kinh nguyệt

Nên dùng viên nén Orgametril bằng đường uống với nước hoặc chất lỏng khác. Nếu quên uống thuốc thì nên uống ngay khi nhớ ra, trừ khi quên uống quá 24 giờ. Ngày đầu tiên thấy kinh được tính là ngày thứ nhất của chu kỳ.

Oxymorphone

Oxymorphone là thuốc giảm đau gây mê được sử dụng để điều trị cơn đau từ trung bình đến nặng. Dạng phóng thích kéo dài dùng để điều trị cơn đau suốt ngày đêm.