Onasemnogene Abeparvovec

2023-11-07 02:30 PM

Onasemnogene Abeparvovec là thuốc kê đơn dùng để điều trị teo cơ cột sống ở trẻ em trên 2 tuổi.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên thương hiệu: Zolgensma, onasemnogene Abeparvovec-xioi.

Nhóm thuốc: Thuốc thần kinh.

Onasemnogene Abeparvovec là thuốc kê đơn dùng để điều trị teo cơ cột sống ở trẻ em trên 2 tuổi.

Liều lượng

Truyền tĩnh mạch.

Bộ chứa từ 2 đến 9 lọ, dưới dạng kết hợp của 2 thể tích đổ đầy lọ (5,5 mL hoặc 8,3 mL).

Tất cả các lọ đều có nồng độ là 2 x 10^13 bộ gen vectơ (VG) trên mỗi mL.

Mỗi lọ chứa thể tích có thể chiết được không nhỏ hơn 5,5 mL hoặc 8,3 mL.

Trẻ em dưới 2 tuổi: Tính an toàn và hiệu quả chưa được thiết lập.

Trẻ em trên 2 tuổi: Được dùng dưới dạng truyền IV một lần, duy nhất qua ống thông tĩnh mạch.

1,1 x 1014 bộ gen vector trên mỗi kg (VG/kg) trọng lượng cơ thể.

Tác dụng phụ

Tác dụng phụ thường gặp

Tăng aminotransferase và nôn mửa.

Tác dụng phụ nghiêm trọng

Phát ban, khó thở, sưng mặt, môi, lưỡi hoặc cổ họng, vàng da hoặc mắt, dễ bầm tím, chảy máu bất thường, hoặc đốm tím hoặc đỏ dưới da.

Chống chỉ định

Không có.

Cảnh báo

Giảm số lượng tiểu cầu thoáng qua, một số tiêu chuẩn đáp ứng về giảm tiểu cầu, được quan sát thấy sau khi truyền; theo dõi số lượng tiểu cầu trước khi truyền và định kỳ sau đó (hàng tuần trong tháng đầu tiên; 2 tuần một lần trong 2 tháng tiếp theo).

Tăng nồng độ troponin-I tim được quan sát thấy sau khi truyền; tầm quan trọng lâm sàng của những phát hiện này vẫn chưa được biết; độc tính trên tim được quan sát thấy trong các nghiên cứu trên động vật; theo dõi troponin-I trước khi truyền và sau đó ít nhất 3 tháng sau đó (hàng tuần trong tháng đầu tiên; 2 tuần một lần trong 2 tháng tiếp theo); cân nhắc tư vấn bác sĩ tim mạch nếu tăng troponin đi kèm với các dấu hiệu hoặc triệu chứng lâm sàng (ví dụ: thay đổi nhịp tim, tím tái, thở nhanh, suy hô hấp).

Tổn thương gan cấp tính, suy gan cấp tính hoặc tăng AST/ALT

Có thể xảy ra tổn thương gan nghiêm trọng cấp tính, suy gan cấp tính và tăng aminotransferase.

Nhiễm độc gan (có thể qua trung gian miễn dịch), thường biểu hiện ở mức ALT/AST tăng cao và đôi khi là tổn thương gan nghiêm trọng cấp tính hoặc suy gan cấp tính, đã được báo cáo.

Nhiễm độc gan qua trung gian miễn dịch có thể cần phải điều chỉnh chế độ điều trị bằng corticosteroid, bao gồm thời gian dài hơn, tăng liều hoặc kéo dài thời gian giảm liều corticosteroid.

Bệnh nhân bị suy gan từ trước hoặc nhiễm virus gan cấp tính có thể có nguy cơ cao bị tổn thương gan cấp tính nghiêm trọng/suy gan cấp tính.

Bệnh nhân có nồng độ ALT/AST hoặc TB (trừ do vàng da sơ sinh) cao hơn hai lần ULN chưa được nghiên cứu trong các thử nghiệm lâm sàng.

Nếu nghi ngờ tổn thương gan nghiêm trọng cấp tính hoặc suy gan cấp tính, hãy tham khảo ý kiến bác sĩ chuyên khoa tiêu hóa hoặc bác sĩ gan nhi khoa.

Bệnh vi mạch huyết khối

Bệnh vi mạch huyết khối (TMA) đã được báo cáo trong khoảng 1 tuần sau khi truyền, đặc trưng bởi giảm tiểu cầu, thiếu máu tán huyết vi mạch và tổn thương thận cấp tính; kích hoạt hệ thống miễn dịch đồng thời (ví dụ như nhiễm trùng, tiêm chủng) đã được xác định trong một số trường hợp.

Theo dõi số lượng tiểu cầu và các dấu hiệu/triệu chứng của TMA (ví dụ: tăng huyết áp, bầm tím, co giật, giảm lượng nước tiểu).

Nếu những dấu hiệu và triệu chứng này xảy ra khi có giảm tiểu cầu, nên đánh giá chẩn đoán thêm về thiếu máu tán huyết và rối loạn chức năng thận.

Nếu xảy ra các dấu hiệu, triệu chứng lâm sàng và/hoặc kết quả xét nghiệm phù hợp với TMA, hãy tham khảo ý kiến bác sĩ huyết học nhi khoa và/hoặc bác sĩ thận nhi khoa ngay lập tức để xử trí TMA theo chỉ định lâm sàng.

Tương tác thuốc

Nếu khả thi, hãy điều chỉnh lịch tiêm chủng để phù hợp với việc sử dụng đồng thời corticosteroid trước và sau khi truyền onasemnogene Abeparvovec.

Một số loại vắc-xin (ví dụ MMR, thủy đậu) bị chống chỉ định cho những bệnh nhân dùng liều steroid ức chế miễn dịch đáng kể (tức là dùng prednisone 2 mg/kg/ngày hoặc 20 mg/ngày hoặc tương đương trên 2 tuần).

Dự phòng RSV theo mùa không được loại trừ.

Tham khảo hướng dẫn tiêm chủng của CDC cho bệnh nhân bị ức chế miễn dịch.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu về việc sử dụng ở phụ nữ mang thai.

Không có nghiên cứu sinh sản động vật được thực hiện.

Không biết có bài tiết qua sữa mẹ hay không.

Bài viết cùng chuyên mục

Olmesartan-Amlodipine-Hydrochlorothiazide

Nhóm thuốc: Thuốc lợi tiểu ARB/CCB, thuốc chẹn kênh canxi, Non-dihydropyridine. Olmesartan-Amlodipine-Hydrochlorothiazide là thuốc kết hợp dùng để điều trị huyết áp cao.

Oseltamivir

Thuốc ức chế Neuraminidase. Oseltamivir là thuốc kê đơn được sử dụng để dự phòng và điều trị Cúm A và Cúm B.

Orphenadrine

Nhóm thuốc: Thuốc giãn cơ. Orphenadrine là một loại thuốc kê đơn dùng để điều trị chứng đau và co thắt cơ ở người lớn.

Oxycodone-Naloxone

Thuốc giảm đau, thuốc kết hợp opioid, thuốc đối kháng opioid. Oxycodone-Naloxone là thuốc kê đơn dùng để giảm đau mãn tính.

Oxybutynin hydrochlorid: thuốc chống co thắt đường tiết niệu

Oxybutynin không có tác dụng kháng thụ thể nicotinic, nghĩa là ngăn cản tác dụng của acetylcholin tại chỗ nối tiếp thần kinh, cơ xương hoặc tại hạch thần kinh thực vật

Oculotect

Thành phần của Oculotect Fluid và Oculotect Sine rất giống nước mắt nhân tạo vì bao gồm hoạt chất chính polyvidone và các chất điện giải magiê, kali và natri.

Okacin

Okacin! Các vi khuẩn nhạy cảm (nồng độ ức chế tối thiểu MIC90 < 4 mg/ml): Gram dương : Staphylococcus epidermidis, S. aureus, Bacillus, Corynebacterium. Gram âm : Branhamella catarrhalis, Neisseria sp.

Ossopan: thuốc điều trị thiếu can xi khi đang lớn, có thai và cho con bú

Điều trị trong trường hợp thiếu can xi, đặc biệt khi đang lớn, có thai và cho con bú. Điều trị hỗ trợ các bệnh loãng xương (ở người già, sau mãn kinh, liệu pháp corticosteroid, hoạt động trở lại sau bất động lâu).

Ondansetron

Hóa trị liệu và xạ trị có thể gây giải phóng 5HT ở ruột non và gây phản xạ nôn bằng cách hoạt hóa dây thần kinh phế vị thông qua thụ thể 5HT3.

Ocufen

Ocufen! Natri flurbiprofene thuộc nhóm acid phenylalkanoic có tác dụng hạ sốt, giảm đau, chống viêm trên các bệnh viêm ở động vật.

Oxaliplatin: thuốc chống ung thư

Oxaliplatin có tác dụng chống u carcinom đại tràng in vivo, hoạt tính hiệp đồng chống tăng sinh tế bào của oxaliplatin và fluorouracil đã được chứng minh in vitro và in vivo đối với một số mẫu u của đại tràng, vú, bệnh bạch cầu

Oxytocin

Oxytocin dùng để gây sẩy thai, gây chuyển dạ đẻ hoặc thúc đẻ và để giảm chảy máu nơi nhau bám. Oxytocin gây co bóp tử cung với mức độ đau thay đổi tùy theo cường độ co bóp tử cung.

Omega 3 axit carboxylic

Omega 3 axit carboxylic là một chất điều hòa lipid được sử dụng như một chất bổ sung cho chế độ ăn kiêng để giảm mức chất béo trung tính (TG) ở bệnh nhân trưởng thành bị tăng cholesterol máu nặng (> 500 mg/dL).

Ondansetron

Ondansetron được sử dụng một mình hoặc kết hợp với các loại thuốc khác để ngăn ngừa buồn nôn và nôn do điều trị bằng thuốc ung thư (hóa trị), xạ trị hoặc thuốc ngủ trước khi phẫu thuật.

Olmesartan

Olmesartan là thuốc kê đơn dùng để điều trị tăng huyết áp. Tên biệt dược: Benicar.

Orinase Met

Đái tháo đường typ II (không phụ thuộc insulin) ở người lớn có hoặc không bị béo phì khi chế độ ăn, luyện tập và Glimepiride/Metformin đơn độc không kiểm soát được đường huyết một cách đầy đủ.

Ocrelizumab

Ocrelizumab là thuốc theo toa được sử dụng cho người lớn bị bệnh đa xơ cứng tái phát hoặc tiến triển nguyên phát.

Ozurdex: thuốc điều trị phù hoàng điểm và điều trị viêm màng bồ đào

Ozurdex được chỉ định để điều trị phù hoàng điểm do tắc nhánh tĩnh mạch võng mạc hoặc tắc tĩnh mạch trung tâm võng mạc, điều trị viêm màng bồ đào không do nhiễm trùng ảnh hưởng đến phần sau của mắt, và điều trị phù hoàng điểm do đái tháo đường.

Oztis: thuốc điều trị triệu chứng viêm khớp gối nhẹ và trung bình

Oztis (Glucosamine sulfate và Chondroitin sulfate) đã được chứng minh là an toàn khi sử dụng trong liều chỉ định. Chưa có báo cáo nào trên lâm sàng về tác dụng phụ, nhưng bệnh nhân bị tiểu đường thì nên theo sự hướng dẫn của bác sĩ khi uống thuốc hàng ngày.

Quincef: thuốc kháng sinh nhóm beta lactam

Thuốc được chỉ định điều trị những nhiễm trùng do vi khuẩn nhạy cảm gây ra bệnh đường hô hấp trên, đường hô hấp dưới, đường tiết niệu, da và mô mềm: bệnh lậu, viêm niệu đạo cấp và viêm cổ tử cung, cefuroxime axetil cũng được uống để điều trị bệnh Lyme thời kỳ đầu.

Omparis

Viêm thực quản trào ngược, loét dạ dày tá tràng lành tính, kể cả biến chứng do sử dụng NSAID, điều trị ngắn hạn, và ở bệnh nhân không thể uống thuốc.

Operoxolid

Operoxolid, Hấp thu nhanh, nồng độ đỉnh trong huyết thanh đạt được sau khoảng 2 giờ. Thức ăn ít làm ảnh hưởng đến sự hấp thu thuốc.

Olanzapine

Olanzapine điều trị một số tình trạng tâm thần/tâm trạng nhất định (chẳng hạn như tâm thần phân liệt, rối loạn lưỡng cực), cũng có thể được sử dụng kết hợp với các loại thuốc khác để điều trị trầm cảm.

Ozanimod

Ozanimod là một loại thuốc theo toa được sử dụng để điều trị bệnh đa xơ cứng và viêm loét đại tràng ở người lớn.

Oxybutynin

Oxybutynin được chỉ định để làm giảm các triệu chứng mất ổn định bàng quang liên quan đến việc đi tiểu ở những bệnh nhân bàng quang thần kinh không bị ức chế hoặc bàng quang thần kinh phản xạ