Onasemnogene Abeparvovec

2023-11-07 02:30 PM

Onasemnogene Abeparvovec là thuốc kê đơn dùng để điều trị teo cơ cột sống ở trẻ em trên 2 tuổi.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên thương hiệu: Zolgensma, onasemnogene Abeparvovec-xioi.

Nhóm thuốc: Thuốc thần kinh.

Onasemnogene Abeparvovec là thuốc kê đơn dùng để điều trị teo cơ cột sống ở trẻ em trên 2 tuổi.

Liều lượng

Truyền tĩnh mạch.

Bộ chứa từ 2 đến 9 lọ, dưới dạng kết hợp của 2 thể tích đổ đầy lọ (5,5 mL hoặc 8,3 mL).

Tất cả các lọ đều có nồng độ là 2 x 10^13 bộ gen vectơ (VG) trên mỗi mL.

Mỗi lọ chứa thể tích có thể chiết được không nhỏ hơn 5,5 mL hoặc 8,3 mL.

Trẻ em dưới 2 tuổi: Tính an toàn và hiệu quả chưa được thiết lập.

Trẻ em trên 2 tuổi: Được dùng dưới dạng truyền IV một lần, duy nhất qua ống thông tĩnh mạch.

1,1 x 1014 bộ gen vector trên mỗi kg (VG/kg) trọng lượng cơ thể.

Tác dụng phụ

Tác dụng phụ thường gặp

Tăng aminotransferase và nôn mửa.

Tác dụng phụ nghiêm trọng

Phát ban, khó thở, sưng mặt, môi, lưỡi hoặc cổ họng, vàng da hoặc mắt, dễ bầm tím, chảy máu bất thường, hoặc đốm tím hoặc đỏ dưới da.

Chống chỉ định

Không có.

Cảnh báo

Giảm số lượng tiểu cầu thoáng qua, một số tiêu chuẩn đáp ứng về giảm tiểu cầu, được quan sát thấy sau khi truyền; theo dõi số lượng tiểu cầu trước khi truyền và định kỳ sau đó (hàng tuần trong tháng đầu tiên; 2 tuần một lần trong 2 tháng tiếp theo).

Tăng nồng độ troponin-I tim được quan sát thấy sau khi truyền; tầm quan trọng lâm sàng của những phát hiện này vẫn chưa được biết; độc tính trên tim được quan sát thấy trong các nghiên cứu trên động vật; theo dõi troponin-I trước khi truyền và sau đó ít nhất 3 tháng sau đó (hàng tuần trong tháng đầu tiên; 2 tuần một lần trong 2 tháng tiếp theo); cân nhắc tư vấn bác sĩ tim mạch nếu tăng troponin đi kèm với các dấu hiệu hoặc triệu chứng lâm sàng (ví dụ: thay đổi nhịp tim, tím tái, thở nhanh, suy hô hấp).

Tổn thương gan cấp tính, suy gan cấp tính hoặc tăng AST/ALT

Có thể xảy ra tổn thương gan nghiêm trọng cấp tính, suy gan cấp tính và tăng aminotransferase.

Nhiễm độc gan (có thể qua trung gian miễn dịch), thường biểu hiện ở mức ALT/AST tăng cao và đôi khi là tổn thương gan nghiêm trọng cấp tính hoặc suy gan cấp tính, đã được báo cáo.

Nhiễm độc gan qua trung gian miễn dịch có thể cần phải điều chỉnh chế độ điều trị bằng corticosteroid, bao gồm thời gian dài hơn, tăng liều hoặc kéo dài thời gian giảm liều corticosteroid.

Bệnh nhân bị suy gan từ trước hoặc nhiễm virus gan cấp tính có thể có nguy cơ cao bị tổn thương gan cấp tính nghiêm trọng/suy gan cấp tính.

Bệnh nhân có nồng độ ALT/AST hoặc TB (trừ do vàng da sơ sinh) cao hơn hai lần ULN chưa được nghiên cứu trong các thử nghiệm lâm sàng.

Nếu nghi ngờ tổn thương gan nghiêm trọng cấp tính hoặc suy gan cấp tính, hãy tham khảo ý kiến bác sĩ chuyên khoa tiêu hóa hoặc bác sĩ gan nhi khoa.

Bệnh vi mạch huyết khối

Bệnh vi mạch huyết khối (TMA) đã được báo cáo trong khoảng 1 tuần sau khi truyền, đặc trưng bởi giảm tiểu cầu, thiếu máu tán huyết vi mạch và tổn thương thận cấp tính; kích hoạt hệ thống miễn dịch đồng thời (ví dụ như nhiễm trùng, tiêm chủng) đã được xác định trong một số trường hợp.

Theo dõi số lượng tiểu cầu và các dấu hiệu/triệu chứng của TMA (ví dụ: tăng huyết áp, bầm tím, co giật, giảm lượng nước tiểu).

Nếu những dấu hiệu và triệu chứng này xảy ra khi có giảm tiểu cầu, nên đánh giá chẩn đoán thêm về thiếu máu tán huyết và rối loạn chức năng thận.

Nếu xảy ra các dấu hiệu, triệu chứng lâm sàng và/hoặc kết quả xét nghiệm phù hợp với TMA, hãy tham khảo ý kiến bác sĩ huyết học nhi khoa và/hoặc bác sĩ thận nhi khoa ngay lập tức để xử trí TMA theo chỉ định lâm sàng.

Tương tác thuốc

Nếu khả thi, hãy điều chỉnh lịch tiêm chủng để phù hợp với việc sử dụng đồng thời corticosteroid trước và sau khi truyền onasemnogene Abeparvovec.

Một số loại vắc-xin (ví dụ MMR, thủy đậu) bị chống chỉ định cho những bệnh nhân dùng liều steroid ức chế miễn dịch đáng kể (tức là dùng prednisone 2 mg/kg/ngày hoặc 20 mg/ngày hoặc tương đương trên 2 tuần).

Dự phòng RSV theo mùa không được loại trừ.

Tham khảo hướng dẫn tiêm chủng của CDC cho bệnh nhân bị ức chế miễn dịch.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu về việc sử dụng ở phụ nữ mang thai.

Không có nghiên cứu sinh sản động vật được thực hiện.

Không biết có bài tiết qua sữa mẹ hay không.

Bài viết cùng chuyên mục

Onbrez Breezhaler

Thận trọng với bệnh nhân bệnh động mạch vành, nhồi máu cơ tim cấp, loạn nhịp tim, cao huyết áp, bệnh co giật, Nhiễm độc giáp, đái tháo đường, có đáp ứng bất thường.

Oxandrolone

Oxandrolone được chỉ định là liệu pháp bổ trợ để thúc đẩy tăng cân sau khi giảm cân sau phẫu thuật rộng, nhiễm trùng mãn tính hoặc chấn thương nặng và ở một số bệnh nhân không có lý do sinh lý bệnh rõ ràng không tăng hoặc duy trì cân nặng bình thường.

Otrivin

Otrivin gây tác dụng nhanh trong vòng vài phút, và duy trì trong nhiều giờ, otrivin được dung nạp tốt, ngay cả khi các niêm mạc dễ nhạy cảm.

Olmesartan

Olmesartan là thuốc kê đơn dùng để điều trị tăng huyết áp. Tên biệt dược: Benicar.

Omeprazole-Amoxicillin-Clarithromycin

Omeprazole-Amoxicillin-Clarithromycin là thuốc kết hợp được sử dụng để điều trị loét tá tràng.

Opedroxil

Opedroxil (cefadroxil monohydrate) là một kháng sinh bán tổng hợp có phổ rộng. Về mặt hóa học, nó có danh pháp là: 7-[D- (-)-a-amino-a- (4-hydroxyphenyl) - acetamido]-3 methyl-delta 3 cefem - 4 carboxylic acid monohydrate.

Okacin

Okacin! Các vi khuẩn nhạy cảm (nồng độ ức chế tối thiểu MIC90 < 4 mg/ml): Gram dương : Staphylococcus epidermidis, S. aureus, Bacillus, Corynebacterium. Gram âm : Branhamella catarrhalis, Neisseria sp.

Oxycodone

Oxycodone là một loại thuốc giảm đau thuộc nhóm opioid được sử dụng cho các cơn đau từ trung bình đến nặng và đau nặng mãn tính, cần điều trị bằng opioid hàng ngày, suốt ngày đêm khi các lựa chọn điều trị khác không đủ. 

Ofloxacin

​Ofloxacin có tác dụng mạnh hơn ciprofloxacin đối với Chlamydia trachomatis, Ureaplasma urealyticum, Mycoplasma pneumoniae. Nó cũng có tác dụng đối với Mycobacterium leprae.

Omalizumab

Omalizumab là một loại thuốc kê đơn dùng để điều trị bệnh hen suyễn, mày đay vô căn mãn tính và polyp mũi.

Orgalutran: thuốc điều trị vô sinh hỗ trợ sinh sản

Orgalutran ngăn ngừa tăng hormone tạo hoàng thể (LH) sớm trên những phụ nữ đang được kích thích buồng trứng có kiểm soát (controlled ovarian hyperstimulation-COH) trong các kỹ thuật hỗ trợ sinh sản (assisted reproduction technique-ART).

Olanzapine

Olanzapine điều trị một số tình trạng tâm thần/tâm trạng nhất định (chẳng hạn như tâm thần phân liệt, rối loạn lưỡng cực), cũng có thể được sử dụng kết hợp với các loại thuốc khác để điều trị trầm cảm.

Orinase Met

Đái tháo đường typ II (không phụ thuộc insulin) ở người lớn có hoặc không bị béo phì khi chế độ ăn, luyện tập và Glimepiride/Metformin đơn độc không kiểm soát được đường huyết một cách đầy đủ.

Ocrelizumab

Ocrelizumab là thuốc theo toa được sử dụng cho người lớn bị bệnh đa xơ cứng tái phát hoặc tiến triển nguyên phát.

Omparis

Viêm thực quản trào ngược, loét dạ dày tá tràng lành tính, kể cả biến chứng do sử dụng NSAID, điều trị ngắn hạn, và ở bệnh nhân không thể uống thuốc.

Olmed

Chỉnh liều dựa trên tình trạng lâm sàng mỗi bệnh nhân trong giới hạn 5 đến 20 mg/ngày, Việc tăng liều chỉ nên thực hiện sau khi đánh giá lại lâm sàng thích hợp.

Olipudase Alfa

Olipudase Alfa là một loại thuốc theo toa được sử dụng để điều trị các biểu hiện ngoài hệ thần kinh trung ương do thiếu axit sphingomyelinase (ASMD).

Omega 3 đa xit béo không bão hòa

Omega 3 đa xit béo không bão hòa là một loại thuốc theo toa dùng để giảm mức chất béo trung tính trong máu.

Oralzin

Tương tác với thuốc bổ sung sắt & canxi, tetracycline, hợp chất chứa phospho, fluoroquinolone. Thức ăn làm chậm hấp thu kẽm. Phản ứng phụ gấy Loét dạ dày, buồn nôn, nôn, vị kim loại, nhức đầu, buồn ngủ.

Optalidon

Noramidopyrine: Nồng độ tối đa trong huyết tương đạt được sau khi dùng thuốc 1-3 giờ. Thời gian bán thải từ 1-1,5 giờ. Khoảng 0,6% thải trừ qua nước tiểu dưới dạng không đổi.

Oxybenzon

Oxybenzon dùng để bôi ngoài như một thuốc chống nắng. Benzophenon hấp thu có hiệu quả bức xạ UVB suốt phạm vi (bước sóng 290 đến 320 nanomet) và cũng hấp thu một số bức xạ UVA.

Orciprenalin sulfat: Metaproterenol sulfate, thuốc giãn phế quản

Orciprenalin sulfat là một amin tổng hợp giống thần kinh giao cảm, có tác dụng trực tiếp kích thích thụ thể beta adrenergic và có ít hoặc không có tác dụng trên thụ thể alpha adrenergic

Omega 3 axit béo

Omega 3 axit béo là một chất điều hòa lipid được sử dụng như một chất hỗ trợ cho chế độ ăn kiêng để giảm mức chất béo trung tính (TG) ở bệnh nhân trưởng thành bị tăng cholesterol máu nặng (500 mg/dL hoặc cao hơn).

Oteseconazol

Oteseconazol là một loại thuốc kê đơn dùng cho người lớn được sử dụng để điều trị bệnh nấm candida âm hộ ở những phụ nữ không có khả năng sinh sản.

Omeprazol

Omeprazol ức chế sự bài tiết acid của dạ dày do ức chế có hồi phục hệ enzym hydro - kali adenosin triphosphatase (còn gọi là bơm proton) ở tế bào viền của dạ dày.