Nusinersen

2023-08-30 10:04 AM

Nusinersen thuộc nhóm thuốc thần kinh được sử dụng cho bệnh teo cơ cột sống (SMA) ở trẻ em và người lớn.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên thương hiệu: Spinraza.

Nhóm thuốc: Thuốc thần kinh, Antisense Oligonucleotides.

Nusinersen được sử dụng cho bệnh teo cơ cột sống (SMA) ở trẻ em và người lớn.

Liều dùng

Thuốc tiêm nội tủy mạc: Lọ đơn liều 12mg/5mL

Teo cơ cột sống

Chỉ định cho bệnh teo cơ tủy sống (SMA) ở trẻ em và người lớn.

12 mg tiêm vào vỏ mỗi lần dùng.

Ban đầu: 4 liều nạp; tiêm 3 liều đầu cách nhau 14 ngày và liều thứ tư cách liều thứ ba 30 ngày.

Duy trì: 4 tháng 1 liều.

An toàn và hiệu quả đã được thiết lập ở trẻ em từ sơ sinh đến 17 tuổi.

Xét nghiệm

Tiến hành các xét nghiệm sau đây tại thời điểm ban đầu và trước mỗi liều và khi cần thiết về mặt lâm sàng.

Số lượng tiểu cầu.

Thời gian protrombin (PT); Thời gian Thromboplastin từng phần được kích hoạt (aPTT).

Xét nghiệm định lượng protein nước tiểu tại chỗ.

Tác dụng phụ

Tác dụng phụ thường gặp

Đau đầu, nhiễm trùng đường hô hấp dưới, suy hô hấp cấp, tắc nghẽn đường hô hấp trên, đau lưng, hội chứng thủng thắt lưng, protein nước tiểu tăng cao, táo bón, xẹp phổi một phần hoặc toàn bộ, tiểu cầu trong máu thấp (giảm tiểu cầu), nhiễm trùng tai.

Tác dụng phụ sau khi tiếp thị

Não úng thủy, viêm màng não vô trùng, phản ứng quá mẫn (ví dụ phù mạch, nổi mề đay, phát ban).

Cảnh báo

Không dùng nếu bị dị ứng với nusinersen hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Chống chỉ định

Không có.

Thận trọng

Đông máu

Các bất thường về đông máu và giảm tiểu cầu, bao gồm cả giảm tiểu cầu nghiêm trọng cấp tính, đã được quan sát thấy sau khi sử dụng một số oligonucleotide antisense.

Lấy số lượng tiểu cầu và xét nghiệm đông máu tại phòng thí nghiệm lúc ban đầu và trước mỗi lần dùng thuốc và khi cần thiết về mặt lâm sàng.

Nhiễm độc thận

Nusinersen hiện diện và bài tiết qua thận.

Độc tính trên thận, bao gồm cả viêm cầu thận có khả năng gây tử vong, đã được quan sát thấy sau khi dùng một số oligonucleotide antisense.

Tiến hành xét nghiệm định lượng protein nước tiểu tại chỗ (tốt nhất là sử dụng mẫu nước tiểu vào buổi sáng đầu tiên) lúc ban đầu và trước mỗi liều.

Đối với nồng độ protein trong nước tiểu lớn hơn 0,2 g/L, hãy cân nhắc xét nghiệm lại và đánh giá thêm.

Tăng các thông số đông máu

Ở một số lượng hạn chế bệnh nhân trong chương trình lâm sàng, trong khoảng 12-24 giờ sau khi dùng nusinersen 5 g, các thông số đông máu tăng cao (ví dụ aPTT, ECT) đã được quan sát thấy.

Nếu quan sát thấy sự xuất hiện trở lại của tình trạng chảy máu có liên quan đến lâm sàng cùng với các thông số đông máu tăng cao sau khi dùng nusinersen 5 g, có thể xem xét dùng thêm liều 5 g.

Tương tự, những bệnh nhân cần phẫu thuật cấp cứu lần thứ hai/thủ thuật khẩn cấp và có thông số đông máu tăng cao có thể nhận thêm liều 5 g.

Sự an toàn và hiệu quả của việc điều trị lặp lại bằng nusinersen chưa được thiết lập.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu đầy đủ về nguy cơ phát triển liên quan đến việc sử dụng nusinersen ở phụ nữ mang thai. Không quan sát thấy tác dụng phụ nào đối với sự phát triển của phôi thai trong các nghiên cứu trên động vật trong đó nusinersen được tiêm dưới da cho chuột và thỏ trong thời kỳ mang thai.

Chưa rõ liệu nusinersen có được phân bố vào sữa mẹ hay không. Nusinersen được phát hiện trong sữa của chuột đang cho con bú khi tiêm dưới da. Xem xét các lợi ích về sức khỏe và phát triển của việc cho con bú cùng với nhu cầu lâm sàng của người mẹ đối với nusinersen, và bất kỳ tác dụng phụ tiềm ẩn nào đối với trẻ sơ sinh bú sữa mẹ do thuốc hoặc tình trạng cơ bản của người mẹ.

Bài viết cùng chuyên mục

Neomycin

Neomycin thường phối hợp với một số kháng sinh khác như polymixin B, bacitracin, colistin, gramicidin, hoặc các corticoid như dexametason trong các thuốc dùng ngoài.

Naloxone xịt mũi

Naloxone xịt mũi được sử dụng để điều trị khẩn cấp khi đã biết hoặc nghi ngờ quá liều opioid, biểu hiện bằng suy hô hấp và/hoặc hệ thần kinh trung ương (CNS).

Niraparib

Niraparib được sử dụng để điều trị ung thư biểu mô buồng trứng tái phát hoặc tiến triển, ống dẫn trứng hoặc ung thư phúc mạc nguyên phát.

Nitroglycerin ngậm dưới lưỡi

Nitroglycerin ngậm dưới lưỡi là thuốc kê đơn dùng để điều trị hoặc dự phòng cơn đau thắt ngực cấp tính.

Nautamine

Nếu cần, có thể uống Nautamine được trong 3 tháng cuối của thai kỳ, nhưng không nên uống nhiều lần. Nếu có uống thuốc vào cuối thai kỳ, nên theo dõi các chức năng thần kinh và tiêu hóa của trẻ sơ sinh.

Norash

Oxyde kẽm là một chất làm se da nhẹ và được dùng như là một thuốc bôi tại chỗ để làm dịu và bảo vệ da khi bị trầy xướt.

Novobedouze Dix Mille

Điều trị hỗ trợ trong một số bệnh lý đau rễ thần kinh (đau dây thần kinh hông, đau dây thần kinh cổ cánh tay), trong các bệnh thần kinh gây đau và một số bệnh viêm dây thần kinh mắt ở phía sau nhãn cầu do thuốc và độc chất.

Natri (sodium) chlorid

Dung dịch tiêm natri clorid có khả năng gây bài niệu phụ thuộc vào thể tích tiêm truyền và điều kiện lâm sàng của người bệnh. Dung dịch 0,9% natri clorid không gây tan hồng cầu.

Norethindrone Acetate

Norethindrone Acetate là thuốc kê đơn dùng để điều trị các triệu chứng vô kinh, chảy máu tử cung và lạc nội mạc tử cung.

Nicardipin

Nicardipin là thuốc chẹn kênh calci với cơ chế tác dụng và cách dùng tương tự các dẫn chất dihydropy ridin khác, ví dụ nifedipin, amlodipin...

Nebcin

Nên xét nghiệm máu và nước tiểu trong quá trình điều trị, như đã được khuyến cáo trong phần Thận trọng khi xử dụng, Theo dõi calcium, magnesium và sodium trong huyết thanh.

Nimotop

Nimotop! Trước khi bắt đầu điều trị với Nimotop, nên xác định rõ ràng rằng các triệu chứng không phải là biểu hiện của một căn bệnh tiềm ẩn cần có điều trị đặc hiệu.

Nizatidin: Beeaxadin, Exad, Judgen, Mizatin, Ultara, Vaxidin, thuốc kháng thụ thể H2

Nizatidin ức chế cạnh tranh với tác dụng của histamin ở thụ thể H2 của các tế bào thành dạ dày, làm giảm bài tiết acid dịch vị cả ngày và đêm, cả khi bị kích thích do thức ăn, histamin, pentagastrin, cafein, insulin

Nevramin

Về mặt dược lý học, TTFD còn có tác dụng giảm đau, hiệp lực với các thuốc giảm đau khác, tác động chống liệt ruột và rối loạn bàng quang do nguyên nhân thần kinh. Với thiamine, những tác động này không có hay rất yếu.

Neulastim

Rút ngắn thời gian giảm bạch cầu đa nhân trung tính, giảm tỷ lệ sốt giảm bạch cầu đa nhân trung tính & giảm tỷ lệ nhiễm trùng biểu hiện giảm bớt bạch cầu đa nhân trung tính có sốt ở bệnh nhân hóa trị độc tế bào cho bệnh ác tính.

Naloxon

Naloxon hydroclorid là một chất bán tổng hợp, dẫn xuất từ thebain, có tác dụng đối kháng opiat. Khi dùng với liều bình thường cho người bệnh gần đây không dùng opiat, naloxon ít hoặc không có tác dụng dược lý.

Naltrexon: Danapha Natrex, Depade, Naltre, Nodict, Notexon, thuốc đối kháng opiat

Naltrexon là thuốc đối kháng đặc hiệu trên thụ thể opiat tương tự naloxon, nhưng tác dụng mạnh hơn naloxon 2 đến 9 lần và thời gian tác dụng dài hơn, naltrexon mạnh hơn nalorphin 17 lần và bằng 1 phần 10 lần cyclazocin.

Neo Pyrazon

Neo-pyrazon ngăn cản hoạt động của men lysosome: Điều này rất có giá trị vì men lysosome được xem như giữ vai trò quan trọng trong bệnh căn của các bệnh khớp và trong sự thoái hóa của mô liên kết và khớp.

Niclosamid

Niclosamid, dẫn chất salicylanilid có clor, là thuốc chống giun sán có hiệu quả cao trên sán bò (Taenia sagitata), sán lợn (T. solium), sán cá (Diphyllobothrium latum) và sán lùn (Hymenolepis nana).

Novalgine

Novalgine! Sau khi uống, noramidopyrine được thủy phân nhanh trong ống tiêu hóa. Chất chuyển hóa chính, 4-methyl-amino antipyrine (4-MAA) được hấp thu nhanh và hầu như hoàn toàn.

Nexium Sachet: thuốc điều trị trào ngược loét dạ dày tá tràng trẻ em

Sau khi dùng liều uống Nexium Sachet (esomeprazol) 20 mg và 40 mg, thuốc khởi phát tác động trong vòng 1 giờ. Sau khi dùng lặp lại liều esomeprazol 20 mg, 1 lần/ngày trong 5 ngày, sự tiết axít tối đa trung bình sau khi kích thích bằng pentagastrin giảm 90%.