Nusinersen

2023-08-30 10:04 AM

Nusinersen thuộc nhóm thuốc thần kinh được sử dụng cho bệnh teo cơ cột sống (SMA) ở trẻ em và người lớn.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên thương hiệu: Spinraza.

Nhóm thuốc: Thuốc thần kinh, Antisense Oligonucleotides.

Nusinersen được sử dụng cho bệnh teo cơ cột sống (SMA) ở trẻ em và người lớn.

Liều dùng

Thuốc tiêm nội tủy mạc: Lọ đơn liều 12mg/5mL

Teo cơ cột sống

Chỉ định cho bệnh teo cơ tủy sống (SMA) ở trẻ em và người lớn.

12 mg tiêm vào vỏ mỗi lần dùng.

Ban đầu: 4 liều nạp; tiêm 3 liều đầu cách nhau 14 ngày và liều thứ tư cách liều thứ ba 30 ngày.

Duy trì: 4 tháng 1 liều.

An toàn và hiệu quả đã được thiết lập ở trẻ em từ sơ sinh đến 17 tuổi.

Xét nghiệm

Tiến hành các xét nghiệm sau đây tại thời điểm ban đầu và trước mỗi liều và khi cần thiết về mặt lâm sàng.

Số lượng tiểu cầu.

Thời gian protrombin (PT); Thời gian Thromboplastin từng phần được kích hoạt (aPTT).

Xét nghiệm định lượng protein nước tiểu tại chỗ.

Tác dụng phụ

Tác dụng phụ thường gặp

Đau đầu, nhiễm trùng đường hô hấp dưới, suy hô hấp cấp, tắc nghẽn đường hô hấp trên, đau lưng, hội chứng thủng thắt lưng, protein nước tiểu tăng cao, táo bón, xẹp phổi một phần hoặc toàn bộ, tiểu cầu trong máu thấp (giảm tiểu cầu), nhiễm trùng tai.

Tác dụng phụ sau khi tiếp thị

Não úng thủy, viêm màng não vô trùng, phản ứng quá mẫn (ví dụ phù mạch, nổi mề đay, phát ban).

Cảnh báo

Không dùng nếu bị dị ứng với nusinersen hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Chống chỉ định

Không có.

Thận trọng

Đông máu

Các bất thường về đông máu và giảm tiểu cầu, bao gồm cả giảm tiểu cầu nghiêm trọng cấp tính, đã được quan sát thấy sau khi sử dụng một số oligonucleotide antisense.

Lấy số lượng tiểu cầu và xét nghiệm đông máu tại phòng thí nghiệm lúc ban đầu và trước mỗi lần dùng thuốc và khi cần thiết về mặt lâm sàng.

Nhiễm độc thận

Nusinersen hiện diện và bài tiết qua thận.

Độc tính trên thận, bao gồm cả viêm cầu thận có khả năng gây tử vong, đã được quan sát thấy sau khi dùng một số oligonucleotide antisense.

Tiến hành xét nghiệm định lượng protein nước tiểu tại chỗ (tốt nhất là sử dụng mẫu nước tiểu vào buổi sáng đầu tiên) lúc ban đầu và trước mỗi liều.

Đối với nồng độ protein trong nước tiểu lớn hơn 0,2 g/L, hãy cân nhắc xét nghiệm lại và đánh giá thêm.

Tăng các thông số đông máu

Ở một số lượng hạn chế bệnh nhân trong chương trình lâm sàng, trong khoảng 12-24 giờ sau khi dùng nusinersen 5 g, các thông số đông máu tăng cao (ví dụ aPTT, ECT) đã được quan sát thấy.

Nếu quan sát thấy sự xuất hiện trở lại của tình trạng chảy máu có liên quan đến lâm sàng cùng với các thông số đông máu tăng cao sau khi dùng nusinersen 5 g, có thể xem xét dùng thêm liều 5 g.

Tương tự, những bệnh nhân cần phẫu thuật cấp cứu lần thứ hai/thủ thuật khẩn cấp và có thông số đông máu tăng cao có thể nhận thêm liều 5 g.

Sự an toàn và hiệu quả của việc điều trị lặp lại bằng nusinersen chưa được thiết lập.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu đầy đủ về nguy cơ phát triển liên quan đến việc sử dụng nusinersen ở phụ nữ mang thai. Không quan sát thấy tác dụng phụ nào đối với sự phát triển của phôi thai trong các nghiên cứu trên động vật trong đó nusinersen được tiêm dưới da cho chuột và thỏ trong thời kỳ mang thai.

Chưa rõ liệu nusinersen có được phân bố vào sữa mẹ hay không. Nusinersen được phát hiện trong sữa của chuột đang cho con bú khi tiêm dưới da. Xem xét các lợi ích về sức khỏe và phát triển của việc cho con bú cùng với nhu cầu lâm sàng của người mẹ đối với nusinersen, và bất kỳ tác dụng phụ tiềm ẩn nào đối với trẻ sơ sinh bú sữa mẹ do thuốc hoặc tình trạng cơ bản của người mẹ.

Bài viết cùng chuyên mục

Naphazolin/Zinc Sulfate/Glycerin

Thuốc nhỏ mắt Naphazolin/ Zinc Sulfate/Glycerin  là sản phẩm không kê đơn (OTC) được sử dụng để giảm tạm thời chứng đỏ mắt (mắt) do kích ứng và giảm bỏng rát hoặc kích ứng do khô mắt.

Nasonex

Mometasone furoate dùng dạng xịt mũi có sinh khả dụng toàn thân không đáng kể (<= 0,1%) và nói chung không phát hiện được trong huyết tương, mặc dù sử dụng một phép định lượng nhạy với giới hạn xác định thấp 50 pg/ml.

Nitroglycerin ngậm dưới lưỡi

Nitroglycerin ngậm dưới lưỡi là thuốc kê đơn dùng để điều trị hoặc dự phòng cơn đau thắt ngực cấp tính.

NovoRapid FlexPen

Khi kết hợp thiazolidinedione. Nhiễm toan ceton do đái tháo đường nếu tăng đường huyết không được điều trị. Phụ nữ có thai, dự định mang thai. Khi lái xe, vận hành máy móc.

Naphazolin: Euvinex, Ghi niax, Rhinex, Rhynixsol, thuốc giảm sung huyết mũi, mắt

Naphazolin là một dẫn chất imidazolin có tác dụng giống thần kinh giao cảm, khi nhỏ thuốc vào niêm mạc mắt hoặc mũi, thuốc kích thích trực tiếp lên thụ thể alpha adrenergic ở các tiểu động mạch của kết mạc.

NovoSeven RT

Bệnh nhân có tiền sử bệnh mạch vành, bệnh gan, đang trải qua đại phẫu, trẻ sơ sinh, có nguy cơ thuyên tắc huyết khối hoặc đông máu nội mạch rải rác.

Nalidixic acid

Nalidixic Acid đã đánh dấu hoạt tính kháng khuẩn chống lại các vi khuẩn gram âm bao gồm cả Enterobacter , Escherichia coli , Morganella morganii , Proteus Mirabilis , Proteus vulgaris và Providencia rettgeri.

Nautamine

Nếu cần, có thể uống Nautamine được trong 3 tháng cuối của thai kỳ, nhưng không nên uống nhiều lần. Nếu có uống thuốc vào cuối thai kỳ, nên theo dõi các chức năng thần kinh và tiêu hóa của trẻ sơ sinh.

Novobedouze dix mile

Novobedouze dix mile! Vitamine B12 đóng vai trò chủ yếu trong sự tổng hợp ADN, do đó nó rất cần thiết cho tất cả các mô có quá trình tái tạo mô xảy ra nhanh chóng.

Nicotine xịt mũi

Nicotine dùng trong mũi được sử dụng cho liệu pháp thay thế nicotin để giảm các triệu chứng cai nghiện trong quá trình cai thuốc lá.

Niraparib

Niraparib được sử dụng để điều trị ung thư biểu mô buồng trứng tái phát hoặc tiến triển, ống dẫn trứng hoặc ung thư phúc mạc nguyên phát.

Nexium Mups: thuốc điều trị trào ngược loét dạ dày tá tràng

Nexium Mups (Esomeprazol) là một bazơ yếu, được tập trung và biến đổi thành dạng có hoạt tính trong môi trường axit cao ở ống tiểu quản chế tiết của tế bào thành, tại đây thuốc ức chế men H+K+-ATPase và ức chế cả sự tiết dịch cơ bản lẫn sự tiết dịch do kích thích.

Neoamiyu

Dùng Neoamiyu khi chất dinh dưỡng không thể hoặc không được cung cấp đủ qua đường miệng cần phải nuôi bằng đường tiêm truyền.

Nebido

Nebido là chế phẩm lưu trữ testosteron undecanoat, được dùng tiêm bắp. Sau khi tiêm bắp Nebido dạng dung dịch có dầu, hợp chất từ từ được giải phóng từ nơi lưu trữ.

Naloxon

Naloxon hydroclorid là một chất bán tổng hợp, dẫn xuất từ thebain, có tác dụng đối kháng opiat. Khi dùng với liều bình thường cho người bệnh gần đây không dùng opiat, naloxon ít hoặc không có tác dụng dược lý.

Niclosamid

Niclosamid, dẫn chất salicylanilid có clor, là thuốc chống giun sán có hiệu quả cao trên sán bò (Taenia sagitata), sán lợn (T. solium), sán cá (Diphyllobothrium latum) và sán lùn (Hymenolepis nana).

Nadroparin calci: Fraxiparine, thuốc chống đông máu, huyết khối heparin trọng lượng phân tử thấp

Nadroparin là một heparin trọng lượng phân tử thấp, gồm một hỗn hợp không đồng nhất các mạch glycosaminoglycan polysaccarid sulfat, trong đó pentasaccarid là vị trí liên kết đặc hiệu của antithrombin III.

Nitroglycerin uống

Nitroglycerin uống là một loại thuốc theo toa được sử dụng để ngăn ngừa cơn đau thắt ngực.

Naltrexon: Danapha Natrex, Depade, Naltre, Nodict, Notexon, thuốc đối kháng opiat

Naltrexon là thuốc đối kháng đặc hiệu trên thụ thể opiat tương tự naloxon, nhưng tác dụng mạnh hơn naloxon 2 đến 9 lần và thời gian tác dụng dài hơn, naltrexon mạnh hơn nalorphin 17 lần và bằng 1 phần 10 lần cyclazocin.

Natamycin: Natacare, Natacina, Natamocin, Natasan, thuốc chống nấm tại chỗ

Natamycin có tác dụng chống nấm liên kết với các sterol ở màng tế bào nấm, làm biến đổi tính thấm và chức năng của màng, làm cho kali và các thành phần tế bào thiết yếu khác bị cạn kiệt

Normogastryl

Trường hợp bệnh nhân theo chế độ ăn kiêng muối, cần lưu ý rằng mỗi viên Normogastryl có chứa khoảng 17,9 mEq (411 mg) sodium để tính vào khẩu phần ăn hàng ngày.

Nicomen

Khởi đầu 10 mg x 2 lần/ngày hoặc 5 mg x 2 lần/ngày (với bệnh nhân dễ bị nhức đầu), sau đó tăng dần theo đáp ứng, liều thông thường 10-20 mg x 2 lần/ngày, tối đa 30 mg x 2 lần/ngày.

Neupogen

Neupogen! Filgrastime là một protéine tinh chế không glycosyl hóa, chứa 175 acide amine. Filgrastime được sản xuất từ vi khuẩn E. coli đã có gắn thêm gène sản xuất G-CSF.

Nelfinavir mesilat: Viracept, thuốc kháng retrovirus, ức chế protease của HIV

Nelfinavir được sử dụng kết hợp với nucleosid ức chế enzym phiên mã ngược để điều trị nhiễm HIV do có tác dụng cộng hoặc hiệp đồng mà không làm tăng độc tính tế bào

Nitazoxanide

Nitazoxanide là một loại thuốc theo toa dùng để điều trị tiêu chảy do Cryptosporidium Parvum hoặc Giardia Lamblia gây ra.