Nusinersen

2023-08-30 10:04 AM

Nusinersen thuộc nhóm thuốc thần kinh được sử dụng cho bệnh teo cơ cột sống (SMA) ở trẻ em và người lớn.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên thương hiệu: Spinraza.

Nhóm thuốc: Thuốc thần kinh, Antisense Oligonucleotides.

Nusinersen được sử dụng cho bệnh teo cơ cột sống (SMA) ở trẻ em và người lớn.

Liều dùng

Thuốc tiêm nội tủy mạc: Lọ đơn liều 12mg/5mL

Teo cơ cột sống

Chỉ định cho bệnh teo cơ tủy sống (SMA) ở trẻ em và người lớn.

12 mg tiêm vào vỏ mỗi lần dùng.

Ban đầu: 4 liều nạp; tiêm 3 liều đầu cách nhau 14 ngày và liều thứ tư cách liều thứ ba 30 ngày.

Duy trì: 4 tháng 1 liều.

An toàn và hiệu quả đã được thiết lập ở trẻ em từ sơ sinh đến 17 tuổi.

Xét nghiệm

Tiến hành các xét nghiệm sau đây tại thời điểm ban đầu và trước mỗi liều và khi cần thiết về mặt lâm sàng.

Số lượng tiểu cầu.

Thời gian protrombin (PT); Thời gian Thromboplastin từng phần được kích hoạt (aPTT).

Xét nghiệm định lượng protein nước tiểu tại chỗ.

Tác dụng phụ

Tác dụng phụ thường gặp

Đau đầu, nhiễm trùng đường hô hấp dưới, suy hô hấp cấp, tắc nghẽn đường hô hấp trên, đau lưng, hội chứng thủng thắt lưng, protein nước tiểu tăng cao, táo bón, xẹp phổi một phần hoặc toàn bộ, tiểu cầu trong máu thấp (giảm tiểu cầu), nhiễm trùng tai.

Tác dụng phụ sau khi tiếp thị

Não úng thủy, viêm màng não vô trùng, phản ứng quá mẫn (ví dụ phù mạch, nổi mề đay, phát ban).

Cảnh báo

Không dùng nếu bị dị ứng với nusinersen hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Chống chỉ định

Không có.

Thận trọng

Đông máu

Các bất thường về đông máu và giảm tiểu cầu, bao gồm cả giảm tiểu cầu nghiêm trọng cấp tính, đã được quan sát thấy sau khi sử dụng một số oligonucleotide antisense.

Lấy số lượng tiểu cầu và xét nghiệm đông máu tại phòng thí nghiệm lúc ban đầu và trước mỗi lần dùng thuốc và khi cần thiết về mặt lâm sàng.

Nhiễm độc thận

Nusinersen hiện diện và bài tiết qua thận.

Độc tính trên thận, bao gồm cả viêm cầu thận có khả năng gây tử vong, đã được quan sát thấy sau khi dùng một số oligonucleotide antisense.

Tiến hành xét nghiệm định lượng protein nước tiểu tại chỗ (tốt nhất là sử dụng mẫu nước tiểu vào buổi sáng đầu tiên) lúc ban đầu và trước mỗi liều.

Đối với nồng độ protein trong nước tiểu lớn hơn 0,2 g/L, hãy cân nhắc xét nghiệm lại và đánh giá thêm.

Tăng các thông số đông máu

Ở một số lượng hạn chế bệnh nhân trong chương trình lâm sàng, trong khoảng 12-24 giờ sau khi dùng nusinersen 5 g, các thông số đông máu tăng cao (ví dụ aPTT, ECT) đã được quan sát thấy.

Nếu quan sát thấy sự xuất hiện trở lại của tình trạng chảy máu có liên quan đến lâm sàng cùng với các thông số đông máu tăng cao sau khi dùng nusinersen 5 g, có thể xem xét dùng thêm liều 5 g.

Tương tự, những bệnh nhân cần phẫu thuật cấp cứu lần thứ hai/thủ thuật khẩn cấp và có thông số đông máu tăng cao có thể nhận thêm liều 5 g.

Sự an toàn và hiệu quả của việc điều trị lặp lại bằng nusinersen chưa được thiết lập.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu đầy đủ về nguy cơ phát triển liên quan đến việc sử dụng nusinersen ở phụ nữ mang thai. Không quan sát thấy tác dụng phụ nào đối với sự phát triển của phôi thai trong các nghiên cứu trên động vật trong đó nusinersen được tiêm dưới da cho chuột và thỏ trong thời kỳ mang thai.

Chưa rõ liệu nusinersen có được phân bố vào sữa mẹ hay không. Nusinersen được phát hiện trong sữa của chuột đang cho con bú khi tiêm dưới da. Xem xét các lợi ích về sức khỏe và phát triển của việc cho con bú cùng với nhu cầu lâm sàng của người mẹ đối với nusinersen, và bất kỳ tác dụng phụ tiềm ẩn nào đối với trẻ sơ sinh bú sữa mẹ do thuốc hoặc tình trạng cơ bản của người mẹ.

Bài viết cùng chuyên mục

Nimesulid: thuốc chống viêm không steroid

Nimesulid có một vài tác dụng, ngoài ức chế COX có thể góp phần vào tác dụng chống viêm, Nimesulid ức chế hoạt hóa bạch cầu đa nhân trung tính

Nasonex

Mometasone furoate dùng dạng xịt mũi có sinh khả dụng toàn thân không đáng kể (<= 0,1%) và nói chung không phát hiện được trong huyết tương, mặc dù sử dụng một phép định lượng nhạy với giới hạn xác định thấp 50 pg/ml.

Nautamine

Nếu cần, có thể uống Nautamine được trong 3 tháng cuối của thai kỳ, nhưng không nên uống nhiều lần. Nếu có uống thuốc vào cuối thai kỳ, nên theo dõi các chức năng thần kinh và tiêu hóa của trẻ sơ sinh.

Nitazoxanide

Nitazoxanide là một loại thuốc theo toa dùng để điều trị tiêu chảy do Cryptosporidium Parvum hoặc Giardia Lamblia gây ra.

Norfloxacin

Norfloxacin có tác dụng diệt khuẩn với cả vi khuẩn ưa khí Gram dương và Gram âm. Norfloxacin có tác dụng với hầu hết các tác nhân gây bệnh đường tiết niệu thông thường.

Mục lục các thuốc theo vần N

Nabica - xem Natri bicarbonat, Nabica 400mg - xem Natri bicarbonat, NaCl - xem Natri clorid, Nadolol, Nadostine - xem Nystatin, Nafarelin - xem Thuốc tương tự hormon giải phóng gonadotropin.

Neomycin

Neomycin thường phối hợp với một số kháng sinh khác như polymixin B, bacitracin, colistin, gramicidin, hoặc các corticoid như dexametason trong các thuốc dùng ngoài.

Natrilix SR

Natrilix SR! Indapamide là một dẫn xuất sulfonamide có 1 vòng indole, liên quan về mặt dược lý học với các thuốc lợi tiểu thiazide, tác dụng bằng cách ức chế sự hấp thu natri ở đoạn pha loãng của vỏ thận.

NovoRapid FlexPen

Khi kết hợp thiazolidinedione. Nhiễm toan ceton do đái tháo đường nếu tăng đường huyết không được điều trị. Phụ nữ có thai, dự định mang thai. Khi lái xe, vận hành máy móc.

Nebivolol

Nebivolol là thuốc chẹn Beta chọn lọc Beta-1, một loại thuốc theo toa dùng để điều trị tăng huyết áp.

Neomycin/polymyxin B/bacitracin/pramoxine

Neomycin/polymyxin B/bacitracin/pramoxine là sản phẩm không kê đơn (OTC) được sử dụng để ngăn ngừa nhiễm trùng da.

Nebivolol stada: thuốc điều trị tăng huyết áp

Nebivolol là thuốc chẹn thụ thể beta chọn lọc và cạnh tranh, tác động này do SRRR-enatiomer (d-enatiomer), Thuốc có những đặc tính giãn mạch nhẹ do tương tác với L-arginin/nitric oxyd trên đường đi.

Neorecormon

Thiếu máu biểu hiện triệu chứng cho bệnh nhân ung thư khởi đầu tiêm SC 30.000 IU/tuần chia 3 - 7 lần, có thể chỉnh liều sau 4 tuần theo trị số Hb; nên kéo dài điều trị tới 4 tuần sau kết thúc hóa trị; tối đa 60.000 IU/tuần.

Natri (sodium) bicarbonate

Truyền natri bicarbonat gây ra tác dụng kiềm hóa nhanh trong trường hợp nhiễm acid chuyển hóa, nhiễm acid do acid lactic hoặc trong trường hợp cần kiềm hóa.

Navelbine: thuốc điều trị ung thư loại vinca alkaloid

Navelbine là thuốc chống ung thư loại vinca alkaloid, nhưng không giống các vinca alkaloid khác, thành phần catharantin của vinorelbin được biến đổi về mặt cấu trúc.

Naloxegol

 Thuốc đối kháng opioid. Naloxegol là một loại thuốc theo toa được sử dụng để điều trị chứng táo bón do opioid gây ra.

Nabumetone

Nabumetone được chỉ định để làm giảm các dấu hiệu và triệu chứng của viêm khớp dạng thấp và viêm xương khớp.

Norethindrone Acetate/Ethinyl Estradiol

Norethindrone Acetate/Ethinyl Estradiol là thuốc kê đơn dùng để tránh thai và liệu pháp thay thế hormone.

Neoxidil

Neoxidil được chỉ định trong điều trị hói đầu kiểu nam giới (alopecia androgenetica) tại đỉnh đầu. Thuốc không có tác dụng nào trên chứng hói đầu ở trán.

Nitroglycerin xuyên niêm mạc

Nitroglycerin xuyên niêm mạc được sử dụng để làm giảm cơn đau cấp tính hoặc điều trị dự phòng cơn đau thắt ngực cấp tính do bệnh động mạch vành.

Nyolol

Nyolol có tác dụng nhanh, thường bắt đầu 20 phút sau khi nhỏ. Tác dụng tối đa vào khoảng 1 đến 2 giờ và hiệu quả hạ nhãn áp đáng kể kéo dài trong 24 giờ đối với Nyolol 0,25% hay 0,50%.

Natrixam: thuốc điều trị tăng huyết áp lợi tiểu và chẹn calci

Natrixam được chỉ định thay thế trong điều trị tăng huyết áp cho bệnh nhân đã dùng indapamid và amlodipin riêng rẽ có cùng hàm lượng.

Aluminium (nhôm) phosphate

Nhôm phosphat được dùng như một thuốc kháng acid dịch dạ dày dưới dạng gel nhôm phosphat (một hỗn dịch) và dạng viên nén. Nhôm phosphat làm giảm acid dịch vị dư thừa nhưng không gây trung hòa.

Nexium Mups: thuốc điều trị trào ngược loét dạ dày tá tràng

Nexium Mups (Esomeprazol) là một bazơ yếu, được tập trung và biến đổi thành dạng có hoạt tính trong môi trường axit cao ở ống tiểu quản chế tiết của tế bào thành, tại đây thuốc ức chế men H+K+-ATPase và ức chế cả sự tiết dịch cơ bản lẫn sự tiết dịch do kích thích.

Neurobion

Vitamine B1, B6, B12 đều cần thiết cho việc chuyển hóa bình thường của tế bào thần kinh, và sự phối hợp này tăng cường mạnh hiệu quả điều trị của chúng so với hiệu quả của từng vitamin trên khi dùng riêng rẽ.