Nusinersen

2023-08-30 10:04 AM

Nusinersen thuộc nhóm thuốc thần kinh được sử dụng cho bệnh teo cơ cột sống (SMA) ở trẻ em và người lớn.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên thương hiệu: Spinraza.

Nhóm thuốc: Thuốc thần kinh, Antisense Oligonucleotides.

Nusinersen được sử dụng cho bệnh teo cơ cột sống (SMA) ở trẻ em và người lớn.

Liều dùng

Thuốc tiêm nội tủy mạc: Lọ đơn liều 12mg/5mL

Teo cơ cột sống

Chỉ định cho bệnh teo cơ tủy sống (SMA) ở trẻ em và người lớn.

12 mg tiêm vào vỏ mỗi lần dùng.

Ban đầu: 4 liều nạp; tiêm 3 liều đầu cách nhau 14 ngày và liều thứ tư cách liều thứ ba 30 ngày.

Duy trì: 4 tháng 1 liều.

An toàn và hiệu quả đã được thiết lập ở trẻ em từ sơ sinh đến 17 tuổi.

Xét nghiệm

Tiến hành các xét nghiệm sau đây tại thời điểm ban đầu và trước mỗi liều và khi cần thiết về mặt lâm sàng.

Số lượng tiểu cầu.

Thời gian protrombin (PT); Thời gian Thromboplastin từng phần được kích hoạt (aPTT).

Xét nghiệm định lượng protein nước tiểu tại chỗ.

Tác dụng phụ

Tác dụng phụ thường gặp

Đau đầu, nhiễm trùng đường hô hấp dưới, suy hô hấp cấp, tắc nghẽn đường hô hấp trên, đau lưng, hội chứng thủng thắt lưng, protein nước tiểu tăng cao, táo bón, xẹp phổi một phần hoặc toàn bộ, tiểu cầu trong máu thấp (giảm tiểu cầu), nhiễm trùng tai.

Tác dụng phụ sau khi tiếp thị

Não úng thủy, viêm màng não vô trùng, phản ứng quá mẫn (ví dụ phù mạch, nổi mề đay, phát ban).

Cảnh báo

Không dùng nếu bị dị ứng với nusinersen hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Chống chỉ định

Không có.

Thận trọng

Đông máu

Các bất thường về đông máu và giảm tiểu cầu, bao gồm cả giảm tiểu cầu nghiêm trọng cấp tính, đã được quan sát thấy sau khi sử dụng một số oligonucleotide antisense.

Lấy số lượng tiểu cầu và xét nghiệm đông máu tại phòng thí nghiệm lúc ban đầu và trước mỗi lần dùng thuốc và khi cần thiết về mặt lâm sàng.

Nhiễm độc thận

Nusinersen hiện diện và bài tiết qua thận.

Độc tính trên thận, bao gồm cả viêm cầu thận có khả năng gây tử vong, đã được quan sát thấy sau khi dùng một số oligonucleotide antisense.

Tiến hành xét nghiệm định lượng protein nước tiểu tại chỗ (tốt nhất là sử dụng mẫu nước tiểu vào buổi sáng đầu tiên) lúc ban đầu và trước mỗi liều.

Đối với nồng độ protein trong nước tiểu lớn hơn 0,2 g/L, hãy cân nhắc xét nghiệm lại và đánh giá thêm.

Tăng các thông số đông máu

Ở một số lượng hạn chế bệnh nhân trong chương trình lâm sàng, trong khoảng 12-24 giờ sau khi dùng nusinersen 5 g, các thông số đông máu tăng cao (ví dụ aPTT, ECT) đã được quan sát thấy.

Nếu quan sát thấy sự xuất hiện trở lại của tình trạng chảy máu có liên quan đến lâm sàng cùng với các thông số đông máu tăng cao sau khi dùng nusinersen 5 g, có thể xem xét dùng thêm liều 5 g.

Tương tự, những bệnh nhân cần phẫu thuật cấp cứu lần thứ hai/thủ thuật khẩn cấp và có thông số đông máu tăng cao có thể nhận thêm liều 5 g.

Sự an toàn và hiệu quả của việc điều trị lặp lại bằng nusinersen chưa được thiết lập.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu đầy đủ về nguy cơ phát triển liên quan đến việc sử dụng nusinersen ở phụ nữ mang thai. Không quan sát thấy tác dụng phụ nào đối với sự phát triển của phôi thai trong các nghiên cứu trên động vật trong đó nusinersen được tiêm dưới da cho chuột và thỏ trong thời kỳ mang thai.

Chưa rõ liệu nusinersen có được phân bố vào sữa mẹ hay không. Nusinersen được phát hiện trong sữa của chuột đang cho con bú khi tiêm dưới da. Xem xét các lợi ích về sức khỏe và phát triển của việc cho con bú cùng với nhu cầu lâm sàng của người mẹ đối với nusinersen, và bất kỳ tác dụng phụ tiềm ẩn nào đối với trẻ sơ sinh bú sữa mẹ do thuốc hoặc tình trạng cơ bản của người mẹ.

Bài viết cùng chuyên mục

Nintedanib

Nintedanib là một loại thuốc kê đơn dùng để điều trị bệnh xơ phổi vô căn, bệnh phổi kẽ xơ hóa mạn tính với kiểu hình tiến triển và bệnh phổi kẽ liên quan đến xơ cứng hệ thống.

Naproxen: Apranax, Naporexil, Naprofar, Narigi, Naxenfen, Propain, thuốc chống viêm không steroid

Naproxen là một thuốc chống viêm không steroid dẫn xuất từ acid propionic, có tác dụng giảm đau, hạ sốt, chống viêm và ức chế tiểu cầu kết tụ

Navelbine: thuốc điều trị ung thư loại vinca alkaloid

Navelbine là thuốc chống ung thư loại vinca alkaloid, nhưng không giống các vinca alkaloid khác, thành phần catharantin của vinorelbin được biến đổi về mặt cấu trúc.

Nicardipin

Nicardipin là thuốc chẹn kênh calci với cơ chế tác dụng và cách dùng tương tự các dẫn chất dihydropy ridin khác, ví dụ nifedipin, amlodipin...

Nonoxynol-9

Thuốc đặt âm đạo Nonoxynol-9 là sản phẩm không kê đơn được sử dụng để ngừa thai; khi được sử dụng với bao cao su hoặc màng ngăn, hiệu quả sẽ tăng lên.

Nebivolol stada: thuốc điều trị tăng huyết áp

Nebivolol là thuốc chẹn thụ thể beta chọn lọc và cạnh tranh, tác động này do SRRR-enatiomer (d-enatiomer), Thuốc có những đặc tính giãn mạch nhẹ do tương tác với L-arginin/nitric oxyd trên đường đi.

Nebilet: thuốc điều trị tăng huyết áp vô căn

Dùng Nebilet (nebivolol) liều đơn hay liều nhắc lại làm giảm nhịp tim và hạ huyết áp khi nghỉ ngơi và khi vận động thể lực, ở cả những người có huyết áp bình thường và cả những bệnh nhân tăng huyết áp. Hiệu quả hạ huyết áp được duy trì khi điều trị lâu dài.

NovoRapid FlexPen

Khi kết hợp thiazolidinedione. Nhiễm toan ceton do đái tháo đường nếu tăng đường huyết không được điều trị. Phụ nữ có thai, dự định mang thai. Khi lái xe, vận hành máy móc.

Nadolol

Nadolol là thuốc chẹn beta - adrenergic không chọn lọc, tác dụng kéo dài, có ái lực với thụ thể beta - 1 và beta - 2 ngang nhau.

Neoxidil

Neoxidil được chỉ định trong điều trị hói đầu kiểu nam giới (alopecia androgenetica) tại đỉnh đầu. Thuốc không có tác dụng nào trên chứng hói đầu ở trán.

Netilmicin: Aluxone, Bigentil, Biosmicin, Huaten, thuốc kháng sinh nhóm aminoglycosid

Netilmicin có tác dụng với tất cả các loài vi khuẩn thuộc họ Enterobacteriaceae, bao gồm E coli, Enterobacter, Klebsiella, tất cả các chủng Proteus, Salmonella, Shigella, Providencia, Serratia, Citrobacter và Yersinia spp

Norditropin Nordilet

Bất kỳ bằng chứng nào về khối u ác tính đang hoạt động. Khối u tân sinh nội sọ phải không hoạt tính và phải hoàn tất điều trị chống khối u trước khi bắt đầu điều trị bằng Norditropin.

Naclof

Naclof chứa diclofenac sodium, chất non-steroid có tác dụng kháng viêm và giảm đau. Cơ chế tác dụng của diclofenac đã được chứng minh qua thực nghiệm là ức chế sự tổng hợp prostaglandin.

Naphazoline/pheniramine

Thuốc nhỏ mắt Naphazoline/pheniramine là sản phẩm không kê đơn (OTC) dùng để điều trị viêm kết mạc dị ứng.

Neostigmin (synstigmine)

Neostigmin làm mất hoạt tính của acetylcholinesterase, là enzym có chức năng trung hoà acetylcholin được giải phóng. Nhờ ức chế enzym này mà sự phân hủy acetylcholin bị kìm hãm.

Naphazolin/Zinc Sulfate/Glycerin

Thuốc nhỏ mắt Naphazolin/ Zinc Sulfate/Glycerin  là sản phẩm không kê đơn (OTC) được sử dụng để giảm tạm thời chứng đỏ mắt (mắt) do kích ứng và giảm bỏng rát hoặc kích ứng do khô mắt.

Neomycin/polymyxin B/gramicidin

Thuốc nhỏ mắt Neomycin/polymyxin B/gramicidin được sử dụng để điều trị và ngăn ngừa nhiễm trùng và/hoặc viêm ở mắt.

Neoamiyu

Dùng Neoamiyu khi chất dinh dưỡng không thể hoặc không được cung cấp đủ qua đường miệng cần phải nuôi bằng đường tiêm truyền.

Norash

Oxyde kẽm là một chất làm se da nhẹ và được dùng như là một thuốc bôi tại chỗ để làm dịu và bảo vệ da khi bị trầy xướt.

Nootropyl

Nootropyl! Piracetam làm tăng tốc độ hồi phục sau chứng giảm oxy huyết bằng cách làm tăng nhanh tốc độ quay của các phosphate vô cơ và bằng cách làm giảm sự tích tụ glucose và acide lactique.

Neomycin

Neomycin thường phối hợp với một số kháng sinh khác như polymixin B, bacitracin, colistin, gramicidin, hoặc các corticoid như dexametason trong các thuốc dùng ngoài.

Naphazolin: Euvinex, Ghi niax, Rhinex, Rhynixsol, thuốc giảm sung huyết mũi, mắt

Naphazolin là một dẫn chất imidazolin có tác dụng giống thần kinh giao cảm, khi nhỏ thuốc vào niêm mạc mắt hoặc mũi, thuốc kích thích trực tiếp lên thụ thể alpha adrenergic ở các tiểu động mạch của kết mạc.

Nacardio Plus

Thận trọng với bệnh nhân bị giảm thể tích máu-hạ huyết áp, hẹp động mạch thận-tăng huyết áp, suy thận & ghép thận, suy gan, hẹp van 2 lá, hẹp van động mạch chủ, cơ tim tắc nghẽn phì đại, tăng aldosteron nguyên phát, gút.

Nizoral Dầu gội

Kích ứng da có thể xảy ra khi dùng dầu gội Nizoral ngay sau một đợt điều trị tại chỗ kéo dài bằng corticosteroid tại cùng vị trí. Vì vậy cần chờ 2 tuần kể từ khi ngừng sử dụng corticosteroid.

Natri (sodium) nitroprussid

Natri nitroprusiat là thuốc hạ huyết áp tác dụng nhanh, chỉ kéo dài từ 1 đến 10 phút, cho phép điều chỉnh huyết áp nhanh và thích đáng.