Nusinersen

2023-08-30 10:04 AM

Nusinersen thuộc nhóm thuốc thần kinh được sử dụng cho bệnh teo cơ cột sống (SMA) ở trẻ em và người lớn.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên thương hiệu: Spinraza.

Nhóm thuốc: Thuốc thần kinh, Antisense Oligonucleotides.

Nusinersen được sử dụng cho bệnh teo cơ cột sống (SMA) ở trẻ em và người lớn.

Liều dùng

Thuốc tiêm nội tủy mạc: Lọ đơn liều 12mg/5mL

Teo cơ cột sống

Chỉ định cho bệnh teo cơ tủy sống (SMA) ở trẻ em và người lớn.

12 mg tiêm vào vỏ mỗi lần dùng.

Ban đầu: 4 liều nạp; tiêm 3 liều đầu cách nhau 14 ngày và liều thứ tư cách liều thứ ba 30 ngày.

Duy trì: 4 tháng 1 liều.

An toàn và hiệu quả đã được thiết lập ở trẻ em từ sơ sinh đến 17 tuổi.

Xét nghiệm

Tiến hành các xét nghiệm sau đây tại thời điểm ban đầu và trước mỗi liều và khi cần thiết về mặt lâm sàng.

Số lượng tiểu cầu.

Thời gian protrombin (PT); Thời gian Thromboplastin từng phần được kích hoạt (aPTT).

Xét nghiệm định lượng protein nước tiểu tại chỗ.

Tác dụng phụ

Tác dụng phụ thường gặp

Đau đầu, nhiễm trùng đường hô hấp dưới, suy hô hấp cấp, tắc nghẽn đường hô hấp trên, đau lưng, hội chứng thủng thắt lưng, protein nước tiểu tăng cao, táo bón, xẹp phổi một phần hoặc toàn bộ, tiểu cầu trong máu thấp (giảm tiểu cầu), nhiễm trùng tai.

Tác dụng phụ sau khi tiếp thị

Não úng thủy, viêm màng não vô trùng, phản ứng quá mẫn (ví dụ phù mạch, nổi mề đay, phát ban).

Cảnh báo

Không dùng nếu bị dị ứng với nusinersen hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Chống chỉ định

Không có.

Thận trọng

Đông máu

Các bất thường về đông máu và giảm tiểu cầu, bao gồm cả giảm tiểu cầu nghiêm trọng cấp tính, đã được quan sát thấy sau khi sử dụng một số oligonucleotide antisense.

Lấy số lượng tiểu cầu và xét nghiệm đông máu tại phòng thí nghiệm lúc ban đầu và trước mỗi lần dùng thuốc và khi cần thiết về mặt lâm sàng.

Nhiễm độc thận

Nusinersen hiện diện và bài tiết qua thận.

Độc tính trên thận, bao gồm cả viêm cầu thận có khả năng gây tử vong, đã được quan sát thấy sau khi dùng một số oligonucleotide antisense.

Tiến hành xét nghiệm định lượng protein nước tiểu tại chỗ (tốt nhất là sử dụng mẫu nước tiểu vào buổi sáng đầu tiên) lúc ban đầu và trước mỗi liều.

Đối với nồng độ protein trong nước tiểu lớn hơn 0,2 g/L, hãy cân nhắc xét nghiệm lại và đánh giá thêm.

Tăng các thông số đông máu

Ở một số lượng hạn chế bệnh nhân trong chương trình lâm sàng, trong khoảng 12-24 giờ sau khi dùng nusinersen 5 g, các thông số đông máu tăng cao (ví dụ aPTT, ECT) đã được quan sát thấy.

Nếu quan sát thấy sự xuất hiện trở lại của tình trạng chảy máu có liên quan đến lâm sàng cùng với các thông số đông máu tăng cao sau khi dùng nusinersen 5 g, có thể xem xét dùng thêm liều 5 g.

Tương tự, những bệnh nhân cần phẫu thuật cấp cứu lần thứ hai/thủ thuật khẩn cấp và có thông số đông máu tăng cao có thể nhận thêm liều 5 g.

Sự an toàn và hiệu quả của việc điều trị lặp lại bằng nusinersen chưa được thiết lập.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu đầy đủ về nguy cơ phát triển liên quan đến việc sử dụng nusinersen ở phụ nữ mang thai. Không quan sát thấy tác dụng phụ nào đối với sự phát triển của phôi thai trong các nghiên cứu trên động vật trong đó nusinersen được tiêm dưới da cho chuột và thỏ trong thời kỳ mang thai.

Chưa rõ liệu nusinersen có được phân bố vào sữa mẹ hay không. Nusinersen được phát hiện trong sữa của chuột đang cho con bú khi tiêm dưới da. Xem xét các lợi ích về sức khỏe và phát triển của việc cho con bú cùng với nhu cầu lâm sàng của người mẹ đối với nusinersen, và bất kỳ tác dụng phụ tiềm ẩn nào đối với trẻ sơ sinh bú sữa mẹ do thuốc hoặc tình trạng cơ bản của người mẹ.

Bài viết cùng chuyên mục

Nizoral viên

Nizoral viên là một dẫn xuất dioxolane imidazol tổng hợp có hoạt tính diệt nấm hoặc kìm nấm đối với vi nấm ngoài da nấm men.

Nelfinavir mesilat: Viracept, thuốc kháng retrovirus, ức chế protease của HIV

Nelfinavir được sử dụng kết hợp với nucleosid ức chế enzym phiên mã ngược để điều trị nhiễm HIV do có tác dụng cộng hoặc hiệp đồng mà không làm tăng độc tính tế bào

Nexium Injection: thuốc điều trị trào ngược loét dạ dày tá tràng

Nexium Injection (Esomeprazol) là dạng đồng phân S- của omeprazol và làm giảm sự bài tiết acid dạ dày bằng một cơ chế tác động chuyên biệt ở tế bào đích. Thuốc là chất ức chế đặc hiệu bơm acid ở tế bào thành.

Norethindrone

Norethindrone là thuốc tránh thai, tên thương hiệu: Camila, Errin, Heather, Jencycla, Jolivette, Lyza, Nor QD, Nora-BE, norethisterone, Norhisterone, Deblitane, Sharobel.

Nizoral Cream

Nizoral Cream! Nizoral cream có tác dụng kháng viêm và giảm ngứa có thể so sánh với hydrocortisone 1%. Nizoral cream không gây kích ứng nguyên phát hoặc dị ứng hay nhạy cảm ánh sáng khi bôi ngoài da.

Neulastim

Rút ngắn thời gian giảm bạch cầu đa nhân trung tính, giảm tỷ lệ sốt giảm bạch cầu đa nhân trung tính & giảm tỷ lệ nhiễm trùng biểu hiện giảm bớt bạch cầu đa nhân trung tính có sốt ở bệnh nhân hóa trị độc tế bào cho bệnh ác tính.

Nimesulid: thuốc chống viêm không steroid

Nimesulid có một vài tác dụng, ngoài ức chế COX có thể góp phần vào tác dụng chống viêm, Nimesulid ức chế hoạt hóa bạch cầu đa nhân trung tính

Neopeptine

Một ml Neopeptine giọt có khả năng tiêu hóa 15 mg tinh bột chín. Mỗi viên nang Neopeptine tiêu hóa không dưới 80 g tinh bột chín phóng thích 320 kcal.

Nicotine xịt mũi

Nicotine dùng trong mũi được sử dụng cho liệu pháp thay thế nicotin để giảm các triệu chứng cai nghiện trong quá trình cai thuốc lá.

Nacardio Plus

Thận trọng với bệnh nhân bị giảm thể tích máu-hạ huyết áp, hẹp động mạch thận-tăng huyết áp, suy thận & ghép thận, suy gan, hẹp van 2 lá, hẹp van động mạch chủ, cơ tim tắc nghẽn phì đại, tăng aldosteron nguyên phát, gút.

Nexium Sachet: thuốc điều trị trào ngược loét dạ dày tá tràng trẻ em

Sau khi dùng liều uống Nexium Sachet (esomeprazol) 20 mg và 40 mg, thuốc khởi phát tác động trong vòng 1 giờ. Sau khi dùng lặp lại liều esomeprazol 20 mg, 1 lần/ngày trong 5 ngày, sự tiết axít tối đa trung bình sau khi kích thích bằng pentagastrin giảm 90%.

Nicorandil: Getcoran, Nicomen, Nikoran, Orandil, thuốc chống đau thắt ngực

Nicorandil cũng là một thuốc mở kênh kali nên giãn cả các tiểu động mạch và các động mạch vành lớn, đồng thời nhóm nitrat còn gây giãn tĩnh mạch thông qua kích thích guanylate cyclase

Natrixam: thuốc điều trị tăng huyết áp lợi tiểu và chẹn calci

Natrixam được chỉ định thay thế trong điều trị tăng huyết áp cho bệnh nhân đã dùng indapamid và amlodipin riêng rẽ có cùng hàm lượng.

Neo Pyrazon

Neo-pyrazon ngăn cản hoạt động của men lysosome: Điều này rất có giá trị vì men lysosome được xem như giữ vai trò quan trọng trong bệnh căn của các bệnh khớp và trong sự thoái hóa của mô liên kết và khớp.

Nicotine kẹo

Nicotine kẹo là một loại thuốc hỗ trợ cai thuốc lá không cần kê đơn, được sử dụng để kiểm soát các triệu chứng cai nicotin và cảm giác thèm ăn liên quan đến việc bỏ hút thuốc.

Neomycin/polymyxin B/bacitracin/pramoxine

Neomycin/polymyxin B/bacitracin/pramoxine là sản phẩm không kê đơn (OTC) được sử dụng để ngăn ngừa nhiễm trùng da.

Naphazolin: Euvinex, Ghi niax, Rhinex, Rhynixsol, thuốc giảm sung huyết mũi, mắt

Naphazolin là một dẫn chất imidazolin có tác dụng giống thần kinh giao cảm, khi nhỏ thuốc vào niêm mạc mắt hoặc mũi, thuốc kích thích trực tiếp lên thụ thể alpha adrenergic ở các tiểu động mạch của kết mạc.

Nystatin

Nystatin có tác dụng kìm hãm hoặc diệt nấm tùy thuộc vào nồng độ và độ nhạy cảm của nấm, không tác động đến vi khuẩn chí bình thường trên cơ thể.

Neomycin/polymyxin B/bacitracin/lidocaine

Neomycin/polymyxin B/bacitracin/lidocaine là sản phẩm không kê đơn (OTC) được sử dụng để ngăn ngừa nhiễm trùng da.

Norethisterone

Norethisteron và norethisteron acetat là progestin tổng hợp. Thuốc có chung tác dụng dược lý của progestin. Ở nữ, norethisteron làm biến đổi nội mạc tử cung tăng sinh do estrogen thành nội mạc tử cung tiết.

Nexium Mups: thuốc điều trị trào ngược loét dạ dày tá tràng

Nexium Mups (Esomeprazol) là một bazơ yếu, được tập trung và biến đổi thành dạng có hoạt tính trong môi trường axit cao ở ống tiểu quản chế tiết của tế bào thành, tại đây thuốc ức chế men H+K+-ATPase và ức chế cả sự tiết dịch cơ bản lẫn sự tiết dịch do kích thích.