Nusinersen

2023-08-30 10:04 AM

Nusinersen thuộc nhóm thuốc thần kinh được sử dụng cho bệnh teo cơ cột sống (SMA) ở trẻ em và người lớn.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên thương hiệu: Spinraza.

Nhóm thuốc: Thuốc thần kinh, Antisense Oligonucleotides.

Nusinersen được sử dụng cho bệnh teo cơ cột sống (SMA) ở trẻ em và người lớn.

Liều dùng

Thuốc tiêm nội tủy mạc: Lọ đơn liều 12mg/5mL

Teo cơ cột sống

Chỉ định cho bệnh teo cơ tủy sống (SMA) ở trẻ em và người lớn.

12 mg tiêm vào vỏ mỗi lần dùng.

Ban đầu: 4 liều nạp; tiêm 3 liều đầu cách nhau 14 ngày và liều thứ tư cách liều thứ ba 30 ngày.

Duy trì: 4 tháng 1 liều.

An toàn và hiệu quả đã được thiết lập ở trẻ em từ sơ sinh đến 17 tuổi.

Xét nghiệm

Tiến hành các xét nghiệm sau đây tại thời điểm ban đầu và trước mỗi liều và khi cần thiết về mặt lâm sàng.

Số lượng tiểu cầu.

Thời gian protrombin (PT); Thời gian Thromboplastin từng phần được kích hoạt (aPTT).

Xét nghiệm định lượng protein nước tiểu tại chỗ.

Tác dụng phụ

Tác dụng phụ thường gặp

Đau đầu, nhiễm trùng đường hô hấp dưới, suy hô hấp cấp, tắc nghẽn đường hô hấp trên, đau lưng, hội chứng thủng thắt lưng, protein nước tiểu tăng cao, táo bón, xẹp phổi một phần hoặc toàn bộ, tiểu cầu trong máu thấp (giảm tiểu cầu), nhiễm trùng tai.

Tác dụng phụ sau khi tiếp thị

Não úng thủy, viêm màng não vô trùng, phản ứng quá mẫn (ví dụ phù mạch, nổi mề đay, phát ban).

Cảnh báo

Không dùng nếu bị dị ứng với nusinersen hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Chống chỉ định

Không có.

Thận trọng

Đông máu

Các bất thường về đông máu và giảm tiểu cầu, bao gồm cả giảm tiểu cầu nghiêm trọng cấp tính, đã được quan sát thấy sau khi sử dụng một số oligonucleotide antisense.

Lấy số lượng tiểu cầu và xét nghiệm đông máu tại phòng thí nghiệm lúc ban đầu và trước mỗi lần dùng thuốc và khi cần thiết về mặt lâm sàng.

Nhiễm độc thận

Nusinersen hiện diện và bài tiết qua thận.

Độc tính trên thận, bao gồm cả viêm cầu thận có khả năng gây tử vong, đã được quan sát thấy sau khi dùng một số oligonucleotide antisense.

Tiến hành xét nghiệm định lượng protein nước tiểu tại chỗ (tốt nhất là sử dụng mẫu nước tiểu vào buổi sáng đầu tiên) lúc ban đầu và trước mỗi liều.

Đối với nồng độ protein trong nước tiểu lớn hơn 0,2 g/L, hãy cân nhắc xét nghiệm lại và đánh giá thêm.

Tăng các thông số đông máu

Ở một số lượng hạn chế bệnh nhân trong chương trình lâm sàng, trong khoảng 12-24 giờ sau khi dùng nusinersen 5 g, các thông số đông máu tăng cao (ví dụ aPTT, ECT) đã được quan sát thấy.

Nếu quan sát thấy sự xuất hiện trở lại của tình trạng chảy máu có liên quan đến lâm sàng cùng với các thông số đông máu tăng cao sau khi dùng nusinersen 5 g, có thể xem xét dùng thêm liều 5 g.

Tương tự, những bệnh nhân cần phẫu thuật cấp cứu lần thứ hai/thủ thuật khẩn cấp và có thông số đông máu tăng cao có thể nhận thêm liều 5 g.

Sự an toàn và hiệu quả của việc điều trị lặp lại bằng nusinersen chưa được thiết lập.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu đầy đủ về nguy cơ phát triển liên quan đến việc sử dụng nusinersen ở phụ nữ mang thai. Không quan sát thấy tác dụng phụ nào đối với sự phát triển của phôi thai trong các nghiên cứu trên động vật trong đó nusinersen được tiêm dưới da cho chuột và thỏ trong thời kỳ mang thai.

Chưa rõ liệu nusinersen có được phân bố vào sữa mẹ hay không. Nusinersen được phát hiện trong sữa của chuột đang cho con bú khi tiêm dưới da. Xem xét các lợi ích về sức khỏe và phát triển của việc cho con bú cùng với nhu cầu lâm sàng của người mẹ đối với nusinersen, và bất kỳ tác dụng phụ tiềm ẩn nào đối với trẻ sơ sinh bú sữa mẹ do thuốc hoặc tình trạng cơ bản của người mẹ.

Bài viết cùng chuyên mục

Newtaxell

Bệnh nhân suy gan nhẹ-vừa (ALT (SGPT) và/hoặc AST (SGOT) > 1.5 lần và alkalin phosphat > 2.5 lần giới hạn trên của mức bình thường): không nên sử dụng, hoặc giảm còn 75 mg/m2 và theo dõi chức năng gan.

Nicardipin

Nicardipin là thuốc chẹn kênh calci với cơ chế tác dụng và cách dùng tương tự các dẫn chất dihydropy ridin khác, ví dụ nifedipin, amlodipin...

Nizatidin: Beeaxadin, Exad, Judgen, Mizatin, Ultara, Vaxidin, thuốc kháng thụ thể H2

Nizatidin ức chế cạnh tranh với tác dụng của histamin ở thụ thể H2 của các tế bào thành dạ dày, làm giảm bài tiết acid dịch vị cả ngày và đêm, cả khi bị kích thích do thức ăn, histamin, pentagastrin, cafein, insulin

Nebido

Nebido là chế phẩm lưu trữ testosteron undecanoat, được dùng tiêm bắp. Sau khi tiêm bắp Nebido dạng dung dịch có dầu, hợp chất từ từ được giải phóng từ nơi lưu trữ.

NADH

Công dụng của NADH bao gồm điều trị hội chứng mệt mỏi mãn tính, cải thiện tinh thần minh mẫn, tỉnh táo và tập trung, trầm cảm, lệch múi giờ, tăng huyết áp, bệnh Parkinson và bệnh Alzheimer.

Nicotine viên ngậm

Viên ngậm Nicotine là một loại thuốc hỗ trợ giúp người hút thuốc bỏ thuốc lá. Nó có sẵn không cần kê đơn (OTC).

Nexium Injection: thuốc điều trị trào ngược loét dạ dày tá tràng

Nexium Injection (Esomeprazol) là dạng đồng phân S- của omeprazol và làm giảm sự bài tiết acid dạ dày bằng một cơ chế tác động chuyên biệt ở tế bào đích. Thuốc là chất ức chế đặc hiệu bơm acid ở tế bào thành.

Noxafil

Các phát hiện về dược động học tổng quát qua chương trình lâm sàng trên cả người tình nguyện khỏe mạnh và bệnh nhân đều nhất quán, cho thấy posaconazol được hấp thu chậm.

Navelbine: thuốc điều trị ung thư loại vinca alkaloid

Navelbine là thuốc chống ung thư loại vinca alkaloid, nhưng không giống các vinca alkaloid khác, thành phần catharantin của vinorelbin được biến đổi về mặt cấu trúc.

Nebcin

Nên xét nghiệm máu và nước tiểu trong quá trình điều trị, như đã được khuyến cáo trong phần Thận trọng khi xử dụng, Theo dõi calcium, magnesium và sodium trong huyết thanh.

Nifedipine

Nifedipin là thuốc chẹn kênh calci thuộc nhóm dihydropyridin, có tác dụng chống cơn đau thắt ngực, chống tăng huyết áp và điều trị bệnh Raynaud.

Neopeptine

Một ml Neopeptine giọt có khả năng tiêu hóa 15 mg tinh bột chín. Mỗi viên nang Neopeptine tiêu hóa không dưới 80 g tinh bột chín phóng thích 320 kcal.

Nutrisol S

Nutrisol S! Người lớn: 20-500 ml/lần, truyền tĩnh mạch chậm hoặc nhỏ giọt tĩnh mạch. Tốc độ truyền vào khoảng 10 g acide amine trong vòng 60 phút (60-100 phút/500 ml tương ứng 80-60 giọt/phút)..

Natri (sodium) nitrit

Natri nitrit được dùng cùng với natri thiosulfat để điều trị ngộ độc cyanid. Ngộ độc cyanid có thể xảy ra nếu truyền nitroprussiat quá nhanh.

Norditropin Nordilet

Bất kỳ bằng chứng nào về khối u ác tính đang hoạt động. Khối u tân sinh nội sọ phải không hoạt tính và phải hoàn tất điều trị chống khối u trước khi bắt đầu điều trị bằng Norditropin.

Aluminium (nhôm) hydroxide

Gel nhôm hydroxid khô là bột vô định hình, không tan trong nước và cồn. Bột này có chứa 50 - 57% nhôm oxyd dưới dạng hydrat oxyd và có thể chứa các lượng khác nhau nhôm carbonat và bicarbonat.

Nitroglycerin IV

Nitroglycerin IV, thuốc điều trị các triệu chứng đau ngực, Glyceryl trinitrate IV, IV Nitroglycerin, NitroBid IV, NTG, Tridil.

Nebilet: thuốc điều trị tăng huyết áp vô căn

Dùng Nebilet (nebivolol) liều đơn hay liều nhắc lại làm giảm nhịp tim và hạ huyết áp khi nghỉ ngơi và khi vận động thể lực, ở cả những người có huyết áp bình thường và cả những bệnh nhân tăng huyết áp. Hiệu quả hạ huyết áp được duy trì khi điều trị lâu dài.