Nusinersen

2023-08-30 10:04 AM

Nusinersen thuộc nhóm thuốc thần kinh được sử dụng cho bệnh teo cơ cột sống (SMA) ở trẻ em và người lớn.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên thương hiệu: Spinraza.

Nhóm thuốc: Thuốc thần kinh, Antisense Oligonucleotides.

Nusinersen được sử dụng cho bệnh teo cơ cột sống (SMA) ở trẻ em và người lớn.

Liều dùng

Thuốc tiêm nội tủy mạc: Lọ đơn liều 12mg/5mL

Teo cơ cột sống

Chỉ định cho bệnh teo cơ tủy sống (SMA) ở trẻ em và người lớn.

12 mg tiêm vào vỏ mỗi lần dùng.

Ban đầu: 4 liều nạp; tiêm 3 liều đầu cách nhau 14 ngày và liều thứ tư cách liều thứ ba 30 ngày.

Duy trì: 4 tháng 1 liều.

An toàn và hiệu quả đã được thiết lập ở trẻ em từ sơ sinh đến 17 tuổi.

Xét nghiệm

Tiến hành các xét nghiệm sau đây tại thời điểm ban đầu và trước mỗi liều và khi cần thiết về mặt lâm sàng.

Số lượng tiểu cầu.

Thời gian protrombin (PT); Thời gian Thromboplastin từng phần được kích hoạt (aPTT).

Xét nghiệm định lượng protein nước tiểu tại chỗ.

Tác dụng phụ

Tác dụng phụ thường gặp

Đau đầu, nhiễm trùng đường hô hấp dưới, suy hô hấp cấp, tắc nghẽn đường hô hấp trên, đau lưng, hội chứng thủng thắt lưng, protein nước tiểu tăng cao, táo bón, xẹp phổi một phần hoặc toàn bộ, tiểu cầu trong máu thấp (giảm tiểu cầu), nhiễm trùng tai.

Tác dụng phụ sau khi tiếp thị

Não úng thủy, viêm màng não vô trùng, phản ứng quá mẫn (ví dụ phù mạch, nổi mề đay, phát ban).

Cảnh báo

Không dùng nếu bị dị ứng với nusinersen hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Chống chỉ định

Không có.

Thận trọng

Đông máu

Các bất thường về đông máu và giảm tiểu cầu, bao gồm cả giảm tiểu cầu nghiêm trọng cấp tính, đã được quan sát thấy sau khi sử dụng một số oligonucleotide antisense.

Lấy số lượng tiểu cầu và xét nghiệm đông máu tại phòng thí nghiệm lúc ban đầu và trước mỗi lần dùng thuốc và khi cần thiết về mặt lâm sàng.

Nhiễm độc thận

Nusinersen hiện diện và bài tiết qua thận.

Độc tính trên thận, bao gồm cả viêm cầu thận có khả năng gây tử vong, đã được quan sát thấy sau khi dùng một số oligonucleotide antisense.

Tiến hành xét nghiệm định lượng protein nước tiểu tại chỗ (tốt nhất là sử dụng mẫu nước tiểu vào buổi sáng đầu tiên) lúc ban đầu và trước mỗi liều.

Đối với nồng độ protein trong nước tiểu lớn hơn 0,2 g/L, hãy cân nhắc xét nghiệm lại và đánh giá thêm.

Tăng các thông số đông máu

Ở một số lượng hạn chế bệnh nhân trong chương trình lâm sàng, trong khoảng 12-24 giờ sau khi dùng nusinersen 5 g, các thông số đông máu tăng cao (ví dụ aPTT, ECT) đã được quan sát thấy.

Nếu quan sát thấy sự xuất hiện trở lại của tình trạng chảy máu có liên quan đến lâm sàng cùng với các thông số đông máu tăng cao sau khi dùng nusinersen 5 g, có thể xem xét dùng thêm liều 5 g.

Tương tự, những bệnh nhân cần phẫu thuật cấp cứu lần thứ hai/thủ thuật khẩn cấp và có thông số đông máu tăng cao có thể nhận thêm liều 5 g.

Sự an toàn và hiệu quả của việc điều trị lặp lại bằng nusinersen chưa được thiết lập.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu đầy đủ về nguy cơ phát triển liên quan đến việc sử dụng nusinersen ở phụ nữ mang thai. Không quan sát thấy tác dụng phụ nào đối với sự phát triển của phôi thai trong các nghiên cứu trên động vật trong đó nusinersen được tiêm dưới da cho chuột và thỏ trong thời kỳ mang thai.

Chưa rõ liệu nusinersen có được phân bố vào sữa mẹ hay không. Nusinersen được phát hiện trong sữa của chuột đang cho con bú khi tiêm dưới da. Xem xét các lợi ích về sức khỏe và phát triển của việc cho con bú cùng với nhu cầu lâm sàng của người mẹ đối với nusinersen, và bất kỳ tác dụng phụ tiềm ẩn nào đối với trẻ sơ sinh bú sữa mẹ do thuốc hoặc tình trạng cơ bản của người mẹ.

Bài viết cùng chuyên mục

Neomycin/polymyxin B/gramicidin

Thuốc nhỏ mắt Neomycin/polymyxin B/gramicidin được sử dụng để điều trị và ngăn ngừa nhiễm trùng và/hoặc viêm ở mắt.

Aluminium (nhôm) phosphate

Nhôm phosphat được dùng như một thuốc kháng acid dịch dạ dày dưới dạng gel nhôm phosphat (một hỗn dịch) và dạng viên nén. Nhôm phosphat làm giảm acid dịch vị dư thừa nhưng không gây trung hòa.

Nephgold

Theo dõi cân bằng nước, điện giải (đặc biệt khi dùng chung đường truyền dung dịch điện giải). Khi dùng đồng thời lượng nhiều dung dịch muối acetate gây toan chuyển hóa. Theo dõi insulin bệnh nhân tiểu đường.

Naltrexone

Naltrexone thuộc nhóm thuốc đối kháng thuốc opioid. Nó hoạt động trong não để ngăn chặn tác dụng của thuốc opioid: cảm giác thoải mái, giảm đau.

Nexium Sachet: thuốc điều trị trào ngược loét dạ dày tá tràng trẻ em

Sau khi dùng liều uống Nexium Sachet (esomeprazol) 20 mg và 40 mg, thuốc khởi phát tác động trong vòng 1 giờ. Sau khi dùng lặp lại liều esomeprazol 20 mg, 1 lần/ngày trong 5 ngày, sự tiết axít tối đa trung bình sau khi kích thích bằng pentagastrin giảm 90%.

Neopeptine

Một ml Neopeptine giọt có khả năng tiêu hóa 15 mg tinh bột chín. Mỗi viên nang Neopeptine tiêu hóa không dưới 80 g tinh bột chín phóng thích 320 kcal.

Norethindrone Acetate

Norethindrone Acetate là thuốc kê đơn dùng để điều trị các triệu chứng vô kinh, chảy máu tử cung và lạc nội mạc tử cung.

Nitroglycerin dạng bôi

Nitroglycerin dạng bôi, thuốc phòng cơn đau ngực và điều trị suy tim, Nitrol, Nitro Bid, NitroBid Thuốc bôi, thuốc bôi glyceryl trinitrate và Nitroglycerin tại chỗ.

Podophyllum resin (nhựa)

Nhựa podophylum là thuốc làm tróc lớp sừng da, có tác dụng ăn da và tẩy. Podophylotoxin (tên chung quốc tế: Podophyllotoxin; mã ATC: D06B B04) là thành phần hoạt tính chủ yếu của nhựa podophylum.

Neupogen

Neupogen! Filgrastime là một protéine tinh chế không glycosyl hóa, chứa 175 acide amine. Filgrastime được sản xuất từ vi khuẩn E. coli đã có gắn thêm gène sản xuất G-CSF.

Nitroglycerin uống

Nitroglycerin uống là một loại thuốc theo toa được sử dụng để ngăn ngừa cơn đau thắt ngực.

Naphazoline/pheniramine

Thuốc nhỏ mắt Naphazoline/pheniramine là sản phẩm không kê đơn (OTC) dùng để điều trị viêm kết mạc dị ứng.

Norash

Oxyde kẽm là một chất làm se da nhẹ và được dùng như là một thuốc bôi tại chỗ để làm dịu và bảo vệ da khi bị trầy xướt.

Norethisterone

Norethisteron và norethisteron acetat là progestin tổng hợp. Thuốc có chung tác dụng dược lý của progestin. Ở nữ, norethisteron làm biến đổi nội mạc tử cung tăng sinh do estrogen thành nội mạc tử cung tiết.

Natri (sodium) bicarbonate

Truyền natri bicarbonat gây ra tác dụng kiềm hóa nhanh trong trường hợp nhiễm acid chuyển hóa, nhiễm acid do acid lactic hoặc trong trường hợp cần kiềm hóa.

NovoRapid FlexPen

Khi kết hợp thiazolidinedione. Nhiễm toan ceton do đái tháo đường nếu tăng đường huyết không được điều trị. Phụ nữ có thai, dự định mang thai. Khi lái xe, vận hành máy móc.

Naldemedine

Naldemedine được sử dụng để điều trị táo bón do opioid (OIC) ở người lớn bị đau mãn tính không do ung thư.

No Spa

Hấp thu qua đường uống tương đương với đường tiêm, Hấp thu hoàn toàn sau 12 phút, Thời gian bắt đầu tác dụng sau khi tiêm là 2 đến 4 phút, tối đa sau 30 phút.

Nicomen

Khởi đầu 10 mg x 2 lần/ngày hoặc 5 mg x 2 lần/ngày (với bệnh nhân dễ bị nhức đầu), sau đó tăng dần theo đáp ứng, liều thông thường 10-20 mg x 2 lần/ngày, tối đa 30 mg x 2 lần/ngày.

Nizatidin: Beeaxadin, Exad, Judgen, Mizatin, Ultara, Vaxidin, thuốc kháng thụ thể H2

Nizatidin ức chế cạnh tranh với tác dụng của histamin ở thụ thể H2 của các tế bào thành dạ dày, làm giảm bài tiết acid dịch vị cả ngày và đêm, cả khi bị kích thích do thức ăn, histamin, pentagastrin, cafein, insulin

Nebivolol stada: thuốc điều trị tăng huyết áp

Nebivolol là thuốc chẹn thụ thể beta chọn lọc và cạnh tranh, tác động này do SRRR-enatiomer (d-enatiomer), Thuốc có những đặc tính giãn mạch nhẹ do tương tác với L-arginin/nitric oxyd trên đường đi.

Naloxone xịt mũi

Naloxone xịt mũi được sử dụng để điều trị khẩn cấp khi đã biết hoặc nghi ngờ quá liều opioid, biểu hiện bằng suy hô hấp và/hoặc hệ thần kinh trung ương (CNS).

Nicotine viên ngậm

Viên ngậm Nicotine là một loại thuốc hỗ trợ giúp người hút thuốc bỏ thuốc lá. Nó có sẵn không cần kê đơn (OTC).

Novobedouze dix mile

Novobedouze dix mile! Vitamine B12 đóng vai trò chủ yếu trong sự tổng hợp ADN, do đó nó rất cần thiết cho tất cả các mô có quá trình tái tạo mô xảy ra nhanh chóng.

Navelbine: thuốc điều trị ung thư loại vinca alkaloid

Navelbine là thuốc chống ung thư loại vinca alkaloid, nhưng không giống các vinca alkaloid khác, thành phần catharantin của vinorelbin được biến đổi về mặt cấu trúc.