Nusinersen

2023-08-30 10:04 AM

Nusinersen thuộc nhóm thuốc thần kinh được sử dụng cho bệnh teo cơ cột sống (SMA) ở trẻ em và người lớn.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên thương hiệu: Spinraza.

Nhóm thuốc: Thuốc thần kinh, Antisense Oligonucleotides.

Nusinersen được sử dụng cho bệnh teo cơ cột sống (SMA) ở trẻ em và người lớn.

Liều dùng

Thuốc tiêm nội tủy mạc: Lọ đơn liều 12mg/5mL

Teo cơ cột sống

Chỉ định cho bệnh teo cơ tủy sống (SMA) ở trẻ em và người lớn.

12 mg tiêm vào vỏ mỗi lần dùng.

Ban đầu: 4 liều nạp; tiêm 3 liều đầu cách nhau 14 ngày và liều thứ tư cách liều thứ ba 30 ngày.

Duy trì: 4 tháng 1 liều.

An toàn và hiệu quả đã được thiết lập ở trẻ em từ sơ sinh đến 17 tuổi.

Xét nghiệm

Tiến hành các xét nghiệm sau đây tại thời điểm ban đầu và trước mỗi liều và khi cần thiết về mặt lâm sàng.

Số lượng tiểu cầu.

Thời gian protrombin (PT); Thời gian Thromboplastin từng phần được kích hoạt (aPTT).

Xét nghiệm định lượng protein nước tiểu tại chỗ.

Tác dụng phụ

Tác dụng phụ thường gặp

Đau đầu, nhiễm trùng đường hô hấp dưới, suy hô hấp cấp, tắc nghẽn đường hô hấp trên, đau lưng, hội chứng thủng thắt lưng, protein nước tiểu tăng cao, táo bón, xẹp phổi một phần hoặc toàn bộ, tiểu cầu trong máu thấp (giảm tiểu cầu), nhiễm trùng tai.

Tác dụng phụ sau khi tiếp thị

Não úng thủy, viêm màng não vô trùng, phản ứng quá mẫn (ví dụ phù mạch, nổi mề đay, phát ban).

Cảnh báo

Không dùng nếu bị dị ứng với nusinersen hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Chống chỉ định

Không có.

Thận trọng

Đông máu

Các bất thường về đông máu và giảm tiểu cầu, bao gồm cả giảm tiểu cầu nghiêm trọng cấp tính, đã được quan sát thấy sau khi sử dụng một số oligonucleotide antisense.

Lấy số lượng tiểu cầu và xét nghiệm đông máu tại phòng thí nghiệm lúc ban đầu và trước mỗi lần dùng thuốc và khi cần thiết về mặt lâm sàng.

Nhiễm độc thận

Nusinersen hiện diện và bài tiết qua thận.

Độc tính trên thận, bao gồm cả viêm cầu thận có khả năng gây tử vong, đã được quan sát thấy sau khi dùng một số oligonucleotide antisense.

Tiến hành xét nghiệm định lượng protein nước tiểu tại chỗ (tốt nhất là sử dụng mẫu nước tiểu vào buổi sáng đầu tiên) lúc ban đầu và trước mỗi liều.

Đối với nồng độ protein trong nước tiểu lớn hơn 0,2 g/L, hãy cân nhắc xét nghiệm lại và đánh giá thêm.

Tăng các thông số đông máu

Ở một số lượng hạn chế bệnh nhân trong chương trình lâm sàng, trong khoảng 12-24 giờ sau khi dùng nusinersen 5 g, các thông số đông máu tăng cao (ví dụ aPTT, ECT) đã được quan sát thấy.

Nếu quan sát thấy sự xuất hiện trở lại của tình trạng chảy máu có liên quan đến lâm sàng cùng với các thông số đông máu tăng cao sau khi dùng nusinersen 5 g, có thể xem xét dùng thêm liều 5 g.

Tương tự, những bệnh nhân cần phẫu thuật cấp cứu lần thứ hai/thủ thuật khẩn cấp và có thông số đông máu tăng cao có thể nhận thêm liều 5 g.

Sự an toàn và hiệu quả của việc điều trị lặp lại bằng nusinersen chưa được thiết lập.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu đầy đủ về nguy cơ phát triển liên quan đến việc sử dụng nusinersen ở phụ nữ mang thai. Không quan sát thấy tác dụng phụ nào đối với sự phát triển của phôi thai trong các nghiên cứu trên động vật trong đó nusinersen được tiêm dưới da cho chuột và thỏ trong thời kỳ mang thai.

Chưa rõ liệu nusinersen có được phân bố vào sữa mẹ hay không. Nusinersen được phát hiện trong sữa của chuột đang cho con bú khi tiêm dưới da. Xem xét các lợi ích về sức khỏe và phát triển của việc cho con bú cùng với nhu cầu lâm sàng của người mẹ đối với nusinersen, và bất kỳ tác dụng phụ tiềm ẩn nào đối với trẻ sơ sinh bú sữa mẹ do thuốc hoặc tình trạng cơ bản của người mẹ.

Bài viết cùng chuyên mục

Niclosamid

Niclosamid, dẫn chất salicylanilid có clor, là thuốc chống giun sán có hiệu quả cao trên sán bò (Taenia sagitata), sán lợn (T. solium), sán cá (Diphyllobothrium latum) và sán lùn (Hymenolepis nana).

Nalbuphine

Nalbuphine là một loại thuốc theo toa được sử dụng để điều trị cơn đau và như một chất bổ sung gây mê.

Natri thiosulfat: thuốc giải độc, chống nấm, Aginsulfen, Sagofene, Vacosulfenep SC

Natri thiosulfat dùng toàn thân được dùng để điều trị nhiễm độc cyanid, cyanid có ái lực rất cao với sắt hoá trị 3 của cytochrom oxidase ở ty lạp thể, nên làm hô hấp tế bào bị ức chế gây thiếu oxy mô

Nebivolol

Nebivolol là thuốc chẹn Beta chọn lọc Beta-1, một loại thuốc theo toa dùng để điều trị tăng huyết áp.

Norethindrone Acetate

Norethindrone Acetate là thuốc kê đơn dùng để điều trị các triệu chứng vô kinh, chảy máu tử cung và lạc nội mạc tử cung.

Novobedouze dix mile

Novobedouze dix mile! Vitamine B12 đóng vai trò chủ yếu trong sự tổng hợp ADN, do đó nó rất cần thiết cho tất cả các mô có quá trình tái tạo mô xảy ra nhanh chóng.

Navelbine: thuốc điều trị ung thư loại vinca alkaloid

Navelbine là thuốc chống ung thư loại vinca alkaloid, nhưng không giống các vinca alkaloid khác, thành phần catharantin của vinorelbin được biến đổi về mặt cấu trúc.

NovoMix 30 FlexPen

Tiêm dưới da vùng đùi hoặc thành bụng ít nhất 6 giây, ngay trước bữa ăn. Thay đổi vị trí trong cùng vùng tiêm để giảm nguy cơ loạn dưỡng mỡ.

Nalidixic acid

Nalidixic Acid đã đánh dấu hoạt tính kháng khuẩn chống lại các vi khuẩn gram âm bao gồm cả Enterobacter , Escherichia coli , Morganella morganii , Proteus Mirabilis , Proteus vulgaris và Providencia rettgeri.

Nitroglycerin IV

Nitroglycerin IV, thuốc điều trị các triệu chứng đau ngực, Glyceryl trinitrate IV, IV Nitroglycerin, NitroBid IV, NTG, Tridil.

Norfloxacin

Norfloxacin có tác dụng diệt khuẩn với cả vi khuẩn ưa khí Gram dương và Gram âm. Norfloxacin có tác dụng với hầu hết các tác nhân gây bệnh đường tiết niệu thông thường.

Nizoral Cream

Nizoral Cream! Nizoral cream có tác dụng kháng viêm và giảm ngứa có thể so sánh với hydrocortisone 1%. Nizoral cream không gây kích ứng nguyên phát hoặc dị ứng hay nhạy cảm ánh sáng khi bôi ngoài da.

Novynette: thuốc ngừa thai

Bắt đầu dùng thuốc vào ngày đầu tiên của chu kỳ kinh nguyệt, dùng mỗi ngày 1 viên liên tục trong 21 ngày, tốt nhất là vào cùng giờ mỗi ngày. Tiếp theo là 7 ngày không dùng thuốc, trong thời gian này sẽ hành kinh.

Natamycin: Natacare, Natacina, Natamocin, Natasan, thuốc chống nấm tại chỗ

Natamycin có tác dụng chống nấm liên kết với các sterol ở màng tế bào nấm, làm biến đổi tính thấm và chức năng của màng, làm cho kali và các thành phần tế bào thiết yếu khác bị cạn kiệt

Nicotine viên ngậm

Viên ngậm Nicotine là một loại thuốc hỗ trợ giúp người hút thuốc bỏ thuốc lá. Nó có sẵn không cần kê đơn (OTC).

Nadroparin calci: Fraxiparine, thuốc chống đông máu, huyết khối heparin trọng lượng phân tử thấp

Nadroparin là một heparin trọng lượng phân tử thấp, gồm một hỗn hợp không đồng nhất các mạch glycosaminoglycan polysaccarid sulfat, trong đó pentasaccarid là vị trí liên kết đặc hiệu của antithrombin III.

Norditropin Nordilet

Bất kỳ bằng chứng nào về khối u ác tính đang hoạt động. Khối u tân sinh nội sọ phải không hoạt tính và phải hoàn tất điều trị chống khối u trước khi bắt đầu điều trị bằng Norditropin.

Neomycin

Neomycin thường phối hợp với một số kháng sinh khác như polymixin B, bacitracin, colistin, gramicidin, hoặc các corticoid như dexametason trong các thuốc dùng ngoài.

Nebivolol stada: thuốc điều trị tăng huyết áp

Nebivolol là thuốc chẹn thụ thể beta chọn lọc và cạnh tranh, tác động này do SRRR-enatiomer (d-enatiomer), Thuốc có những đặc tính giãn mạch nhẹ do tương tác với L-arginin/nitric oxyd trên đường đi.

NovoRapid FlexPen

Khi kết hợp thiazolidinedione. Nhiễm toan ceton do đái tháo đường nếu tăng đường huyết không được điều trị. Phụ nữ có thai, dự định mang thai. Khi lái xe, vận hành máy móc.

Neomycin/polymyxin B/bacitracin/pramoxine

Neomycin/polymyxin B/bacitracin/pramoxine là sản phẩm không kê đơn (OTC) được sử dụng để ngăn ngừa nhiễm trùng da.

Nicotine xịt mũi

Nicotine dùng trong mũi được sử dụng cho liệu pháp thay thế nicotin để giảm các triệu chứng cai nghiện trong quá trình cai thuốc lá.

Noxafil

Các phát hiện về dược động học tổng quát qua chương trình lâm sàng trên cả người tình nguyện khỏe mạnh và bệnh nhân đều nhất quán, cho thấy posaconazol được hấp thu chậm.

Naproxen: Apranax, Naporexil, Naprofar, Narigi, Naxenfen, Propain, thuốc chống viêm không steroid

Naproxen là một thuốc chống viêm không steroid dẫn xuất từ acid propionic, có tác dụng giảm đau, hạ sốt, chống viêm và ức chế tiểu cầu kết tụ

Podophyllum resin (nhựa)

Nhựa podophylum là thuốc làm tróc lớp sừng da, có tác dụng ăn da và tẩy. Podophylotoxin (tên chung quốc tế: Podophyllotoxin; mã ATC: D06B B04) là thành phần hoạt tính chủ yếu của nhựa podophylum.