Nusinersen

2023-08-30 10:04 AM

Nusinersen thuộc nhóm thuốc thần kinh được sử dụng cho bệnh teo cơ cột sống (SMA) ở trẻ em và người lớn.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên thương hiệu: Spinraza.

Nhóm thuốc: Thuốc thần kinh, Antisense Oligonucleotides.

Nusinersen được sử dụng cho bệnh teo cơ cột sống (SMA) ở trẻ em và người lớn.

Liều dùng

Thuốc tiêm nội tủy mạc: Lọ đơn liều 12mg/5mL

Teo cơ cột sống

Chỉ định cho bệnh teo cơ tủy sống (SMA) ở trẻ em và người lớn.

12 mg tiêm vào vỏ mỗi lần dùng.

Ban đầu: 4 liều nạp; tiêm 3 liều đầu cách nhau 14 ngày và liều thứ tư cách liều thứ ba 30 ngày.

Duy trì: 4 tháng 1 liều.

An toàn và hiệu quả đã được thiết lập ở trẻ em từ sơ sinh đến 17 tuổi.

Xét nghiệm

Tiến hành các xét nghiệm sau đây tại thời điểm ban đầu và trước mỗi liều và khi cần thiết về mặt lâm sàng.

Số lượng tiểu cầu.

Thời gian protrombin (PT); Thời gian Thromboplastin từng phần được kích hoạt (aPTT).

Xét nghiệm định lượng protein nước tiểu tại chỗ.

Tác dụng phụ

Tác dụng phụ thường gặp

Đau đầu, nhiễm trùng đường hô hấp dưới, suy hô hấp cấp, tắc nghẽn đường hô hấp trên, đau lưng, hội chứng thủng thắt lưng, protein nước tiểu tăng cao, táo bón, xẹp phổi một phần hoặc toàn bộ, tiểu cầu trong máu thấp (giảm tiểu cầu), nhiễm trùng tai.

Tác dụng phụ sau khi tiếp thị

Não úng thủy, viêm màng não vô trùng, phản ứng quá mẫn (ví dụ phù mạch, nổi mề đay, phát ban).

Cảnh báo

Không dùng nếu bị dị ứng với nusinersen hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Chống chỉ định

Không có.

Thận trọng

Đông máu

Các bất thường về đông máu và giảm tiểu cầu, bao gồm cả giảm tiểu cầu nghiêm trọng cấp tính, đã được quan sát thấy sau khi sử dụng một số oligonucleotide antisense.

Lấy số lượng tiểu cầu và xét nghiệm đông máu tại phòng thí nghiệm lúc ban đầu và trước mỗi lần dùng thuốc và khi cần thiết về mặt lâm sàng.

Nhiễm độc thận

Nusinersen hiện diện và bài tiết qua thận.

Độc tính trên thận, bao gồm cả viêm cầu thận có khả năng gây tử vong, đã được quan sát thấy sau khi dùng một số oligonucleotide antisense.

Tiến hành xét nghiệm định lượng protein nước tiểu tại chỗ (tốt nhất là sử dụng mẫu nước tiểu vào buổi sáng đầu tiên) lúc ban đầu và trước mỗi liều.

Đối với nồng độ protein trong nước tiểu lớn hơn 0,2 g/L, hãy cân nhắc xét nghiệm lại và đánh giá thêm.

Tăng các thông số đông máu

Ở một số lượng hạn chế bệnh nhân trong chương trình lâm sàng, trong khoảng 12-24 giờ sau khi dùng nusinersen 5 g, các thông số đông máu tăng cao (ví dụ aPTT, ECT) đã được quan sát thấy.

Nếu quan sát thấy sự xuất hiện trở lại của tình trạng chảy máu có liên quan đến lâm sàng cùng với các thông số đông máu tăng cao sau khi dùng nusinersen 5 g, có thể xem xét dùng thêm liều 5 g.

Tương tự, những bệnh nhân cần phẫu thuật cấp cứu lần thứ hai/thủ thuật khẩn cấp và có thông số đông máu tăng cao có thể nhận thêm liều 5 g.

Sự an toàn và hiệu quả của việc điều trị lặp lại bằng nusinersen chưa được thiết lập.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu đầy đủ về nguy cơ phát triển liên quan đến việc sử dụng nusinersen ở phụ nữ mang thai. Không quan sát thấy tác dụng phụ nào đối với sự phát triển của phôi thai trong các nghiên cứu trên động vật trong đó nusinersen được tiêm dưới da cho chuột và thỏ trong thời kỳ mang thai.

Chưa rõ liệu nusinersen có được phân bố vào sữa mẹ hay không. Nusinersen được phát hiện trong sữa của chuột đang cho con bú khi tiêm dưới da. Xem xét các lợi ích về sức khỏe và phát triển của việc cho con bú cùng với nhu cầu lâm sàng của người mẹ đối với nusinersen, và bất kỳ tác dụng phụ tiềm ẩn nào đối với trẻ sơ sinh bú sữa mẹ do thuốc hoặc tình trạng cơ bản của người mẹ.

Bài viết cùng chuyên mục

Nadolol

Nadolol là thuốc chẹn beta - adrenergic không chọn lọc, tác dụng kéo dài, có ái lực với thụ thể beta - 1 và beta - 2 ngang nhau.

Nafcillin

Nafcillin là một loại thuốc theo toa được sử dụng để điều trị nhiều loại bệnh nhiễm trùng do vi khuẩn bao gồm cả nhiễm trùng do tụ cầu sản xuất penicillinase.

Norash

Oxyde kẽm là một chất làm se da nhẹ và được dùng như là một thuốc bôi tại chỗ để làm dịu và bảo vệ da khi bị trầy xướt.

Aluminium (nhôm) hydroxide

Gel nhôm hydroxid khô là bột vô định hình, không tan trong nước và cồn. Bột này có chứa 50 - 57% nhôm oxyd dưới dạng hydrat oxyd và có thể chứa các lượng khác nhau nhôm carbonat và bicarbonat.

Natrilix SR

Natrilix SR! Indapamide là một dẫn xuất sulfonamide có 1 vòng indole, liên quan về mặt dược lý học với các thuốc lợi tiểu thiazide, tác dụng bằng cách ức chế sự hấp thu natri ở đoạn pha loãng của vỏ thận.

Nitrofurantoin

Nitrofurantoin là thuốc kháng khuẩn, dẫn chất nitrofuran, có tác dụng chống nhiều chủng vi khuẩn đường tiết niệu Gram âm và Gram dương.

Nalidixic acid

Nalidixic Acid đã đánh dấu hoạt tính kháng khuẩn chống lại các vi khuẩn gram âm bao gồm cả Enterobacter , Escherichia coli , Morganella morganii , Proteus Mirabilis , Proteus vulgaris và Providencia rettgeri.

Nexium Mups: thuốc điều trị trào ngược loét dạ dày tá tràng

Nexium Mups (Esomeprazol) là một bazơ yếu, được tập trung và biến đổi thành dạng có hoạt tính trong môi trường axit cao ở ống tiểu quản chế tiết của tế bào thành, tại đây thuốc ức chế men H+K+-ATPase và ức chế cả sự tiết dịch cơ bản lẫn sự tiết dịch do kích thích.

Necitumumab

Necitumumab được sử dụng để điều trị bước đầu cho bệnh ung thư phổi không phải tế bào nhỏ di căn (NSCLC) kết hợp với gemcitabine và cisplatin.

NADH

Công dụng của NADH bao gồm điều trị hội chứng mệt mỏi mãn tính, cải thiện tinh thần minh mẫn, tỉnh táo và tập trung, trầm cảm, lệch múi giờ, tăng huyết áp, bệnh Parkinson và bệnh Alzheimer.

Naphazolin: Euvinex, Ghi niax, Rhinex, Rhynixsol, thuốc giảm sung huyết mũi, mắt

Naphazolin là một dẫn chất imidazolin có tác dụng giống thần kinh giao cảm, khi nhỏ thuốc vào niêm mạc mắt hoặc mũi, thuốc kích thích trực tiếp lên thụ thể alpha adrenergic ở các tiểu động mạch của kết mạc.

Nitroglycerin IV

Nitroglycerin IV, thuốc điều trị các triệu chứng đau ngực, Glyceryl trinitrate IV, IV Nitroglycerin, NitroBid IV, NTG, Tridil.

Neupogen

Neupogen! Filgrastime là một protéine tinh chế không glycosyl hóa, chứa 175 acide amine. Filgrastime được sản xuất từ vi khuẩn E. coli đã có gắn thêm gène sản xuất G-CSF.

Nitazoxanide

Nitazoxanide là một loại thuốc theo toa dùng để điều trị tiêu chảy do Cryptosporidium Parvum hoặc Giardia Lamblia gây ra.

Mục lục các thuốc theo vần N

Nabica - xem Natri bicarbonat, Nabica 400mg - xem Natri bicarbonat, NaCl - xem Natri clorid, Nadolol, Nadostine - xem Nystatin, Nafarelin - xem Thuốc tương tự hormon giải phóng gonadotropin.

Nabumetone

Nabumetone được chỉ định để làm giảm các dấu hiệu và triệu chứng của viêm khớp dạng thấp và viêm xương khớp.

Norfloxacin

Norfloxacin có tác dụng diệt khuẩn với cả vi khuẩn ưa khí Gram dương và Gram âm. Norfloxacin có tác dụng với hầu hết các tác nhân gây bệnh đường tiết niệu thông thường.

Nelfinavir mesilat: Viracept, thuốc kháng retrovirus, ức chế protease của HIV

Nelfinavir được sử dụng kết hợp với nucleosid ức chế enzym phiên mã ngược để điều trị nhiễm HIV do có tác dụng cộng hoặc hiệp đồng mà không làm tăng độc tính tế bào

Nebivolol stada: thuốc điều trị tăng huyết áp

Nebivolol là thuốc chẹn thụ thể beta chọn lọc và cạnh tranh, tác động này do SRRR-enatiomer (d-enatiomer), Thuốc có những đặc tính giãn mạch nhẹ do tương tác với L-arginin/nitric oxyd trên đường đi.

Novobedouze dix mile

Novobedouze dix mile! Vitamine B12 đóng vai trò chủ yếu trong sự tổng hợp ADN, do đó nó rất cần thiết cho tất cả các mô có quá trình tái tạo mô xảy ra nhanh chóng.

Nalbuphine

Nalbuphine là một loại thuốc theo toa được sử dụng để điều trị cơn đau và như một chất bổ sung gây mê.

Nitroglycerin uống

Nitroglycerin uống là một loại thuốc theo toa được sử dụng để ngăn ngừa cơn đau thắt ngực.

Naclof

Naclof chứa diclofenac sodium, chất non-steroid có tác dụng kháng viêm và giảm đau. Cơ chế tác dụng của diclofenac đã được chứng minh qua thực nghiệm là ức chế sự tổng hợp prostaglandin.

Nebcin

Nên xét nghiệm máu và nước tiểu trong quá trình điều trị, như đã được khuyến cáo trong phần Thận trọng khi xử dụng, Theo dõi calcium, magnesium và sodium trong huyết thanh.

Nicotine kẹo

Nicotine kẹo là một loại thuốc hỗ trợ cai thuốc lá không cần kê đơn, được sử dụng để kiểm soát các triệu chứng cai nicotin và cảm giác thèm ăn liên quan đến việc bỏ hút thuốc.