Nusinersen

2023-08-30 10:04 AM

Nusinersen thuộc nhóm thuốc thần kinh được sử dụng cho bệnh teo cơ cột sống (SMA) ở trẻ em và người lớn.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên thương hiệu: Spinraza.

Nhóm thuốc: Thuốc thần kinh, Antisense Oligonucleotides.

Nusinersen được sử dụng cho bệnh teo cơ cột sống (SMA) ở trẻ em và người lớn.

Liều dùng

Thuốc tiêm nội tủy mạc: Lọ đơn liều 12mg/5mL

Teo cơ cột sống

Chỉ định cho bệnh teo cơ tủy sống (SMA) ở trẻ em và người lớn.

12 mg tiêm vào vỏ mỗi lần dùng.

Ban đầu: 4 liều nạp; tiêm 3 liều đầu cách nhau 14 ngày và liều thứ tư cách liều thứ ba 30 ngày.

Duy trì: 4 tháng 1 liều.

An toàn và hiệu quả đã được thiết lập ở trẻ em từ sơ sinh đến 17 tuổi.

Xét nghiệm

Tiến hành các xét nghiệm sau đây tại thời điểm ban đầu và trước mỗi liều và khi cần thiết về mặt lâm sàng.

Số lượng tiểu cầu.

Thời gian protrombin (PT); Thời gian Thromboplastin từng phần được kích hoạt (aPTT).

Xét nghiệm định lượng protein nước tiểu tại chỗ.

Tác dụng phụ

Tác dụng phụ thường gặp

Đau đầu, nhiễm trùng đường hô hấp dưới, suy hô hấp cấp, tắc nghẽn đường hô hấp trên, đau lưng, hội chứng thủng thắt lưng, protein nước tiểu tăng cao, táo bón, xẹp phổi một phần hoặc toàn bộ, tiểu cầu trong máu thấp (giảm tiểu cầu), nhiễm trùng tai.

Tác dụng phụ sau khi tiếp thị

Não úng thủy, viêm màng não vô trùng, phản ứng quá mẫn (ví dụ phù mạch, nổi mề đay, phát ban).

Cảnh báo

Không dùng nếu bị dị ứng với nusinersen hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Chống chỉ định

Không có.

Thận trọng

Đông máu

Các bất thường về đông máu và giảm tiểu cầu, bao gồm cả giảm tiểu cầu nghiêm trọng cấp tính, đã được quan sát thấy sau khi sử dụng một số oligonucleotide antisense.

Lấy số lượng tiểu cầu và xét nghiệm đông máu tại phòng thí nghiệm lúc ban đầu và trước mỗi lần dùng thuốc và khi cần thiết về mặt lâm sàng.

Nhiễm độc thận

Nusinersen hiện diện và bài tiết qua thận.

Độc tính trên thận, bao gồm cả viêm cầu thận có khả năng gây tử vong, đã được quan sát thấy sau khi dùng một số oligonucleotide antisense.

Tiến hành xét nghiệm định lượng protein nước tiểu tại chỗ (tốt nhất là sử dụng mẫu nước tiểu vào buổi sáng đầu tiên) lúc ban đầu và trước mỗi liều.

Đối với nồng độ protein trong nước tiểu lớn hơn 0,2 g/L, hãy cân nhắc xét nghiệm lại và đánh giá thêm.

Tăng các thông số đông máu

Ở một số lượng hạn chế bệnh nhân trong chương trình lâm sàng, trong khoảng 12-24 giờ sau khi dùng nusinersen 5 g, các thông số đông máu tăng cao (ví dụ aPTT, ECT) đã được quan sát thấy.

Nếu quan sát thấy sự xuất hiện trở lại của tình trạng chảy máu có liên quan đến lâm sàng cùng với các thông số đông máu tăng cao sau khi dùng nusinersen 5 g, có thể xem xét dùng thêm liều 5 g.

Tương tự, những bệnh nhân cần phẫu thuật cấp cứu lần thứ hai/thủ thuật khẩn cấp và có thông số đông máu tăng cao có thể nhận thêm liều 5 g.

Sự an toàn và hiệu quả của việc điều trị lặp lại bằng nusinersen chưa được thiết lập.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu đầy đủ về nguy cơ phát triển liên quan đến việc sử dụng nusinersen ở phụ nữ mang thai. Không quan sát thấy tác dụng phụ nào đối với sự phát triển của phôi thai trong các nghiên cứu trên động vật trong đó nusinersen được tiêm dưới da cho chuột và thỏ trong thời kỳ mang thai.

Chưa rõ liệu nusinersen có được phân bố vào sữa mẹ hay không. Nusinersen được phát hiện trong sữa của chuột đang cho con bú khi tiêm dưới da. Xem xét các lợi ích về sức khỏe và phát triển của việc cho con bú cùng với nhu cầu lâm sàng của người mẹ đối với nusinersen, và bất kỳ tác dụng phụ tiềm ẩn nào đối với trẻ sơ sinh bú sữa mẹ do thuốc hoặc tình trạng cơ bản của người mẹ.

Bài viết cùng chuyên mục

Nootropyl

Nootropyl! Piracetam làm tăng tốc độ hồi phục sau chứng giảm oxy huyết bằng cách làm tăng nhanh tốc độ quay của các phosphate vô cơ và bằng cách làm giảm sự tích tụ glucose và acide lactique.

Nitric oxit

Nitric oxit được sử dụng ở trẻ sơ sinh đủ tháng và sắp sinh bị suy hô hấp do thiếu oxy liên quan đến bằng chứng tăng áp phổi.

Naclof

Naclof chứa diclofenac sodium, chất non-steroid có tác dụng kháng viêm và giảm đau. Cơ chế tác dụng của diclofenac đã được chứng minh qua thực nghiệm là ức chế sự tổng hợp prostaglandin.

Neoamiyu

Dùng Neoamiyu khi chất dinh dưỡng không thể hoặc không được cung cấp đủ qua đường miệng cần phải nuôi bằng đường tiêm truyền.

NADH

Công dụng của NADH bao gồm điều trị hội chứng mệt mỏi mãn tính, cải thiện tinh thần minh mẫn, tỉnh táo và tập trung, trầm cảm, lệch múi giờ, tăng huyết áp, bệnh Parkinson và bệnh Alzheimer.

NovoSeven RT

Bệnh nhân có tiền sử bệnh mạch vành, bệnh gan, đang trải qua đại phẫu, trẻ sơ sinh, có nguy cơ thuyên tắc huyết khối hoặc đông máu nội mạch rải rác.

Nelfinavir mesilat: Viracept, thuốc kháng retrovirus, ức chế protease của HIV

Nelfinavir được sử dụng kết hợp với nucleosid ức chế enzym phiên mã ngược để điều trị nhiễm HIV do có tác dụng cộng hoặc hiệp đồng mà không làm tăng độc tính tế bào

Natalvit

Bổ sung đầy đủ nguồn vitamin và khoáng chất cần thiết cho phụ nữ trong giai đoạn trước, trong thai kỳ và trong thời gian cho con bú, góp phần giảm thiểu các rối loạn thường gặp trong khi mang thai như nôn ói, thiếu máu.

NovoMix 30 FlexPen

Tiêm dưới da vùng đùi hoặc thành bụng ít nhất 6 giây, ngay trước bữa ăn. Thay đổi vị trí trong cùng vùng tiêm để giảm nguy cơ loạn dưỡng mỡ.

Nexium Sachet: thuốc điều trị trào ngược loét dạ dày tá tràng trẻ em

Sau khi dùng liều uống Nexium Sachet (esomeprazol) 20 mg và 40 mg, thuốc khởi phát tác động trong vòng 1 giờ. Sau khi dùng lặp lại liều esomeprazol 20 mg, 1 lần/ngày trong 5 ngày, sự tiết axít tối đa trung bình sau khi kích thích bằng pentagastrin giảm 90%.

Nacardio Plus

Thận trọng với bệnh nhân bị giảm thể tích máu-hạ huyết áp, hẹp động mạch thận-tăng huyết áp, suy thận & ghép thận, suy gan, hẹp van 2 lá, hẹp van động mạch chủ, cơ tim tắc nghẽn phì đại, tăng aldosteron nguyên phát, gút.

Natamycin: Natacare, Natacina, Natamocin, Natasan, thuốc chống nấm tại chỗ

Natamycin có tác dụng chống nấm liên kết với các sterol ở màng tế bào nấm, làm biến đổi tính thấm và chức năng của màng, làm cho kali và các thành phần tế bào thiết yếu khác bị cạn kiệt

Nintedanib

Nintedanib là một loại thuốc kê đơn dùng để điều trị bệnh xơ phổi vô căn, bệnh phổi kẽ xơ hóa mạn tính với kiểu hình tiến triển và bệnh phổi kẽ liên quan đến xơ cứng hệ thống.

Nautamine

Nếu cần, có thể uống Nautamine được trong 3 tháng cuối của thai kỳ, nhưng không nên uống nhiều lần. Nếu có uống thuốc vào cuối thai kỳ, nên theo dõi các chức năng thần kinh và tiêu hóa của trẻ sơ sinh.

Nadolol

Nadolol là thuốc chẹn beta - adrenergic không chọn lọc, tác dụng kéo dài, có ái lực với thụ thể beta - 1 và beta - 2 ngang nhau.

Novobedouze dix mile

Novobedouze dix mile! Vitamine B12 đóng vai trò chủ yếu trong sự tổng hợp ADN, do đó nó rất cần thiết cho tất cả các mô có quá trình tái tạo mô xảy ra nhanh chóng.

Norethindrone

Norethindrone là thuốc tránh thai, tên thương hiệu: Camila, Errin,  Heather, Jencycla, Jolivette, Lyza, Nor QD, Nora-BE, norethisterone, Norhisterone, Deblitane, Sharobel.

Norethindrone Acetate/Ethinyl Estradiol

Norethindrone Acetate/Ethinyl Estradiol là thuốc kê đơn dùng để tránh thai và liệu pháp thay thế hormone.

Nitazoxanide

Nitazoxanide là một loại thuốc theo toa dùng để điều trị tiêu chảy do Cryptosporidium Parvum hoặc Giardia Lamblia gây ra.

Norethindrone Acetate

Norethindrone Acetate là thuốc kê đơn dùng để điều trị các triệu chứng vô kinh, chảy máu tử cung và lạc nội mạc tử cung.

Natrilix SR

Natrilix SR! Indapamide là một dẫn xuất sulfonamide có 1 vòng indole, liên quan về mặt dược lý học với các thuốc lợi tiểu thiazide, tác dụng bằng cách ức chế sự hấp thu natri ở đoạn pha loãng của vỏ thận.

Nimodipin

Nimodipin làm giảm tác động của thiếu máu cục bộ và làm giảm nguy cơ co mạch sau chảy máu dưới màng nhện. Tác dụng tốt của nimodipin là do làm giãn các mạch não nhỏ co thắt.

Navelbine: thuốc điều trị ung thư loại vinca alkaloid

Navelbine là thuốc chống ung thư loại vinca alkaloid, nhưng không giống các vinca alkaloid khác, thành phần catharantin của vinorelbin được biến đổi về mặt cấu trúc.

Nitroglycerin dạng bôi

Nitroglycerin dạng bôi, thuốc phòng cơn đau ngực và điều trị suy tim, Nitrol, Nitro Bid, NitroBid Thuốc bôi, thuốc bôi glyceryl trinitrate và Nitroglycerin tại chỗ.

Newtaxell

Bệnh nhân suy gan nhẹ-vừa (ALT (SGPT) và/hoặc AST (SGOT) > 1.5 lần và alkalin phosphat > 2.5 lần giới hạn trên của mức bình thường): không nên sử dụng, hoặc giảm còn 75 mg/m2 và theo dõi chức năng gan.