Nusinersen

2023-08-30 10:04 AM

Nusinersen thuộc nhóm thuốc thần kinh được sử dụng cho bệnh teo cơ cột sống (SMA) ở trẻ em và người lớn.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên thương hiệu: Spinraza.

Nhóm thuốc: Thuốc thần kinh, Antisense Oligonucleotides.

Nusinersen được sử dụng cho bệnh teo cơ cột sống (SMA) ở trẻ em và người lớn.

Liều dùng

Thuốc tiêm nội tủy mạc: Lọ đơn liều 12mg/5mL

Teo cơ cột sống

Chỉ định cho bệnh teo cơ tủy sống (SMA) ở trẻ em và người lớn.

12 mg tiêm vào vỏ mỗi lần dùng.

Ban đầu: 4 liều nạp; tiêm 3 liều đầu cách nhau 14 ngày và liều thứ tư cách liều thứ ba 30 ngày.

Duy trì: 4 tháng 1 liều.

An toàn và hiệu quả đã được thiết lập ở trẻ em từ sơ sinh đến 17 tuổi.

Xét nghiệm

Tiến hành các xét nghiệm sau đây tại thời điểm ban đầu và trước mỗi liều và khi cần thiết về mặt lâm sàng.

Số lượng tiểu cầu.

Thời gian protrombin (PT); Thời gian Thromboplastin từng phần được kích hoạt (aPTT).

Xét nghiệm định lượng protein nước tiểu tại chỗ.

Tác dụng phụ

Tác dụng phụ thường gặp

Đau đầu, nhiễm trùng đường hô hấp dưới, suy hô hấp cấp, tắc nghẽn đường hô hấp trên, đau lưng, hội chứng thủng thắt lưng, protein nước tiểu tăng cao, táo bón, xẹp phổi một phần hoặc toàn bộ, tiểu cầu trong máu thấp (giảm tiểu cầu), nhiễm trùng tai.

Tác dụng phụ sau khi tiếp thị

Não úng thủy, viêm màng não vô trùng, phản ứng quá mẫn (ví dụ phù mạch, nổi mề đay, phát ban).

Cảnh báo

Không dùng nếu bị dị ứng với nusinersen hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Chống chỉ định

Không có.

Thận trọng

Đông máu

Các bất thường về đông máu và giảm tiểu cầu, bao gồm cả giảm tiểu cầu nghiêm trọng cấp tính, đã được quan sát thấy sau khi sử dụng một số oligonucleotide antisense.

Lấy số lượng tiểu cầu và xét nghiệm đông máu tại phòng thí nghiệm lúc ban đầu và trước mỗi lần dùng thuốc và khi cần thiết về mặt lâm sàng.

Nhiễm độc thận

Nusinersen hiện diện và bài tiết qua thận.

Độc tính trên thận, bao gồm cả viêm cầu thận có khả năng gây tử vong, đã được quan sát thấy sau khi dùng một số oligonucleotide antisense.

Tiến hành xét nghiệm định lượng protein nước tiểu tại chỗ (tốt nhất là sử dụng mẫu nước tiểu vào buổi sáng đầu tiên) lúc ban đầu và trước mỗi liều.

Đối với nồng độ protein trong nước tiểu lớn hơn 0,2 g/L, hãy cân nhắc xét nghiệm lại và đánh giá thêm.

Tăng các thông số đông máu

Ở một số lượng hạn chế bệnh nhân trong chương trình lâm sàng, trong khoảng 12-24 giờ sau khi dùng nusinersen 5 g, các thông số đông máu tăng cao (ví dụ aPTT, ECT) đã được quan sát thấy.

Nếu quan sát thấy sự xuất hiện trở lại của tình trạng chảy máu có liên quan đến lâm sàng cùng với các thông số đông máu tăng cao sau khi dùng nusinersen 5 g, có thể xem xét dùng thêm liều 5 g.

Tương tự, những bệnh nhân cần phẫu thuật cấp cứu lần thứ hai/thủ thuật khẩn cấp và có thông số đông máu tăng cao có thể nhận thêm liều 5 g.

Sự an toàn và hiệu quả của việc điều trị lặp lại bằng nusinersen chưa được thiết lập.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu đầy đủ về nguy cơ phát triển liên quan đến việc sử dụng nusinersen ở phụ nữ mang thai. Không quan sát thấy tác dụng phụ nào đối với sự phát triển của phôi thai trong các nghiên cứu trên động vật trong đó nusinersen được tiêm dưới da cho chuột và thỏ trong thời kỳ mang thai.

Chưa rõ liệu nusinersen có được phân bố vào sữa mẹ hay không. Nusinersen được phát hiện trong sữa của chuột đang cho con bú khi tiêm dưới da. Xem xét các lợi ích về sức khỏe và phát triển của việc cho con bú cùng với nhu cầu lâm sàng của người mẹ đối với nusinersen, và bất kỳ tác dụng phụ tiềm ẩn nào đối với trẻ sơ sinh bú sữa mẹ do thuốc hoặc tình trạng cơ bản của người mẹ.

Bài viết cùng chuyên mục

Novalgine

Novalgine! Sau khi uống, noramidopyrine được thủy phân nhanh trong ống tiêu hóa. Chất chuyển hóa chính, 4-methyl-amino antipyrine (4-MAA) được hấp thu nhanh và hầu như hoàn toàn.

Newtaxell

Bệnh nhân suy gan nhẹ-vừa (ALT (SGPT) và/hoặc AST (SGOT) > 1.5 lần và alkalin phosphat > 2.5 lần giới hạn trên của mức bình thường): không nên sử dụng, hoặc giảm còn 75 mg/m2 và theo dõi chức năng gan.

Nabumetone

Nabumetone được chỉ định để làm giảm các dấu hiệu và triệu chứng của viêm khớp dạng thấp và viêm xương khớp.

Norethindrone

Norethindrone là thuốc tránh thai, tên thương hiệu: Camila, Errin,  Heather, Jencycla, Jolivette, Lyza, Nor QD, Nora-BE, norethisterone, Norhisterone, Deblitane, Sharobel.

Nitroglycerin IV

Nitroglycerin IV, thuốc điều trị các triệu chứng đau ngực, Glyceryl trinitrate IV, IV Nitroglycerin, NitroBid IV, NTG, Tridil.

Natri (sodium) nitroprussid

Natri nitroprusiat là thuốc hạ huyết áp tác dụng nhanh, chỉ kéo dài từ 1 đến 10 phút, cho phép điều chỉnh huyết áp nhanh và thích đáng.

Neoxidil

Neoxidil được chỉ định trong điều trị hói đầu kiểu nam giới (alopecia androgenetica) tại đỉnh đầu. Thuốc không có tác dụng nào trên chứng hói đầu ở trán.

Neomycin/polymyxin B/bacitracin/lidocaine

Neomycin/polymyxin B/bacitracin/lidocaine là sản phẩm không kê đơn (OTC) được sử dụng để ngăn ngừa nhiễm trùng da.

Naltrexon: Danapha Natrex, Depade, Naltre, Nodict, Notexon, thuốc đối kháng opiat

Naltrexon là thuốc đối kháng đặc hiệu trên thụ thể opiat tương tự naloxon, nhưng tác dụng mạnh hơn naloxon 2 đến 9 lần và thời gian tác dụng dài hơn, naltrexon mạnh hơn nalorphin 17 lần và bằng 1 phần 10 lần cyclazocin.

Norethisterone

Norethisteron và norethisteron acetat là progestin tổng hợp. Thuốc có chung tác dụng dược lý của progestin. Ở nữ, norethisteron làm biến đổi nội mạc tử cung tăng sinh do estrogen thành nội mạc tử cung tiết.

NADH

Công dụng của NADH bao gồm điều trị hội chứng mệt mỏi mãn tính, cải thiện tinh thần minh mẫn, tỉnh táo và tập trung, trầm cảm, lệch múi giờ, tăng huyết áp, bệnh Parkinson và bệnh Alzheimer.

Nafcillin

Nafcillin là một loại thuốc theo toa được sử dụng để điều trị nhiều loại bệnh nhiễm trùng do vi khuẩn bao gồm cả nhiễm trùng do tụ cầu sản xuất penicillinase.

Nebilet: thuốc điều trị tăng huyết áp vô căn

Dùng Nebilet (nebivolol) liều đơn hay liều nhắc lại làm giảm nhịp tim và hạ huyết áp khi nghỉ ngơi và khi vận động thể lực, ở cả những người có huyết áp bình thường và cả những bệnh nhân tăng huyết áp. Hiệu quả hạ huyết áp được duy trì khi điều trị lâu dài.

Normogastryl

Trường hợp bệnh nhân theo chế độ ăn kiêng muối, cần lưu ý rằng mỗi viên Normogastryl có chứa khoảng 17,9 mEq (411 mg) sodium để tính vào khẩu phần ăn hàng ngày.

Naproxen: Apranax, Naporexil, Naprofar, Narigi, Naxenfen, Propain, thuốc chống viêm không steroid

Naproxen là một thuốc chống viêm không steroid dẫn xuất từ acid propionic, có tác dụng giảm đau, hạ sốt, chống viêm và ức chế tiểu cầu kết tụ

Nylidrin

Nylidrin được sử dụng cho các rối loạn mạch máu ngoại biên và rối loạn tâm thần thực thể.

Noradrenalin (norepinephrine)

Noradrenalin, hoàn toàn giống catecholamin nội sinh do tủy thượng thận, và mô thần kinh giao cảm tổng hợp, cả hai đều là chất đồng phân tả tuyền.

Naphazolin: Euvinex, Ghi niax, Rhinex, Rhynixsol, thuốc giảm sung huyết mũi, mắt

Naphazolin là một dẫn chất imidazolin có tác dụng giống thần kinh giao cảm, khi nhỏ thuốc vào niêm mạc mắt hoặc mũi, thuốc kích thích trực tiếp lên thụ thể alpha adrenergic ở các tiểu động mạch của kết mạc.

Nebivolol

Nebivolol là thuốc chẹn Beta chọn lọc Beta-1, một loại thuốc theo toa dùng để điều trị tăng huyết áp.

Nitroglycerin uống

Nitroglycerin uống là một loại thuốc theo toa được sử dụng để ngăn ngừa cơn đau thắt ngực.

Noxafil

Các phát hiện về dược động học tổng quát qua chương trình lâm sàng trên cả người tình nguyện khỏe mạnh và bệnh nhân đều nhất quán, cho thấy posaconazol được hấp thu chậm.

Novobedouze Dix Mille

Điều trị hỗ trợ trong một số bệnh lý đau rễ thần kinh (đau dây thần kinh hông, đau dây thần kinh cổ cánh tay), trong các bệnh thần kinh gây đau và một số bệnh viêm dây thần kinh mắt ở phía sau nhãn cầu do thuốc và độc chất.

Norash

Oxyde kẽm là một chất làm se da nhẹ và được dùng như là một thuốc bôi tại chỗ để làm dịu và bảo vệ da khi bị trầy xướt.

Natri (sodium) nitrit

Natri nitrit được dùng cùng với natri thiosulfat để điều trị ngộ độc cyanid. Ngộ độc cyanid có thể xảy ra nếu truyền nitroprussiat quá nhanh.

Natrilix SR

Natrilix SR! Indapamide là một dẫn xuất sulfonamide có 1 vòng indole, liên quan về mặt dược lý học với các thuốc lợi tiểu thiazide, tác dụng bằng cách ức chế sự hấp thu natri ở đoạn pha loãng của vỏ thận.