Nusinersen

2023-08-30 10:04 AM

Nusinersen thuộc nhóm thuốc thần kinh được sử dụng cho bệnh teo cơ cột sống (SMA) ở trẻ em và người lớn.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên thương hiệu: Spinraza.

Nhóm thuốc: Thuốc thần kinh, Antisense Oligonucleotides.

Nusinersen được sử dụng cho bệnh teo cơ cột sống (SMA) ở trẻ em và người lớn.

Liều dùng

Thuốc tiêm nội tủy mạc: Lọ đơn liều 12mg/5mL

Teo cơ cột sống

Chỉ định cho bệnh teo cơ tủy sống (SMA) ở trẻ em và người lớn.

12 mg tiêm vào vỏ mỗi lần dùng.

Ban đầu: 4 liều nạp; tiêm 3 liều đầu cách nhau 14 ngày và liều thứ tư cách liều thứ ba 30 ngày.

Duy trì: 4 tháng 1 liều.

An toàn và hiệu quả đã được thiết lập ở trẻ em từ sơ sinh đến 17 tuổi.

Xét nghiệm

Tiến hành các xét nghiệm sau đây tại thời điểm ban đầu và trước mỗi liều và khi cần thiết về mặt lâm sàng.

Số lượng tiểu cầu.

Thời gian protrombin (PT); Thời gian Thromboplastin từng phần được kích hoạt (aPTT).

Xét nghiệm định lượng protein nước tiểu tại chỗ.

Tác dụng phụ

Tác dụng phụ thường gặp

Đau đầu, nhiễm trùng đường hô hấp dưới, suy hô hấp cấp, tắc nghẽn đường hô hấp trên, đau lưng, hội chứng thủng thắt lưng, protein nước tiểu tăng cao, táo bón, xẹp phổi một phần hoặc toàn bộ, tiểu cầu trong máu thấp (giảm tiểu cầu), nhiễm trùng tai.

Tác dụng phụ sau khi tiếp thị

Não úng thủy, viêm màng não vô trùng, phản ứng quá mẫn (ví dụ phù mạch, nổi mề đay, phát ban).

Cảnh báo

Không dùng nếu bị dị ứng với nusinersen hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Chống chỉ định

Không có.

Thận trọng

Đông máu

Các bất thường về đông máu và giảm tiểu cầu, bao gồm cả giảm tiểu cầu nghiêm trọng cấp tính, đã được quan sát thấy sau khi sử dụng một số oligonucleotide antisense.

Lấy số lượng tiểu cầu và xét nghiệm đông máu tại phòng thí nghiệm lúc ban đầu và trước mỗi lần dùng thuốc và khi cần thiết về mặt lâm sàng.

Nhiễm độc thận

Nusinersen hiện diện và bài tiết qua thận.

Độc tính trên thận, bao gồm cả viêm cầu thận có khả năng gây tử vong, đã được quan sát thấy sau khi dùng một số oligonucleotide antisense.

Tiến hành xét nghiệm định lượng protein nước tiểu tại chỗ (tốt nhất là sử dụng mẫu nước tiểu vào buổi sáng đầu tiên) lúc ban đầu và trước mỗi liều.

Đối với nồng độ protein trong nước tiểu lớn hơn 0,2 g/L, hãy cân nhắc xét nghiệm lại và đánh giá thêm.

Tăng các thông số đông máu

Ở một số lượng hạn chế bệnh nhân trong chương trình lâm sàng, trong khoảng 12-24 giờ sau khi dùng nusinersen 5 g, các thông số đông máu tăng cao (ví dụ aPTT, ECT) đã được quan sát thấy.

Nếu quan sát thấy sự xuất hiện trở lại của tình trạng chảy máu có liên quan đến lâm sàng cùng với các thông số đông máu tăng cao sau khi dùng nusinersen 5 g, có thể xem xét dùng thêm liều 5 g.

Tương tự, những bệnh nhân cần phẫu thuật cấp cứu lần thứ hai/thủ thuật khẩn cấp và có thông số đông máu tăng cao có thể nhận thêm liều 5 g.

Sự an toàn và hiệu quả của việc điều trị lặp lại bằng nusinersen chưa được thiết lập.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu đầy đủ về nguy cơ phát triển liên quan đến việc sử dụng nusinersen ở phụ nữ mang thai. Không quan sát thấy tác dụng phụ nào đối với sự phát triển của phôi thai trong các nghiên cứu trên động vật trong đó nusinersen được tiêm dưới da cho chuột và thỏ trong thời kỳ mang thai.

Chưa rõ liệu nusinersen có được phân bố vào sữa mẹ hay không. Nusinersen được phát hiện trong sữa của chuột đang cho con bú khi tiêm dưới da. Xem xét các lợi ích về sức khỏe và phát triển của việc cho con bú cùng với nhu cầu lâm sàng của người mẹ đối với nusinersen, và bất kỳ tác dụng phụ tiềm ẩn nào đối với trẻ sơ sinh bú sữa mẹ do thuốc hoặc tình trạng cơ bản của người mẹ.

Bài viết cùng chuyên mục

Neoamiyu

Dùng Neoamiyu khi chất dinh dưỡng không thể hoặc không được cung cấp đủ qua đường miệng cần phải nuôi bằng đường tiêm truyền.

Nitroglycerin xuyên niêm mạc

Nitroglycerin xuyên niêm mạc được sử dụng để làm giảm cơn đau cấp tính hoặc điều trị dự phòng cơn đau thắt ngực cấp tính do bệnh động mạch vành.

Nitroglycerin IV

Nitroglycerin IV, thuốc điều trị các triệu chứng đau ngực, Glyceryl trinitrate IV, IV Nitroglycerin, NitroBid IV, NTG, Tridil.

Nexium Injection: thuốc điều trị trào ngược loét dạ dày tá tràng

Nexium Injection (Esomeprazol) là dạng đồng phân S- của omeprazol và làm giảm sự bài tiết acid dạ dày bằng một cơ chế tác động chuyên biệt ở tế bào đích. Thuốc là chất ức chế đặc hiệu bơm acid ở tế bào thành.

NovoRapid FlexPen

Khi kết hợp thiazolidinedione. Nhiễm toan ceton do đái tháo đường nếu tăng đường huyết không được điều trị. Phụ nữ có thai, dự định mang thai. Khi lái xe, vận hành máy móc.

Nicotine thẩm thấu qua da

Nicotine thẩm thấu qua da là một loại thuốc không kê đơn (OTC) được sử dụng để giúp bỏ thuốc lá bằng cách thay thế nicotin trong thuốc lá.

Neo Pyrazon

Neo-pyrazon ngăn cản hoạt động của men lysosome: Điều này rất có giá trị vì men lysosome được xem như giữ vai trò quan trọng trong bệnh căn của các bệnh khớp và trong sự thoái hóa của mô liên kết và khớp.

Naclof

Naclof chứa diclofenac sodium, chất non-steroid có tác dụng kháng viêm và giảm đau. Cơ chế tác dụng của diclofenac đã được chứng minh qua thực nghiệm là ức chế sự tổng hợp prostaglandin.

Nicotinamid (vitamin PP)

Trong cơ thể, nicotinamid thực hiện chức năng sau khi chuyển thành hoặc nicotinamid adenin dinucleotid (NAD) hoặc nicotinamid adenin dinucleotid phosphat (NADP).

Neopeptine

Một ml Neopeptine giọt có khả năng tiêu hóa 15 mg tinh bột chín. Mỗi viên nang Neopeptine tiêu hóa không dưới 80 g tinh bột chín phóng thích 320 kcal.

Nitroglycerin uống

Nitroglycerin uống là một loại thuốc theo toa được sử dụng để ngăn ngừa cơn đau thắt ngực.

Podophyllum resin (nhựa)

Nhựa podophylum là thuốc làm tróc lớp sừng da, có tác dụng ăn da và tẩy. Podophylotoxin (tên chung quốc tế: Podophyllotoxin; mã ATC: D06B B04) là thành phần hoạt tính chủ yếu của nhựa podophylum.

Neorecormon

Thiếu máu biểu hiện triệu chứng cho bệnh nhân ung thư khởi đầu tiêm SC 30.000 IU/tuần chia 3 - 7 lần, có thể chỉnh liều sau 4 tuần theo trị số Hb; nên kéo dài điều trị tới 4 tuần sau kết thúc hóa trị; tối đa 60.000 IU/tuần.

Nabumetone

Nabumetone được chỉ định để làm giảm các dấu hiệu và triệu chứng của viêm khớp dạng thấp và viêm xương khớp.

Nimesulid: thuốc chống viêm không steroid

Nimesulid có một vài tác dụng, ngoài ức chế COX có thể góp phần vào tác dụng chống viêm, Nimesulid ức chế hoạt hóa bạch cầu đa nhân trung tính

Naphazoline/pheniramine

Thuốc nhỏ mắt Naphazoline/pheniramine là sản phẩm không kê đơn (OTC) dùng để điều trị viêm kết mạc dị ứng.

Nitroglycerin ngậm dưới lưỡi

Nitroglycerin ngậm dưới lưỡi là thuốc kê đơn dùng để điều trị hoặc dự phòng cơn đau thắt ngực cấp tính.

Nitrofurantoin

Nitrofurantoin là thuốc kháng khuẩn, dẫn chất nitrofuran, có tác dụng chống nhiều chủng vi khuẩn đường tiết niệu Gram âm và Gram dương.

Norditropin Nordilet

Bất kỳ bằng chứng nào về khối u ác tính đang hoạt động. Khối u tân sinh nội sọ phải không hoạt tính và phải hoàn tất điều trị chống khối u trước khi bắt đầu điều trị bằng Norditropin.

Nivolumab

Nivolumab chỉ định để điều trị ung thư phổi không phải tế bào nhỏ, ung thư biểu mô tế bào thận tiến triển, ung thư hạch Hodgkin cổ điển, ung thư biểu mô tế bào vảy ở đầu và cổ và ung thư biểu mô tiết niệu.

Noxafil

Các phát hiện về dược động học tổng quát qua chương trình lâm sàng trên cả người tình nguyện khỏe mạnh và bệnh nhân đều nhất quán, cho thấy posaconazol được hấp thu chậm.

Nephgold

Theo dõi cân bằng nước, điện giải (đặc biệt khi dùng chung đường truyền dung dịch điện giải). Khi dùng đồng thời lượng nhiều dung dịch muối acetate gây toan chuyển hóa. Theo dõi insulin bệnh nhân tiểu đường.

Nalidixic acid

Nalidixic Acid đã đánh dấu hoạt tính kháng khuẩn chống lại các vi khuẩn gram âm bao gồm cả Enterobacter , Escherichia coli , Morganella morganii , Proteus Mirabilis , Proteus vulgaris và Providencia rettgeri.

Nystatin

Nystatin có tác dụng kìm hãm hoặc diệt nấm tùy thuộc vào nồng độ và độ nhạy cảm của nấm, không tác động đến vi khuẩn chí bình thường trên cơ thể.

Nicorandil: Getcoran, Nicomen, Nikoran, Orandil, thuốc chống đau thắt ngực

Nicorandil cũng là một thuốc mở kênh kali nên giãn cả các tiểu động mạch và các động mạch vành lớn, đồng thời nhóm nitrat còn gây giãn tĩnh mạch thông qua kích thích guanylate cyclase