Nusinersen

2023-08-30 10:04 AM

Nusinersen thuộc nhóm thuốc thần kinh được sử dụng cho bệnh teo cơ cột sống (SMA) ở trẻ em và người lớn.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên thương hiệu: Spinraza.

Nhóm thuốc: Thuốc thần kinh, Antisense Oligonucleotides.

Nusinersen được sử dụng cho bệnh teo cơ cột sống (SMA) ở trẻ em và người lớn.

Liều dùng

Thuốc tiêm nội tủy mạc: Lọ đơn liều 12mg/5mL

Teo cơ cột sống

Chỉ định cho bệnh teo cơ tủy sống (SMA) ở trẻ em và người lớn.

12 mg tiêm vào vỏ mỗi lần dùng.

Ban đầu: 4 liều nạp; tiêm 3 liều đầu cách nhau 14 ngày và liều thứ tư cách liều thứ ba 30 ngày.

Duy trì: 4 tháng 1 liều.

An toàn và hiệu quả đã được thiết lập ở trẻ em từ sơ sinh đến 17 tuổi.

Xét nghiệm

Tiến hành các xét nghiệm sau đây tại thời điểm ban đầu và trước mỗi liều và khi cần thiết về mặt lâm sàng.

Số lượng tiểu cầu.

Thời gian protrombin (PT); Thời gian Thromboplastin từng phần được kích hoạt (aPTT).

Xét nghiệm định lượng protein nước tiểu tại chỗ.

Tác dụng phụ

Tác dụng phụ thường gặp

Đau đầu, nhiễm trùng đường hô hấp dưới, suy hô hấp cấp, tắc nghẽn đường hô hấp trên, đau lưng, hội chứng thủng thắt lưng, protein nước tiểu tăng cao, táo bón, xẹp phổi một phần hoặc toàn bộ, tiểu cầu trong máu thấp (giảm tiểu cầu), nhiễm trùng tai.

Tác dụng phụ sau khi tiếp thị

Não úng thủy, viêm màng não vô trùng, phản ứng quá mẫn (ví dụ phù mạch, nổi mề đay, phát ban).

Cảnh báo

Không dùng nếu bị dị ứng với nusinersen hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Chống chỉ định

Không có.

Thận trọng

Đông máu

Các bất thường về đông máu và giảm tiểu cầu, bao gồm cả giảm tiểu cầu nghiêm trọng cấp tính, đã được quan sát thấy sau khi sử dụng một số oligonucleotide antisense.

Lấy số lượng tiểu cầu và xét nghiệm đông máu tại phòng thí nghiệm lúc ban đầu và trước mỗi lần dùng thuốc và khi cần thiết về mặt lâm sàng.

Nhiễm độc thận

Nusinersen hiện diện và bài tiết qua thận.

Độc tính trên thận, bao gồm cả viêm cầu thận có khả năng gây tử vong, đã được quan sát thấy sau khi dùng một số oligonucleotide antisense.

Tiến hành xét nghiệm định lượng protein nước tiểu tại chỗ (tốt nhất là sử dụng mẫu nước tiểu vào buổi sáng đầu tiên) lúc ban đầu và trước mỗi liều.

Đối với nồng độ protein trong nước tiểu lớn hơn 0,2 g/L, hãy cân nhắc xét nghiệm lại và đánh giá thêm.

Tăng các thông số đông máu

Ở một số lượng hạn chế bệnh nhân trong chương trình lâm sàng, trong khoảng 12-24 giờ sau khi dùng nusinersen 5 g, các thông số đông máu tăng cao (ví dụ aPTT, ECT) đã được quan sát thấy.

Nếu quan sát thấy sự xuất hiện trở lại của tình trạng chảy máu có liên quan đến lâm sàng cùng với các thông số đông máu tăng cao sau khi dùng nusinersen 5 g, có thể xem xét dùng thêm liều 5 g.

Tương tự, những bệnh nhân cần phẫu thuật cấp cứu lần thứ hai/thủ thuật khẩn cấp và có thông số đông máu tăng cao có thể nhận thêm liều 5 g.

Sự an toàn và hiệu quả của việc điều trị lặp lại bằng nusinersen chưa được thiết lập.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu đầy đủ về nguy cơ phát triển liên quan đến việc sử dụng nusinersen ở phụ nữ mang thai. Không quan sát thấy tác dụng phụ nào đối với sự phát triển của phôi thai trong các nghiên cứu trên động vật trong đó nusinersen được tiêm dưới da cho chuột và thỏ trong thời kỳ mang thai.

Chưa rõ liệu nusinersen có được phân bố vào sữa mẹ hay không. Nusinersen được phát hiện trong sữa của chuột đang cho con bú khi tiêm dưới da. Xem xét các lợi ích về sức khỏe và phát triển của việc cho con bú cùng với nhu cầu lâm sàng của người mẹ đối với nusinersen, và bất kỳ tác dụng phụ tiềm ẩn nào đối với trẻ sơ sinh bú sữa mẹ do thuốc hoặc tình trạng cơ bản của người mẹ.

Bài viết cùng chuyên mục

Nitazoxanide

Nitazoxanide là một loại thuốc theo toa dùng để điều trị tiêu chảy do Cryptosporidium Parvum hoặc Giardia Lamblia gây ra.

Podophyllum resin (nhựa)

Nhựa podophylum là thuốc làm tróc lớp sừng da, có tác dụng ăn da và tẩy. Podophylotoxin (tên chung quốc tế: Podophyllotoxin; mã ATC: D06B B04) là thành phần hoạt tính chủ yếu của nhựa podophylum.

Naloxegol

Thuốc đối kháng opioid. Naloxegol là một loại thuốc theo toa được sử dụng để điều trị chứng táo bón do opioid gây ra.

Naphazoline/pheniramine

Thuốc nhỏ mắt Naphazoline/pheniramine là sản phẩm không kê đơn (OTC) dùng để điều trị viêm kết mạc dị ứng.

Norfloxacin

Norfloxacin có tác dụng diệt khuẩn với cả vi khuẩn ưa khí Gram dương và Gram âm. Norfloxacin có tác dụng với hầu hết các tác nhân gây bệnh đường tiết niệu thông thường.

Naphazolin/Zinc Sulfate/Glycerin

Thuốc nhỏ mắt Naphazolin/ Zinc Sulfate/Glycerin là sản phẩm không kê đơn (OTC) được sử dụng để giảm tạm thời chứng đỏ mắt (mắt) do kích ứng và giảm bỏng rát hoặc kích ứng do khô mắt.

Nevramin

Về mặt dược lý học, TTFD còn có tác dụng giảm đau, hiệp lực với các thuốc giảm đau khác, tác động chống liệt ruột và rối loạn bàng quang do nguyên nhân thần kinh. Với thiamine, những tác động này không có hay rất yếu.

Nebcin

Nên xét nghiệm máu và nước tiểu trong quá trình điều trị, như đã được khuyến cáo trong phần Thận trọng khi xử dụng, Theo dõi calcium, magnesium và sodium trong huyết thanh.

Neoamiyu

Dùng Neoamiyu khi chất dinh dưỡng không thể hoặc không được cung cấp đủ qua đường miệng cần phải nuôi bằng đường tiêm truyền.

Novobedouze Dix Mille

Điều trị hỗ trợ trong một số bệnh lý đau rễ thần kinh (đau dây thần kinh hông, đau dây thần kinh cổ cánh tay), trong các bệnh thần kinh gây đau và một số bệnh viêm dây thần kinh mắt ở phía sau nhãn cầu do thuốc và độc chất.

NADH

Công dụng của NADH bao gồm điều trị hội chứng mệt mỏi mãn tính, cải thiện tinh thần minh mẫn, tỉnh táo và tập trung, trầm cảm, lệch múi giờ, tăng huyết áp, bệnh Parkinson và bệnh Alzheimer.

Neulastim

Rút ngắn thời gian giảm bạch cầu đa nhân trung tính, giảm tỷ lệ sốt giảm bạch cầu đa nhân trung tính & giảm tỷ lệ nhiễm trùng biểu hiện giảm bớt bạch cầu đa nhân trung tính có sốt ở bệnh nhân hóa trị độc tế bào cho bệnh ác tính.

Nitroglycerin xuyên niêm mạc

Nitroglycerin xuyên niêm mạc được sử dụng để làm giảm cơn đau cấp tính hoặc điều trị dự phòng cơn đau thắt ngực cấp tính do bệnh động mạch vành.

Nicomen

Khởi đầu 10 mg x 2 lần/ngày hoặc 5 mg x 2 lần/ngày (với bệnh nhân dễ bị nhức đầu), sau đó tăng dần theo đáp ứng, liều thông thường 10-20 mg x 2 lần/ngày, tối đa 30 mg x 2 lần/ngày.

Nexium Sachet: thuốc điều trị trào ngược loét dạ dày tá tràng trẻ em

Sau khi dùng liều uống Nexium Sachet (esomeprazol) 20 mg và 40 mg, thuốc khởi phát tác động trong vòng 1 giờ. Sau khi dùng lặp lại liều esomeprazol 20 mg, 1 lần/ngày trong 5 ngày, sự tiết axít tối đa trung bình sau khi kích thích bằng pentagastrin giảm 90%.

Nexium Mups: thuốc điều trị trào ngược loét dạ dày tá tràng

Nexium Mups (Esomeprazol) là một bazơ yếu, được tập trung và biến đổi thành dạng có hoạt tính trong môi trường axit cao ở ống tiểu quản chế tiết của tế bào thành, tại đây thuốc ức chế men H+K+-ATPase và ức chế cả sự tiết dịch cơ bản lẫn sự tiết dịch do kích thích.