Nusinersen

2023-08-30 10:04 AM

Nusinersen thuộc nhóm thuốc thần kinh được sử dụng cho bệnh teo cơ cột sống (SMA) ở trẻ em và người lớn.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên thương hiệu: Spinraza.

Nhóm thuốc: Thuốc thần kinh, Antisense Oligonucleotides.

Nusinersen được sử dụng cho bệnh teo cơ cột sống (SMA) ở trẻ em và người lớn.

Liều dùng

Thuốc tiêm nội tủy mạc: Lọ đơn liều 12mg/5mL

Teo cơ cột sống

Chỉ định cho bệnh teo cơ tủy sống (SMA) ở trẻ em và người lớn.

12 mg tiêm vào vỏ mỗi lần dùng.

Ban đầu: 4 liều nạp; tiêm 3 liều đầu cách nhau 14 ngày và liều thứ tư cách liều thứ ba 30 ngày.

Duy trì: 4 tháng 1 liều.

An toàn và hiệu quả đã được thiết lập ở trẻ em từ sơ sinh đến 17 tuổi.

Xét nghiệm

Tiến hành các xét nghiệm sau đây tại thời điểm ban đầu và trước mỗi liều và khi cần thiết về mặt lâm sàng.

Số lượng tiểu cầu.

Thời gian protrombin (PT); Thời gian Thromboplastin từng phần được kích hoạt (aPTT).

Xét nghiệm định lượng protein nước tiểu tại chỗ.

Tác dụng phụ

Tác dụng phụ thường gặp

Đau đầu, nhiễm trùng đường hô hấp dưới, suy hô hấp cấp, tắc nghẽn đường hô hấp trên, đau lưng, hội chứng thủng thắt lưng, protein nước tiểu tăng cao, táo bón, xẹp phổi một phần hoặc toàn bộ, tiểu cầu trong máu thấp (giảm tiểu cầu), nhiễm trùng tai.

Tác dụng phụ sau khi tiếp thị

Não úng thủy, viêm màng não vô trùng, phản ứng quá mẫn (ví dụ phù mạch, nổi mề đay, phát ban).

Cảnh báo

Không dùng nếu bị dị ứng với nusinersen hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Chống chỉ định

Không có.

Thận trọng

Đông máu

Các bất thường về đông máu và giảm tiểu cầu, bao gồm cả giảm tiểu cầu nghiêm trọng cấp tính, đã được quan sát thấy sau khi sử dụng một số oligonucleotide antisense.

Lấy số lượng tiểu cầu và xét nghiệm đông máu tại phòng thí nghiệm lúc ban đầu và trước mỗi lần dùng thuốc và khi cần thiết về mặt lâm sàng.

Nhiễm độc thận

Nusinersen hiện diện và bài tiết qua thận.

Độc tính trên thận, bao gồm cả viêm cầu thận có khả năng gây tử vong, đã được quan sát thấy sau khi dùng một số oligonucleotide antisense.

Tiến hành xét nghiệm định lượng protein nước tiểu tại chỗ (tốt nhất là sử dụng mẫu nước tiểu vào buổi sáng đầu tiên) lúc ban đầu và trước mỗi liều.

Đối với nồng độ protein trong nước tiểu lớn hơn 0,2 g/L, hãy cân nhắc xét nghiệm lại và đánh giá thêm.

Tăng các thông số đông máu

Ở một số lượng hạn chế bệnh nhân trong chương trình lâm sàng, trong khoảng 12-24 giờ sau khi dùng nusinersen 5 g, các thông số đông máu tăng cao (ví dụ aPTT, ECT) đã được quan sát thấy.

Nếu quan sát thấy sự xuất hiện trở lại của tình trạng chảy máu có liên quan đến lâm sàng cùng với các thông số đông máu tăng cao sau khi dùng nusinersen 5 g, có thể xem xét dùng thêm liều 5 g.

Tương tự, những bệnh nhân cần phẫu thuật cấp cứu lần thứ hai/thủ thuật khẩn cấp và có thông số đông máu tăng cao có thể nhận thêm liều 5 g.

Sự an toàn và hiệu quả của việc điều trị lặp lại bằng nusinersen chưa được thiết lập.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu đầy đủ về nguy cơ phát triển liên quan đến việc sử dụng nusinersen ở phụ nữ mang thai. Không quan sát thấy tác dụng phụ nào đối với sự phát triển của phôi thai trong các nghiên cứu trên động vật trong đó nusinersen được tiêm dưới da cho chuột và thỏ trong thời kỳ mang thai.

Chưa rõ liệu nusinersen có được phân bố vào sữa mẹ hay không. Nusinersen được phát hiện trong sữa của chuột đang cho con bú khi tiêm dưới da. Xem xét các lợi ích về sức khỏe và phát triển của việc cho con bú cùng với nhu cầu lâm sàng của người mẹ đối với nusinersen, và bất kỳ tác dụng phụ tiềm ẩn nào đối với trẻ sơ sinh bú sữa mẹ do thuốc hoặc tình trạng cơ bản của người mẹ.

Bài viết cùng chuyên mục

Netromycin IM,IV

Netromycin! Netilmicin là một kháng sinh có tác dụng diệt khuẩn nhanh, tác động bằng cách ức chế sự tổng hợp bình thường của protéine ở các vi khuẩn nhạy cảm.

Naltrexon: Danapha Natrex, Depade, Naltre, Nodict, Notexon, thuốc đối kháng opiat

Naltrexon là thuốc đối kháng đặc hiệu trên thụ thể opiat tương tự naloxon, nhưng tác dụng mạnh hơn naloxon 2 đến 9 lần và thời gian tác dụng dài hơn, naltrexon mạnh hơn nalorphin 17 lần và bằng 1 phần 10 lần cyclazocin.

Newtaxell

Bệnh nhân suy gan nhẹ-vừa (ALT (SGPT) và/hoặc AST (SGOT) > 1.5 lần và alkalin phosphat > 2.5 lần giới hạn trên của mức bình thường): không nên sử dụng, hoặc giảm còn 75 mg/m2 và theo dõi chức năng gan.

Novalgine

Novalgine! Sau khi uống, noramidopyrine được thủy phân nhanh trong ống tiêu hóa. Chất chuyển hóa chính, 4-methyl-amino antipyrine (4-MAA) được hấp thu nhanh và hầu như hoàn toàn.

Nasonex

Mometasone furoate dùng dạng xịt mũi có sinh khả dụng toàn thân không đáng kể (<= 0,1%) và nói chung không phát hiện được trong huyết tương, mặc dù sử dụng một phép định lượng nhạy với giới hạn xác định thấp 50 pg/ml.

Naphazolin: Euvinex, Ghi niax, Rhinex, Rhynixsol, thuốc giảm sung huyết mũi, mắt

Naphazolin là một dẫn chất imidazolin có tác dụng giống thần kinh giao cảm, khi nhỏ thuốc vào niêm mạc mắt hoặc mũi, thuốc kích thích trực tiếp lên thụ thể alpha adrenergic ở các tiểu động mạch của kết mạc.

Nicomen

Khởi đầu 10 mg x 2 lần/ngày hoặc 5 mg x 2 lần/ngày (với bệnh nhân dễ bị nhức đầu), sau đó tăng dần theo đáp ứng, liều thông thường 10-20 mg x 2 lần/ngày, tối đa 30 mg x 2 lần/ngày.

Niclosamid

Niclosamid, dẫn chất salicylanilid có clor, là thuốc chống giun sán có hiệu quả cao trên sán bò (Taenia sagitata), sán lợn (T. solium), sán cá (Diphyllobothrium latum) và sán lùn (Hymenolepis nana).

Natri (sodium) picosulfat

Natri picosulfat là thuốc kích thích nhuận tràng giống như bisacodyl, dùng để điều trị táo bón và để thụt tháo đại tràng trước khi chụp chiếu hay phẫu thuật đại tràng.

Naldemedine

Naldemedine được sử dụng để điều trị táo bón do opioid (OIC) ở người lớn bị đau mãn tính không do ung thư.

Nevirapin: Nevicure, Nevirapine, Nevula, Viramune, thuốc kháng retrovirus

Nevirapin có tác dụng ức chế chọn lọc cao trên enzym phiên mã ngược của HIV 1, và không ức chế enzym của tế bào, bao gồm các polymerase alpha, beta, gamma hoặc delta của tế bào bình thường ở người

Nimesulid: thuốc chống viêm không steroid

Nimesulid có một vài tác dụng, ngoài ức chế COX có thể góp phần vào tác dụng chống viêm, Nimesulid ức chế hoạt hóa bạch cầu đa nhân trung tính

Nortriptyline

Nortriptyline là thuốc kê đơn dùng để điều trị trầm cảm. Nó cũng có thể được sử dụng để giúp bệnh nhân bỏ thuốc lá.

Nelfinavir mesilat: Viracept, thuốc kháng retrovirus, ức chế protease của HIV

Nelfinavir được sử dụng kết hợp với nucleosid ức chế enzym phiên mã ngược để điều trị nhiễm HIV do có tác dụng cộng hoặc hiệp đồng mà không làm tăng độc tính tế bào

Aluminium (nhôm) hydroxide

Gel nhôm hydroxid khô là bột vô định hình, không tan trong nước và cồn. Bột này có chứa 50 - 57% nhôm oxyd dưới dạng hydrat oxyd và có thể chứa các lượng khác nhau nhôm carbonat và bicarbonat.

Netilmicin: Aluxone, Bigentil, Biosmicin, Huaten, thuốc kháng sinh nhóm aminoglycosid

Netilmicin có tác dụng với tất cả các loài vi khuẩn thuộc họ Enterobacteriaceae, bao gồm E coli, Enterobacter, Klebsiella, tất cả các chủng Proteus, Salmonella, Shigella, Providencia, Serratia, Citrobacter và Yersinia spp

Nebilet: thuốc điều trị tăng huyết áp vô căn

Dùng Nebilet (nebivolol) liều đơn hay liều nhắc lại làm giảm nhịp tim và hạ huyết áp khi nghỉ ngơi và khi vận động thể lực, ở cả những người có huyết áp bình thường và cả những bệnh nhân tăng huyết áp. Hiệu quả hạ huyết áp được duy trì khi điều trị lâu dài.