Phác đồ điều trị suy tủy xương mắc phải ở trẻ em

2017-06-30 05:29 PM
Nguyên nhân có thể do bẩm sinh hoặc mắc phải, trong phạm vi bài này chúng tôi chỉ giới thiệu suy tủy toàn bộ mắc phải.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Nhận định chung

Suy tủy là tình trạng bệnh lý của tế bào gốc tạo máu gây ra hậu quả tủy xương không sản sinh được đầy đủ các dòng tế bào dẫn đến giảm hồng cầu, bạch cầu, và tiểu cầu ở máu ngoại biên. Nguyên nhân có thể do bẩm sinh hoặc mắc phải. Trong phạm vi bài này chúng tôi chỉ giới thiệu suy tủy toàn bộ mắc phải.

Phác đồ điều trị suy tủy xương mắc phải ở trẻ em

Chiến lược điều trị

Điều trị suy tủy không rõ nguyên nhân tùy thuộc vào mức độ nặng của bệnh.

Nguyên tắc điều trị suy tủy

Suy tủy không nặng:

Theo dõi sát và điều trị hỗ trợ.

Nếu bệnh nhân phát triển suy tủy nặng và/hoặc giảm tiểu cầu đi kèm chảy máu nặng và /hoặc, thiếu máu mạn phải truyền máu và /hoặc nhiễm khuẩn nặng thì diều trị như suy tủy nặng.

Suy tủy nặng:

Trình tự ưu tiên như sau:

- Ghép tế bào gốc tạo máu nếu có người cho cùng huy ết thống phù hợ p HLA.

- Nếu không có sẵn người cho cùng huyết thống phù hợp HLA: ức chế miễn dịch bằng ATG, cyclosporine A, Methylprednisolone, growth factors.

- Nếu không đáp ứng với ƣ́c chế miễn dịch, lựa chọn 1 trong 2 biện pháp:

+ Ghép tế bào gốc tạo máu phù hợp HLA người cho không có quan hệ huyết thống hay.

+ Cychlophosphamid liều cao có thể phối hợp với cyclosporine A.

Các phương pháp cụ thể

Phương pháp ghép tế bào gốc:

Ngày - 5 đến ngày - 1: Điều kiện hóa bằng Cyclophosphamide và ATG.

Ngày 0: Truyền tế bào gốc. Tế bào gốc tốt nhất là lấy từ tủy xương.

Sau đó:

+ Chống thải ghép bằng Methotrexate và cyclosporin A.

+ Điều trị hỗ trợ.

+ Phòng và điều trị các biến chứng sau ghép.

Phương pháp ƣ́c chế miễn dịch bằng ATG và CSA:

- ATG: Tổng liều 200 mg/kg. Có thể phân bố liều trong khoảng 5 đến 8 ngày.

- Methylprednisolone 2mg/kg/d, chia 4 lần từ ngày 1- 8 sau đó giảm dần liều tuần tiếp theo bằng prednisolone: liều 1,5 mg/kg/24h ngày 9 - 10, liều 1,0 mg/kg/24h ngày 11 - 12, liều 0,5 mg/kg/24 ngày 13 - 14. Ngày thứ 15 liều 0,25 mg/kg/24, sau đó ngừng thuốc.

- G - CSF 5µg/kg/ngày tiêm dưới da từ ngày thứ 5 (tính từ khi bắt đầu dùng ATG) cho đến khi không phụ thuộc truyền máu trong 2 tháng, ANC >1000/µl trong 3 ngày liên tục rồi dừng.

- CSA 10mg/kg/ngày từ ngày 1. Liều khởi đầu 10 mg/kg/24h chia làm 2 lần cách nhau 12h. Kiểm tra nồng độ CsA 72h sau khi dùng liều CsA đầu tiên. Duy trì nồng độ CsA huyết thanh 100 - 250 ng/ml. CSA cần dùng liên tục trong một năm để giẩm nguy cơ tái phát. Sau đó giảm dần liều mỗi 2mg/kg/2 tuần rồi ngừng hẳn. Phương pháp ƣ́c chế miễn dịch bằng Cyclophosphamid liều cao, có thể phối hợp với CSA:

- Cyclophosphamide 45 mg/kg/ngày x 4 ngày.

- Mesna 360 mg/m2/ liều, tĩnh mạch với cyclophosphamide trong 3h, sau đó bolus 6h, 9h và 12h sau cyclophosphamide.

- G - CSF 5 µg / kg / ngày, tiêm dưới da sau liều thứ 4 của Cyclophosphamide. Dùng liên tục cho đến khi số lượng tuyệt đối của bạch cầu hạt > 1000/µl trong 3 ngày liên tiếp mới được dừng.

Điều trị hỗ trợ

Chống thiếu máu

Truyền khối hồng cầu để duy trì lượng Hb > 80 g/L.

Phòng chảy máu các bộ phận nguy hiểm: truyền khối tiểu cầu để duy trì số lượng tiểu cầu > 20 G/L.

Lưu ý : Trong trường hợp có điều kiện ghép tủy, để tránh bệnh mảnh ghép chống vật chủ nếu phải truyền máu tránh truyền máu của người cho là cha mẹ, anh em, hay người có quan hệ họ hàng với bệnh nhi. Không nên truyền máu toàn phần mà chỉ truyền thành phần bệnh nhân thiếu như khối hồng cầu, khối tiểu cầu hay Plasma. Chú ý là tất cả các chế phẩm máu ở trên đều phải được lọc bạch cầu.

Đề phòng nhiễm khuẩn

Vệ sinh cá nhân, chăm sóc răng miệng, không cặp nhiệt độ ở hậu môn, không để chấn thương da và niêm mạc.

Nếu có sốt cần tìm ổ nhiễm khuẩn, cấy các dịch, cho kháng sinh phổ rộng, liều cao.

Theo dõi và đánh giá đáp ứng

Theo dõi

Tổng phân tích tế bào máu.

Hồng cầu lưới.

Chức năng gan-thận.

Nồng độ CsA - CD3, CD4, CD8.

Làm các xét nghiệm trên các thời điểm 1 tuần, 2 tuần, 3 tháng, 6 tháng và 1 năm. Riêng CsA cứ 1 tuần/lần hay khi có thay đổi về liều trong tháng đầu sau đó 1 tháng/1 lần.

Đánh giá đáp ứng

Thường đánh giá sau 3 - 4 tháng dùng ATG.

Tiêu chuẩn đáp ứng với ATG của suy tủy nặng:

Không đáp ứng: Vẫn nặng.

Đáp ứng một phần: Không phụ thuộc truyền máu. Không lâu sau đó quay lại có đủ tiêu chuẩn suy tủy nặng.

Đáp ứng hoàn toàn: Hemoglobin về bình thường so với tuổi. ANC > 1,5 G/L. Tiểu cầu > 150 G/L.

Tiêu chuẩn đáp ứng đối suy tủy không nặng:

Không đáp ứng: Xấu đi hay không đạt các tiêu chuẩn đáp ứng hoàn toàn hay một phần đưới đây.

Đáp ứng một phần: Không phụ thuộc truyền máu (nếu trước đây phụ thuộc truyền máu). Hoặc tăng gấp đôi hay đạt bình thường it nhất một dòng tế bào. Hoặc tăng hemglobin cơ bản > 30 g/L (nếu lúc đầu 0,5 G/L (nếu lúc đầu < 0,5). Hoặc tăng tiểu cầu cơ bản > 20 G/L (nếu lúc đầu < 20).

Đáp ứng hoàn toàn: Tiêu chuẩn như suy tủy nặng.

Bài viết cùng chuyên mục

Phác đồ điều trị bệnh Thalassemia ở trẻ em

Khiếm khuyết di truyền trong sự tổng hợp chuỗi globin, làm cho hemoglobin không bình thường, hồng cầu bị vỡ sớm gây thiếu máu.

Phác đồ điều trị bệnh thận mạn ở trẻ em

Bệnh thận mạn có thể gặp ở mọi lứa tuổi, tỷ lệ mắc mới của bệnh thận mạn giai đoạn cuối của trẻ em dưới 15 tuổi hàng năm trên toàn thế giới khác nhau.

Phác đồ điều trị sốt xuất huyết dengue ở trẻ em

Sốt xuất huyết Dengue trên cơ địa đặc biệt như phụ nữ mang thai, trẻ nhũ nhi, người béo phì, người cao tuổi, có các bệnh lý kèm theo như đái tháo đường.

Phác đồ điều trị rối loạn natri máu ở trẻ em

Rối loạn nước điện giải ở trẻ em, thường do tiêu chảy, nôn ói, hay nuôi ăn qua đường tĩnh mạch, khai thác bệnh sử, khám lâm sàng, xét nghiệm.

Phác đồ điều trị tăng đường huyết sơ sinh

Những trẻ sơ sinh bị tiểu đường, thì sau điều trị ổn đường huyết, chuyển sang điều trị Insulin duy trì, một số trường hợp dùng Sulfonylure.

Dinh dưỡng qua đường tiêu hóa cho trẻ sinh non nhẹ cân

Có nhiều thách thức trong dinh dưỡng cho trẻ sinh non, nhẹ cân, dự trữ hạn chế, hấp thu và tiêu hoá kém, nhiều bệnh lí đi kèm.

Phác đồ điều trị cấp cứu các rối loạn chuyển hóa bẩm sinh

Nhiều các rối loạn chuyển hóa bẩm sinh, biểu hiện ở tuổi sơ sinh, hoặc sau đó một thời gian ngắn, bệnh nhân cũng có thể xuất hiện triệu chứng muộn.

Tiếp cận chẩn đoán đái máu ở trẻ em

Đái máu chia làm hai loại đái máu đại thể, và đái máu vi thể, đái máu đại thể hay là đái máu nhìn thấy bằng mắt thường.

Phác đồ điều trị trẻ chậm phát triển do thiếu hụt hormon tăng trưởng

Để đánh giá một trẻ chậm tăng trưởng chiều cao, phải bắt đầu từ tiền sử của bệnh nhân, tiền sử bệnh tật, tiền sử gia đình, và những thăm khám lâm sàng.

Phác đồ điều trị rối loạn giấc ngủ ở trẻ em

Nếu ngăn cản, hoặc đánh thức trẻ đang ở giai đoạn giấc ngủ nhanh, sẽ làm trẻ hay quên, tinh thần căng thẳng, quấy khóc, thiếu sự minh mẫn trong học tập.

Phác đồ điều trị bệnh Kawasaki

Đến nay chưa rõ nguyên nhân gây Kawasaki, nhưng hướng nhiều đến bệnh có nguồn gốc nhiễm khuẩn, nhiễm độc kết hợp với yếu tố môi trường, và chủng tộc.

Phác đồ điều trị sốt giảm bạch cầu hạt ở trẻ em

Trẻ em bị các bệnh ung thư thường bị suy giảm miễn dịch, và dễ mắc các bệnh nhiễm trùng, là nguyên nhân gây tử vong hàng đầu.

Phác đồ điều trị teo đường mật bẩm sinh

Có nhiều giả thiết gây về nguyên nhân gây bệnh, như sự không thông nòng trở lại của đường mật, sự bất thường của thai kỳ.

Phác đồ điều trị ngộ độc cấp ở trẻ em

Không gây nôn, và rửa dạ dà,y khi bệnh nhân đang co giật, và hôn mê, chất độc là chất ăn mòn, chất bay hơi, chất dầu không tan.

Phác đồ điều trị hen phế quản ở trẻ em

Hen phế quản, là một bệnh phổi mạn tính được đặc trưng bởi 3 dấu hiệu, viêm mạn tính của đường thở, tắc nghẽn hồi phục, tăng tính phản ứng.

Tiếp cận một trẻ bị bệnh nặng

Nếu không có bằng chứng chắc chắn, về sự lưu thông của đường thở, thì làm kỹ thuật ấn hàm, và nâng cằm, sau đó đánh giá lại.

Phác đồ điều trị đau bụng chức năng ở trẻ em

Giải thích cơ thế bệnh sinh như tăng nhạy cảm nội tạng, và dẫn truyền thông tin não ruột, động viên cha mẹ và trẻ cùng chia sẻ về kiến thức.

Phác đồ điều trị suy hô hấp sơ sinh

Suy hô hấp cấp là sự rối loạn khả năng trao đổi khí giữa phế nang, và mao mạch dẫn đến giảm O2, tăng CO2 trong máu động mạch.

Phác đồ điều trị nguy cơ trẻ nhỏ so với tuổi thai hoặc chậm phát triển trong tử cung

Trẻ nhỏ so với tuổi thai, hoặc chậm phát triển trong tử cung nặng, có thể có nhiều nguy cơ chu sinh, cuộc đẻ nên thực hiện ở gần trung tâm.

Phác đồ điều trị suy dinh dưỡng do thiếu Protein năng lượng ở trẻ em

Suy dinh dưỡng hiện nay đang là vấn đề sức khoẻ quan trọng, và phổ biến nhất của trẻ em trong các nước đang phát triển, như ở nước ta hiện nay.

Phác đồ điều trị rối loạn kali máu ở trẻ em

Hạ kali máu không yếu liệt cơ hô hấp, không rối loạn nhịp tim, không có công thức chung để điều chỉnh hạ Kali máu, do Kali là ion nội bào.

Phác đồ điều trị hạ đường huyết sơ sinh

Hạ đường huyết, có thể thoáng qua trong giai đoạn đầu sau sinh, hạ đường huyết dai dẳng có thể gây tổn thương não và để lại hậu quả lâu dà.

Phác đồ điều trị rối loạn tự kỷ ở trẻ em

Nguyên nhân của tự kỷ vẫn chưa được xác định, nhưng được cho là đa yếu tố, với vai trò chính là di truyền.

Phác đồ điều trị bệnh thiếu hụt enzyme beta ketothiolase

Bệnh thiếu hụt enzyme beta ketothiolase, hay còn gọi là enzyme Mitochondrial acetoacetyl CoA thiolase, là do đột biến gen ACAT1.

Phác đồ điều trị viêm mủ màng phổi ở trẻ em

Áp dụng với tất cả các bệnh nhân để chẩn đoán nguyên nhân, và hỗ trợ điều trị, lấy dịch màng phổi để làm xét nghiệm sinh hoá, tế bào, soi tươi, nuôi cấy.