Cerliponase Alfa: thuốc điều trị viêm da tế bào thần kinh

Tên chung: Cerliponase Alfa.

Nhóm thuốc: Chuyển hóa & Nội tiết.

Cerliponase alfa được sử dụng để làm chậm quá trình mất xung động ở bệnh nhi có triệu chứng từ 3 tuổi trở lên mắc bệnh viêm da tế bào thần kinh muộn loại 2 (CLN2), còn được gọi là thiếu tripeptidyl peptidase 1 (TPP1), một dạng bệnh Batten.

Cerliponase alfa có sẵn dưới các tên thương hiệu khác nhau sau: Brineura và tripeptidyl peptidase 1 tái tổ hợp (rhtpp1).

Liều lượng

Bộ tiêm

Cerliponase alfa: 150mg / 5mL (2 lọ).

Chất điện giải trong não thất: 5mL (1 lọ).

Bệnh viêm da tế bào thần kinh muộn loại 2

Được chỉ định để làm chậm quá trình mất vận động ở bệnh nhi có triệu chứng từ 3 tuổi trở lên mắc bệnh viêm da tế bào thần kinh chậm ở trẻ sơ sinh loại 2 (CLN2), còn được gọi là thiếu tripeptidyl peptidase 1 (TPP1), một dạng bệnh Batten.

Trẻ em từ 3 tuổi trở lên: 300 mg truyền trong não thất với tốc độ 2,5 mL / giờ cách tuần một lần.

Trẻ em dưới 3 tuổi: Chưa xác định được tính an toàn và hiệu quả.

Tiếp theo là truyền chất điện giải trong não thất với tốc độ 2,5 mL / giờ.

Tổng thời gian truyền khoảng 4,5 giờ đối với cerliponase alfa cộng với các chất điện giải.

Tiền điều trị

Tiền điều trị bằng thuốc kháng histamine có hoặc không có thuốc hạ sốt hoặc corticosteroid được khuyến cáo 30-60 phút trước khi truyền não thất.

Tác dụng phụ

Các tác dụng phụ thường gặp của cerliponase alfa bao gồm:

Sốt.

ECG bất thường.

Giảm protein dịch não tủy.

Nôn mửa.

Co giật.

Quá mẫn cảm.

Tăng protein dịch não tủy.

Tụ máu.

Đau đầu.

Cáu gắt.

Tăng tế bào lympho (tăng bạch cầu).

Nhiễm trùng.

Nhịp tim chậm.

Cảm thấy bồn chồn.

Hạ huyết áp.

Các tác dụng phụ sau khi đưa ra thị trường của cerliponase alfa được báo cáo bao gồm:

Viêm màng não do vi khuẩn.

Tương tác thuốc

Cerliponase alfa không có tương tác nghiêm trọng nào được liệt kê với các loại thuốc khác.

Cerliponase alfa không có tương tác vừa phải được liệt kê với các loại thuốc khác.

Cerliponase alfa không có tương tác nhẹ nào được liệt kê với các loại thuốc khác.

Cảnh báo

Thuốc này có chứa cerliponase alfa. Không dùng Brineura hoặc tripeptidyl peptidase 1 tái tổ hợp của người (rhtpp1) nếu bị dị ứng với cerliponase alfa hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Tránh xa tầm tay trẻ em.

Chống chỉ định

Bất kỳ dấu hiệu hoặc triệu chứng của nhiễm trùng khu trú cấp tính, chưa được giải quyết trên hoặc xung quanh vị trí đặt thiết bị (ví dụ: viêm mô tế bào hoặc áp xe); hoặc nghi ngờ hoặc xác nhận nhiễm trùng hệ thần kinh trung ương (CNS) (ví dụ như dịch não tủy đục [CSF] hoặc nhuộm gram dịch não tủy dương tính, hoặc viêm màng não).

Bất kỳ biến chứng cấp tính nào liên quan đến thiết bị tiếp cận não thất (ví dụ: rò rỉ, thoát mạch của chất lỏng hoặc hỏng thiết bị).

Bệnh nhân có shunt não thất.

Thận trọng

Phải được thực hiện bằng kỹ thuật vô trùng để giảm nguy cơ nhiễm trùng; các chuyên gia chăm sóc sức khỏe nên kiểm tra da đầu về tính toàn vẹn của da để đảm bảo thiết bị tiếp cận não thất không bị tổn hại trước mỗi lần truyền.

Theo dõi các dấu hiệu quan trọng trước khi bắt đầu truyền, định kỳ trong khi truyền và sau khi truyền ở cơ sở chăm sóc sức khỏe.

Thực hiện theo dõi điện tâm đồ trong khi truyền ở những bệnh nhân có tiền sử nhịp tim chậm , rối loạn dẫn truyền hoặc bệnh tim cấu trúc , vì một số bệnh nhân mắc bệnh CLN2 có thể bị rối loạn dẫn truyền hoặc bệnh tim; ở những bệnh nhân không có bất thường về tim, đánh giá điện tâm đồ 12 đạo trình thường xuyên nên được thực hiện 6 tháng một lần.

Phản ứng quá mẫn được báo cáo trong khi truyền hoặc trong vòng 24 giờ sau khi hoàn thành; quan sát bệnh nhân trong và sau khi truyền dịch; thông báo cho người chăm sóc về các dấu hiệu và triệu chứng của sốc phản vệ và hướng dẫn họ tìm kiếm sự chăm sóc y tế ngay lập tức nếu xảy ra.

Viêm màng não do vi khuẩn cần điều trị kháng sinh và loại bỏ thiết bị được báo cáo trong quá trình sử dụng sau khi đưa ra thị trường; các dấu hiệu và triệu chứng của nhiễm trùng có thể không rõ ràng ở những bệnh nhân mắc bệnh CLN2; Liệu pháp nên được thực hiện bởi, hoặc dưới sự chỉ dẫn của bác sĩ có kinh nghiệm về quản lý não thất để giảm nguy cơ biến chứng nhiễm trùng.

Lấy mẫu dịch não tủy để đếm và nuôi cấy tế bào trước mỗi lần truyền và khi có chỉ định lâm sàng.

Không tiến hành điều trị nếu có các dấu hiệu nhiễm trùng khu trú trên hoặc xung quanh vị trí đặt thiết bị, chẳng hạn như ban đỏ, đau nhức, tiết dịch hoặc nghi ngờ hoặc đã xác nhận nhiễm trùng thần kinh trung ương (ví dụ như dịch não tủy đục hoặc nhuộm gram dịch não tủy dương tính, hoặc viêm màng não).

Nên cảnh giác với sự phát triển của các dấu hiệu và triệu chứng của nhiễm trùng, bao gồm cả viêm màng não, trong quá trình điều trị và theo dõi vị trí đặt thiết bị để tìm các dấu hiệu nhiễm trùng.

Tham khảo ý kiến bác sĩ giải phẫu thần kinh nếu có bất kỳ biến chứng nào với thiết bị được cấy ghép; trong trường hợp có biến chứng liên quan đến thiết bị, hãy ngừng truyền dịch và tham khảo ghi nhãn thiết bị để được hướng dẫn thêm.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu sẵn có về việc sử dụng cerliponase alfa ở phụ nữ mang thai để thông báo về nguy cơ liên quan đến thuốc đối với các kết cục liên quan đến thai kỳ.

Người ta chưa biết liệu cerliponase alfa có được phân phối trong sữa mẹ hay không.